Регистр бокового амиотрофического склероза
28 мая 2023 г. обновлено: yilong Wang
В качестве основного объекта исследования выбраны пациенты с боковым амиотрофическим склерозом (БАС).
Собирая генетические данные, изображения и клинические симптомы для поисковых исследований, мы создадим спектр генов БАС в Китае, изучим неизвестные патогенные гены, изучим характерные характеристики изображения БАС и создадим библиотеку иПСК БАС, предоставив ресурсы и основу для исследования. исследование патогенеза и целей лечения БАС.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование представляет собой многоцентровое проспективное регистрационное исследование, в котором пациенты с клинически подтвержденным и подозреваемым боковым амиотрофическим склерозом будут наблюдаться в течение 2 лет.
Всего будет задействовано 1000 пациентов для динамического наблюдения за изменениями клинических симптомов и признаков, визуализации, электрофизиологии, биомаркеров, биологических образцов и т. д., что позволит составить генетический профиль БАС в Китае, изучить этиологию и патогенез и установить библиотека иПСК обеспечивает основу для поиска целей лечения.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
1000
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Yilong Wang, M.D.
- Номер телефона: 13911666571
- Электронная почта: yilong528@gmail.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Weiqi Chen, M.D.
- Номер телефона: 15652813380
- Электронная почта: weiqichen@aliyun.com
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай, 100050
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Целью исследования является включение примерно 1000 пациентов с БАС в Китае.
Описание
Критерии включения:
- 18 лет ≤ возраст ≤ 80 лет;
- У пациентов диагностируется определенный или вероятный БАС в соответствии с диагностическими критериями Авадзи;
- Подпишите форму информированного согласия.
Критерий исключения:
- Невозможно сотрудничать с исследованием или полным последующим наблюдением по географическим или другим причинам.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Боковой амиотрофический склероз
Это исследование является обсервационным исследованием без группировки.
|
В эту группу вошли все пациенты с БАС.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Характеристики генной мутации БАС на китайском языке
Временное ограничение: 1 день
|
Создание базы данных генетической информации китайского БАС путем сбора генетической информации от пациентов.
|
1 день
|
|
Развитие болезни БАС у китайцев
Временное ограничение: месяц 24
|
Запишите прогресс клинических симптомов пациентов от исходного уровня до 2-летнего последующего наблюдения.
|
месяц 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучение визуализационных характеристик БАС у китайцев
Временное ограничение: день 1, месяц 3, месяц 6, месяц 9, месяц 12, месяц 15, месяц 18, месяц 21, месяц 24
|
Запишите изменение МРТ головы пациента от исходного уровня до последующего наблюдения каждые 3 месяца.
|
день 1, месяц 3, месяц 6, месяц 9, месяц 12, месяц 15, месяц 18, месяц 21, месяц 24
|
|
Создание библиотеки иПСК для БАС на китайском языке
Временное ограничение: 1 день
|
Были отобраны 100 фАЛС и клинически типичных сБАС.
Моноциты выделяли из периферической крови, собранной на исходном уровне, и перепрограммировали в иПСК для создания библиотеки иПСК.
|
1 день
|
|
Анализ корреляции между электрофизиологическими характеристиками и визуальными характеристиками БАС на китайском языке
Временное ограничение: день 1, месяц 3, месяц 6, месяц 9, месяц 12, месяц 15, месяц 18, месяц 21, месяц 24
|
Регистрируйте прогрессирование заболевания с точки зрения электрофизиологии и визуализации, проводя электромиографию и МРТ головы каждые 3 месяца.
|
день 1, месяц 3, месяц 6, месяц 9, месяц 12, месяц 15, месяц 18, месяц 21, месяц 24
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Yilong Wang, M.D., Beijing Tiantan Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Kiernan MC, Vucic S, Cheah BC, Turner MR, Eisen A, Hardiman O, Burrell JR, Zoing MC. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2011 Mar 12;377(9769):942-55. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61156-7. Epub 2011 Feb 4.
- Meng L, Bian A, Jordan S, Wolff A, Shefner JM, Andrews J. Profile of medical care costs in patients with amyotrophic lateral sclerosis in the Medicare programme and under commercial insurance. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Feb;19(1-2):134-142. doi: 10.1080/21678421.2017.1363242. Epub 2017 Sep 11.
- van Rheenen W, van der Spek RAA, Bakker MK, van Vugt JJFA, Hop PJ, Zwamborn RAJ, de Klein N, Westra HJ, Bakker OB, Deelen P, Shireby G, Hannon E, Moisse M, Baird D, Restuadi R, Dolzhenko E, Dekker AM, Gawor K, Westeneng HJ, Tazelaar GHP, van Eijk KR, Kooyman M, Byrne RP, Doherty M, Heverin M, Al Khleifat A, Iacoangeli A, Shatunov A, Ticozzi N, Cooper-Knock J, Smith BN, Gromicho M, Chandran S, Pal S, Morrison KE, Shaw PJ, Hardy J, Orrell RW, Sendtner M, Meyer T, Basak N, van der Kooi AJ, Ratti A, Fogh I, Gellera C, Lauria G, Corti S, Cereda C, Sproviero D, D'Alfonso S, Soraru G, Siciliano G, Filosto M, Padovani A, Chio A, Calvo A, Moglia C, Brunetti M, Canosa A, Grassano M, Beghi E, Pupillo E, Logroscino G, Nefussy B, Osmanovic A, Nordin A, Lerner Y, Zabari M, Gotkine M, Baloh RH, Bell S, Vourc'h P, Corcia P, Couratier P, Millecamps S, Meininger V, Salachas F, Mora Pardina JS, Assialioui A, Rojas-Garcia R, Dion PA, Ross JP, Ludolph AC, Weishaupt JH, Brenner D, Freischmidt A, Bensimon G, Brice A, Durr A, Payan CAM, Saker-Delye S, Wood NW, Topp S, Rademakers R, Tittmann L, Lieb W, Franke A, Ripke S, Braun A, Kraft J, Whiteman DC, Olsen CM, Uitterlinden AG, Hofman A, Rietschel M, Cichon S, Nothen MM, Amouyel P; SLALOM Consortium; PARALS Consortium; SLAGEN Consortium; SLAP Consortium; Traynor BJ, Singleton AB, Mitne Neto M, Cauchi RJ, Ophoff RA, Wiedau-Pazos M, Lomen-Hoerth C, van Deerlin VM, Grosskreutz J, Roediger A, Gaur N, Jork A, Barthel T, Theele E, Ilse B, Stubendorff B, Witte OW, Steinbach R, Hubner CA, Graff C, Brylev L, Fominykh V, Demeshonok V, Ataulina A, Rogelj B, Koritnik B, Zidar J, Ravnik-Glavac M, Glavac D, Stevic Z, Drory V, Povedano M, Blair IP, Kiernan MC, Benyamin B, Henderson RD, Furlong S, Mathers S, McCombe PA, Needham M, Ngo ST, Nicholson GA, Pamphlett R, Rowe DB, Steyn FJ, Williams KL, Mather KA, Sachdev PS, Henders AK, Wallace L, de Carvalho M, Pinto S, Petri S, Weber M, Rouleau GA, Silani V, Curtis CJ, Breen G, Glass JD, Brown RH Jr, Landers JE, Shaw CE, Andersen PM, Groen EJN, van Es MA, Pasterkamp RJ, Fan D, Garton FC, McRae AF, Davey Smith G, Gaunt TR, Eberle MA, Mill J, McLaughlin RL, Hardiman O, Kenna KP, Wray NR, Tsai E, Runz H, Franke L, Al-Chalabi A, Van Damme P, van den Berg LH, Veldink JH. Common and rare variant association analyses in amyotrophic lateral sclerosis identify 15 risk loci with distinct genetic architectures and neuron-specific biology. Nat Genet. 2021 Dec;53(12):1636-1648. doi: 10.1038/s41588-021-00973-1. Epub 2021 Dec 6. Erratum In: Nat Genet. 2022 Mar;54(3):361.
- Oskarsson B, Gendron TF, Staff NP. Amyotrophic Lateral Sclerosis: An Update for 2018. Mayo Clin Proc. 2018 Nov;93(11):1617-1628. doi: 10.1016/j.mayocp.2018.04.007. Epub 2018 Jul 4.
- Sances S, Bruijn LI, Chandran S, Eggan K, Ho R, Klim JR, Livesey MR, Lowry E, Macklis JD, Rushton D, Sadegh C, Sareen D, Wichterle H, Zhang SC, Svendsen CN. Modeling ALS with motor neurons derived from human induced pluripotent stem cells. Nat Neurosci. 2016 Apr;19(4):542-53. doi: 10.1038/nn.4273.
- Rowe RG, Daley GQ. Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery. Nat Rev Genet. 2019 Jul;20(7):377-388. doi: 10.1038/s41576-019-0100-z.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
15 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 мая 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 мая 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 июня 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 июня 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 мая 2023 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- KY2023-013-02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .