FOCUSau : Une intervention dyadique de santé numérique pour améliorer le bien-être des personnes atteintes d'un cancer avancé et de leurs soignants (FOCUSau)

CONTEXTE D'ÉTUDE :

Les dyades patient-soignant seront recrutées via deux méthodes : (1) référence des hôpitaux ou (2) auto-référence. Pour la première méthode, environ six hôpitaux et/ou centres de cancérologie (métropolitains et régionaux) à travers l'Australie seront sélectionnés. Pour la méthode de recrutement par auto-référence, les patients qui ont été informés du projet (mais qui n'ont pas été officiellement sélectionnés par un clinicien) peuvent s'auto-référer via un formulaire Web sur le site Web du projet. Ces patients seront informés via des groupes de défense des consommateurs/soignants/cancer ou par la publicité sur les réseaux sociaux.

TAILLE DE L'ÉCHANTILLON:

Une procédure de séquence fixe (FS) stricte prédéterminée définit un ordre hiérarchique prospectif des critères d'évaluation principaux ; bien-être émotionnel (1) et efficacité personnelle (2). Le test des hypothèses nulles se déroule selon leur ordre hiérarchique ; c'est-à-dire que l'hypothèse 1 (H(1)0) est d'abord testée à un niveau de signification de 5 %, et si H(1)0 est rejetée, alors l'hypothèse 2 (H(2)0) est testée au même niveau de signification, sinon H(2)0 n’est pas testé du tout. L'approche FS stricte a la puissance la plus élevée pour tester la première hypothèse (résultat : bien-être émotionnel) par rapport aux autres méthodes, car elle ne conserve aucune partie de l'alpha pour tester des hypothèses ultérieures. La valeur moyenne de référence de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) pour tous les patients atteints d'un cancer de stade III-IV est de 71,5 (SD : 23,8). Pour maintenir un contrôle rigoureux des erreurs de type I dues à des comparaisons multiples, le niveau alpha est fixé à 0,025 au lieu du niveau plus courant de 0,05. Cet ajustement tient compte des multiples comparaisons requises dans l'étude, y compris les comparaisons entre un groupe témoin et deux groupes de participants (patients et soignants). La puissance statistique est fixée à 0,80. La différence attendue entre le groupe témoin et le bras d'intervention dans les principaux critères de jugement est de 0,375 SD à T1 (12 semaines). Avec ces paramètres, n = 173 dyades sont nécessaires dans chaque bras (c'est-à-dire 346 dyades au total). En prévision d'un taux de rétention maximum de 80 % à T1 (la rétention USA FOCUS était de 86 %), environ 433 dyades devront être recrutées. Un taux d'inscription de 55 % des personnes éligibles a été atteint lors d'une précédente étude FOCUS sur la santé numérique de 2014, mais il est prévu qu'il soit plus élevé pour FOCUSau (estimé à 70 %) étant donné qu'Internet est désormais beaucoup plus largement disponible et que l'approche de recrutement numérique ; ce qui signifie qu'environ 618 dyades répondant aux critères d'éligibilité devront être identifiées. Les données suggèrent également que les taux de recrutement peuvent augmenter lorsqu’une intervention de santé numérique est proposée.

L'ANALYSE DES DONNÉES:

L'efficacité de FOCUSau sera comparée aux soins standard (groupe témoin) pour chaque population participante (patients/soignants) en utilisant le niveau de signification alpha = 0,025. Les hypothèses seront testées à l'aide d'un modèle mixte (par population de participants) avec les valeurs de mesure T1 du bien-être émotionnel et de l'auto-efficacité comme principaux résultats. Ces modèles mixtes seront mis en œuvre à l'aide du package statistique d'International Business Machines Corporation (IBM) pour les sciences sociales (SPSS) pour Windows versions 27.0 et R avec un centre de recrutement traité comme un effet aléatoire et un groupe de randomisation comme variables prédictives. Conformément à la procédure à séquence fixe (FS), les hypothèses nulles du deuxième critère d'évaluation principal (auto-efficacité) ne seront testées que si un résultat significatif est trouvé pour le premier critère d'évaluation principal (bien-être émotionnel). De plus, d'autres facteurs identifiés dans la littérature seront incorporés comme potentiellement prédictifs en les incluant comme covariables dans les modèles mixtes. Des analyses sur les principes de « l'intention de traiter » et des protocoles seront effectuées. Pour interpréter l'ampleur des effets pour les différents résultats, les tailles d'effet seront estimées (d de Cohen).

L'analyse des données englobera tous les résultats primaires et secondaires. Les critères d'évaluation principaux, y compris le bien-être émotionnel et l'auto-efficacité mesurés à T1, seront analysés en premier. Ensuite, les critères d'évaluation secondaires, comprenant les résultats mesurés à T1 qui ne sont pas des critères d'évaluation principaux, ainsi que tous les résultats mesurés à T2 (survenant 24 semaines à partir de T0), seront évalués. Cette approche permet une évaluation complète, y compris l'examen des effets à plus long terme.

La robustesse et la validité des résultats seront explorées à l'aide d'analyses de sensibilité en faisant varier les paramètres d'entrée (y compris la sensibilité à l'utilisation de valeurs pour les observations manquantes). L'analyse sera effectuée pendant la période d'essai ; le potentiel d'extrapolation des résultats à plus long terme sera évalué en fonction de la proportion de patients en vie à la fin du suivi.

L'analyse coût-efficacité sera rapportée comme le coût moyen des soins par dyade dans chaque bras de l'étude. Les coûts appliqués à l'utilisation des services de soins de santé seront conformes aux tarifs standard australiens (par exemple, via le barème des prestations Medicare). Si une différence dans les résultats est observée, comme supposé, la rentabilité différentielle de FOCUSau par rapport au contrôle sera estimée en termes de : (1) coût par patient supplémentaire avec une amélioration significative du bien-être émotionnel (tel qu'évalué à l'aide de l'EORTC QLQ- échelle de bien-être émotionnel C30 ); et séparément, (2) le coût par soignant supplémentaire avec un changement significatif de l'auto-efficacité (tel qu'évalué à l'aide de l'échelle d'auto-efficacité de Lewis' Cancer). L'analyse du scénario de référence de rentabilité sera menée du point de vue du système de santé. Les analyses de sensibilité ultérieures modifieront l'évaluation des coûts pour adopter une perspective sociétale afin de capturer l'impact des coûts des soins informels, ainsi que tester la robustesse des résultats de l'analyse aux variations d'autres paramètres d'entrée.

Les données manquantes sur les coûts et les résultats seront décrites et résumées. Lorsque des données manquantes peuvent être considérées comme manquantes au hasard, des méthodes de vraisemblance (interpolation) seront utilisées pour analyser ces données, le cas échéant.