FOCUSau: En dyadisk digital sundhedsintervention for at forbedre trivslen for mennesker med avanceret kræft og deres plejere (FOCUSau)

STUDIEINDSTILLING:

Patient-plejer-dyaderne vil blive rekrutteret via to metoder: (1) henvisning fra hospitaler eller (2) egenhenvisning. Til metode 1 vil der blive udvalgt cirka seks hospitaler og/eller kræftcentre (storby og regionalt) på tværs af Australien. Til selvhenvisnings rekrutteringsmetoden kan patienter, der er blevet gjort opmærksomme på projektet (men ikke er blevet officielt screenet af en kliniker), selv henvise via en webformular på projektets hjemmeside. Disse patienter vil blive gjort opmærksomme via forbruger/plejer/kræftgrupper eller reklamer på sociale medier.

PRØVE STØRRELSE:

En forudbestemt streng fast sekvens (FS) procedure definerer en prospektiv hierarkisk rækkefølge af de primære endepunkter; følelsesmæssigt velvære (1) og self-efficacy (2). Test af nulhypoteser forløber i henhold til deres hierarkiske rækkefølge; det vil sige, hypotese 1 (H(1)0) testes først ved et signifikansniveau på 5 %, og hvis H(1)0 forkastes, testes hypotese 2 (H(2)0) på samme signifikansniveau, ellers testes H(2)0 slet ikke. Den strenge FS-tilgang har den højeste styrke til at teste den første hypotese (udfald: følelsesmæssigt velvære) sammenlignet med de andre metoder, da den ikke gemmer nogen del af alfa til at teste senere hypoteser. Referencemiddelværdien fra The European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) for alle cancerpatienter, stadium III-IV er 71,5 (SD: 23,8). For at opretholde streng kontrol over Type I-fejl på grund af flere sammenligninger er alfa-niveauet sat til 0,025 i stedet for det mere almindelige 0,05. Denne justering tager højde for de mange sammenligninger, der kræves i undersøgelsen, herunder sammenligninger mellem en kontrolgruppe og to deltagergrupper (patienter og plejere). Statistisk effekt er sat til 0,80. Den forventede forskel mellem kontrolgruppen og interventionsarmen i de primære resultater er 0,375 SD ved T1 (12 uger). Med disse parametre er n=173 dyader nødvendige i hver arm (dvs. 346 dyader i alt). Forventer en maksimal retentionsrate på 80 % ved T1 (USA FOCUS retention var 86 %), skal der rekrutteres cirka 433 dyader. En tilmeldingsrate på 55 % af de berettigede blev opnået i tidligere digital sundhed FOCUS-undersøgelse fra 2014, men det forventes, at denne vil være højere for FOCUSau (estimeret 70 %), da internettet er meget mere tilgængeligt nu og den digitale rekrutteringstilgang; hvilket betyder, at cirka 618 dyader, der opfylder berettigelseskriterierne, skal identificeres. Beviser tyder også på, at rekrutteringsraterne kan stige, når en digital sundhedsintervention tilbydes.

DATAANALYSE:

Effektiviteten af ​​FOCUSau vil blive sammenlignet med standardbehandlingen (kontrolgruppen) for hver deltagerpopulation (patienter/plejere) ved brug af et signifikansniveau på alfa=0,025. Hypoteserne vil blive testet ved hjælp af en blandet model (pr. deltagerpopulation) med T1-måleværdierne for følelsesmæssigt velvære og selveffektivitet som primære resultater. Disse blandede modeller vil blive implementeret ved hjælp af International Business Machines Corporation (IBM) Statistical Package for the Social Sciences (SPSS) til Windows Version 27.0 og R med rekrutteringscenter behandlet som en tilfældig effekt og randomiseringsgruppe som prædiktorvariable. I henhold til proceduren med fast sekvens (FS) vil nulhypoteserne for det andet primære endepunkt (self-efficacy) kun blive testet, hvis der findes et signifikant resultat for det første primære endepunkt (emotionelt velvære). Derudover vil andre faktorer identificeret i litteraturen blive inkorporeret som potentielt prædiktive ved at inkludere dem som kovariater i de blandede modeller. Der vil blive udført analyser af både 'intention-to-treat' og pr-protokol principper. For at fortolke størrelsen af ​​effekterne for de forskellige udfald vil effektstørrelser blive estimeret (Cohens d).

Dataanalysen vil omfatte alle primære og sekundære resultater. Primære endepunkter, herunder følelsesmæssigt velvære og self-efficacy målt ved T1, vil først blive analyseret. Herefter vil sekundære endepunkter, der omfatter resultater målt ved T1, som ikke er primære endepunkter, samt alle resultater målt ved T2 (indtræder 24 uger fra T0), blive vurderet. Denne tilgang giver mulighed for en omfattende evaluering, herunder undersøgelse af langsigtede effekter.

Resultaternes robusthed og validitet vil blive undersøgt ved hjælp af følsomhedsanalyser ved at variere parameterinput (herunder følsomhed over for brugen af ​​værdier for manglende observationer). Analysen vil blive udført i prøveperioden; potentialet for at ekstrapolere resultater på længere sigt vil blive vurderet ud fra andelen af ​​patienter i live ved slutningen af ​​opfølgningen.

Omkostningseffektivitetsanalysen vil blive rapporteret som de gennemsnitlige omkostninger ved pleje pr. dyade i hver arm af undersøgelsen. Omkostninger, der pålægges for brug af sundhedstjenester, vil være i henhold til australske standardgebyrer (f.eks. via Medicare Benefits Schedule). Hvis der observeres en forskel i resultater, som antaget, vil den inkrementelle omkostningseffektivitet af FOCUSau sammenlignet med kontrol blive estimeret i form af: (1) omkostninger pr. yderligere patient med en meningsfuld forbedring af følelsesmæssigt velvære (som vurderet ved hjælp af EORTC QLQ- C30 skala for følelsesmæssig velvære); og separat, (2) omkostninger pr. yderligere plejer med en meningsfuld ændring i selveffektivitet (som vurderet ved hjælp af Lewis' Cancer-selveffektivitetsskalaen). Base case-analysen af ​​omkostningseffektivitet vil blive udført ud fra et sundhedssystemperspektiv. Efterfølgende følsomhedsanalyser vil modificere vurderingen af ​​omkostninger for at anlægge et samfundsmæssigt perspektiv for at fange virkningen af ​​uformel plejeomkostninger, samt teste robustheden af ​​analyseresultaterne over for variationer i andre parameterinput.

Manglende data for omkostninger og resultater vil blive beskrevet og opsummeret. Hvor manglende data kan anses for tilfældigt at mangle, vil sandsynlighed (interpolation) metoder blive brugt til at analysere disse data efter behov.