FOCUSau: una intervención diádica de salud digital para mejorar el bienestar de las personas con cáncer avanzado y sus cuidadores (FOCUSau)

AMBIENTE DE ESTUDIO:

Las díadas paciente-cuidador se reclutarán mediante dos métodos: (1) derivación de hospitales o (2) autorremisión. Para el método uno, se seleccionarán aproximadamente seis hospitales y/o centros oncológicos (metropolitanos y regionales) en toda Australia. Para el método de reclutamiento por autorreferencia, los pacientes a quienes se les ha informado sobre el proyecto (pero que no han sido evaluados oficialmente por un médico) pueden autorreferirse a través de un formulario web en el sitio web del proyecto. Estos pacientes serán informados a través de grupos de defensa de consumidores/cuidadores/cáncer o publicidad en las redes sociales.

TAMAÑO DE LA MUESTRA:

Un procedimiento de secuencia fija (FS) estricta y predeterminada define un orden prospectivo jerárquico de los criterios de valoración principales; bienestar emocional (1) y autoeficacia (2). La prueba de hipótesis nulas se realiza según su orden jerárquico; es decir, la hipótesis 1 (H(1)0) se prueba primero con un nivel de significancia del 5%, y si se rechaza H(1)0, entonces la hipótesis 2 (H(2)0) se prueba con el mismo nivel de significancia, de lo contrario, H(2)0 no se prueba en absoluto. El enfoque estricto de FS tiene el mayor poder para probar la primera hipótesis (resultado: bienestar emocional) en comparación con los otros métodos, ya que no guarda ninguna porción de alfa para probar hipótesis posteriores. El valor medio de referencia de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) para todos los pacientes con cáncer en estadio III-IV es 71,5 (DE: 23,8). Para mantener un control riguroso sobre los errores de Tipo I debidos a comparaciones múltiples, el nivel alfa se establece en 0,025 en lugar del 0,05 más común. Este ajuste tiene en cuenta las múltiples comparaciones requeridas en el estudio, incluidas comparaciones entre un grupo de control y dos grupos de participantes (pacientes y cuidadores). El poder estadístico se fija en 0,80. La diferencia esperada entre el grupo de control y el grupo de intervención en los resultados primarios es 0,375 DE en T1 (12 semanas). Con estos parámetros se necesitan n=173 díadas en cada brazo (es decir, 346 díadas en total). Anticipando una tasa de retención máxima del 80 % en T1 (la retención de USA FOCUS fue del 86 %), será necesario reclutar aproximadamente 433 díadas. En el estudio anterior FOCUS de salud digital de 2014 se logró una tasa de inscripción del 55% de los elegibles; sin embargo, se anticipa que esta será mayor para FOCUSau (estimando un 70%) dado que Internet está mucho más disponible ahora y el enfoque de reclutamiento digital; lo que significa que será necesario identificar aproximadamente 618 díadas que cumplan con los criterios de elegibilidad. La evidencia también sugiere que las tasas de reclutamiento pueden aumentar cuando se ofrece una intervención de salud digital.

ANÁLISIS DE LOS DATOS:

La eficacia de FOCUSau se comparará con la atención estándar (grupo de control) para cada población participante (pacientes/cuidadores) utilizando un nivel de significancia de alfa = 0,025. Las hipótesis se probarán utilizando un modelo mixto (por población participante) con los valores de medición T1 para el bienestar emocional y la autoeficacia como resultados primarios. Estos modelos mixtos se implementarán utilizando el paquete estadístico para ciencias sociales (SPSS) de International Business Machines Corporation (IBM) para Windows versión 27.0 y R con el centro de reclutamiento tratado como un efecto aleatorio y el grupo de aleatorización como variables predictivas. Según el procedimiento de secuencia fija (FS), las hipótesis nulas del segundo criterio de valoración principal (autoeficacia) solo se probarán si se encuentra un resultado significativo para el primer criterio de valoración principal (bienestar emocional). Además, se incorporarán como potencialmente predictivos otros factores identificados en la literatura al incluirlos como covariables en los modelos mixtos. Se realizarán análisis sobre los principios de "intención de tratar" y por protocolo. Para interpretar la magnitud de los efectos de los diferentes resultados, se estimarán los tamaños del efecto (d de Cohen).

El análisis de datos abarcará todos los resultados primarios y secundarios. Primero se analizarán los criterios de valoración primarios, incluido el bienestar emocional y la autoeficacia medidos en T1. A continuación, se evaluarán los criterios de valoración secundarios, que comprenden los resultados medidos en T1 que no son criterios de valoración primarios, así como todos los resultados medidos en T2 (que ocurren 24 semanas desde T0). Este enfoque permite una evaluación integral, incluido el examen de los efectos a más largo plazo.

La solidez y validez de los resultados se explorarán mediante análisis de sensibilidad variando las entradas de los parámetros (incluida la sensibilidad al uso de valores para las observaciones faltantes). El análisis se realizará durante el período de prueba; la posibilidad de extrapolar los resultados a más largo plazo se evaluará en función de la proporción de pacientes vivos al final del seguimiento.

El análisis de rentabilidad se informará como los costos medios de atención por díada en cada brazo del estudio. Los costos aplicados al uso de los servicios de atención médica serán los de las tarifas estándar australianas (por ejemplo, a través del Programa de beneficios de Medicare). Si se observa una diferencia en los resultados, como se plantea la hipótesis, la rentabilidad incremental de FOCUSau en comparación con el control se estimará en términos de: (1) costo por paciente adicional con una mejora significativa en el bienestar emocional (evaluado mediante el cuestionario EORTC QLQ- escala de bienestar emocional C30); y por separado, (2) costo por cuidador adicional con un cambio significativo en la autoeficacia (evaluado mediante la escala de autoeficacia en cáncer de Lewis). El análisis del caso base de rentabilidad se llevará a cabo desde la perspectiva del sistema de atención médica. Los análisis de sensibilidad posteriores modificarán la evaluación de los costos para adoptar una perspectiva social que capture el impacto de los costos del cuidado informal, además de probar la solidez de los resultados del análisis ante variaciones en otros parámetros.

Se describirán y resumirán los datos faltantes sobre costos y resultados. Cuando los datos faltantes puedan considerarse aleatorios, se utilizarán métodos de probabilidad (interpolación) para analizar esos datos según corresponda.