FOCUSau: diadyczna cyfrowa interwencja zdrowotna mająca na celu poprawę dobrostanu osób z zaawansowanym nowotworem i ich opiekunów (FOCUSau)

USTAWIENIA NAUKI:

Diady pacjent-opiekun będą rekrutowane na dwa sposoby: (1) skierowanie ze szpitala lub (2) skierowanie samodzielne. Do metody pierwszej zostanie wybranych około sześć szpitali i/lub ośrodków onkologicznych (metropolitalnych i regionalnych) w całej Australii. W przypadku metody rekrutacji polegającej na samodzielnym skierowaniu pacjenci, którzy zostali poinformowani o projekcie (ale nie zostali oficjalnie poddani badaniu przez lekarza) mogą zgłosić się samodzielnie za pośrednictwem formularza internetowego znajdującego się na stronie projektu. Pacjenci ci zostaną o tym poinformowani za pośrednictwem grup wsparcia konsumentów/opiekunów/nowotworów lub poprzez reklamy w mediach społecznościowych.

WIELKOŚĆ PRÓBKI:

Z góry określona procedura ścisłej ustalonej sekwencji (FS) definiuje prospektywnie hierarchiczne uporządkowanie pierwszorzędowych punktów końcowych; dobre samopoczucie emocjonalne (1) i poczucie własnej skuteczności (2). Testowanie hipotez zerowych odbywa się według ich hierarchicznej kolejności; czyli hipoteza 1 (H(1)0) jest testowana najpierw na poziomie istotności 5%, a w przypadku odrzucenia H(1)0, hipoteza 2 (H(2)0) jest testowana na tym samym poziomie istotności, w przeciwnym razie H(2)0 w ogóle nie jest testowane. Ścisłe podejście FS ma największą moc w testowaniu pierwszej hipotezy (wynik: dobrostan emocjonalny) w porównaniu z innymi metodami, ponieważ nie zapisuje żadnej części alfa do testowania późniejszej hipotezy. Średnia wartość referencyjna Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) dla wszystkich pacjentów z nowotworem w stadium III-IV wynosi 71,5 (SD: 23,8). Aby zachować rygorystyczną kontrolę nad błędami typu I wynikającymi z wielokrotnych porównań, poziom alfa ustalono na 0,025 zamiast bardziej powszechnego 0,05. Korekta ta uwzględnia wielokrotne porównania wymagane w badaniu, w tym porównania pomiędzy grupą kontrolną a dwiema grupami uczestników (pacjentami i opiekunami). Moc statystyczną ustalono na 0,80. Oczekiwana różnica między grupą kontrolną a grupą interwencyjną w zakresie głównych wyników wynosi 0,375 SD w T1 (12 tygodni). Przy tych parametrach potrzebne są n=173 diady w każdym ramieniu (tj. łącznie 346 diad). Przewidując, że w T1 maksymalny wskaźnik retencji wyniesie 80% (retencja w USA FOCUS wyniosła 86%), konieczne będzie zatrudnienie około 433 diad. We wcześniejszym badaniu FOCUS dotyczącym zdrowia cyfrowego z 2014 r. osiągnięto wskaźnik zapisów wynoszący 55% kwalifikujących się osób, jednak przewiduje się, że w przypadku FOCUSau będzie on wyższy (szacunkowo 70%), biorąc pod uwagę obecnie znacznie szerzej dostępny Internet i podejście do rekrutacji cyfrowej; co oznacza, że ​​konieczne będzie zidentyfikowanie około 618 diad spełniających kryteria kwalifikowalności. Dowody wskazują również, że wskaźniki rekrutacji mogą wzrosnąć, gdy oferowana jest cyfrowa interwencja zdrowotna.

ANALIZA DANYCH:

Skuteczność FOCUSau zostanie porównana ze standardową opieką (grupa kontrolna) dla każdej populacji uczestników (pacjentów/opiekunów) przy użyciu poziomu istotności alfa=0,025. Hipotezy zostaną przetestowane przy użyciu modelu mieszanego (na populację uczestników), w którym głównymi wynikami będą wartości pomiaru T1 dotyczące dobrostanu emocjonalnego i poczucia własnej skuteczności. Te mieszane modele zostaną wdrożone przy użyciu pakietu statystycznego dla nauk społecznych (SPSS) firmy International Business Machines Corporation (IBM) dla systemu Windows w wersji 27.0 i R, z ośrodkiem rekrutacyjnym traktowanym jako efekt losowy i grupą randomizacyjną jako zmiennymi predykcyjnymi. Zgodnie z procedurą ustalonej sekwencji (FS) hipotezy zerowe dotyczące drugiego głównego punktu końcowego (samoskuteczności) zostaną przetestowane tylko wtedy, gdy zostanie znaleziony istotny wynik dla pierwszego głównego punktu końcowego (dobrostanu emocjonalnego). Dodatkowo inne czynniki zidentyfikowane w literaturze zostaną uwzględnione jako potencjalnie predykcyjne poprzez włączenie ich jako współzmiennych w modelach mieszanych. Przeprowadzone zostaną analizy dotyczące zarówno zasad „zamiaru leczenia”, jak i zasad protokołu. Aby zinterpretować wielkość efektów dla różnych wyników, oszacowana zostanie wielkość efektu (d Cohena).

Analiza danych obejmie wszystkie wyniki pierwotne i wtórne. W pierwszej kolejności przeanalizowane zostaną pierwszorzędowe punkty końcowe, w tym dobrostan emocjonalny i poczucie własnej skuteczności mierzone w T1. Następnie ocenie zostaną poddane drugorzędowe punkty końcowe obejmujące wyniki zmierzone w T1, które nie są pierwszorzędowymi punktami końcowymi, a także wszystkie wyniki zmierzone w T2 (występujące 24 tygodnie od T0). Takie podejście pozwala na wszechstronną ewaluację, w tym badanie skutków długoterminowych.

Solidność i ważność wyników zostaną zbadane za pomocą analiz wrażliwości poprzez zmianę parametrów wejściowych (w tym wrażliwości na wykorzystanie wartości dla brakujących obserwacji). Analiza zostanie przeprowadzona w ramach okresu próbnego; możliwość ekstrapolacji wyników w dłuższej perspektywie zostanie oceniona na podstawie odsetka pacjentów żyjących pod koniec okresu obserwacji.

Analiza opłacalności zostanie przedstawiona jako średni koszt opieki na diadę w każdym ramieniu badania. Koszty korzystania z usług opieki zdrowotnej będą zgodne ze standardowymi opłatami australijskimi (np. za pośrednictwem Harmonogramu świadczeń Medicare). Jeśli zgodnie z hipotezą zaobserwowana zostanie różnica w wynikach, przyrostową opłacalność FOCUSau w porównaniu z grupą kontrolną szacuje się w kategoriach: (1) kosztu na dodatkowego pacjenta ze znaczącą poprawą dobrostanu emocjonalnego (ocenianego za pomocą testu EORTC QLQ- skala dobrostanu emocjonalnego C30); oraz oddzielnie (2) koszt na dodatkowego opiekuna ze znaczącą zmianą poczucia własnej skuteczności (ocenianego za pomocą skali poczucia własnej skuteczności The Lewis’ Cancer). Bazowa analiza opłacalności zostanie przeprowadzona z perspektywy systemu opieki zdrowotnej. Późniejsze analizy wrażliwości zmodyfikują ocenę kosztów w celu przyjęcia perspektywy społecznej w celu uchwycenia wpływu kosztów opieki nieformalnej, a także zbadają odporność wyników analizy na zmiany innych parametrów wejściowych.

Brakujące dane dotyczące kosztów i wyników zostaną opisane i podsumowane. Jeżeli brakujące dane można uznać za przypadkowe, do analizy tych danych zostaną zastosowane, w stosownych przypadkach, metody wiarygodności (interpolacji).