FOCUSau: Eine dyadische digitale Gesundheitsintervention zur Verbesserung des Wohlbefindens von Menschen mit fortgeschrittenem Krebs und ihren Betreuern (FOCUSau)

STUDIENEINSTELLUNG:

Die Patienten-Betreuer-Dyaden werden über zwei Methoden rekrutiert: (1) Überweisung aus Krankenhäusern oder (2) Selbstüberweisung. Für Methode eins werden etwa sechs Krankenhäuser und/oder Krebszentren (Stadt- und Regionalkrankenhäuser) in ganz Australien ausgewählt. Bei der Selbstüberweisungs-Rekrutierungsmethode können sich Patienten, die auf das Projekt aufmerksam gemacht wurden (aber nicht offiziell von einem Arzt untersucht wurden), über ein Webformular auf der Projektwebsite selbst überweisen. Diese Patienten werden über Verbraucher-/Betreuer-/Krebs-Interessengruppen oder Social-Media-Werbung darauf aufmerksam gemacht.

PROBENGRÖSSE:

Ein vorab festgelegtes Verfahren mit strikter fester Reihenfolge (FS) definiert die prospektive hierarchische Reihenfolge der primären Endpunkte. emotionales Wohlbefinden (1) und Selbstwirksamkeit (2). Die Prüfung von Nullhypothesen erfolgt entsprechend ihrer hierarchischen Reihenfolge; Das heißt, Hypothese 1 (H(1)0) wird zuerst auf einem Signifikanzniveau von 5 % getestet, und wenn H(1)0 abgelehnt wird, wird Hypothese 2 (H(2)0) auf demselben Signifikanzniveau getestet. andernfalls wird H(2)0 überhaupt nicht getestet. Der strikte FS-Ansatz hat im Vergleich zu den anderen Methoden die höchste Aussagekraft zum Testen der ersten Hypothese (Ergebnis: emotionales Wohlbefinden), da er keinen Anteil an Alpha zum Testen späterer Hypothesen einspart. Der Referenzmittelwert der Europäischen Organisation für Krebsforschung und -behandlung (EORTC) für alle Krebspatienten im Stadium III-IV beträgt 71,5 (SD: 23,8). Um eine strenge Kontrolle über Typ-I-Fehler aufgrund mehrerer Vergleiche zu gewährleisten, wird der Alpha-Wert auf 0,025 anstelle des üblicheren 0,05 festgelegt. Diese Anpassung berücksichtigt die in der Studie erforderlichen Mehrfachvergleiche, einschließlich Vergleiche zwischen einer Kontrollgruppe und zwei Teilnehmergruppen (Patienten und Betreuer). Die statistische Aussagekraft ist auf 0,80 festgelegt. Der erwartete Unterschied zwischen der Kontrollgruppe und dem Interventionsarm in den primären Endpunkten beträgt 0,375 SD zu T1 (12 Wochen). Mit diesen Parametern werden n=173 Dyaden in jedem Arm benötigt (d. h. insgesamt 346 Dyaden). Unter Berücksichtigung einer maximalen Retentionsrate von 80 % bei T1 (USA FOCUS-Retention lag bei 86 %) müssen etwa 433 Dyaden rekrutiert werden. In der vorherigen FOCUS-Studie zur digitalen Gesundheit aus dem Jahr 2014 wurde eine Einschreibungsrate von 55 % der berechtigten Personen erreicht. Es wird jedoch erwartet, dass diese für FOCUSau höher sein wird (schätzungsweise 70 %), da das Internet jetzt viel weiter verbreitet ist und der digitale Rekrutierungsansatz viel weiter verbreitet ist; Das bedeutet, dass etwa 618 Dyaden identifiziert werden müssen, die die Zulassungskriterien erfüllen. Es gibt auch Hinweise darauf, dass die Rekrutierungsraten steigen können, wenn eine digitale Gesundheitsintervention angeboten wird.

DATENANALYSE:

Die Wirksamkeit von FOCUSau wird mit der Standardversorgung (Kontrollgruppe) für jede Teilnehmerpopulation (Patienten/Betreuer) anhand eines Signifikanzniveaus von Alpha=0,025 verglichen. Die Hypothesen werden anhand eines gemischten Modells (pro Teilnehmerpopulation) getestet, wobei die T1-Messwerte für emotionales Wohlbefinden und Selbstwirksamkeit als primäre Ergebnisse dienen. Diese gemischten Modelle werden mithilfe des Statistical Package for the Social Sciences (SPSS) der International Business Machines Corporation (IBM) für Windows Version 27.0 und R implementiert, wobei das Rekrutierungszentrum als Zufallseffekt und die Randomisierungsgruppe als Prädiktorvariablen behandelt werden. Gemäß dem Fixed Sequence (FS)-Verfahren werden die Nullhypothesen des zweiten primären Endpunkts (Selbstwirksamkeit) nur dann getestet, wenn ein signifikantes Ergebnis für den ersten primären Endpunkt (emotionales Wohlbefinden) gefunden wird. Darüber hinaus werden andere in der Literatur identifizierte Faktoren als potenziell prädiktive Faktoren einbezogen, indem sie als Kovariaten in die gemischten Modelle einbezogen werden. Es werden Analysen sowohl zu „Intention-to-Treat“- als auch zu Pro-Protokoll-Prinzipien durchgeführt. Um das Ausmaß der Effekte für die verschiedenen Ergebnisse zu interpretieren, werden die Effektgrößen geschätzt (Cohens d).

Die Datenanalyse umfasst alle primären und sekundären Ergebnisse. Primäre Endpunkte, einschließlich emotionales Wohlbefinden und Selbstwirksamkeit, gemessen bei T1, werden zunächst analysiert. Anschließend werden sekundäre Endpunkte bewertet, darunter die zu T1 gemessenen Ergebnisse, die keine primären Endpunkte sind, sowie alle zu T2 gemessenen Ergebnisse (die 24 Wochen nach T0 auftreten). Dieser Ansatz ermöglicht eine umfassende Bewertung, einschließlich der Untersuchung längerfristiger Auswirkungen.

Die Robustheit und Validität der Ergebnisse wird mithilfe von Sensitivitätsanalysen untersucht, indem die Parametereingaben variiert werden (einschließlich der Sensitivität gegenüber der Verwendung von Werten für fehlende Beobachtungen). Die Analyse wird innerhalb des Testzeitraums durchgeführt; Das Potenzial, die Ergebnisse auf einen längeren Zeitraum zu extrapolieren, wird anhand des Anteils der am Ende der Nachbeobachtung lebenden Patienten beurteilt.

Die Kostenwirksamkeitsanalyse wird als mittlere Pflegekosten pro Dyade in jedem Zweig der Studie angegeben. Die Kosten für die Inanspruchnahme von Gesundheitsdiensten richten sich nach den australischen Standardgebühren (z. B. über den Medicare Benefits Schedule). Wenn, wie vermutet, ein Unterschied in den Ergebnissen beobachtet wird, wird die inkrementelle Kosteneffektivität von FOCUSau im Vergleich zur Kontrolle anhand folgender Faktoren geschätzt: (1) Kosten pro zusätzlichem Patienten mit einer signifikanten Verbesserung des emotionalen Wohlbefindens (bewertet anhand des EORTC QLQ- C30-Skala für emotionales Wohlbefinden); und separat (2) Kosten pro zusätzlicher Pflegekraft mit einer signifikanten Änderung der Selbstwirksamkeit (bewertet anhand der Lewis-Selbstwirksamkeitsskala bei Krebs). Die Basisfallanalyse der Kostenwirksamkeit wird aus der Perspektive des Gesundheitssystems durchgeführt. Nachfolgende Sensitivitätsanalysen werden die Kostenbewertung ändern, um eine gesellschaftliche Perspektive einzunehmen, um die Auswirkungen informeller Pflegekosten zu erfassen und die Robustheit der Analyseergebnisse gegenüber Variationen anderer Parametereingaben zu testen.

Fehlende Daten zu Kosten und Ergebnissen werden beschrieben und zusammengefasst. Wenn davon ausgegangen werden kann, dass fehlende Daten zufällig fehlen, werden für die Analyse dieser Daten gegebenenfalls Wahrscheinlichkeitsmethoden (Interpolation) verwendet.