FOCUSau: Een dyadische digitale gezondheidszorginterventie om het welzijn van mensen met vergevorderde kanker en hun verzorgers te verbeteren (FOCUSau)

STUDIE-INSTELLING:

De patiënt-verzorger-duades zullen via twee methoden worden gerekruteerd: (1) verwijzing vanuit ziekenhuizen of (2) zelfverwijzing. Voor methode één zullen ongeveer zes ziekenhuizen en/of kankercentra (grootstedelijk en regionaal) in heel Australië worden geselecteerd. Voor de wervingsmethode voor zelfverwijzing kunnen patiënten die op de hoogte zijn gesteld van het project (maar niet officieel zijn gescreend door een arts) zichzelf verwijzen via een webformulier op de projectwebsite. Deze patiënten zullen op de hoogte worden gebracht via consumenten-/verzorgers-/kankerbehartigingsgroepen of advertenties op sociale media.

MONSTERGROOTTE:

Een vooraf bepaalde procedure met een strikte vaste volgorde (FS) definieert een prospectief hiërarchische volgorde van de primaire eindpunten; emotioneel welzijn (1) en zelfeffectiviteit (2). Het testen van nulhypothesen verloopt volgens hun hiërarchische volgorde; dat wil zeggen dat hypothese 1 (H(1)0) eerst wordt getest op een significantieniveau van 5%, en als H(1)0 wordt afgewezen, wordt hypothese 2 (H(2)0) getest op hetzelfde significantieniveau, anders wordt H(2)0 helemaal niet getest. De strikte FS-benadering heeft het hoogste vermogen voor het testen van de eerste hypothese (uitkomst: emotioneel welzijn) in vergelijking met de andere methoden, omdat er geen enkel deel van de alfa wordt bewaard voor het testen van de latere hypothese. De referentiegemiddelde waarde van de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van Kanker (EORTC) voor alle kankerpatiënten, stadium III-IV, is 71,5 (SD: 23,8). Om een ​​strikte controle te behouden over Type I-fouten als gevolg van meerdere vergelijkingen, is het alfaniveau ingesteld op 0,025 in plaats van de meer gebruikelijke 0,05. Deze aanpassing houdt rekening met de vele vergelijkingen die in het onderzoek nodig zijn, inclusief vergelijkingen tussen een controlegroep en twee deelnemersgroepen (patiënten en verzorgers). De statistische kracht is vastgesteld op 0,80. Het verwachte verschil tussen de controlegroep en de interventie-arm in de primaire uitkomsten is 0,375 SD op T1 (12 weken). Met deze parameters zijn n=173 dyades nodig in elke arm (d.w.z. 346 dyades in totaal). Anticiperend op een retentiepercentage van maximaal 80% op T1 (de FOCUS-retentie in de VS was 86%) zullen ongeveer 433 dyaden moeten worden gerekruteerd. In het eerdere FOCUS-onderzoek naar de digitale gezondheidszorg uit 2014 werd een inschrijvingspercentage van 55% van degenen die in aanmerking kwamen bereikt, maar er wordt verwacht dat dit voor FOCUSau hoger zal zijn (naar schatting 70%), gezien het internet nu veel breder beschikbaar is en de digitale rekruteringsaanpak; wat betekent dat ongeveer 618 koppels die aan de geschiktheidscriteria voldoen, moeten worden geïdentificeerd. Er zijn ook aanwijzingen dat de rekruteringspercentages kunnen toenemen wanneer een digitale gezondheidszorginterventie wordt aangeboden.

GEGEVENSANALYSE:

De effectiviteit van FOCUSau zal worden vergeleken met de standaardzorg (controlegroep) voor elke deelnemerspopulatie (patiënten/verzorgers) met behulp van een significantieniveau van alpha=0,025. De hypothesen zullen worden getest met behulp van een gemengd model (per deelnemerspopulatie) met de T1-meetwaarden voor emotioneel welzijn en zelfeffectiviteit als primaire uitkomsten. Deze gemengde modellen zullen worden geïmplementeerd met behulp van het International Business Machines Corporation (IBM) Statistical Package for the Social Sciences (SPSS) voor Windows versie 27.0 en R, waarbij het rekruteringscentrum wordt behandeld als een willekeurig effect en de randomisatiegroep als voorspellende variabelen. Volgens de fixed sequence (FS)-procedure worden de nulhypothesen van het tweede primaire eindpunt (zelfeffectiviteit) alleen getest als er een significant resultaat wordt gevonden voor het eerste primaire eindpunt (emotioneel welzijn). Bovendien zullen andere in de literatuur geïdentificeerde factoren als potentieel voorspellend worden opgenomen door ze als covariaten in de gemengde modellen op te nemen. Er zullen analyses worden uitgevoerd op zowel 'intention-to-treat'- als 'per-protocol'-principes. Om de omvang van de effecten voor de verschillende uitkomsten te interpreteren, zullen effectgroottes worden geschat (Cohen's d).

De data-analyse omvat alle primaire en secundaire uitkomsten. Primaire eindpunten, waaronder emotioneel welzijn en zelfeffectiviteit gemeten op T1, zullen eerst worden geanalyseerd. Daarna zullen secundaire eindpunten worden beoordeeld, bestaande uit uitkomsten gemeten op T1 die geen primaire eindpunten zijn, evenals alle uitkomsten gemeten op T2 (die 24 weken na T0 plaatsvinden). Deze aanpak maakt een alomvattende evaluatie mogelijk, inclusief onderzoek naar de effecten op de langere termijn.

De robuustheid en validiteit van de resultaten zullen worden onderzocht met behulp van gevoeligheidsanalyses door de parameterinvoer te variëren (inclusief de gevoeligheid voor het gebruik van waarden voor ontbrekende waarnemingen). De analyse wordt uitgevoerd voor de proefperiode; het potentieel om de resultaten over de langere termijn te extrapoleren zal worden beoordeeld op basis van het aandeel patiënten dat aan het einde van de follow-up nog in leven is.

De kosteneffectiviteitsanalyse zal worden gerapporteerd als de gemiddelde zorgkosten per dyade in elke arm van het onderzoek. De kosten die worden toegepast op het gebruik van gezondheidszorgdiensten zijn volgens de Australische standaardtarieven (bijvoorbeeld via het Medicare Benefits Schedule). Als er een verschil in uitkomsten wordt waargenomen, zoals verondersteld, zal de incrementele kosteneffectiviteit van FOCUSau vergeleken met de controlegroep worden geschat in termen van: (1) kosten per extra patiënt met een betekenisvolle verbetering in emotioneel welzijn (zoals beoordeeld met behulp van de EORTC QLQ- C30 schaal voor emotioneel welzijn); en afzonderlijk (2) de kosten per extra verzorger met een betekenisvolle verandering in de zelfeffectiviteit (zoals beoordeeld aan de hand van de Lewis' Cancer-zelfeffectiviteitsschaal). De basisanalyse van de kosteneffectiviteit zal worden uitgevoerd vanuit het perspectief van het gezondheidszorgsysteem. Daaropvolgende gevoeligheidsanalyses zullen de beoordeling van de kosten aanpassen om een ​​maatschappelijk perspectief te hanteren om de impact van de kosten van informele zorg vast te leggen, en om de robuustheid van de analyseresultaten te testen op variaties in andere parameterinputs.

Ontbrekende gegevens over kosten en uitkomsten worden beschreven en samengevat. Wanneer ontbrekende gegevens als willekeurig kunnen worden beschouwd, zullen waar nodig waarschijnlijkheidsmethoden (interpolatie) worden gebruikt voor de analyse van die gegevens.