FOCUSau: uma intervenção diádica de saúde digital para melhorar o bem-estar de pessoas com câncer avançado e de seus cuidadores (FOCUSau)

CONFIGURAÇÃO DO ESTUDO:

As díades paciente-cuidador serão recrutadas por meio de dois métodos: (1) encaminhamento de hospitais ou (2) encaminhamento próprio. Para o método um, serão selecionados aproximadamente seis hospitais e/ou centros de câncer (metropolitanos e regionais) em toda a Austrália. Para o método de recrutamento de auto-referência, os pacientes que foram informados do projeto (mas não foram oficialmente selecionados por um médico) podem auto-encaminhar-se através de um formulário web no site do projeto. Esses pacientes serão informados por meio de grupos de defesa de consumidores/cuidadores/câncer ou de anúncios nas redes sociais.

TAMANHO DA AMOSTRA:

Um procedimento de sequência fixa estrita (FS) pré-determinado define a ordenação hierárquica prospectiva dos desfechos primários; bem-estar emocional (1) e autoeficácia (2). O teste de hipóteses nulas ocorre de acordo com sua ordem hierárquica; isto é, a hipótese 1 (H(1)0) é testada primeiro com um nível de significância de 5%, e se H(1)0 for rejeitada, então a hipótese 2 (H(2)0) é testada com o mesmo nível de significância, caso contrário, H(2)0 não será testado. A abordagem FS estrita tem o maior poder para testar a primeira hipótese (resultado: bem-estar emocional) em comparação com os outros métodos, pois não guarda nenhuma porção de alfa para testar hipóteses posteriores. O valor médio de referência da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) para todos os pacientes com câncer, estágio III-IV é 71,5 (DP: 23,8). Para manter um controle rigoroso sobre os erros do Tipo I devido a comparações múltiplas, o nível alfa é definido em 0,025 em vez do mais comum 0,05. Este ajuste leva em conta as múltiplas comparações necessárias no estudo, incluindo comparações entre um grupo controle e dois grupos participantes (pacientes e cuidadores). O poder estatístico é fixado em 0,80. A diferença esperada entre o grupo controle e o braço de intervenção nos desfechos primários é de 0,375 DP em T1 (12 semanas). Com estes parâmetros são necessárias n=173 díades em cada braço (ou seja, 346 díades no total). Antecipando uma taxa de retenção máxima de 80% em T1 (a retenção do USA FOCUS foi de 86%), aproximadamente 433 díades precisarão ser recrutadas. Uma taxa de inscrição de 55% dos elegíveis foi alcançada no estudo FOCUS de saúde digital anterior de 2014, no entanto, prevê-se que esta taxa seja mais elevada para o FOCUSau (estimando 70%), dado que a Internet está muito mais amplamente disponível agora e a abordagem de recrutamento digital; o que significa que aproximadamente 618 díades que cumpram os critérios de elegibilidade terão de ser identificadas. As evidências também sugerem que as taxas de recrutamento podem aumentar quando é oferecida uma intervenção digital de saúde.

ANÁLISE DE DADOS:

A eficácia do FOCUSau será comparada com o tratamento padrão (grupo controle) para cada população participante (pacientes/cuidadores) usando nível de significância alfa = 0,025. As hipóteses serão testadas usando um modelo misto (por população participante) com os valores de medição T1 para bem-estar emocional e autoeficácia como resultados primários. Esses modelos mistos serão implementados usando o Pacote Estatístico para Ciências Sociais (SPSS) da International Business Machines Corporation (IBM) para Windows versão 27.0 e R com centro de recrutamento tratado como um efeito aleatório e grupo de randomização como variáveis ​​​​preditoras. De acordo com o procedimento de sequência fixa (FS), as hipóteses nulas do segundo endpoint primário (autoeficácia) só serão testadas se um resultado significativo for encontrado para o primeiro endpoint primário (bem-estar emocional). Adicionalmente, outros fatores identificados na literatura serão incorporados como potencialmente preditivos ao incluí-los como covariáveis ​​nos modelos mistos. Serão realizadas análises sobre os princípios de 'intenção de tratar' e por protocolo. Para interpretar a magnitude dos efeitos para os diferentes resultados, serão estimados os tamanhos dos efeitos (d de Cohen).

A análise dos dados abrangerá todos os resultados primários e secundários. Os desfechos primários, incluindo bem-estar emocional e autoeficácia medidos em T1, serão analisados ​​primeiro. Depois disso, serão avaliados os desfechos secundários, compreendendo os desfechos medidos em T1 que não são desfechos primários, bem como todos os desfechos medidos em T2 (ocorrendo 24 semanas a partir de T0). Esta abordagem permite uma avaliação abrangente, incluindo o exame dos efeitos a longo prazo.

A robustez e a validade dos resultados serão exploradas através de análises de sensibilidade, variando as entradas dos parâmetros (incluindo a sensibilidade à utilização de valores para observações em falta). A análise será realizada durante o período experimental; o potencial para extrapolar resultados a longo prazo será avaliado com base na proporção de pacientes vivos no final do acompanhamento.

A análise de custo-efetividade será relatada como os custos médios de cuidados por díade em cada braço do estudo. Os custos aplicados à utilização dos serviços de saúde serão de acordo com as taxas padrão australianas (por exemplo, através da Tabela de Benefícios do Medicare). Se for observada uma diferença nos resultados, conforme hipotetizado, o custo-eficácia incremental do FOCUSau em comparação com o controle será estimado em termos de: (1) custo por paciente adicional com uma melhoria significativa no bem-estar emocional (conforme avaliado usando o EORTC QLQ- escala de bem-estar emocional C30); e separadamente, (2) custo por cuidador adicional com uma mudança significativa na autoeficácia (conforme avaliado usando a escala de autoeficácia do Câncer de Lewis). A análise do caso base da relação custo-eficácia será conduzida a partir de uma perspectiva do sistema de saúde. As análises de sensibilidade subsequentes modificarão a avaliação dos custos para adoptar uma perspectiva social para captar o impacto dos custos dos cuidados informais, bem como testar a robustez dos resultados da análise relativamente a variações em outros dados de parâmetros.

Os dados em falta relativos a custos e resultados serão descritos e resumidos. Quando os dados faltantes puderem ser considerados como faltando aleatoriamente, serão utilizados métodos de verossimilhança (interpolação) para análise desses dados, conforme apropriado.