FOCUSau: En dyadisk digital hälsointervention för att förbättra välbefinnandet för människor med avancerad cancer och deras vårdare (FOCUSau)

STUDIEINSTÄLLNING:

Patientvårdsdyaderna kommer att rekryteras via två metoder: (1) remiss från sjukhus eller (2) egenremiss. För metod ett kommer cirka sex sjukhus och/eller cancercentra (storstadsregioner och regionala) över Australien att väljas ut. För rekryteringsmetoden för självremiss kan patienter som har gjorts medvetna om projektet (men inte har blivit officiellt granskade av en läkare) självremittera via ett webbformulär på projektets webbplats. Dessa patienter kommer att göras medvetna via konsument-/vårdare/cancergrupper eller reklam i sociala medier.

PROVSTORLEK:

En förutbestämd procedur för strikt fast sekvens (FS) definierar en prospektiv hierarkisk ordning av de primära ändpunkterna; emotionellt välbefinnande (1) och self-efficacy (2). Testning av nollhypoteser fortskrider enligt deras hierarkiska ordning; det vill säga hypotes 1 (H(1)0) testas först vid en signifikansnivå på 5 %, och om H(1)0 förkastas testas hypotes 2 (H(2)0) på samma signifikansnivå, annars testas inte H(2)0 alls. Den strikta FS-metoden har den högsta kraften för att testa den första hypotesen (utfall: känslomässigt välbefinnande) jämfört med de andra metoderna, eftersom det inte sparar någon del av alfa för att testa senare hypoteser. Referensmedelvärdet från European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC) för alla cancerpatienter, stadium III-IV är 71,5 (SD: 23,8). För att upprätthålla rigorös kontroll över typ I-fel på grund av flera jämförelser, är alfanivån satt till 0,025 istället för den vanligare 0,05. Denna justering står för de flera jämförelser som krävs i studien, inklusive jämförelser mellan en kontrollgrupp och två deltagande grupper (patienter och vårdare). Statistisk effekt är satt till 0,80. Den förväntade skillnaden mellan kontrollgruppen och interventionsarmen i de primära resultaten är 0,375 SD vid T1 (12 veckor). Med dessa parametrar behövs n=173 dyader i varje arm (dvs. 346 dyad totalt). För att förutse en maximal retentionsgrad på 80 % vid T1 (USA FOCUS retention var 86 %) kommer cirka 433 dyader att behöva rekryteras. En registreringsgrad på 55 % av de kvalificerade uppnåddes i en tidigare FOCUS-studie om digital hälsa från 2014, men det förväntas vara högre för FOCUSau (uppskattningsvis 70 %) med tanke på att internet är mycket mer allmänt tillgängligt nu och den digitala rekryteringsmetoden; vilket innebär att cirka 618 dyader som uppfyller behörighetskriterierna kommer att behöva identifieras. Bevis tyder också på att rekryteringsgraden kan öka när en digital hälsoinsats erbjuds.

DATAANALYS:

Effektiviteten av FOCUSau kommer att jämföras med standardvården (kontrollgruppen) för varje deltagande population (patienter/vårdare) med hjälp av signifikansnivån alfa=0,025. Hypoteserna kommer att testas med hjälp av en blandad modell (per deltagande population) med T1-mätvärdena för känslomässigt välbefinnande och själveffektivitet som primära resultat. Dessa blandade modeller kommer att implementeras med hjälp av International Business Machines Corporation (IBM) Statistical Package for the Social Sciences (SPSS) för Windows version 27.0 och R med rekryteringscenter behandlat som en slumpmässig effekt och randomiseringsgrupp som prediktorvariabler. Enligt proceduren med fast sekvens (FS) kommer nollhypoteserna för den andra primära endpointen (self-efficacy) endast att testas om ett signifikant resultat hittas för den första primära endpointen (emotionellt välbefinnande). Dessutom kommer andra faktorer som identifierats i litteraturen att införlivas som potentiellt prediktiva genom att inkludera dem som kovariater i de blandade modellerna. Analyser av både "intention-to-treat" och per-protokoll principer kommer att utföras. För att tolka storleken på effekterna för de olika utfallen kommer effektstorlekar att uppskattas (Cohens d).

Dataanalysen kommer att omfatta alla primära och sekundära resultat. Primära effektmått, inklusive känslomässigt välbefinnande och själveffektivitet mätt vid T1, kommer att analyseras först. Därefter kommer sekundära effektmått, bestående av utfall uppmätta vid T1 som inte är primära effektmått, samt alla utfall uppmätta vid T2 (förekommer 24 veckor från T0), att bedömas. Detta tillvägagångssätt möjliggör en omfattande utvärdering, inklusive undersökning av effekter på längre sikt.

Robustheten och validiteten hos resultaten kommer att undersökas med hjälp av känslighetsanalyser genom att variera parameterinmatningarna (inklusive känslighet för användning av värden för saknade observationer). Analysen kommer att genomföras under provperioden; potentialen att extrapolera resultat på längre sikt kommer att bedömas baserat på andelen patienter som lever i slutet av uppföljningen.

Kostnadseffektivitetsanalysen kommer att rapporteras som de genomsnittliga vårdkostnaderna per dyad i varje arm av studien. Kostnader för användning av hälso- och sjukvårdstjänster kommer att vara enligt australiensiska standardavgifter (t.ex. via Medicare Benefits Schedule). Om en skillnad i resultat observeras, enligt hypotesen, kommer den inkrementella kostnadseffektiviteten för FOCUSau jämfört med kontroll att uppskattas i termer av: (1) kostnad per ytterligare patient med en meningsfull förbättring av känslomässigt välbefinnande (som bedömts med EORTC QLQ- C30 skala för emotionellt välbefinnande); och separat, (2) kostnad per ytterligare vårdare med en meningsfull förändring i själveffektivitet (som bedömts med hjälp av The Lewis´ Cancers self-efficacy-skala). Basfallsanalysen av kostnadseffektivitet kommer att genomföras ur ett hälso- och sjukvårdsperspektiv. Efterföljande känslighetsanalyser kommer att modifiera bedömningen av kostnader för att anta ett samhällsperspektiv för att fånga effekterna av kostnader för informell vård, samt testa analysresultatens robusthet för variationer i andra parameterindata.

Saknade data för kostnader och utfall kommer att beskrivas och sammanfattas. Där saknade data kan anses saknas slumpmässigt, kommer sannolikhet (interpolation) metoder att användas för analys av dessa uppgifter när så är lämpligt.