ÉTUDE DE PRÉVALENCE DES CLONES D'HPN CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS DE NÉOPLASIES
ÉTUDE DE PRÉVALENCE DES CLONES D'HPN CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS DE NÉOPLASIES MYELOPROLIFERATIVES PHILADELPHIA-NÉGATIF
Etude de prévalence multicentrique du clone PNH (hémoglobinurie paroxystique nocturne) dans le SMP Ph-. Cette étude prospective multicentrique vise à évaluer la présence d'un clone d'HPN chez des patients avec un diagnostic confirmé de néoplasie myéloproliférative Phcon ou sans mutations dans les 3 principaux gènes impliqués dans cette maladie (JAK2, MPL et Cal-R), mais montrant des signes d’hémolyse en cours ou de conditions cliniques particulières.
À cette fin, un test cytométrique en flux multicolore sera utilisé pour évaluer la présence de molécules GPI déficientes dans les cellules érythrocytaires granulocytaires, monocytaires et autres (test cytométrique en flux, basé sur l'utilisation du réactif FLAER dans des échantillons de sang périphérique).
L'étude sera menée dans des centres d'hématologie clinique de la région élargie de la Romagne et dans d'autres centres cliniques d'hématologie italiens, où et analysé les échantillons de sang périphérique et les données cliniques à inclure dans l'étude.
Les centres participants réaliseront le test de diagnostic cytométrique en flux dans leurs propres laboratoires de référence, tandis que le matériel biologique pour les études ultérieures de type génétique-moléculaire (séquençage de nouvelle génération) sera analysé de manière centralisée au laboratoire de biosciences de l'IRST IRCCS uniquement pour les cas positifs. pour la présence du clone PNH. Les informations cliniques seront collectées pour chaque patient inscrit dans l'étude nécessaires à la classification du cas et toutes les données de laboratoire nécessaires à l'atteinte des objectifs de l'étude. L'objectif principal de l'étude est d'évaluer la prévalence des clones d'HPN chez les patients avec un diagnostic confirmé de néoplasie myéloproliférative Ph- avec ou sans mutations affectant les 3 principaux gènes impliqués dans cette maladie (JAK2, MPL, e Cal-R), mais présentant des signes d’hémolyse en cours ou des conditions cliniques particulières.
Les objectifs secondaires de l'étude sont :
- corréler les caractéristiques du clone PNH avec les caractéristiques cliniques et biologiques des néoplasmes myéloprolifératifs Ph- (la présence de phénomènes thrombotiques, l'état pathologique, l'indice de score pronostique DIPSS et l'état mutationnel).
· caractériser l'architecture génomique des cas grâce à la technologie NGS résultats positifs
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Ravenna, Italie, 48121
- AUSL della Romagna
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
Diagnostic de l'un des néoplasmes myéloprolifératifs à Ph négatif suivants :
polyglobulie essentielle, thrombocytémie essentielle, myélofibrose idiopathique, selon les critères de l'OMS 2016
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic de l'un des néoplasmes myéloprolifératifs à Ph négatif suivants :
polyglobulie essentielle, thrombocytémie essentielle, myélofibrose idiopathique, selon les critères de l'OMS 2016
- Femmes ou hommes, âgés de ≥ 18 ans.
- Volonté et capacité de donner un consentement éclairé écrit et d'adhérer aux procédures d'étude.
Disponibilité du résultat des tests moléculaires suivants :
- Mutation JAK2-V617F,
- JAK2 exon 12 en PV (si JAK2 négatif) Cal-R, et MPL en MFI et TE (si JAK2 négatif)
- Signes évidents d'hémolyse (définis comme LDH ≥ 1,5 x LSN, haptoglobine réduite, réticulocytose) lorsqu'ils ne sont pas liés à la maladie sous-jacente ou ont changé de manière significative par rapport aux valeurs de base OU Détection d'un événement thrombotique (suite au diagnostic) OU Apparition ou aggravation d'une anémie OU Modification des symptômes (apparition ou aggravation de signes ou symptômes) dans un contexte de maladie stable.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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la prévalence des clones d'HPN
Délai: 2022
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évaluer la prévalence des clones d'HPN chez les patients avec un diagnostic confirmé de néoplasie myéloproliférative Ph- avec ou sans mutations affectant les 3 principaux gènes impliqués dans cette maladie (JAK2, MPL, e Cal-R), mais présentant des signes d'hémolyse en cours ou des signes cliniques particuliers conditions.
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2022
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MyeloPNH
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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