STUDIO DI PREVALENZA DEI CLONI EPN IN PAZIENTI CON NEOPLASIE
STUDIO DI PREVALENZA DEI CLONI EPN IN PAZIENTI CON NEOPLASIE MIELOPROLIFERATIVE PHILADELPHIA-NEGATIVE
Studio di prevalenza multicentrico del clone EPN (emoglobinuria parossistica notturna) in SMP Ph-. Questo studio prospettico multicentrico mira a valutare la presenza di un clone EPN in pazienti con diagnosi confermata di neoplasia mieloproliferativa Phcon o senza mutazioni nei 3 principali geni coinvolti in questa malattia (JAK2, MPL e Cal-R), ma che mostrano segni di emolisi in corso o di particolari condizioni cliniche.
A tal fine, verrà utilizzato un test citometrico a flusso multicolore per valutare la presenza di molecole GPI carenti negli eritrociti granulocitici, monocitici e di altre cellule (test citometrico a flusso, basato sull'uso del reagente FLAER in campioni di sangue periferico).
Lo studio sarà condotto presso centri clinici di ematologia del territorio romagnolo e presso altri centri clinici di ematologia italiani, dove verranno analizzati i campioni di sangue periferico ed i dati clinici da includere nello studio.
I centri partecipanti effettueranno l'esame diagnostico citometrico a flusso presso i propri laboratori di riferimento, mentre il materiale biologico per successivi studi di tipo genetico-molecolare (next generation sequencing) verrà analizzato centralmente presso il laboratorio di Bioscienze dell'IRST IRCCS solo per i casi risultati positivi per la presenza del clone EPN. Per ciascun paziente arruolato nello studio verranno raccolte le informazioni cliniche necessarie per la classificazione del caso e tutti i dati di laboratorio necessari per il raggiungimento degli obiettivi dello studio. L'obiettivo principale dello studio è valutare la prevalenza dei cloni EPN in pazienti con diagnosi confermata di neoplasia mieloproliferativa Ph- con o senza mutazioni che colpiscono i 3 principali geni coinvolti in questa malattia (JAK2, MPL, e Cal-R), ma mostrare segni di emolisi in corso o particolari condizioni cliniche.
Gli obiettivi secondari dello studio sono:
- correlare le caratteristiche del clone EPN con le caratteristiche cliniche e laboratoristiche delle neoplasie mieloproliferative Ph- (la presenza di fenomeni trombotici, lo stato patologico, l'indice prognostico DIPSS, e lo stato mutazionale).
· caratterizzare l'architettura genomica dei casi utilizzando la tecnologia NGS con risultati positivi
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ravenna, Italia, 48121
- AUSL della Romagna
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Diagnosi di una delle seguenti neoplasie mieloproliferative Ph-negative:
policitemia vera, trombocitemia essenziale, mielofibrosi idiopatica, secondo i criteri WHO 2016
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi di una delle seguenti neoplasie mieloproliferative Ph-negative:
policitemia vera, trombocitemia essenziale, mielofibrosi idiopatica, secondo i criteri WHO 2016
- Donne o uomini, età ≥ 18 anni.
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e aderire alle procedure dello studio.
Disponibilità del risultato dei seguenti test molecolari:
- Mutazione JAK2-V617F,
- JAK2 esone 12 in PV (se JAK2 negativo) Cal-R e MPL in MFI e TE (se JAK2 negativo)
- Segni evidenti di emolisi (definiti come LDH≥1,5 x ULN, riduzione dell'aptoglobina, reticolocitosi) quando non correlati alla malattia di base o significativamente modificati rispetto ai valori basali OPPURE Rilevamento di un evento trombotico (successivo alla diagnosi) OPPURE Comparsa o peggioramento dell'anemia OPPURE Cambiamento dei sintomi (comparsa o peggioramento di segni o sintomi) in un contesto stabile di malattia.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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la prevalenza dei cloni EPN
Lasso di tempo: 2022
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valutare la prevalenza di cloni EPN in pazienti con diagnosi confermata di neoplasia mieloproliferativa Ph- con o senza mutazioni a carico dei 3 principali geni coinvolti in questa malattia (JAK2, MPL, e Cal-R), ma che mostrano segni di emolisi in atto o particolari condizioni cliniche condizioni.
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2022
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MyeloPNH
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