Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PRÆVALENSSTUDIE AF PNH-KLONER HOS PATIENTER MED NEOPLASIER

28. november 2023 opdateret af: AUSL Romagna Rimini

PRÆVALENSSTUDIE AF PNH-KLONER HOS PATIENTER MED NEOPLASIER MYELOPROLIFERATIV PHILADELPHIA-NEGATIV

Multicenter prævalensundersøgelse af PNH-klonen (paroxysmal hæmoglobinuri natlig) i SMP Ph-. Denne multicenter, prospektive undersøgelse har til formål at evaluere tilstedeværelsen af ​​en PNH-klon hos patienter med en bekræftet diagnose af myeloproliferativ neoplasi Phcon eller uden mutationer i de 3 hovedgener involveret i denne sygdom (JAK2, MPL og Cal-R), men viser tegn af igangværende hæmolyse eller særlige kliniske tilstande.

Til dette formål vil en flerfarvet flowcytometrisk test blive brugt til at evaluere tilstedeværelsen af ​​mangelfulde GPI-molekyler i granulocytiske, monocytiske og andre celleerythrocytter (flowcytometrisk test, baseret på brugen af ​​FLAER-reagenset i perifere blodprøver).

Studiet vil blive udført på kliniske hæmatologiske centre i det bredere område af Romagna og på andre italienske hæmatologiske kliniske centre, hvor og analyserede de perifere blodprøver og kliniske data, der skal inkluderes i undersøgelsen.

De deltagende centre vil udføre den flowcytometriske diagnostiske test på egne referencelaboratorier, mens det biologiske materiale til efterfølgende undersøgelser genetisk-molekylær type (næste generation sekventering) vil blive analyseret centralt på Biosciences laboratorium i IRST IRCCS kun for tilfælde, der tester positive for tilstedeværelsen af ​​PNH-klonen. Klinisk information vil blive indsamlet for hver patient, der er tilmeldt undersøgelsen, der er nødvendig for klassificeringen af ​​tilfældet, og alle laboratoriedata, der er nødvendige for at nå målene for undersøgelsen. Hovedformålet med undersøgelsen er at evaluere prævalensen af ​​PNH-kloner hos patienter med en bekræftet diagnose af myeloproliferativ neoplasma Ph- med eller uden mutationer, der påvirker de 3 hovedgener involveret i denne sygdom (JAK2, MPL, e Cal-R), men viser tegn på igangværende hæmolyse eller særlige kliniske tilstande.

Undersøgelsens sekundære mål er:

- korrelere karakteristikaene af PNH-klonen med de kliniske karakteristika og laboratoriet for myeloproliferative neoplasmer Ph- (tilstedeværelsen af ​​fænomener, trombotika, sygdomstilstanden, DIPSS prognostisk scoreindeks og tilstandsmutation).

· karakterisere den genomiske arkitektur af sagerne ved hjælp af NGS teknologi positive resultater

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Ravenna, Italien, 48121
        • AUSL della Romagna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Diagnose af en af ​​følgende Ph-negative myeloproliferative neoplasmer:

polycythemia vera, essentiel trombocytæmi, idiopatisk myelofibrose, ifølge i WHO 2016 kriterier

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af en af ​​følgende Ph-negative myeloproliferative neoplasmer:

    polycytæmi vera, essentiel trombocytæmi, idiopatisk myelofibrose, ifølge i WHO 2016 kriterier

  2. Kvinder eller mænd, alder ≥ 18 år.
  3. Vilje og evne til at give skriftligt informeret samtykke og overholde studieprocedurer.

  4. Tilgængelighed af resultatet af følgende molekylære tests:

    • JAK2-V617F mutation,
    • JAK2 exon 12 i PV (hvis JAK2 negativ) Cal-R og MPL i MFI og TE (hvis JAK2 negativ)
  5. Tydelige tegn på hæmolyse (defineret som LDH≥1,5 x ULN, reduceret haptoglobin, retikulocytose), når de ikke er relateret til den underliggende sygdom eller signifikant ændret sammenlignet med baseline-værdier ELLER Påvisning af en trombotisk hændelse (efter diagnose) ELLER Udseende eller forværring af anæmi ELLER Symptomændring (fremkomst eller forværring af tegn eller symptomer) i en stabil sygdomssammenhæng.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
forekomsten af ​​PNH-kloner
Tidsramme: 2022
evaluere prævalensen af ​​PNH-kloner hos patienter med en bekræftet diagnose af myeloproliferativ neoplasma Ph- med eller uden mutationer, der påvirker de 3 hovedgener involveret i denne sygdom (JAK2, MPL, e Cal-R), men som viser tegn på igangværende hæmolyse eller særlige kliniske betingelser.
2022

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AUSL Romagna Rimini

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. november 2023

Først opslået (Anslået)

7. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

7. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MyeloPNH

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myeloproliferativ neoplasma

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner