PREVALENČNÍ STUDIE KLONY PNH U PACIENTŮ S NEOPLAZIE
PREVALENČNÍ STUDIE KLONY PNH U PACIENTŮ S NEOPLAZIE MYELOPROLIFERATIVNÍ FILADELFIE-NEGATIVNÍ
Multicentrická prevalenční studie klonu PNH (paroxysmální noční hemoglobinurie) u SMP Ph-. Tato multicentrická prospektivní studie si klade za cíl vyhodnotit přítomnost klonu PNH u pacientů s potvrzenou diagnózou myeloproliferativní neoplazie Phcon nebo bez mutací ve 3 hlavních genech podílejících se na tomto onemocnění (JAK2, MPL a Cal-R), ale vykazující známky probíhající hemolýzy nebo určitých klinických stavů.
Za tímto účelem bude použit vícebarevný průtokový cytometrický test k hodnocení přítomnosti deficitních molekul GPI v granulocytárních, monocytárních a jiných buňkách erytrocytů (průtokový cytometrický test, založený na použití činidla FLAER ve vzorcích periferní krve).
Studie bude provedena v klinických hematologických centrech v širší oblasti Romagna a v dalších italských hematologických klinických centrech, kde budou analyzovány vzorky periferní krve a klinická data, která mají být zahrnuta do studie.
Zúčastněná centra provedou diagnostický test průtokovou cytometrií ve vlastních referenčních laboratořích, přičemž biologický materiál pro následné studie geneticko-molekulárního typu (sekvenování nové generace) bude analyzován centrálně v Biosciences laboratoři IRST IRCCS pouze pro případy pozitivní. na přítomnost klonu PNH. Pro každého pacienta zařazeného do studie budou shromážděny klinické informace nezbytné pro klasifikaci případu a všechna laboratorní data nezbytná pro dosažení cílů studie. Hlavním cílem studie je zhodnotit prevalenci PNH klonů u pacientů s potvrzenou diagnózou myeloproliferativního novotvaru Ph- s mutacemi nebo bez mutací postihujících 3 hlavní geny podílející se na tomto onemocnění (JAK2, MPL, e Cal-R), ale vykazující známky probíhající hemolýzy nebo konkrétních klinických stavů.
Vedlejšími cíli studia jsou:
- korelovat charakteristiky klonu PNH s klinickými charakteristikami a laboratoří myeloproliferativních novotvarů Ph- (přítomnost trombotických jevů, chorobný stav, index prognostického skóre DIPSS a mutační stav).
· charakterizovat genomovou architekturu případů s využitím pozitivních výsledků technologie NGS
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Ravenna, Itálie, 48121
- AUSL della Romagna
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Diagnóza jednoho z následujících Ph-negativních myeloproliferativních novotvarů:
polycythemia vera, esenciální trombocytémie, idiopatická myelofibróza, podle kritérií i WHO 2016
Popis
Kritéria pro zařazení:
Diagnóza jednoho z následujících Ph-negativních myeloproliferativních novotvarů:
polycythemia vera, esenciální trombocytémie, idiopatická myelofibróza, podle kritérií i WHO 2016
- Ženy nebo muži, věk ≥ 18 let.
- Ochota a schopnost dát písemný informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy.
Dostupnost výsledku následujících molekulárních testů:
- mutace JAK2-V617F,
- JAK2 exon 12 v PV (pokud je JAK2 negativní) Cal-R a MPL v MFI a TE (pokud je JAK2 negativní)
- Zjevné známky hemolýzy (definované jako LDH≥1,5 x ULN, snížený haptoglobin, retikulocytóza), pokud nesouvisejí se základním onemocněním nebo se významně změnily ve srovnání s výchozími hodnotami NEBO Detekce trombotické příhody (následně po diagnóze) NEBO Vzhled nebo zhoršení anémie NEBO Změna symptomů (vzhled nebo zhoršení známek nebo symptomů) ve stabilním kontextu onemocnění.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
prevalenci PNH klonů
Časové okno: 2022
|
hodnotit prevalenci PNH klonů u pacientů s potvrzenou diagnózou myeloproliferativního novotvaru Ph- s mutacemi nebo bez mutací ovlivňujících 3 hlavní geny podílející se na tomto onemocnění (JAK2, MPL, e Cal-R), ale vykazující známky probíhající hemolýzy nebo konkrétní klinické podmínky.
|
2022
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MyeloPNH
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .