PRÄVALENZSTUDIE VON PNH-KLONEN BEI PATIENTEN MIT NEOPLASIEN
PRÄVALENZSTUDIE VON PNH-KLONEN BEI PATIENTEN MIT MYELOPROLIFERATIVEN NEOPLASIEN PHILADELPHIA-NEGATIV
Multizentrische Prävalenzstudie des PNH-Klons (nächtliche paroxysmale Hämoglobinurie) bei SMP Ph-. Diese multizentrische, prospektive Studie zielt darauf ab, das Vorhandensein eines PNH-Klons bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose der myeloproliferativen Neoplasie Phcon oder ohne Mutationen in den drei Hauptgenen dieser Krankheit (JAK2, MPL und Cal-R), die jedoch Anzeichen zeigen, zu bewerten einer laufenden Hämolyse oder besonderer klinischer Zustände.
Zu diesem Zweck wird ein mehrfarbiger durchflusszytometrischer Test verwendet, um das Vorhandensein von defizitären GPI-Molekülen in granulozytären, monozytären und anderen Erythrozytenzellen zu bewerten (durchflusszytometrischer Test, basierend auf der Verwendung des FLAER-Reagenzes in peripheren Blutproben).
Die Studie wird in klinischen Hämatologiezentren in der weiteren Region der Romagna und in anderen klinischen Hämatologiezentren in Italien durchgeführt, wo die peripheren Blutproben und klinischen Daten analysiert werden, die in die Studie einbezogen werden sollen.
Die teilnehmenden Zentren werden den durchflusszytometrischen Diagnosetest in eigenen Referenzlaboren durchführen, während das biologische Material für nachfolgende Studien genetisch-molekularer Art (Next-Generation-Sequenzierung) nur bei positiven Ergebnissen zentral im Biowissenschaftslabor des IRST IRCCS analysiert wird für das Vorhandensein des PNH-Klons. Für jeden in die Studie aufgenommenen Patienten werden klinische Informationen gesammelt, die für die Klassifizierung des Falles erforderlich sind, sowie alle Labordaten, die zum Erreichen der Ziele der Studie erforderlich sind. Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Prävalenz von PNH-Klonen bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose einer myeloproliferativen Neoplasie Ph- mit oder ohne Mutationen zu bewerten, die die drei an dieser Krankheit beteiligten Hauptgene (JAK2, MPL, e Cal-R) betreffen Anzeichen einer anhaltenden Hämolyse oder besonderer klinischer Zustände zeigen.
Sekundäre Ziele der Studie sind:
- Korrelieren Sie die Merkmale des PNH-Klons mit den klinischen Merkmalen und dem Labor für myeloproliferative Neoplasien Ph- (das Vorhandensein von Thrombosephänomenen, den Krankheitszustand, den DIPSS-Prognose-Score-Index und den Mutationszustand).
· Charakterisieren Sie die genomische Architektur der Fälle mit positiven Ergebnissen der NGS-Technologie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Ravenna, Italien, 48121
- AUSL della Romagna
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Diagnose einer der folgenden pH-negativen myeloproliferativen Neoplasien:
Polyzythämie vera, essentielle Thrombozythämie, idiopathische Myelofibrose, gemäß den Kriterien der WHO 2016
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Diagnose einer der folgenden pH-negativen myeloproliferativen Neoplasien:
Polyzythämie vera, essentielle Thrombozythämie, idiopathische Myelofibrose, gemäß den Kriterien der WHO 2016
- Frauen oder Männer, Alter ≥ 18 Jahre.
- Bereitschaft und Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und die Studienabläufe einzuhalten.
Verfügbarkeit der Ergebnisse der folgenden molekularen Tests:
- JAK2-V617F-Mutation,
- JAK2 Exon 12 in PV (wenn JAK2 negativ), Cal-R und MPL in MFI und TE (wenn JAK2 negativ)
- Offensichtliche Anzeichen einer Hämolyse (definiert als LDH ≥ 1,5 x ULN, reduziertes Haptoglobin, Retikulozytose), wenn sie nicht mit der Grunderkrankung zusammenhängen oder im Vergleich zu den Ausgangswerten signifikant verändert sind ODER Erkennung eines thrombotischen Ereignisses (nach der Diagnose) ODER Auftreten oder Verschlechterung einer Anämie ODER Symptomveränderung (Auftreten oder Verschlechterung von Anzeichen oder Symptomen) in einem stabilen Krankheitskontext.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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die Prävalenz von PNH-Klonen
Zeitfenster: 2022
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Bewerten Sie die Prävalenz von PNH-Klonen bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose einer myeloproliferativen Neoplasie Ph- mit oder ohne Mutationen, die die drei an dieser Krankheit beteiligten Hauptgene (JAK2, MPL, e Cal-R) betreffen, aber Anzeichen einer anhaltenden Hämolyse oder einer bestimmten klinischen Erkrankung aufweisen Bedingungen.
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2022
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MyeloPNH
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Myeloproliferatives Neoplasma
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John MascarenhasNational Cancer Institute (NCI); National Institutes of Health (NIH); Celgene... und andere MitarbeiterAbgeschlossenIDH2-Mutation | Accelerated/Blast-phase Myeloproliferative Neoplasm | Myelofibrose in der chronischen PhaseVereinigte Staaten, Kanada