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Supplémentation en géranylgéraniol chez les patients présentant un déficit en mévalonate kinase

9 juillet 2024 mis à jour par: Anna Sediva, University Hospital, Motol

Supplémentation en géranylgéraniol chez les patients présentant un déficit en mévalonate kinase, un déficit en MVK (syndrome hyperIgD)

Le déficit en mévalonate kinase (syndrome HyperIgD, HIDS) est une erreur innée de l'immunité causée par un blocage de la voie du mévalonate. Le manque ultérieur d’isoprénoïdes dotés de propriétés anti-inflammatoires pourrait contribuer à la nature auto-inflammatoire de la maladie.

Une étude pilote vise à vérifier la sécurité et l'efficacité du complément alimentaire Géranylgéraniol, dans le but d'atténuer la carence en isoprénoïdes causée par le blocage mentionné ci-dessus de la voie MVK.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le déficit en mévalonate kinase (MVK), une maladie autosomique récessive rare, a un impact significatif sur le métabolisme et l'immunité, conduisant à une acidurie mévalonique dans les cas graves et au syndrome d'hyper-IgD (HIDS) en cas de déficit partiel. Ces conditions sont dues à des perturbations de la voie du mévalonate, une voie métabolique essentielle responsable de la synthèse des isoprénoïdes non stérols et d'autres molécules. Le blocage métabolique qui en résulte déclenche des réponses auto-inflammatoires, principalement dues à des intermédiaires isoprénoïdes déficients tels que le pyrophosphate de géranylgéranyle (GGPP).

Cette étude évalue l'innocuité et l'efficacité de la supplémentation alimentaire en géranylgéraniol (GG) chez les patients présentant un déficit en mévalonate kinase génétiquement confirmé.

L'étude pilote consiste en un mois de période de pré-supplémentation pour surveiller le niveau d'inflammation et l'état clinique des patients présentant un déficit en MVK (HIDS).

Cette période est suivie de 3 mois de supplémentation de 150 mg de GéranylGraniol (GG Pure (Extendlife Natural Products) contenant de l'extrait de rocou GG gold®30, gélule de 500 mg (30 % de géranylgéraniol, 150 mg par gélule).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

6

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 15006
        • Recrutement
        • University Hospital, Motol
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  • Patients âgés de plus de 12 ans présentant un déficit en MVK génétiquement confirmé
  • Bon état clinique global en dehors de la présentation clinique du déficit en MVK
  • Tests hépatiques normaux
  • Respect du protocole d'étude

Critère d'exclusion:

• Enfants de moins de 12 ans

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: patients présentant un déficit en MVK
patients remplissant les critères d'inclusion
Complément alimentaire: géranylgéraniol
GG Pure (Extendlife Natural Products) contenant de l'extrait de GG gold®30 Annatto, capsule de 500 mg, à utiliser pendant 3 mois, une fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des paramètres inflammatoires
Délai: 3 mois d'intervention

Surveillance des marqueurs inflammatoires avant et après l'intervention - Les niveaux de CRP (protéine C réactive) et de SAA (amyloïde sérique A) seront mesurés avant et après l'intervention (temps 0 et temps 3 mois d'utilisation de GG).

Ces valeurs ont tendance à être élevées chez les patients présentant un déficit en MVK en raison de leur statut inflammatoire par rapport aux valeurs normales définies dans les laboratoires cliniques (UHMotol CRP < 8 mg/l, SAA < 10 mg/l).

Le résultat attendu se traduirait par une diminution des marqueurs inflammatoires.
3 mois d'intervention

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'état clinique des patients
Délai: 3 mois
Suivi de l'état clinique général et des paramètres définis - état général, fatigue, fièvre, manifestations cutanées, douleurs abdominales et maux de tête à l'aide d'un questionnaire. Le questionnaire est conçu pour le suivi quotidien des paramètres mentionnés ci-dessus. L'échelle du questionnaire va de 1 à 10, 1 étant la meilleure condition normale et 10 le pire degré d'invalidité.
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Motol

Collaborateurs

Washington University School of Medicine

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anna Šedivá, Mgr, University Hospital, Motol

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 janvier 2022

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2024

Première publication (Réel)

12 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EK-30/22

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

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INDÉCIS

Description du régime IPD

les données anonymisées des patients, constituées d'ensembles de paramètres de suivi cliniques et de laboratoire, sont partagées avec les chercheurs participants

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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