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Supplementazione di geranilgeraniolo in pazienti con deficit di mevalonato chinasi

9 luglio 2024 aggiornato da: Anna Sediva, University Hospital, Motol

Supplementazione di geranilgeraniolo in pazienti con deficit di mevalonato chinasi, deficit di MVK (sindrome da iperIgD)

Il deficit di mevalonato chinasi (sindrome da iperIgD, HIDS) è un errore congenito dell'immunità causato da un blocco nella via del mevalonato. La conseguente mancanza di isoprenoidi con proprietà antinfiammatorie potrebbe contribuire alla natura autoinfiammatoria della malattia.

Uno studio pilota mira a verificare la sicurezza e l'efficacia dell'integratore alimentare Geranylgeraniol, mirando a mitigare la carenza di isoprenoidi causata dal suddetto blocco nella via MVK.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il deficit di mevalonato chinasi (MVK), una rara malattia autosomica recessiva, ha un impatto significativo sul metabolismo e sull'immunità, portando ad aciduria mevalonica nei casi gravi e alla sindrome da iper-IgD (HIDS) in deficit parziale. Queste condizioni sorgono a causa di interruzioni nella via del mevalonato, che è una via metabolica essenziale responsabile della sintesi di isoprenoidi non sterolici e di altre molecole. Il conseguente blocco metabolico innesca risposte autoinfiammatorie, principalmente a causa della carenza di intermedi isoprenoidi come il geranilgeranil pirofosfato (GGPP).

Questo studio valuta la sicurezza e l'efficacia dell'integrazione alimentare di geranilgeraniolo (GG) in pazienti con deficit di mevalonato chinasi geneticamente confermato.

Lo studio pilota consiste in un mese di periodo di pre-integrazione per monitorare il livello di infiammazione e lo stato clinico nei pazienti con deficit di MVK (HIDS).

Questo periodo è seguito da 3 mesi di integrazione di 150 mg di GeranylGraniol (GG Pure (Extendlife Natural Products) contenente GG gold®30 Annatto Extract, capsula da 500 mg (30% geranilgeraniolo, 150 mg per capsula).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Prague, Cechia, 15006
        • Reclutamento
        • University Hospital, Motol
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età superiore a 12 anni con deficit di MVK geneticamente confermato
  • Stato clinico complessivamente buono, a parte la presentazione clinica del deficit di MVK
  • Esami epatici normali
  • Rispetto del protocollo di studio

Criteri di esclusione:

• Bambini sotto i 12 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: pazienti con deficit di MVK
pazienti che soddisfano i criteri di inclusione
Integratore alimentare: geranilgeraniolo
GG Pure (Extendlife Natural Products) contenente GG gold®30 Estratto di Annatto, capsula da 500 mg, utilizzare per 3 mesi, una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dei parametri infiammatori
Lasso di tempo: 3 mesi di intervento

Monitoraggio dei marcatori infiammatori prima e dopo l'intervento: i livelli di CRP (proteina C reattiva) e SAA (amiloide sierica A) saranno misurati prima e dopo l'intervento (tempo 0 e tempo 3 mesi di utilizzo di GG).

Questi valori tendono ad essere elevati nei pazienti con deficit di MVK a causa del loro stato infiammatorio rispetto ai valori normali definiti nei laboratori clinici (UHMotol CRP < 8 mg/l, SAA < 10 mg/l).

Il risultato atteso comporterebbe una diminuzione dei marcatori infiammatori.
3 mesi di intervento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nello stato clinico dei pazienti
Lasso di tempo: 3 mesi
Monitoraggio dello stato clinico generale e dei parametri definiti: condizioni generali, affaticamento, febbre, manifestazioni cutanee, dolore addominale e mal di testa mediante un questionario. Il questionario è finalizzato al monitoraggio quotidiano dei parametri sopra menzionati. La scala del questionario va da 1 a 10, dove 1 rappresenta la migliore condizione normale e 10 il peggiore grado di disabilità.
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Motol

Collaboratori

Washington University School of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Anna Šedivá, Mgr, University Hospital, Motol

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 gennaio 2022

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EK-30/22

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

i dati anonimizzati dei pazienti costituiti da set clinici e di laboratorio di parametri di follow-up vengono condivisi con i ricercatori partecipanti

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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