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Geranylgeraniol-Supplementierung bei Patienten mit Mevalonatkinase-Mangel

9. Juli 2024 aktualisiert von: Anna Sediva, University Hospital, Motol

Geranylgeraniol-Supplementierung bei Patienten mit Mevalonatkinase-Mangel, MVK-Mangel (HyperIgD-Syndrom)

Mevalonat-Kinase-Mangel (HyperIgD-Syndrom, HIDS) ist eine angeborene Immunstörung, die durch eine Blockade des Mevalonat-Signalwegs verursacht wird. Der daraus resultierende Mangel an Isoprenoiden mit entzündungshemmenden Eigenschaften könnte zur autoinflammatorischen Natur der Krankheit beitragen.

Ziel einer Pilotstudie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit des Nahrungsergänzungsmittels Geranylgeraniol zu überprüfen und den Isoprenoidmangel zu lindern, der durch die oben genannte Blockade im MVK-Signalweg verursacht wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Mevalonatkinase (MVK)-Mangel, eine seltene autosomal rezessive Erkrankung, beeinträchtigt den Stoffwechsel und die Immunität erheblich und führt in schweren Fällen zu Mevalonsäureurie und bei teilweisem Mangel zum Hyper-IgD-Syndrom (HIDS). Diese Zustände entstehen durch Störungen im Mevalonat-Stoffwechselweg, einem wesentlichen Stoffwechselweg, der für die Synthese von Nicht-Sterol-Isoprenoiden und anderen Molekülen verantwortlich ist. Die daraus resultierende Stoffwechselblockade löst autoinflammatorische Reaktionen aus, die hauptsächlich auf einen Mangel an Isoprenoid-Zwischenprodukten wie Geranylgeranylpyrophosphat (GGPP) zurückzuführen sind.

Diese Studie bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit einer Nahrungsergänzung mit Geranylgeraniol (GG) bei Patienten mit genetisch bestätigtem Mevalonatkinase-Mangel.

Die Pilotstudie besteht aus einer einmonatigen Phase vor der Nahrungsergänzung, um das Ausmaß der Entzündung und den klinischen Status bei Patienten mit MVK-Mangel (HIDS) zu überwachen.

Auf diesen Zeitraum folgt eine 3-monatige Ergänzung mit 150 mg GeranylGraniol (GG Pure (Extendlife Natural Products) mit GG gold®30 Annatto-Extrakt, 500-mg-Kapsel (30 % Geranylgeraniol, 150 mg pro Kapsel).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

6

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten älter als 12 Jahre mit genetisch bestätigtem MVK-Mangel
  • Insgesamt guter klinischer Zustand, abgesehen vom klinischen Erscheinungsbild des MVK-Mangels
  • Normale Leberwerte
  • Einhaltung des Studienprotokolls

Ausschlusskriterien:

• Kinder unter 12 Jahren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patienten mit MVK-Mangel
Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllen
Nahrungsergänzungsmittel: Geranylgeraniol
GG Pure (Extendlife Natural Products) enthält GG gold®30 Annatto-Extrakt, 500-mg-Kapsel, 3 Monate lang einmal täglich anwenden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Entzündungsparameter
Zeitfenster: 3 Monate Intervention

Überwachung von Entzündungsmarkern vor und nach dem Eingriff – CRP- (C-reaktives Protein) und SAA-Spiegel (Serumamyloid A) werden vor und nach dem Eingriff gemessen (Zeitpunkt 0 und Zeitpunkt 3 Monate der GG-Anwendung).

Diese Werte sind bei Patienten mit MVK-Mangel aufgrund ihres Entzündungsstatus tendenziell erhöht im Vergleich zu den in klinischen Labors definierten Normalwerten (UHMotorol CRP < 8 mg/l, SAA < 10 mg/l).

Das erwartete Ergebnis würde zu einem Rückgang der Entzündungsmarker führen.
3 Monate Intervention

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des klinischen Status der Patienten
Zeitfenster: 3 Monate
Überwachung des allgemeinen klinischen Status und definierter Parameter – Allgemeinzustand, Müdigkeit, Fieber, Hauterscheinungen, Bauchschmerzen und Kopfschmerzen anhand eines Fragebogens. Der Fragebogen dient der täglichen Überwachung der oben genannten Parameter. Die Skala des Fragebogens reicht von 1 bis 10, wobei 1 den besten, normalen Zustand und 10 den schlimmsten Grad der Behinderung darstellt.
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Motol

Mitarbeiter

Washington University School of Medicine

Ermittler

  • Hauptermittler: Anna Šedivá, Mgr, University Hospital, Motol

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Januar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EK-30/22

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Patientendaten, bestehend aus klinischen und Laborsätzen von Follow-up-Parametern, werden mit teilnehmenden Forschern geteilt

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mevalonatkinase-Mangel

  • Novartis Pharmaceuticals
    Rekrutierung
    Ilaris nis in Korea (REASSURE)
    Kryopyrin-assoziierte periodische Syndrome (CAPS) | Systemische juvenile idiopathische Arthritis (sJIA) | Erbliche periodische Fieber -Syndrome | Colchicinresistenz Familiäres Mittelmeerfieber (CRFMF) | TNF -Rezeptor -assoziiertes periodisches Syndrom (Fallen) | Hyper-IgD-Syndrom / Mevalonat-Kinase-Mangel...
    Südkorea
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere Mitarbeiter
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    Mitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Moyamoya-Krankheit | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose und andere Bedingungen
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