Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Suplementace geranylgeraniolu u pacientů s deficitem mevalonátkinázy

9. července 2024 aktualizováno: Anna Sediva, University Hospital, Motol

Suplementace geranylgeraniolu u pacientů s deficitem mevalonátkinázy, deficitem MVK (hyperIgD syndrom)

Deficit mevalonát kinázy (HyperIgD syndrom, HIDS) je vrozená chyba imunity způsobená blokem mevalonátové dráhy. Následný nedostatek isoprenoidů s protizánětlivými vlastnostmi může přispívat k autozánětlivé povaze onemocnění.

Pilotní studie si klade za cíl ověřit bezpečnost a účinnost doplňku stravy Geranylgeraniol se zaměřením na zmírnění deficitu isoprenoidů způsobeného výše zmíněným blokem v dráze MVK.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Deficit mevalonát kinázy (MVK), vzácné autozomálně recesivní onemocnění, významně ovlivňuje metabolismus a imunitu, což vede v těžkých případech k mevalonové acidurii a při částečném deficitu hyper-IgD syndromu (HIDS). Tyto stavy vznikají v důsledku narušení mevalonátové dráhy, což je základní metabolická dráha zodpovědná za syntézu nesterolových isoprenoidů a dalších molekul. Výsledná metabolická blokáda spouští autozánětlivé reakce, primárně kvůli deficitním isoprenoidním meziproduktům, jako je geranylgeranylpyrofosfát (GGPP).

Tato studie hodnotí bezpečnost a účinnost dietní suplementace geranylgeraniolem (GG) u pacientů s geneticky potvrzeným deficitem mevalonátkinázy.

Pilotní studie sestává z měsíčního období před suplementací ke sledování úrovně zánětu a klinického stavu u pacientů s deficitem MVK (HIDS).

Po tomto období následuje 3 měsíce suplementace 150 mg GeranylGraniolu (GG Pure (Extendlife Natural Products) obsahující extrakt GG gold®30 Annatto, 500 mg kapsle (30 % geranylgeraniol, 150 mg na kapsli).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Česko
      • Prague, Česko, 15006
        • Nábor
        • University Hospital, Motol
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti starší 12 let s geneticky potvrzeným deficitem MVK
  • Celkově dobrý klinický stav kromě klinického projevu deficitu MVK
  • Normální jaterní testy
  • Dodržování protokolu studie

Kritéria vyloučení:

• Děti do 12 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: pacientů s nedostatkem MVK
pacientů splňujících kritéria pro zařazení
Doplněk stravy: geranylgeraniol
GG Pure (Extendlife Natural Products) obsahující extrakt z annatta GG gold®30, 500 mg kapsle, používejte 3 měsíce, jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna zánětlivých parametrů
Časové okno: 3 měsíce zásahu

Sledování zánětlivých markerů před a po intervenci – před a po intervenci (čas 0 a čas 3 měsíce užívání GG) budou měřeny hladiny CRP (C reaktivní protein) a SAA (sérový amyloid A).

Tyto hodnoty bývají zvýšené u pacientů s deficitem MVK v důsledku jejich zánětlivého stavu oproti normálním hodnotám definovaným v klinických laboratořích (UHMotol CRP < 8 mg/l, SAA < 10 mg/l).

Očekávaný výsledek by měl za následek snížení zánětlivých markerů.
3 měsíce zásahu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna klinického stavu pacientů
Časové okno: 3 měsíce
Sledování celkového klinického stavu a definovaných parametrů - celkový stav, únava, horečka, kožní projevy, bolesti břicha, hlavy pomocí dotazníku. Dotazník je určen pro každodenní sledování výše uvedených parametrů. Škála dotazníku je od 1 do 10, přičemž 1 je nejlepší, normální stav a 10 je nejhorší stupeň postižení.
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Motol

Spolupracovníci

Washington University School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anna Šedivá, Mgr, University Hospital, Motol

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. ledna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EK-30/22

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

anonymizovaná data pacientů sestávající z klinických a laboratorních souborů sledovacích parametrů jsou sdílena se zúčastněnými výzkumníky

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na geranylgeraniol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit