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Formation personnalisée pour les personnes atteintes de maladies neuromusculaires rares (PETRA-NMD)

17 juin 2026 mis à jour par: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital

Entraînement physique personnalisé pour les personnes atteintes de troubles neuromusculaires rares : une étude multicentrique, à l'insu d'un évaluateur, à deux bras et contrôlée randomisée pour évaluer les effets sur la fonction physique d'exercices personnalisés de force et d'équilibre dans un contexte de réadaptation.

Le but de cette étude est d'étudier les effets d'un traitement d'exercice personnalisé sur l'équilibre dynamique et la fonction physique par rapport à un suivi régulier chez les adultes atteints de maladies neuromusculaires rares : Charcot-Marie-Tooth (CMT), dystrophie musculaire facioscapulo-humérale (FSHD) et la dystrophie myotonique de type 1 (DM1).

Les objectifs clés sont :

  1. Pour déterminer si le groupe d'intervention connaît des améliorations de l'équilibre dynamique supérieures au groupe témoin
  2. Pour déterminer si le groupe d'intervention connaît des améliorations à long terme de l'équilibre dynamique qui sont supérieures au groupe témoin pendant le suivi
  3. Déterminer si les améliorations de l'équilibre dynamique sont associées à des améliorations de l'activité physique, de la composition corporelle, des unités motrices estimées, de la métabolomique, de l'echnogénécité et du volume musculaires, ainsi que d'autres indicateurs de santé et de qualité de vie.

Il s'agit d'une étude nationale qui impliquera 120 personnes atteintes de maladies neuromusculaires rares provenant des quatre régions sanitaires de Norvège.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

120

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Kristin Ørstavik, MD, PhD
  • Numéro de téléphone: +4792422126
  • E-mail: krorstav@ous-hf.no

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Hanne L Fossmo, PhD stud
  • Numéro de téléphone: +4793630606
  • E-mail: halufo@ous-hf.no

Lieux d'étude

  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
      • Molde, Norvège
      • Namsos, Norvège, 7803
      • Oslo, Norvège, 0424
        • Recrutement
        • Oslo University Hospital
        • Contact:
          • Hanne L Fossmo, PhD stud
          • Numéro de téléphone: +4793630606
          • E-mail: halufo@ous-hf.no
        • Contact:
          • Kristin Ørstavik, MD PhD
          • Numéro de téléphone: +4792422126
          • E-mail: krorstav@ous-hf.no
        • Sous-enquêteur:
          • Tarun Arora, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Kristian B Nilsen, MD PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Katja P Elgstøen, PhD
      • Tromsø, Norvège, 9038

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Un diagnostic confirmé de FSHD, DM1 ou CMT
  • 18-70 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  • N'importe quel genre
  • Capacité à se tenir debout, à se lever d'une chaise et à marcher au moins 10 mètres avec ou sans appareil fonctionnel
  • Indication de rééducation confirmée par le neurologue ou le physiothérapeute traitant
  • Capacité à comprendre et à suivre des instructions en norvégien
  • Capable de donner un consentement éclairé signé

Critères d'exclusion :

  • Grossesse ou projet de devenir enceinte
  • Tout autre trouble neurologique ou non neurologique affectant la capacité physique, tel qu'une arthrite invalidante, une insuffisance cardiaque/cardiomyopathie grave, un traitement anticancéreux en cours.
  • Abus d'alcool ou de drogues selon leur dossier médical
  • Antécédents de non-respect des avis/suivi médicaux

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Intervention
Le groupe expérimental reçoit quatre mois d'intervention basée sur l'exercice
Autre: Exercice
L'intervention comprend un programme d'exercices personnalisé de 12 jours dans un centre de réadaptation, suivi d'une intervention numérique de trois mois puis d'un deuxième programme d'exercices personnalisé de 12 jours dans un centre de réadaptation.
Autres noms:
  • Exercice personnalisé
Comparateur actif: Contrôle
Le groupe témoin suit les soins habituels
Autre: Soins habituels
Les soins habituels comprennent les rendez-vous dans les hôpitaux et dans le système de santé communautaire selon ce qui a été recommandé à cette personne.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Équilibre dynamique évalué à l'aide du test des systèmes d'évaluation Mini-Balance (Mini-BESTest)
Délai: Base de référence, 4 mois (primaire), suivi à 10 mois et 16 mois (uniquement groupe d'intervention)
Le principal critère de jugement sera le changement de l'équilibre dynamique de la pré-intervention à la post-intervention. De plus, il y aura deux évaluations de suivi.
Base de référence, 4 mois (primaire), suivi à 10 mois et 16 mois (uniquement groupe d'intervention)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle de gravité de la fatigue
Délai: Base de référence, 4 mois, 10 mois et 16 mois (uniquement groupe d'intervention)
Mesures de fatigue, 9 questions sur une échelle de 1 à 7. Et une échelle visuelle analogique de fatigue
Base de référence, 4 mois, 10 mois et 16 mois (uniquement groupe d'intervention)
Mesures cliniques de la force et de la fonction
Délai: Base de référence sur 4 mois, 10 mois et 16 mois (uniquement groupe d'intervention)
tests musculaires manuels, position assise-debout pendant 30 s, force fonctionnelle du cou et du tronc, fonction des bras et des mains (9-HPT, Box et Block), fonction de marche (10-mWT et 100-mTT), force de préhension et de pincement à l'aide de dynamomètres.
Base de référence sur 4 mois, 10 mois et 16 mois (uniquement groupe d'intervention)
Métabolomique globale
Délai: Base de référence, 4 mois, 10 mois
des échantillons de sang séché pour extraire des métabolites signaux d'importance connue dans la caractérisation de l'état métabolique (par ex. lactate, acides aminés et acides gras)
Base de référence, 4 mois, 10 mois
Absorptiométrie à rayons X à double énergie
Délai: 4 mois, 10 mois et 16 mois
composition corporelle de différentes régions du corps
4 mois, 10 mois et 16 mois
Échographie neuromusculaire
Délai: 4 mois, 10 mois et 16 mois
Imagerie échographique de muscles sélectionnés du tronc, des membres supérieurs et inférieurs évalués à l'aide d'outils d'analyse d'échogénicité visuelle et/ou quantitative en échelle de gris. Collecté uniquement chez les participants avec FSHD et DM1.
4 mois, 10 mois et 16 mois
Activité physique
Délai: 4 mois, 10 mois et 16 mois
accéléromètres triaxiaux AX3, surveillance de la douleur, journaux d'activité et de sommeil. Collecté uniquement chez les participants de Helse Sør-Øst.
4 mois, 10 mois et 16 mois
Estimation du nombre d'unités motrices
Délai: Base de référence à 4 mois, 10 mois et 16 mois (uniquement groupe d'intervention)
Estimation du nombre d'unités motrices à l'aide d'une stimulation nerveuse périphérique non invasive et d'enregistrements d'électromyographie de surface. Uniquement pour les participants avec CMT à Helse Sør-Øst.
Base de référence à 4 mois, 10 mois et 16 mois (uniquement groupe d'intervention)
Échelle ABC
Délai: Basleine, 4 mois, 10 mois, 16 mois (uniquement groupe d'intervention)
Échelle de confiance d’équilibre spécifique aux activités.
Basleine, 4 mois, 10 mois, 16 mois (uniquement groupe d'intervention)
PROMIS-29
Délai: Base de référence, 4 mois, 10 mois et 16 mois (uniquement groupe d'intervention)
Questionnaire avec 7 domaines et une échelle de notation numérique
Base de référence, 4 mois, 10 mois et 16 mois (uniquement groupe d'intervention)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Oslo University Hospital

Collaborateurs

Norwegian University of Science and Technology
Haukeland University Hospital
Namsos Hospital
Molde Hospital
Norwegian School of Sport Sciences
Drammen sykehus
Røde Kors Haugland rehabilitation center
Universitetssykehuset i Nord-Norge HF
Frambu Centre for Rare Disorders
Vigør Rehabilitation Hospital
Kastvollen Rehabilitation Centre
Vikersund Bad Rehabiliteringssenter AS

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kristin Ørstavik, MD, PhD, Oslo University Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 décembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 novembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2024

Première publication (Réel)

27 novembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 760722

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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