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Formazione personalizzata per persone affette da disturbi neuromuscolari rari (PETRA-NMD)

23 aprile 2025 aggiornato da: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital

Allenamento fisico personalizzato per persone con disturbi neuromuscolari rari: uno studio multicentrico, in cieco, randomizzato, controllato, a due bracci, per valutare gli effetti sulla funzione fisica di esercizi personalizzati di forza ed equilibrio in un contesto riabilitativo.

L'obiettivo di questo studio è quello di indagare gli effetti del trattamento con esercizi personalizzati sull'equilibrio dinamico e sulla funzione fisica rispetto al follow-up regolare negli adulti con disturbi neuromuscolari rari: Charcot-Marie-Tooth (CMT), distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD) e Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1).

Gli obiettivi chiave sono:

  1. Per indagare se il gruppo di intervento sperimenta miglioramenti nell'equilibrio dinamico che sono superiori al gruppo di controllo
  2. Per indagare se il gruppo di intervento sperimenta miglioramenti a lungo termine nell'equilibrio dinamico che sono superiori al gruppo di controllo durante il follow-up
  3. Studiare se i miglioramenti nell’equilibrio dinamico sono associati a miglioramenti nell’attività fisica, nella composizione corporea, nelle unità motorie stimate, nella metabolomica, nell’ecnogenicità e nel volume muscolare e in altri indicatori di salute e qualità della vita.

Si tratta di uno studio nazionale e coinvolgerà 120 persone con disturbi neuromuscolari rari provenienti dalle quattro regioni sanitarie della Norvegia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

120

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Kristin Ørstavik, MD, PhD
  • Numero di telefono: +4792422126
  • Email: krorstav@ous-hf.no

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Hanne L Fossmo, PhD stud
  • Numero di telefono: +4793630606
  • Email: halufo@ous-hf.no

Luoghi di studio

  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
      • Molde, Norvegia
      • Namsos, Norvegia, 7803
      • Oslo, Norvegia, 0424
        • Reclutamento
        • Oslo University Hospital
        • Contatto:
          • Hanne L Fossmo, PhD stud
          • Numero di telefono: +4793630606
          • Email: halufo@ous-hf.no
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Tarun Arora, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Kristian B Nilsen, MD PhD
        • Sub-investigatore:
          • Katja P Elgstøen, PhD
      • Tromsø, Norvegia, 9038

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Una diagnosi confermata di FSHD, DM1 o CMT
  • 18-70 anni di età al momento della firma del consenso informato.
  • Qualsiasi genere
  • Capacità di stare in piedi, alzarsi da una sedia e camminare per almeno 10 metri con o senza bisogno di ausili
  • Indicazione per la riabilitazione confermata dal neurologo o dal fisioterapista curante
  • Capacità di comprendere e seguire le istruzioni in norvegese
  • In grado di dare il consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o pianificazione di una gravidanza
  • Qualsiasi altro disturbo neurologico o non neurologico che influisca sulla capacità fisica, come artrite invalidante, grave insufficienza cardiaca/cardiomiopatia, cure antitumorali in corso
  • Abuso di alcol o droghe secondo la cartella clinica
  • Storia di non conformità al consiglio medico/follow-up

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Intervento
Il gruppo sperimentale riceve quattro mesi di intervento basato sull'esercizio
Altro: Esercizio
L’intervento comprende un programma di esercizi personalizzati di 12 giorni ambientato in un centro di riabilitazione, seguito da un intervento digitale di tre mesi e poi un secondo programma di esercizi personalizzati di 12 giorni in un centro di riabilitazione.
Altri nomi:
  • Esercizio personalizzato
Comparatore attivo: Controllare
Il gruppo di controllo segue le cure abituali
Altro: Solita cura
L'assistenza abituale comprende le visite negli ospedali e nel sistema sanitario comunitario secondo quanto è stato raccomandato a quella persona

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Equilibrio dinamico valutato utilizzando il test dei sistemi di valutazione Mini-Balance (Mini-BESTest)
Lasso di tempo: Baseline, a 4 mesi (primario), follow-up a 10 e 16 mesi (solo gruppo di intervento)
La misura di risultato primaria sarà il cambiamento nell'equilibrio dinamico dal pre-intervento al post-intervento. Inoltre, ci saranno due valutazioni di follow-up.
Baseline, a 4 mesi (primario), follow-up a 10 e 16 mesi (solo gruppo di intervento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di gravità della fatica
Lasso di tempo: Baseline, 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi (solo gruppo di intervento)
Misurazioni della fatica, 9 domande su una scala da 1 a 7. E una scala di fatica visiva analogica
Baseline, 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi (solo gruppo di intervento)
Misure cliniche di forza e funzione
Lasso di tempo: Baseline a 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi (solo gruppo di intervento)
test muscolare manuale, sit-to-stand di 30 secondi, forza funzionale del collo e del tronco, funzione del braccio e della mano (9-HPT, Box e Block), funzione della camminata (10-mWT e 100-mTT), forza di presa e pizzicamento utilizzando dinamometri.
Baseline a 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi (solo gruppo di intervento)
Metabolomica globale
Lasso di tempo: Baseline, 4 mesi, 10 mesi
campioni di sangue essiccato per l'estrazione di metaboliti segnale di nota importanza nella caratterizzazione dello stato metabolico (ad es. lattato, aminoacidi e acidi grassi)
Baseline, 4 mesi, 10 mesi
Assorbimetria a raggi X a doppia energia
Lasso di tempo: 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi
composizione corporea da diverse regioni del corpo
4 mesi, 10 mesi e 16 mesi
Ecografia neuromuscolare
Lasso di tempo: 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi
Imaging ecografico di muscoli selezionati nel tronco e negli arti superiori e inferiori valutati utilizzando strumenti di analisi dell'ecogenicità visiva e/o quantitativa su scala di grigi. Raccolti solo nei partecipanti con FSHD e DM1.
4 mesi, 10 mesi e 16 mesi
Attività fisica
Lasso di tempo: 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi
accelerometri triassiali AX3 e monitoraggio del dolore e diari di attività e sonno. Raccolti solo partecipanti di Helse Sør-Øst.
4 mesi, 10 mesi e 16 mesi
Stima del numero di unità motorie
Lasso di tempo: Baseline a 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi (solo gruppo di intervento)
Stima del numero di unità motorie mediante stimolazione non invasiva dei nervi periferici e registrazioni di elettromiografia di superficie. Solo per partecipanti con CMT presso Helse Sør-Øst.
Baseline a 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi (solo gruppo di intervento)
Scala ABC
Lasso di tempo: Basele, 4 mesi, 10 mesi, 16 mesi (solo gruppo di intervento)
Scala di confidenza dell'equilibrio specifico per le attività.
Basele, 4 mesi, 10 mesi, 16 mesi (solo gruppo di intervento)
PROMIS-29
Lasso di tempo: Baseline, 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi (solo gruppo di intervento)
Questionario con 7 domini e scala di valutazione numerica
Baseline, 4 mesi, 10 mesi e 16 mesi (solo gruppo di intervento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oslo University Hospital

Collaboratori

Norwegian University of Science and Technology
Haukeland University Hospital
Namsos Hospital
Molde Hospital
Norwegian School of Sport Sciences
Drammen sykehus
Røde Kors Haugland rehabilitation center
Universitetssykehuset i Nord-Norge HF
Frambu Centre for Rare Disorders
Vigør Rehabilitation Hospital
Kastvollen Rehabilitation Centre
Vikersund Bad Rehabiliteringssenter AS

Investigatori

  • Investigatore principale: Kristin Ørstavik, MD, PhD, Oslo University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

27 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 760722

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare facioscapolo-omerale

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