Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Personalizované školení pro lidi se vzácnými neuromuskulárními poruchami (PETRA-NMD)

23. dubna 2025 aktualizováno: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital

Personalizovaný cvičební trénink pro lidi se vzácnými neuromuskulárními poruchami: multicentrická, pro hodnotitele zaslepená, dvouramenná, randomizovaná kontrolovaná studie k posouzení účinků personalizovaného silového a rovnovážného cvičení v rehabilitačním prostředí na fyzické funkce.

Cílem této studie je prozkoumat účinky personalizované cvičební léčby na dynamickou rovnováhu a fyzické funkce ve srovnání s pravidelným sledováním u dospělých se vzácnými neuromuskulárními poruchami: Charcot-Marie-Tooth (CMT), Facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD) a myotonická dystrofie typu 1 (DM1).

Hlavní cíle jsou:

  1. Zjistit, zda intervenční skupina zažívá zlepšení dynamické rovnováhy, která jsou lepší než kontrolní skupina
  2. Zjistit, zda intervenční skupina zažívá dlouhodobé zlepšení dynamické rovnováhy, které je lepší než kontrolní skupina během sledování
  3. Zjistit, zda zlepšení dynamické rovnováhy souvisí se zlepšením fyzické aktivity, tělesného složení, odhadovaných motorických jednotek, metabolomiky, svalové echnogenity a objemu a dalších ukazatelů zdraví a kvality života.

Toto je národní studie a bude zahrnovat 120 jedinců se vzácnými neuromuskulárními poruchami ze čtyř norských zdravotnických regionů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

120

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Kristin Ørstavik, MD, PhD
  • Telefonní číslo: +4792422126
  • E-mail: krorstav@ous-hf.no

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Hanne L Fossmo, PhD stud
  • Telefonní číslo: +4793630606
  • E-mail: halufo@ous-hf.no

Studijní místa

  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
      • Molde, Norsko
      • Namsos, Norsko, 7803
      • Oslo, Norsko, 0424
        • Nábor
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
          • Hanne L Fossmo, PhD stud
          • Telefonní číslo: +4793630606
          • E-mail: halufo@ous-hf.no
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Tarun Arora, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kristian B Nilsen, MD PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Katja P Elgstøen, PhD
      • Tromsø, Norsko, 9038

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Potvrzená diagnóza buď FSHD, DM1 nebo CMT
  • 18-70 let v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Jakékoli pohlaví
  • Schopnost stát, vstát ze židle a ujít alespoň 10 metrů s nebo bez potřeby asistenčních zařízení
  • Indikace k rehabilitaci potvrzená ošetřujícím neurologem nebo fyzioterapeutem
  • Schopnost porozumět a dodržovat pokyny v norštině
  • Schopný dát podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo plánování těhotenství
  • Jakékoli jiné neurologické nebo neneurologické poruchy ovlivňující fyzickou kapacitu, jako je invalidizující artritida, závažné srdeční selhání/kardiomyopatie, pokračující léčba rakoviny
  • Zneužívání alkoholu nebo drog podle jejich lékařské tabulky
  • Historie nedodržování lékařských doporučení/sledování

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zásah
Experimentální skupina dostává čtyři měsíce cvičební intervence
Jiný: Cvičení
Intervence zahrnuje 12denní personalizovaný cvičební program nastavený v rehabilitačním centru, po kterém následuje tříměsíční digitální intervence a poté druhý 12denní personalizovaný cvičební program v rehabilitačním centru.
Ostatní jména:
  • Personalizované cvičení
Aktivní komparátor: Řízení
Kontrolní skupina dodržuje obvyklou péči
Jiný: Obvyklá péče
Obvyklá péče zahrnuje návštěvy v nemocnicích a v komunitním zdravotním systému podle toho, co bylo danému jednotlivci doporučeno

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dynamická rovnováha hodnocena pomocí testu Mini-Balance Evaluation Systems Test (Mini-BESTest)
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce (primární), sledování po 10 a 16 měsících (pouze intervenční skupina)
Primárním výsledným měřítkem bude změna dynamické rovnováhy z období před intervencí k pointervenci. Kromě toho proběhnou dvě následná hodnocení.
Výchozí stav, 4 měsíce (primární), sledování po 10 a 16 měsících (pouze intervenční skupina)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice závažnosti únavy
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce, 10 měsíců a 16 měsíců (pouze intervenční skupina)
Měření únavy, 9 otázek na stupnici od 1 do 7. A vizuální analogová stupnice únavy
Výchozí stav, 4 měsíce, 10 měsíců a 16 měsíců (pouze intervenční skupina)
Klinická měření síly a funkce
Časové okno: Výchozí 4 měsíce, 10 měsíců a 16 měsíců (pouze intervenční skupina)
manuální svalové testování, 30s ze sedu do stoje, funkční síla krku a trupu, funkce paží a rukou (9-HPT, Box and Block), funkce chůze (10-mWT a 100-mTT), síla úchopu a sevření pomocí dynamometrů.
Výchozí 4 měsíce, 10 měsíců a 16 měsíců (pouze intervenční skupina)
Globální metabolomika
Časové okno: Základní, 4 měsíce, 10 měsíců
sušené krevní vzorky pro extrakci signálních metabolitů známého významu při charakterizaci metabolického stavu (např. laktát, aminokyseliny a mastné kyseliny)
Základní, 4 měsíce, 10 měsíců
Duální energetická rentgenová absorptiometrie
Časové okno: 4 měsíční, 10 měsíční a 16 měsíční
složení těla z různých oblastí těla
4 měsíční, 10 měsíční a 16 měsíční
Neuromuskulární ultrazvuk
Časové okno: 4 měsíční, 10 měsíční a 16 měsíční
Ultrazvukové zobrazení vybraných svalů na trupu, horních a dolních končetinách hodnocené pomocí vizuálních a/nebo kvantitativních nástrojů pro analýzu echogenity v šedé škále. Sbíráno pouze u účastníků s FSHD a DM1.
4 měsíční, 10 měsíční a 16 měsíční
Fyzická aktivita
Časové okno: 4 měsíční, 10 měsíční a 16 měsíční
tříosé akcelerometry AX3 a monitorování bolesti a deníky aktivity a spánku. Shromážděno pouze v účastnících z Helse Sør-Øst.
4 měsíční, 10 měsíční a 16 měsíční
Odhad počtu motorových jednotek
Časové okno: Výchozí 4 měsíce, 10 měsíců a 16 měsíců (pouze intervenční skupina)
Odhad počtu motorických jednotek pomocí neinvazivní stimulace periferních nervů a povrchových elektromyografických záznamů. Pouze pro účastníky s CMT v Helse Sør-Øst.
Výchozí 4 měsíce, 10 měsíců a 16 měsíců (pouze intervenční skupina)
Stupnice ABC
Časové okno: Baseine, 4 měsíce, 10 měsíců, 16 měsíců (pouze intervenční skupina)
Činnosti - specifická škála spolehlivosti rovnováhy.
Baseine, 4 měsíce, 10 měsíců, 16 měsíců (pouze intervenční skupina)
PROMIS-29
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce, 10 měsíců a 16 měsíců (pouze intervenční skupina)
Dotazník se 7 doménami a číselnou stupnicí hodnocení
Výchozí stav, 4 měsíce, 10 měsíců a 16 měsíců (pouze intervenční skupina)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Oslo University Hospital

Spolupracovníci

Norwegian University of Science and Technology
Haukeland University Hospital
Namsos Hospital
Molde Hospital
Norwegian School of Sport Sciences
Drammen sykehus
Røde Kors Haugland rehabilitation center
Universitetssykehuset i Nord-Norge HF
Frambu Centre for Rare Disorders
Vigør Rehabilitation Hospital
Kastvollen Rehabilitation Centre
Vikersund Bad Rehabiliteringssenter AS

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kristin Ørstavik, MD, PhD, Oslo University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

27. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 760722

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Facioskapulohumerální svalová dystrofie

  • Avidity Biosciences, Inc.
    Nábor
    Studie na vyhodnocení Del-Brax (také označované jako AOC 1020) u účastníků s FSHD (FORTITUDE-3)
    Facioskapulohumerální svalová dystrofie | FSHD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 (FSHD1) | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FSHD - Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální... a další podmínky
    Spojené státy, Dánsko, Španělsko, Kanada, Spojené království, Itálie, Německo, Francie, Japonsko, Holandsko
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Aktivní, ne nábor
    Otevřená rozšiřující studie fáze 2 AOC 1020 u dospělých s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FORTITUDE-OLE)
    Svalové dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FMD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie... a další podmínky
    Spojené státy, Kanada, Spojené království
  • FSHD Society
    Nábor
    BetterLife FSHD: Pacienty řízená zdravotní a výzkumná platforma
    Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD) | FSHD - Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 2 | FSH svalová dystrofie a další podmínky
    Spojené státy
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Dokončeno
    Studie fáze 1/2 AOC 1020 u dospělých s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FORTITUDE)
    Svalové dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FMD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie... a další podmínky
    Spojené státy, Kanada, Spojené království

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit