Personlig opplæring for personer med sjeldne nevromuskulære lidelser (PETRA-NMD)
17. juni 2026 oppdatert av: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
Personlig treningstrening for personer med sjeldne nevromuskulære lidelser: en multisenter, evaluator-blind, to-arm, randomisert kontrollert studie for å vurdere effekten på fysisk funksjon fra personlig styrke- og balansetrening i en rehabiliteringssetting.
Målet med denne studien er å undersøke effekten av personlig treningsbehandling på dynamisk balanse og fysisk funksjon sammenlignet med vanlig oppfølging hos voksne med sjeldne nevromuskulære lidelser: Charcot-Marie-Tooth (CMT), Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) og myotonisk dystrofi type 1 (DM1).
De viktigste målene er:
- For å undersøke om intervensjonsgruppen opplever forbedringer i dynamisk balanse som er overlegen kontrollgruppen
- For å undersøke om intervensjonsgruppen opplever langsiktige forbedringer i dynamisk balanse som er overlegne kontrollgruppen under oppfølgingen
- For å undersøke om forbedringer i dynamisk balanse er assosiert med forbedringer i fysisk aktivitet, kroppssammensetning, estimerte motoriske enheter, metabolomikk, muskeleknogenitet og volum, og andre indikatorer på helse og livskvalitet.
Dette er en nasjonal studie og vil involvere 120 personer med sjeldne nevromuskulære lidelser fra Norges fire helseregioner.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
120
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Kristin Ørstavik, MD, PhD
- Telefonnummer: +4792422126
- E-post: krorstav@ous-hf.no
Studer Kontakt Backup
- Navn: Hanne L Fossmo, PhD stud
- Telefonnummer: +4793630606
- E-post: halufo@ous-hf.no
Studiesteder
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Har ikke rekruttert ennå
- Haukeland University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Kristin N Varhaug
- E-post: kristin.nielsen.varhaug@helse-bergen.no
-
Molde, Norge
- Har ikke rekruttert ennå
- Helse Møre and Romsdal HF (Molde Hospital)
-
Ta kontakt med:
- Åse H Morsund
- E-post: ase.hagen.morsund@helse-mr.no
-
Namsos, Norge, 7803
- Har ikke rekruttert ennå
- Namsos Hospital
-
Ta kontakt med:
- Kristina Devik
- E-post: kristina.devik@helse-nordtrondelag.no
-
Oslo, Norge, 0424
- Rekruttering
- Oslo University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Hanne L Fossmo, PhD stud
- Telefonnummer: +4793630606
- E-post: halufo@ous-hf.no
-
Ta kontakt med:
- Kristin Ørstavik, MD PhD
- Telefonnummer: +4792422126
- E-post: krorstav@ous-hf.no
-
Underetterforsker:
- Tarun Arora, PhD
-
Underetterforsker:
- Kristian B Nilsen, MD PhD
-
Underetterforsker:
- Katja P Elgstøen, PhD
-
Tromsø, Norge, 9038
- Rekruttering
- University Hospital of North Norway
-
Ta kontakt med:
- Kjell A Arntzen, MD PhD
- E-post: Kjell.Arne.Arntzen@unn.no
-
Ta kontakt med:
- Cathrine Ramberg, PhD
- E-post: Cathrine.Ramberg@unn.no
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- En bekreftet diagnose av enten FSHD, DM1 eller CMT
- 18-70 år på tidspunktet for signering av informert samtykke.
- Hvilket som helst kjønn
- Evne til å stå, reise seg fra en stol og gå minst 10 meter med eller uten behov for hjelpemidler
- Indikasjon for rehabilitering bekreftet av behandlende nevrolog eller fysioterapeut
- Evne til å forstå og følge instruksjoner på norsk
- I stand til å gi signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet eller planlegger å bli gravid
- Alle andre nevrologiske eller ikke-nevrologiske lidelser som påvirker fysisk kapasitet, slik som invalidiserende leddgikt, alvorlig hjertesvikt/kardiomyopati, pågående kreftbehandling
- Alkohol- eller narkotikamisbruk i henhold til deres medisinske diagram
- Historie om manglende overholdelse av medisinske råd/oppfølging
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Innblanding
Forsøksgruppen får fire måneders treningsbasert intervensjon
|
Intervensjonen inkluderer 12-dagers personlig treningsprogram satt i et rehabiliteringssenter, etterfulgt av en tre-måneders digital intervensjon og deretter et andre 12-dagers personlig treningsprogram i et rehabiliteringssenter.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Kontroll
Kontrollgruppen følger vanlig omsorg
|
Vanlig pleie inkluderer avtaler på sykehus og i det kommunale helsevesenet i henhold til det som er anbefalt til den enkelte
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dynamisk balanse vurdert ved hjelp av Mini-Balance Evaluation Systems Test (Mini-BESTest)
Tidsramme: Baseline, 4 måneder (primær), oppfølging ved 10 måneder og 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
Det primære utfallsmålet vil være endring i dynamisk balanse fra pre-intervensjon til post-intervensjon.
I tillegg vil det være to oppfølgingsvurderinger.
|
Baseline, 4 måneder (primær), oppfølging ved 10 måneder og 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alvorlighetsskala for tretthet
Tidsramme: Baseline, 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
Målinger av tretthet, 9 spørsmål på en skala fra 1 til 7.
Og en visuell analog utmattelsesskala
|
Baseline, 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
|
Kliniske mål på styrke og funksjon
Tidsramme: Baseline 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
manuell muskeltesting, 30-s sitte-å-stå, funksjonell styrke i nakke og bagasjerom, arm- og håndfunksjon (9-HPT, Box and Block), gangfunksjon (10-mWT og 100-mTT), grep og klypestyrke ved hjelp av dynamometre.
|
Baseline 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
|
Global Metabolomics
Tidsramme: Baseline, 4 måneder, 10 måneder
|
tørkede blodprøver for å trekke ut signalmetabolitter av kjent betydning for å karakterisere metabolsk status (f.
laktat, aminosyrer og fettsyrer)
|
Baseline, 4 måneder, 10 måneder
|
|
Dual Energy X-ray Absorptiometri
Tidsramme: 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder
|
kroppssammensetning fra ulike deler av kroppen
|
4 måneder, 10 måneder og 16 måneder
|
|
Nevromuskulær ultralyd
Tidsramme: 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder
|
Ultralydavbildning av utvalgte muskler i bagasjerommet, øvre og nedre ekstremiteter skåret ved bruk av visuelle og/eller kvantitative gråskala-ekogenisitetsanalyseverktøy.
Kun samlet i deltakere med FSHD og DM1.
|
4 måneder, 10 måneder og 16 måneder
|
|
Fysisk aktivitet
Tidsramme: 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder
|
tri-aksiale AX3-akselerometre, og overvåking av smerte, og aktivitets- og søvndagbøker.
Kun samlet inn deltakere fra Helse Sør-Øst.
|
4 måneder, 10 måneder og 16 måneder
|
|
Beregning av motorenhetsnummer
Tidsramme: Baseline 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
Estimering av antall motoriske enheter ved bruk av ikke-invasiv perifer nervestimulering og overflateelektromyografiopptak.
Kun for deltakere med CMT ved Helse Sør-Øst.
|
Baseline 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
|
ABC-skala
Tidsramme: Basleine, 4 måneder, 10 måneder, 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
Aktivitetsspesifikk balansekonfidensskala.
|
Basleine, 4 måneder, 10 måneder, 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
|
LØFTE-29
Tidsramme: Baseline, 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
Spørreskjema med 7 domener og en numerisk vurderingsskala
|
Baseline, 4 måneder, 10 måneder og 16 måneder (kun intervensjonsgruppe)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Kristin Ørstavik, MD, PhD, Oslo University Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. desember 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. november 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. november 2024
Først lagt ut (Faktiske)
27. november 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Muskellidelser, atrofisk
- Misdannelser i nervesystemet
- Polynevropatier
- Muskeldystrofier
- Myotoniske lidelser
- Arvelig sensorisk og motorisk nevropati
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Myotonisk dystrofi
- Charcot-Marie-tann sykdom
- Muskeldystrofi, Facioscapulohumeral
- Nevromuskulære sykdommer
- Motorisk aktivitet
- Bevegelse
- Muskel- og skjelettfysiologiske fenomener
- Muskel- og skjelett og nevrale fysiologiske fenomener
- Øvelse
Andre studie-ID-numre
- 760722
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .