Treinamento personalizado para pessoas com doenças neuromusculares raras (PETRA-NMD)
17 de junho de 2026 atualizado por: Kristin Ørstavik, Oslo University Hospital
Treinamento físico personalizado para pessoas com doenças neuromusculares raras: um estudo multicêntrico, cego para avaliador, de dois braços, randomizado e controlado para avaliar os efeitos na função física de exercícios personalizados de força e equilíbrio em um ambiente de reabilitação.
O objetivo deste estudo é investigar os efeitos do tratamento com exercícios personalizados no equilíbrio dinâmico e na função física em comparação com o acompanhamento regular em adultos com doenças neuromusculares raras: Charcot-Marie-Tooth (CMT), Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (FSHD) e Distrofia Miotônica Tipo 1 (DM1).
Os principais objetivos são:
- Investigar se o grupo de intervenção experimenta melhorias no equilíbrio dinâmico superiores às do grupo de controle
- Investigar se o grupo de intervenção experimenta melhorias a longo prazo no equilíbrio dinâmico que são superiores ao grupo de controle durante o acompanhamento
- Investigar se as melhorias no equilíbrio dinâmico estão associadas a melhorias na atividade física, composição corporal, unidades motoras estimadas, metabolômica, ecnogenecidade e volume muscular e outros indicadores de saúde e qualidade de vida.
Este é um estudo nacional e envolverá 120 indivíduos com doenças neuromusculares raras das quatro regiões de saúde da Noruega.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
120
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Kristin Ørstavik, MD, PhD
- Número de telefone: +4792422126
- E-mail: krorstav@ous-hf.no
Estude backup de contato
- Nome: Hanne L Fossmo, PhD stud
- Número de telefone: +4793630606
- E-mail: halufo@ous-hf.no
Locais de estudo
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Bergen, Noruega, 5021
- Ainda não está recrutando
- Haukeland University Hospital
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Contato:
- Kristin N Varhaug
- E-mail: kristin.nielsen.varhaug@helse-bergen.no
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Molde, Noruega
- Ainda não está recrutando
- Helse Møre and Romsdal HF (Molde Hospital)
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Contato:
- Åse H Morsund
- E-mail: ase.hagen.morsund@helse-mr.no
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Namsos, Noruega, 7803
- Ainda não está recrutando
- Namsos Hospital
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Contato:
- Kristina Devik
- E-mail: kristina.devik@helse-nordtrondelag.no
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Oslo, Noruega, 0424
- Recrutamento
- Oslo University Hospital
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Contato:
- Hanne L Fossmo, PhD stud
- Número de telefone: +4793630606
- E-mail: halufo@ous-hf.no
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Contato:
- Kristin Ørstavik, MD PhD
- Número de telefone: +4792422126
- E-mail: krorstav@ous-hf.no
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Subinvestigador:
- Tarun Arora, PhD
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Subinvestigador:
- Kristian B Nilsen, MD PhD
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Subinvestigador:
- Katja P Elgstøen, PhD
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Tromsø, Noruega, 9038
- Recrutamento
- University Hospital of North Norway
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Contato:
- Kjell A Arntzen, MD PhD
- E-mail: Kjell.Arne.Arntzen@unn.no
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Contato:
- Cathrine Ramberg, PhD
- E-mail: Cathrine.Ramberg@unn.no
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Um diagnóstico confirmado de FSHD, DM1 ou CMT
- 18-70 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado.
- Qualquer sexo
- Capacidade de ficar de pé, levantar-se de uma cadeira e caminhar pelo menos 10 metros com ou sem necessidade de dispositivos auxiliares
- Indicação para reabilitação confirmada pelo neurologista ou fisioterapeuta responsável pelo tratamento
- Capacidade de compreender e seguir instruções em norueguês
- Capaz de dar consentimento informado assinado
Critérios de exclusão:
- Gravidez ou planejando engravidar
- Quaisquer outros distúrbios neurológicos ou não neurológicos que afetem a capacidade física, como artrite incapacitante, insuficiência cardíaca grave/cardiomiopatia, tratamento oncológico em curso
- Abuso de álcool ou drogas de acordo com seu prontuário médico
- Histórico de não adesão a orientação/acompanhamento médico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Intervenção
O grupo experimental recebe quatro meses de intervenção baseada em exercícios
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A intervenção inclui um programa de exercícios personalizado de 12 dias em um centro de reabilitação, seguido por uma intervenção digital de três meses e, em seguida, um segundo programa de exercícios personalizado de 12 dias em um centro de reabilitação.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Controlar
O grupo controle segue os cuidados habituais
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Os cuidados habituais incluem consultas em hospitais e no sistema de saúde comunitário de acordo com o que foi recomendado a esse indivíduo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Equilíbrio dinâmico avaliado usando o Mini-Balance Evalulation Systems Test (Mini-BESTest)
Prazo: Linha de base, 4 meses (primário), acompanhamento em 10 meses e 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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A medida de resultado primário será a mudança no equilíbrio dinâmico da pré-intervenção para a pós-intervenção.
Além disso, haverá duas avaliações de acompanhamento.
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Linha de base, 4 meses (primário), acompanhamento em 10 meses e 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de gravidade da fadiga
Prazo: Linha de base, 4 meses, 10 meses e 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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Medidas de fadiga, 9 questões em uma escala de 1 a 7.
E uma escala visual analógica de fadiga
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Linha de base, 4 meses, 10 meses e 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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Medidas clínicas de força e função
Prazo: Linha de base 4 meses, 10 meses e 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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teste muscular manual, sentar e levantar 30 segundos, força funcional de pescoço e tronco, função de braços e mãos (9-HPT, Box e Block), função de caminhada (10-mWT e 100-mTT), força de preensão e pinça usando dinamômetros.
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Linha de base 4 meses, 10 meses e 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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Metabolômica Global
Prazo: Linha de base, 4 meses, 10 meses
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amostras de sangue seco para extração de metabólitos sinalizadores de importância conhecida na caracterização do estado metabólico (por exemplo,
lactato, aminoácidos e ácidos graxos)
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Linha de base, 4 meses, 10 meses
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Absorciometria de raios X de dupla energia
Prazo: 4 meses, 10 meses e 16 meses
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composição corporal de diferentes regiões do corpo
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4 meses, 10 meses e 16 meses
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Ultrassom neuromuscular
Prazo: 4 meses, 10 meses e 16 meses
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Imagens de ultrassom de músculos selecionados no tronco, extremidades superiores e inferiores pontuadas usando ferramentas de análise de ecogenicidade visual e/ou quantitativa em escala de cinza.
Coletado apenas em participantes com DFEU e DM1.
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4 meses, 10 meses e 16 meses
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Atividade física
Prazo: 4 meses, 10 meses e 16 meses
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acelerômetros triaxiais AX3 e monitoramento da dor e diários de atividade e sono.
Coletado apenas em participantes de Helse Sør-Øst.
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4 meses, 10 meses e 16 meses
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Estimativa do número de unidades motoras
Prazo: Linha de base 4 meses, 10 meses e 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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Estimativa do número de unidades motoras usando estimulação nervosa periférica não invasiva e registros eletromiográficos de superfície.
Apenas para participantes com CMT em Helse Sør-Øst.
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Linha de base 4 meses, 10 meses e 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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Escala ABC
Prazo: Basleine, 4 meses, 10 meses, 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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Atividades – escala de confiança de equilíbrio específica.
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Basleine, 4 meses, 10 meses, 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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PROMIS-29
Prazo: Linha de base, 4 meses, 10 meses e 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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Questionário com 7 domínios e escala de avaliação numérica
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Linha de base, 4 meses, 10 meses e 16 meses (apenas grupo de intervenção)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Kristin Ørstavik, MD, PhD, Oslo University Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de novembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de novembro de 2024
Primeira postagem (Real)
27 de novembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Malformações do Sistema Nervoso
- Polineuropatias
- Distrofias Musculares
- Distúrbios Miotônicos
- Neuropatia Sensorial e Motora Hereditária
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia miotônica
- Doença de Charcot-Marie-Tooth
- Distrofia Muscular Facioescapulohumeral
- Doenças Neuromusculares
- Atividade motora
- Movimento
- Fenômenos fisiológicos musculoesqueléticos
- Fenômenos fisiológicos musculoesqueléticos e neurais
- Exercício
Outros números de identificação do estudo
- 760722
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .