Évolution des lésions d'endométriose suivies par échographie et qualité de vie des patientes : facteurs influençant la progression de la maladie dans une cohorte prospective

Cette étude de cohorte observationnelle prospective vise à caractériser la progression clinique et échographique de l'endométriose et à identifier les facteurs associés à l'évolution de la maladie, à la réserve ovarienne, à la charge symptomatique et à la qualité de vie rapportée par les patientes. Le protocole est conçu pour intégrer des évaluations cliniques longitudinales, des évaluations échographiques transvaginales structurées, un profilage hormonal et une surveillance numérique via l'application mobile validée "Endometric".

L'étude suivra une cohorte de femmes adultes avec une endométriose confirmée pendant deux ans, en utilisant des intervalles d'évaluation standardisés (baseline, 6 mois, 1 an et 2 ans) pour capturer des changements significatifs dans la morphologie des lésions, les symptômes et les résultats fonctionnels.

Les évaluations échographiques seront réalisées selon le consensus IDEA (Guerriero S, et al. Systematic approach to sonographic evaluation of the pelvis in women with suspected endometriosis, including terms, definitions and measurements: a consensus opinion from the International Deep Endometriosis Analysis (IDEA) group. Ultrasound Obstet Gynecol. 2016 Sep;48(3):318-32. doi: 10.1002/uog.15955) et les lésions seront classées en utilisant le système Enzian (Keckstein J, et al. The #Enzian classification: A comprehensive non-invasive and surgical description system for endometriosis. Acta Obstet Gynecol Scand. 2021 Jul;100(7):1165-75. doi: 10.1111/aogs.14099), permettant une mesure précise des endométriomes, des lésions d'infiltration profonde, des adhérences associées et de l'atteinte annexielle.

La réserve ovarienne sera estimée en utilisant le compte de follicules antraux et les niveaux d'hormone antimüllérienne (AMH), analysés dans un seul laboratoire spécialisé pour minimiser la variabilité inter-dosage. La progression clinique sera évaluée via des échelles de symptômes standardisées et le questionnaire de profil de santé de l'endométriose (EHP-30). Les participantes seront prises en charge avec des approches expectative, médicale ou combinée selon la pratique clinique habituelle ; les traitements ne seront pas randomisés, mais l'exposition sera précisément documentée pour évaluer sa relation avec l'évolution de la maladie.

L'étude fonctionne comme un registre de patientes avec une collecte de données longitudinales prédéfinies et des procédures structurées d'assurance qualité. Les données seront stockées dans une base de données Clinapsis dédiée avec un accès contrôlé et une pseudonymisation via des codes patients uniques. Un dictionnaire de données détaillé définira chaque variable, sa source, sa stratégie de codage (incluant une terminologie standardisée pour les médicaments et les symptômes) et les plages de référence pour les paramètres biologiques. Des contrôles automatisés de saisie des données détecteront les incohérences, les champs manquants et les valeurs hors plage au moment de la saisie. Des procédures de validation supplémentaires incluront des vérifications croisées périodiques entre les formulaires électroniques de rapport de cas et les données sources (mesures échographiques, résultats de laboratoire, dossiers médicaux). Une vérification des données sources sera effectuée par des investigateurs autorisés pour garantir l'exactitude et l'exhaustivité.

Des Procédures Opératoires Standardisées (POS) régiront toutes les opérations du registre : identification et recrutement des patientes ; procédures de consentement éclairé ; évaluations cliniques et échographiques ; manipulation des échantillons biologiques ; saisie, monitoring et audit des données ; gestion des événements indésirables ; et processus de contrôle des changements pour toute modification du protocole. Les procédures de biobanque - collecte et stockage de sérum, plasma, urine et tissu endométriosique - adhèrent aux normes institutionnelles et réglementaires, permettant de futures recherches sur les biomarqueurs de l'inflammation, des interleukines et des miRNAs.

La taille d'échantillon prévue de 100 patientes représente une estimation pragmatique basée sur les références annuelles disponibles et la rétention attendue ; bien que les calculs de puissance formels soient limités par l'absence de données antérieures, cette cohorte est considérée suffisante pour détecter des tendances et associations cliniquement significatives.

Les données manquantes seront traitées via des règles prédéfinies distinguant les entrées "manquantes", "non applicables" et "ininterprétables", avec des analyses de sensibilité planifiées pour évaluer les biais potentiels.

Le plan d'analyse statistique inclut une analyse descriptive de toutes les variables selon leur échelle, une ANOVA à mesures répétées pour évaluer les changements temporels lors des quatre visites programmées, et des modèles ANCOVA pour explorer l'impact de covariables telles que l'âge, la sévérité symptomatique initiale et le type de traitement. Les comparaisons entre les groupes de traitement ajusteront les facteurs de confusion lorsque possible, en reconnaissant que le choix thérapeutique n'est pas randomisé. Un seuil de significativité de 0,05 (bilatéral) sera utilisé. Les données seront analysées avec IBM SPSS v29 ou ultérieur.

Les procédures de monitoring et d'audit assurent la conformité aux normes réglementaires et éthiques. Les investigateurs conserveront les documents de l'étude pendant au moins cinq ans, et des moniteurs, auditeurs, comités éthiques ou autorités sanitaires autorisés pourront accéder à la documentation source anonymisée pour vérification.

Le projet est soutenu par la Fundació La Marató de TV· (Reg 55/173, projet 20241910), qui garantit des ressources adéquates pour la gestion des données, le traitement des échantillons et le support technologique pour l'application de monitoring clinique.