Utvikling av endometriose-lesjoner fulgt med ultralyd og livskvalitet hos pasienter: Faktorer som påvirker sykdomsprogresjon i en prospektiv kohort

Denne prospektive observasjonskohortstudien har som mål å karakterisere den kliniske og ultralydbaserte progresjonen av endometriose og identifisere faktorene assosiert med sykdomsutvikling, ovarialreserve, symptombelastning og pasientrapportert livskvalitet. Protokollen er designet for å integrere longitudinale kliniske vurderinger, strukturerte transvaginale ultralydevurderinger, hormonprofilering og digital overvåking gjennom den validerte mobilapplikasjonen "Endometric".

Studien vil følge en kohort av voksne kvinner med bekreftet endometriose i to år, med standardiserte evalueringsintervaller (utgangspunkt, 6 måneder, 1 år og 2 år) for å fange meningsfulle endringer i lesjonsmorfologi, symptomer og funksjonelle utfall.

Ultralydevurderinger vil utføres i henhold til IDEA-konsensus (Guerriero S, et al. Systematisk tilnærming til sonografisk evaluering av bekkenet hos kvinner med mistenkt endometriose, inkludert termer, definisjoner og målinger: en konsensusuttalelse fra International Deep Endometriosis Analysis (IDEA)-gruppen. Ultrasound Obstet Gynecol. 2016 sep;48(3):318-32. doi: 10.1002/uog.15955) og lesjoner vil bli klassifisert ved bruk av Enzian-systemet (Keckstein J, et al. #Enzian-klassifiseringen: Et omfattende ikke-invasivt og kirurgisk beskrivelsessystem for endometriose. Acta Obstet Gynecol Scand. 2021 jul;100(7):1165-75. doi: 10.1111/aogs.14099), som muliggjør nøyaktig måling av endometriomer, dype infiltrerende lesjoner, tilhørende adhesjoner og adneksinvolvering.

Ovarialreserve vil estimeres ved bruk av antralfollikkeltelling og antimüllerhormon (AMH)-nivåer, analysert i et enkelt spesialisert laboratorium for å minimere variasjon mellom analyser. Klinisk progresjon vil vurderes gjennom standardiserte symptomskalaer og Endometriosis Health Profile Questionnaire (EHP-30). Deltakere vil bli behandlet med ekspektativ, medisinsk eller kombinert tilnærming i henhold til rutinemessig klinisk praksis; behandlinger vil ikke randomiseres, men eksponering vil dokumenteres nøyaktig for å evaluere forholdet til sykdomsutvikling.

Studien fungerer som et pasientregister med forhåndsdefinert longitudinal datainnsamling og strukturerte kvalitetssikringsprosedyrer. Data vil lagres i en dedikert Clinapsis-database med kontrollert tilgang og pseudonymisering gjennom unike pasientkoder. En detaljert datadefinisjonsliste vil definere hver variabel, dens kilde, kodingsstrategi (inkludert standardisert terminologi for medisiner og symptomer) og referanseområder for biologiske parametere. Automatiserte datainntastingssjekker vil oppdage inkonsistenser, manglende felt og verdier utenfor området på inntastingstidspunktet. Ytterligere valideringsprosedyrer vil inkludere periodiske kryssjekker mellom elektroniske saksrapporteringsskjemaer og kildedata (ultralydmålinger, laboratorieresultater, medisinske journaler). Kildedataverifisering vil utføres av autoriserte forskere for å sikre nøyaktighet og fullstendighet.

Standard Operating Procedures (SOP-er) vil regulere alle registeroperasjoner: pasientidentifikasjon og rekruttering; samtykkeprosedyrer; kliniske og ultralydevurderinger; håndtering av biologiske prøver; datainntasting, overvåking og revisjon; håndtering av bivirkninger; og endringskontrollprosesser for eventuelle protokollendringer. Biobankprosedyrer – innsamling og lagring av serum, plasma, urin og endometriotisk vev – følger institusjonelle og regulatoriske standarder, og tillater fremtidig biomarkørforskning på inflammasjon, interleukin og miRNA.

Den planlagte utvalgsstørrelsen på 100 pasienter representerer en pragmatisk estimat basert på tilgjengelige årlige henvisninger og forventet oppbevaring; selv om formelle styrkeberegninger er begrenset av fravær av tidligere data, anses denne kohorten som tilstrekkelig for å oppdage klinisk meningsfulle trender og assosiasjoner.

Manglende data vil håndteres gjennom forhåndsdefinerte regler som skiller mellom "manglende", "ikke aktuelt" og "uforståelige" oppføringer, med sensitivitetsanalyser planlagt for å vurdere potensiell bias.

Den statistiske analyseplanen inkluderer beskrivende analyse av alle variabler i henhold til deres skala, gjentatte mål ANOVA for å evaluere tidsmessige endringer over de fire planlagte besøkene, og ANCOVA-modeller for å utforske påvirkningen av kovariater som alder, utgangssymptomalvor og behandlingstype. Sammenligninger mellom behandlingsgrupper vil justere for forvirrende faktorer når mulig, med anerkjennelse av at terapeutisk valg ikke er randomisert. Et signifikant terskelverdi på 0,05 (tosidig) vil bli brukt. Data vil analyseres ved bruk av IBM SPSS v29 eller nyere.

Overvåkings- og revisjonsprosedyrer sikrer overholdelse av regulatoriske og etiske standarder. Forskere vil opprettholde studiedokumenter i minst fem år, og autoriserte overvåkere, revisorer, etiske komiteer eller helsemyndigheter kan få tilgang til anonymiserte kildedokumenter for verifisering.

Prosjektet støttes av Fundació La Marató de TV· (Reg 55/173, prosjekt 20241910), som sikrer tilstrekkelige ressurser for datahåndtering, prøvebehandling og teknologisk støtte for den kliniske overvåkingsapplikasjonen.