Evolution av endometriosläsioner följda med ultraljud och patienters livskvalitet: Faktorer som påverkar sjukdomsförloppet i en prospektiv kohort

Denna prospektiva observationsstudie med kohortdesign syftar till att karakterisera den kliniska och ultraljudsbaserade progressionen av endometrios och att identifiera faktorer som är förknippade med sjukdomsutveckling, ovarialreserv, symtombörda och patientrapporterad livskvalitet. Protokollet är utformat för att integrera longitudinella kliniska bedömningar, strukturerade transvaginala ultraljudsutvärderingar, hormonprofilering och digital övervakning via den validerade mobilapplikationen "Endometric".

Studien kommer att följa en kohort av vuxna kvinnor med bekräftad endometrios i två år, med standardiserade utvärderingsintervaller (baslinje, 6 månader, 1 år och 2 år) för att fånga meningsfulla förändringar i lesionernas morfologi, symtom och funktionella utfall.

Ultraljudsbedömningar kommer att utföras enligt IDEA-konsensus (Guerriero S, et al. Systematisk ansats till sonografisk utvärdering av bäckenet hos kvinnor med misstänkt endometrios, inklusive termer, definitioner och mätningar: en konsensusåsikt från International Deep Endometriosis Analysis (IDEA) group. Ultrasound Obstet Gynecol. 2016 Sep;48(3):318-32. doi: 10.1002/uog.15955) och lesioner kommer att klassificeras med Enzian-systemet (Keckstein J, et al. The #Enzian classification: En omfattande icke-invasiv och kirurgisk beskrivningssystem för endometrios. Acta Obstet Gynecol Scand. 2021 Jul;100(7):1165-75. doi: 10.1111/aogs.14099), vilket möjliggör precismätning av endometriom, djupinfiltrerande lesioner, associerade adhesioner och adnexinvolvering.

Ovarialreserven kommer att uppskattas med antralfollikelräkning och anti-Mülleriskt hormon (AMH)-nivåer, analyserade i ett specialiserat laboratorium för att minimera interassayvariabilitet. Klinisk progression kommer att bedömas med standardiserade symtomskalor och Endometriosis Health Profile Questionnaire (EHP-30). Deltagare kommer att hanteras med expectant, medicinsk eller kombinerad behandling enligt rutinmässig klinisk praxis; behandlingar kommer inte att randomiseras, men exponering kommer att dokumenteras noggrant för att utvärdera dess förhållande till sjukdomsutveckling.

Studien fungerar som en patientregister med fördefinierad longitudinell datainsamling och strukturerade kvalitetssäkringsprocedurer. Data kommer att lagras i en dedikerad Clinapsis-databas med kontrollerad åtkomst och pseudonymisering via unika patientkoder. En detaljerad datamordbok kommer att definiera varje variabel, dess källa, kodningsstrategi (inklusive standardiserad terminologi för läkemedel och symtom) och referensintervall för biologiska parametrar. Automatiserade datainmatningskontroller kommer att upptäcka inkonsekvenser, saknade fält och värden utanför intervall vid inmatningstillfället. Ytterligare valideringsprocedurer inkluderar periodiska korskontroller mellan elektroniska fallrapportformulär och källdata (ultraljudsmätningar, laboratorieresultat, medicinska journaler). Källdataverifiering kommer att genomföras av auktoriserade utredare för att säkerställa noggrannhet och fullständighet.

Standard Operating Procedures (SOP) kommer att styra alla registerverksamheter: patientidentifiering och rekrytering; informerat samtyckesprocedurer; kliniska och ultraljudsbedömningar; hantering av biologiska prover; datainmatning, övervakning och granskning; hantering av biverkningar; och förändringskontrollprocesser för eventuella protokolländringar. Biobanksprocedurerna – insamling och förvaring av serum, plasma, urin och endometriosvävnad – följer institutionella och regulatoriska standarder, vilket möjliggör framtida biomarkörsforskning om inflammation, interleukiner och miRNA.

Den planerade urvalsstorleken på 100 patienter representerar en pragmatisk uppskattning baserad på tillgängliga årliga remisser och förväntad kvarhållning; även om formella styrkeberäkningar begränsas av brist på tidigare data, anses denna kohort vara tillräcklig för att upptäcka kliniskt meningsfulla trender och associationer.

Saknade data kommer att hanteras genom fördefinierade regler som skiljer mellan "saknas", "ej tillämpligt" och "oöversättbara" poster, med planerade sensitivitetsanalyser för att bedöma potentiell bias.

Statistikanalysplanen inkluderar beskrivande analys av alla variabler enligt deras skala, repeated-measures ANOVA för att utvärdera tidsmässiga förändringar över de fyra planerade besöken, och ANCOVA-modeller för att utforska påverkan av kovariater som ålder, baslinjesymtomallvarlighet och behandlingstyp. Jämförelser mellan behandlingsgrupper kommer att justera för confounders när möjligt, med erkännande att terapeutiskt val inte är randomiserat. En signifikansnivå på 0,05 (tvåsidig) kommer att användas. Data kommer att analyseras med IBM SPSS v29 eller senare.

Övervaknings- och revisionsprocedurer säkerställer efterlevnad av regulatoriska och etiska standarder. Utredare kommer att bevara studiedokument i minst fem år, och auktoriserade övervakare, revisorer, etiska kommittéer eller hälsoauktoriteter kan få tillgång till anonymiserad källdokumentation för verifiering.

Projektet stöds av Fundació La Marató de TV· (Reg 55/173, projekt 20241910), vilket säkerställer tillräckliga resurser för datahantering, provbearbetning och teknologiskt stöd för den kliniska övervakningsapplikationen.