Endometrioosin muutosten kehityksen seuranta ultraäänellä ja potilaiden elämänlaatu: Tekijät, jotka vaikuttavat sairauden etenemiseen prospektiivisessa kohortissa

Tämä prospektiivinen havainnointikohorttitutkimus pyrkii kuvaamaan endometrioosin kliinistä ja ultraäänitutkimuksellista kehitystä sekä tunnistamaan tekijät, jotka liittyvät sairauden etenemiseen, munasarjojen reserviin, oirekuormaan ja potilasarvioituun elämänlaatuun. Protokolla on suunniteltu integroimaan pitkittäiset kliiniset arviot, jäsennelty transvaginaaliset ultraäänitutkimusarvioinnit, hormonaaliset profiilit ja digitaalinen seuranta validoitua mobiilisovellusta "Endometric" käyttäen.

Tutkimus seuraa aikuisia naisia, joilla on varmennettu endometrioosi, kahden vuoden ajan käyttäen standardoituja arviointivälejä (perustaso, 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta) tallentaakseen merkityksellisiä muutoksia muodostumien morfologiassa, oireissa ja toiminnallisissa lopputuloksissa.

Ultraäänitutkimusarvioinnit suoritetaan IDEA-konsensuksen mukaisesti (Guerriero S, ym. Systemaattinen lähestymistapa lantion sonografiseen arviointiin endometrioosia epäilevillä naisilla, mukaan lukien termit, määritelmät ja mittaukset: konsensuslausunto International Deep Endometriosis Analysis (IDEA) -ryhmältä. Ultrasound Obstet Gynecol. 2016 syyskuu;48(3):318-32. doi: 10.1002/uog.15955) ja muodostumat luokitellaan Enzian-järjestelmän avulla (Keckstein J, ym. The #Enzian classification: A comprehensive non-invasive and surgical description system for endometriosis. Acta Obstet Gynecol Scand. 2021 heinäkuu;100(7):1165-75. doi: 10.1111/aogs.14099), mahdollistaen tarkat mittaukset endometrioomeista, syvästi tunkeutuvista muodostumista, liittyvistä adheesioista ja lisämunuaisiin liittyvästä osallistumisesta.

Munasarjojen reservi arvioidaan käyttäen antraalifollikkelien määrää ja antimüller-hormonin (AMH) tasoja, analysoituna yhdessä erikoistuneessa laboratoriossa minimoidakseen mittausvaihtelua. Kliinistä etenemistä arvioidaan standardoitujen oireasteikkojen ja Endometriosis Health Profile Questionnaire (EHP-30) -kyselyn avulla. Osallistujia hoidetaan odottavalla, lääkinnällisellä tai yhdistetyllä lähestymistavalla rutiinikliinisen käytännön mukaisesti; hoitoja ei randomisoida, mutta altistus dokumentoidaan tarkasti arvioidakseen sen suhdetta sairauden kehitykseen.

Tutkimus toimii potilasrekisterinä, jossa on ennalta määritellyt pitkittäiset tiedonkeruumenettelyt ja jäsennellyt laadunvarmistusmenettelyt. Tiedot tallennetaan erilliseen Clinapsis-tietokantaan, jossa on rajoitettu pääsy ja pseudonymisointi yksilöllisten potilaskoodien avulla. Yksityiskohtainen tietosanakirja määrittelee jokaisen muuttujan, sen lähteen, koodausstrategian (mukaan lukien standardoitu terminologia lääkkeille ja oireille) ja biologisten parametrien viitealueet. Automaattiset tietojen syöttötarkistukset havaisevat epäjohdonmukaisuudet, puuttuvat kentät ja viitealueen ulkopuoliset arvot syöttöhetkellä. Lisävalvontamenettelyihin kuuluu säännölliset ristitarkistukset sähköisten tapausraportointilomakkeiden ja lähdetietojen (ultraäänimittaukset, laboratoriotulokset, lääketieteelliset asiakirjat) välillä. Lähdetietojen vahvistus suoritetaan valtuutettujen tutkijoiden toimesta varmistaakseen tarkkuuden ja täydellisyyden.

Standardoidut toimintamenettelyt (SOP) säätelevät kaikkia rekisteritoimintoja: potilastunnistus ja rekrytointi; tietoon perustuvan suostumuksen menettelyt; kliiniset ja ultraäänitutkimusarvioinnit; biologisten näytteiden käsittely; tietojen syöttö, seuranta ja tarkastus; haittatapausten hallinta; ja muutosvalvontaprosessit kaikille protokollamuutoksille. Biopankkimenettelyt – seerumin, plasman, virtsan ja endometrioosikudoksen kerääminen ja varastointi – noudattavat laitoksellisia ja sääntelystandardeja, mahdollistaen tulevan biomarkkeritutkimuksen tulehduksesta, interleukiineista ja miRNA:ista.

Suunniteltu otoskoko 100 potilaalla edustaa pragmaattista arviota perustuen saatavilla oleviin vuosittaisiin lähetteisiin ja odotettuun säilyvyyteen; vaikka muodolliset tehon laskelmat ovat rajallisia aiemman tiedon puuttumisen vuoksi, tätä kohorttia pidetään riittävänä havaitsemaan kliinisesti merkityksellisiä trendejä ja yhteyksiä.

Puuttuvia tietoja käsitellään ennalta määritellyillä säännöillä erottaen "puuttuvat", "ei sovellettavissa" ja "tulkitsemattomat" merkinnät, ja herkkyysanalyysit on suunniteltu arvioimaan mahdollista harhaa.

Tilastoanalyysisuunnitelma sisältää kaikkien muuttujien kuvailevan analyysin niiden asteikon mukaan, toistomittaus-ANOVA:n arvioidakseen ajallisia muutoksia neljän suunnitellun käynnin aikana, ja ANCOVA-malleja tutkiakseen kovariaattien, kuten iän, perustason oireiden vakavuuden ja hoitotyypin, vaikutusta. Vertailut hoitoryhmien välillä sopeuttavat sekoittavia tekijöitä, kun mahdollista, tunnistaen, että terapian valinta ei ole satunnainen. Merkittävyyskynnys 0,05 (kaksisuuntainen) käytetään. Tietoja analysoidaan käyttäen IBM SPSS v29:tä tai uudempaa.

Seuranta- ja tarkastusmenettelyt varmistavat sääntely- ja eettisten standardien noudattamisen. Tutkijat säilyttävät tutkimusasiakirjoja vähintään viiden vuoden ajan, ja valtuutetut valvojat, tarkastajat, eettiset komiteat tai terveysviranomaiset voivat saada pääsyn anonymisoituihin lähdeasiakirjoihin vahvistusta varten.

Projektia tukee Fundació La Marató de TV· (Rek. 55/173, projekti 20241910), joka varmistaa riittävät resurssit tiedonhallintaan, näytteenkäsittelyyn ja teknologiseen tukeen kliiniseen seurantasovellukseen.