Az endometriózis elváltozások ultrahangos követésének és a betegek életminőségének fejlődése: A betegség progresszióját befolyásoló tényezők egy prospektív kohorszban

Ez a prospektív megfigyelési kohorszvizsgálat célja az endometriózis klinikai és ultrahangos progressziójának jellemzése, valamint a betegség evolúciójával, a petefészek-tartalékkal, a tünetterheléssel és a beteg által jelentett életminőséggel összefüggő tényezők azonosítása. A protokoll úgy lett tervezve, hogy integrálja a longitudinális klinikai értékeléseket, a strukturált transzvaginális ultrahangvizsgálatokat, a hormonprofilozást és a digitális monitorozást a validált "Endometric" mobilalkalmazáson keresztül.

A vizsgálat két évig követ egy felnőtt nőkből álló kohorsz endometriózissal, standardizált értékelési időközök (alapvonal, 6 hónap, 1 év és 2 év) alkalmazásával, hogy rögzítse a léziómorfológia, a tünetek és a funkcionális eredmények jelentős változásait.

Az ultrahangvizsgálatokat az IDEA konszenzus (Guerriero S, et al. Systematic approach to sonographic evaluation of the pelvis in women with suspected endometriosis, including terms, definitions and measurements: a consensus opinion from the International Deep Endometriosis Analysis (IDEA) group. Ultrasound Obstet Gynecol. 2016 Sep;48(3):318-32. doi: 10.1002/uog.15955) szerint végezzük, és a léziókat az Enzian rendszer (Keckstein J, et al. The #Enzian classification: A comprehensive non-invasive and surgical description system for endometriosis. Acta Obstet Gynecol Scand. 2021 Jul;100(7):1165-75. doi: 10.1111/aogs.14099) segítségével osztályozzuk, lehetővé téve az endometriómák, a mélyen infiltráló léziók, a kapcsolódó adhéziók és az adnexumok érintettségének pontos mérését.

A petefészek-tartalékot az antralis tüszőszám és az antimüller hormon (AMH) szint alapján becsüljük, egyetlen szakosodott laboratóriumban elemezve a vizsgálatok közötti variabilitás minimalizálása érdekében. A klinikai progressziót standardizált tünetskálákkal és az Endometriosis Health Profile Questionnaire (EHP-30) segítségével értékeljük. A résztvevők expectant, gyógyszeres vagy kombinált megközelítésekkel kezelhetők a rutin klinikai gyakorlatnak megfelelően; a kezelések nem randomizáltak, de a kitettség pontosan dokumentálásra kerül a betegség evolúcióval való kapcsolatának értékelése érdekében.

A vizsgálat betegregiszterként funkcionál, előre meghatározott longitudinális adatgyűjtéssel és strukturált minőségbiztosítási eljárásokkal. Az adatokat egy dedikált Clinapsis adatbázisban tároljuk, ellenőrzött hozzáféréssel és egyedi betegkódokon keresztüli pszeudonimizálással. Egy részletes adatszótár határozza meg az egyes változókat, azok forrását, kódolási stratégiáját (beleértve a gyógyszerek és tünetek szabványos terminológiáját) és a biológiai paraméterek referenciatartományait. Automatizált adatbeviteli ellenőrzések észlelik az inkonzisztenciákat, a hiányzó mezőket és a tartományon kívüli értékeket a bevételi ponton. További validációs eljárások közé tartoznak az elektronikus esetbejelentő nyomtatványok és a forrásadatok (ultrahangmérések, laboreredmények, orvosi dokumentáció) közötti időszakos keresztellenőrzések. A forrásadatok ellenőrzését jogosult vizsgálók végzik a pontosság és teljesség biztosítása érdekében.

Szabványos Működési Eljárások (SOP-ok) irányítják az összes regiszterműveletet: a betegazonosítást és -toborzást; a tájékoztatott beleegyezési eljárásokat; a klinikai és ultrahangvizsgálatokat; a biológiai minták kezelését; az adatbevitelt, monitorozást és auditálást; a mellékhatások kezelését; és a protokollmódosítások változásvezérlési folyamatait. A biobank eljárások – a szérum, plazma, vizelet és endometriós szövet gyűjtése és tárolása – intézményi és szabályozási szabványokhoz igazodnak, lehetővé téve a jövőbeli biomarkerkutatást a gyulladás, interleukinok és miRNA-k területén.

A tervezett 100 betegs mintanagyság gyakorlati becslésen alapul az elérhető éves beutalások és a várható megmaradás alapján; bár a formális teljesítményszámításokat korlátozza a korábbi adatok hiánya, ez a kohorsz elegendőnek tekinthető a klinikailag jelentős trendek és összefüggések észleléséhez.

A hiányzó adatokat előre meghatározott szabályokkal kezeljük, megkülönböztetve a "hiányzó", "nem alkalmazható" és "értelmezhetetlen" bejegyzéseket, érzékenységi elemzéseket tervezve a potenciális torzítás felmérésére.

A statisztikai elemzési terv magában foglalja az összes változó leíró elemzését a skálájuk szerint, ismételt mérésű ANOVA-t a négy tervezett látogatás során bekövetkező időbeli változások értékelésére, és ANCOVA modelleket a kovariátumok (például életkor, alapvonali tünet súlyossága, kezelés típusa) hatásának feltárására. A kezelési csoportok közötti összehasonlítások lehetőség szerint korrigálnak a zavaró tényezőkre, figyelembe véve, hogy a terápiás választás nem randomizált. 0,05 (kétoldali) szignifikancia küszöbértéket alkalmazunk. Az adatokat IBM SPSS v29 vagy újabb verzióval elemezzük.

A monitorozási és auditálási eljárások biztosítják a szabályozási és etikai szabványok betartását. A vizsgálók legalább öt évig megőrzik a vizsgálati dokumentumokat, és a jogosult monitorok, auditálók, etikai bizottságok vagy egészségügyi hatóságok hozzáférhetnek az anonimizált forrásdokumentációhoz ellenőrzés céljából.

A projektet a Fundació La Marató de TV· (Reg 55/173, projekt 20241910) támogatja, amely biztosítja az adatkezelés, a mintafeldolgozás és a klinikai monitorozási alkalmazás technológiai támogatásának megfelelő forrásait.