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Évaluation des gélules TQ-B3234 chez les patients atteints de neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1 symptomatique et non chirurgicale

22 mai 2026 mis à jour par: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Essai clinique de phase III randomisé, en double aveugle, contrôlé parallèlement, multicentrique évaluant l'efficacité et la sécurité des capsules TQ-B3234 par rapport au placebo chez des patients atteints de neurofibromes plexiformes symptomatiques, non chirurgicaux, associés à la neurofibromatose de type 1

Cette étude vise à démontrer que, chez les sujets présentant des neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables associés à la neurofibromatose de type 1, les gélules de TQ-B3234 améliorent significativement le taux de réponse objective à la semaine 24 par rapport au placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

177

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine, 230000
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contact:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100032
        • Pas encore de recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100032
        • Pas encore de recrutement
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Contact:
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100070
        • Pas encore de recrutement
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Contact:
          • Bo Wang, Doctor
          • Numéro de téléphone: 13811713730
          • E-mail: docking@163.com
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100083
        • Pas encore de recrutement
        • Peking University Third Hospital
        • Contact:
          • Liping Wang, Doctor
          • Numéro de téléphone: 13810002694
          • E-mail: dianen@126.com
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chine, 400000
        • Recrutement
        • The Southwest Hospital of Amu
        • Contact:
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chine, 350004
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital Of FuJan Medical University
        • Contact:
          • Yuanxiang Lin, Doctor
          • Numéro de téléphone: 13906918894
          • E-mail: lyx99070@163.com
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Chine, 730050
        • Pas encore de recrutement
        • Gansu Provincial Cancer Hospital
        • Contact:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510060
        • Pas encore de recrutement
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
        • Contact:
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510091
        • Pas encore de recrutement
        • Dermatology Hospital of Southern Medical University (Guangdong Provincial Dermatology Hospital / Guangdong Center for the Prevention and Control of Sexually Transmitted Diseases and Leprosy
        • Contact:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chine, 530021
        • Pas encore de recrutement
        • Guangxi Medical University Cancer Hospital （ Guangxi Cancer InstituteGuangxi Cancer Hospital & Medical University Oncology School & Cancer Center）
        • Contact:
          • Ligen Mo, Doctor
          • Numéro de téléphone: 13807816094
          • E-mail: ligenmo@163.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chine, 550002
        • Pas encore de recrutement
        • Guizhou Provincial People's Hospital
        • Contact:
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chine, 05000
        • Pas encore de recrutement
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Contact:
    • Henan
      • Luoyang, Henan, Chine, 471000
        • Pas encore de recrutement
        • The Second Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
        • Contact:
      • Zhengzhou, Henan, Chine, 450000
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contact:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 42000
        • Pas encore de recrutement
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
        • Contact:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410007
        • Pas encore de recrutement
        • Hunan Children's Hospital
        • Contact:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chine, 210008
        • Pas encore de recrutement
        • Nanjing Drum Tower Hospital
        • Contact:
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Chine, 110801
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital of China Medical University
        • Contact:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Chine, 710000
        • Pas encore de recrutement
        • Xijing Hospital
        • Contact:
          • Baoqiang Song, Doctor
          • Numéro de téléphone: 18829025566
          • E-mail: songbq1@163.com
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine, 250012
        • Pas encore de recrutement
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contact:
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200011
        • Pas encore de recrutement
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
        • Contact:
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Chine, 030000
        • Recrutement
        • Shanxi Cancer Hospital
        • Contact:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • Recrutement
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contact:
          • Yu Cao, Doctor
          • Numéro de téléphone: 18980601184
          • E-mail: caoyu@wchscu.cn
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610072
        • Pas encore de recrutement
        • Sichuan Academy of Medical Science&Sichuan Provincial People' Hospital
        • Contact:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chine, 300000
        • Pas encore de recrutement
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital
        • Contact:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chine, 650000
        • Pas encore de recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contact:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310014
        • Pas encore de recrutement
        • Zhejiang Provincial People's Hospital
        • Contact:
          • Shuofan Wu, Doctor
          • Numéro de téléphone: 13857121888
          • E-mail: sufanwu@163.com

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Le sujet adhère volontairement à cette étude, signe le formulaire de consentement éclairé et fait preuve d'une bonne observance.
  • Âge ≥18 ans (calculé à partir de la date de signature du formulaire de consentement éclairé).
  • Diagnostic de neurofibrome plexiforme (NP) symptomatique et non résécable associé à la neurofibromatose de type 1 (NF1), nécessitant un traitement systémique selon l'appréciation de l'investigateur.
  • Au moins une lésion mesurable d'une dimension ≥3 cm.
  • Aucun changement significatif dans l'utilisation des médicaments chroniques contre la douleur neuropathique dans les 28 jours précédant l'inclusion dans l'étude.
  • État général (performance status) de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1.
  • Les tests de laboratoire répondent aux critères du protocole.
  • Les femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception efficace pendant l'étude et pendant 6 mois après la fin de l'étude. Un test de grossesse sérique négatif doit être documenté dans les 7 jours précédant l'inclusion dans l'étude. Les hommes doivent accepter d'utiliser une contraception efficace pendant l'étude et pendant 6 mois après la fin de l'étude.

Critères d'exclusion :

  • Gliome malin ou tumeur maligne de la gaine des nerfs périphériques (MPNST) confirmé(e) ou suspecté(e) (à l'exclusion du gliome de bas grade, du gliome du nerf optique ne nécessitant pas de traitement systémique ou de radiothérapie) ; une confirmation histologique peut être requise.
  • Antécédents d'autres tumeurs malignes ou tumeurs malignes concomitantes dans les 5 ans précédant la première administration.
  • Facteurs multiples affectant l'absorption orale du médicament (par exemple, dysphagie, diarrhée chronique, obstruction intestinale, résection intestinale majeure).
  • Réactions indésirables d'un traitement antitumoral antérieur non résolues au grade ≤1 du NCI CTCAE v6.0, à l'exception de l'alopécie de grade 2, de la neuropathie périphérique de grade 2, de l'anémie de grade 2, des anomalies de laboratoire non cliniquement significatives et asymptomatiques, et de l'hypothyroïdie stabilisée par un traitement hormonal substitutif.
  • Chirurgie majeure, traumatisme important ou chirurgie majeure planifiée pendant l'étude dans les 4 semaines précédant la première administration ; ou présence de plaies ou de fractures non cicatrisées de longue durée.
  • Antécédents d'événements thrombotiques artériels/veineux (par exemple, accident vasculaire cérébral incluant l'accident ischémique transitoire (AIT), thrombose veineuse profonde, embolie pulmonaire) ou d'autres événements thromboemboliques graves dans les 6 mois précédant la première administration.
  • Hépatite virale active avec un mauvais contrôle.
  • Syphilis active nécessitant un traitement.
  • Tuberculose active, fibrose pulmonaire idiopathique, pneumonie organisée, pneumonie médicamenteuse, pneumonite radique nécessitant un traitement, ou pneumonie active symptomatique sur le plan clinique.
  • Antécédents de toxicomanie incontrôlable ou présence de troubles psychiatriques.
  • Transplantation allogénique de moelle osseuse ou d'organe solide planifiée ou antérieure.
  • Antécédents d'encéphalopathie hépatique.
  • Antécédents d'occlusion de la veine rétinienne (OVR), de décollement de l'épithélium pigmentaire rétinien (DEPR), de rétinopathie séreuse centrale (RSC), de glaucome, ou d'autres anomalies oculaires significatives (par exemple, pression intraoculaire >21 mmHg).
  • Incapacité à subir une IRM et/ou présence de contre-indications à l'IRM.
  • Maladie cardiovasculaire majeure.
  • Infection sévère active ou non contrôlée.
  • Insuffisance rénale nécessitant une hémodialyse ou une dialyse péritonéale.
  • Antécédents d'immunodéficience, y compris séropositivité au VIH ou autres maladies d'immunodéficience acquises/congénitales.
  • Antécédents d'épilepsie.
  • Symptômes et traitement liés à la tumeur.
  • Hypersensibilité connue aux excipients du médicament de l'étude.
  • Participation à d'autres essais cliniques pour le NP et utilisation de leurs médicaments dans les 4 semaines précédant la première administration.
  • Participantes enceintes ou allaitantes.
  • Toute autre condition qui, selon l'appréciation de l'investigateur, présente un risque sérieux pour la sécurité du participant ou interfère avec la réalisation de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Capsules TQ-B3234
Capsules TQ-B3234 : 50 mg une fois par jour, un cycle toutes les 4 semaines (28 jours)
Médicament: Capsules TQ-B3234
TQ-B3234 est un médicament anticancéreux ciblé moléculaire, un inhibiteur sélectif de la protéine kinase activée par un mitogène 1 et 2 (MEK1/2). Il inhibe principalement la protéine kinase activée par un mitogène (MEK) (un régulateur en amont de la voie de la kinase régulée par un signal extracellulaire (ERK)), affectant ainsi la voie de la protéine kinase activée par un mitogène (MAPK) et supprimant la prolifération cellulaire. Les inhibiteurs de MEK sont reconnus pour jouer un rôle significatif dans la pathogenèse des neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1.
Comparateur placebo: Placebo TQ-B3234
TQ-B3234 placebo : 0 mg une fois par jour, un cycle toutes les 4 semaines (28 jours)
Médicament: Placebo TQ-B3234
Placebo TQ-B3234 sans substance active.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse objective évalué par un comité de revue indépendant (IRC)
Délai: De l'inclusion des sujets jusqu'à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Pourcentage de sujets ayant obtenu une réponse complète (RC) ou une réponse partielle (RP) évalué par le comité d'examen indépendant (CEI) selon les critères REiNS à la fin du cycle 24.
De l'inclusion des sujets jusqu'à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse objective évalué par l'investigateur
Délai: Du recrutement des sujets à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Pourcentage de sujets atteignant une réponse complète (RC) ou une réponse partielle (RP) évaluée par les investigateurs selon les critères REiNS.
Du recrutement des sujets à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
IRC/Évaluateur-Évalué DOR
Délai: Du recrutement des sujets à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Durée de réponse (DOR), définie comme le temps entre la première réponse objective confirmée documentée et la progression de la maladie ou le décès quelle qu'en soit la cause (selon la première occurrence), déterminée par le CIR/investigateurs selon les critères REiNS.
Du recrutement des sujets à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
IRC/Investigator-Assessed disease control rate (DCR)
Délai: De l'inclusion du sujet jusqu'à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Pourcentage de sujets atteignant une réponse complète (RC), une réponse partielle (RP) ou une maladie stable (MS) selon la détermination par le comité d'évaluation indépendant/les investigateurs selon les critères REiNS.
De l'inclusion du sujet jusqu'à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
IRC/Investigateur - Survie sans progression (SSP) évaluée par l'investigateur
Délai: De l'inclusion du sujet jusqu'à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Temps entre la randomisation et la première progression de la maladie ou le décès, quelle qu'en soit la cause (selon le premier événement survenu), tel que déterminé par le comité de lecture indépendant/investigateurs selon les critères REiNS.
De l'inclusion du sujet jusqu'à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
TTP évalué par le CRI/l'investigateur
Délai: Du recrutement des sujets à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Temps entre la randomisation et la première progression de la maladie (TTP), évalué par le comité indépendant de lecture (IRC) / les investigateurs selon les critères REiNS.
Du recrutement des sujets à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
IRC/Investigator-Assessed time to response (TTR)
Délai: De l'inclusion du sujet jusqu'à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Délai entre la randomisation et la première réponse objective, déterminée par le CRI/les investigateurs selon les critères REiNS.
De l'inclusion du sujet jusqu'à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Réponse tumorale chez le sujet
Délai: De l'inclusion des sujets jusqu'à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Différence du meilleur pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale du volume de PN cible entre les groupes, selon l'évaluation du CRI/des investigateurs.
De l'inclusion des sujets jusqu'à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Nombre de sujets présentant l'incidence et la sévérité des événements indésirables (EI)
Délai: De l'inclusion du sujet à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Incidence et gravité des événements indésirables de l'inclusion du sujet à la fin du cycle 24.
De l'inclusion du sujet à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Résultats rapportés par les patients
Délai: De l'inclusion du sujet à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Résultats de l'auto-évaluation des patients de l'inclusion des sujets jusqu'à la fin du cycle 24.
De l'inclusion du sujet à la fin du cycle 24 (chaque cycle dure 28 jours)
Concentration maximale (Cmax)
Délai: 2 heures après l'administration
Concentration plasmatique maximale du médicament
2 heures après l'administration
Concentration plasmatique à l'état d'équilibre (Ctrough, SS)
Délai: Cycle 1 jour 28 : pré-dose, Cycle 2 jour 28 pré-dose, Cycle 3 jour 28 : pré-dose, Cycle 6 jour 28 : pré-dose. (chaque cycle dure 28 jours)
La concentration pré-dose observée lorsque le médicament a atteint un état d'équilibre avec une administration répétée, indiquant l'exposition de base et l'accumulation.
Cycle 1 jour 28 : pré-dose, Cycle 2 jour 28 pré-dose, Cycle 3 jour 28 : pré-dose, Cycle 6 jour 28 : pré-dose. (chaque cycle dure 28 jours)
Effets sur le score de douleur chez les sujets
Délai: De l'inclusion du sujet à la fin du 24e cycle (chaque cycle dure 28 jours)
Questionnaire : Échelle d'évaluation numérique-11 (NRS-11) ; Les segments de ligne ci-dessous comportent tous des chiffres de 0 à 10, où 0 signifie aucune douleur et 10 est la pire douleur que vous puissiez imaginer.
De l'inclusion du sujet à la fin du 24e cycle (chaque cycle dure 28 jours)
Effets sur l'indice d'interférence de la douleur chez les sujets
Délai: De l'inclusion du sujet jusqu'à la fin du 24e cycle (chaque cycle dure 28 jours)
Questionnaire : indice d'interférence de la douleur ; Veuillez répondre à chaque question en entourant un nombre de 0 à 6, où 0 signifie pas du tout et 6 signifie complètement
De l'inclusion du sujet jusqu'à la fin du 24e cycle (chaque cycle dure 28 jours)
Effets sur la qualité de vie générale des sujets
Délai: Du recrutement des sujets à la fin du 24e cycle (chaque cycle dure 28 jours)
Questionnaire : Functional Assessment of Cancer Therapy - General (FACT-G) ; les scores de tous les items de ses quatre domaines sont additionnés pour obtenir un score total, qui varie de 0 à 108 points.
Du recrutement des sujets à la fin du 24e cycle (chaque cycle dure 28 jours)
Effets sur les sujets ; qualité de vie spécifique à la maladie
Délai: De l'inclusion des sujets à la fin du 24e cycle (chaque cycle dure 28 jours)
Questionnaire : Module PedsQL NF1 ; Il comprend une version pour adultes (>25 ans) et une version pour jeunes adultes (18-25 ans), avec respectivement 104 items.
De l'inclusion des sujets à la fin du 24e cycle (chaque cycle dure 28 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 mars 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2026

Première publication (Réel)

12 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2026

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TQ-B3234-III-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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