Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av TQ-B3234-kapslar hos patienter med symtomatisk, icke-kirurgisk typ 1 neurofibromatos-associerad plexiform neurofibrom

22 maj 2026 uppdaterad av: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Randomiserad, dubbelblind, parallellkontrollerad, multicentrisk fas III-klinisk prövning som utvärderar effektiviteten och säkerheten för TQ-B3234-kapslar jämfört med placebo hos patienter med symtomatisk, icke-kirurgisk typ 1 neurofibromatos-associerad plexiform neurofibrom

Denna studie syftar till att visa att TQ-B3234-kapslar, hos patienter med symptomatiska, inoperabla plexiforma neurofibrom associerade med neurofibromatos typ 1, signifikant förbättrar objektiv responsfrekvens vid vecka 24 jämfört med placebo.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

177

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230000
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100032
        • Har inte rekryterat ännu
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100032
        • Har inte rekryterat ännu
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100070
        • Har inte rekryterat ännu
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100083
        • Har inte rekryterat ännu
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
          • Liping Wang, Doctor
          • Telefonnummer: 13810002694
          • E-post: dianen@126.com
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400000
        • Rekrytering
        • The Southwest Hospital of Amu
        • Kontakt:
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350004
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital Of FuJan Medical University
        • Kontakt:
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730050
        • Har inte rekryterat ännu
        • Gansu Provincial Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510060
        • Har inte rekryterat ännu
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510091
        • Har inte rekryterat ännu
        • Dermatology Hospital of Southern Medical University (Guangdong Provincial Dermatology Hospital / Guangdong Center for the Prevention and Control of Sexually Transmitted Diseases and Leprosy
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • Har inte rekryterat ännu
        • Guangxi Medical University Cancer Hospital （ Guangxi Cancer InstituteGuangxi Cancer Hospital & Medical University Oncology School & Cancer Center）
        • Kontakt:
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550002
        • Har inte rekryterat ännu
        • Guizhou Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 05000
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Kontakt:
    • Henan
      • Luoyang, Henan, Kina, 471000
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Second Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450000
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 42000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410007
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hunan Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Har inte rekryterat ännu
        • Nanjing Drum Tower Hospital
        • Kontakt:
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina, 110801
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina, 710000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Xijing Hospital
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250012
        • Har inte rekryterat ännu
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200011
        • Har inte rekryterat ännu
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 030000
        • Rekrytering
        • Shanxi Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekrytering
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610072
        • Har inte rekryterat ännu
        • Sichuan Academy of Medical Science&Sichuan Provincial People' Hospital
        • Kontakt:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650000
        • Har inte rekryterat ännu
        • The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310014
        • Har inte rekryterat ännu
        • Zhejiang Provincial People's Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Studiedeltagaren går frivilligt med i denna studie, undertecknar informerat samtyckesformulär och visar god följsamhet.
  • Ålder ≥18 år (beräknat från datumet för undertecknandet av informerat samtyckesformulär).
  • Diagnos av symptomatisk, icke-resektabel plexiform neurofibrom (PN) associerad med neurofibromatos typ 1 (NF1) som kräver systemisk terapi enligt utredarens bedömning.
  • Minst en mätbar läsion med en dimension ≥3 cm.
  • Det bör inte finnas några betydande förändringar i användningen av kronisk neuropatisk smärtmedicin inom 28 dagar före studieinträde.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestandastatus 0-1.
  • Laboratorieprov uppfyller protokollkriterierna.
  • Kvinnor i barnafödande ålder måste samtycka till att använda effektiv preventivmedel under studien och i 6 månader efter studiens avslutande. Ett negativt serumgraviditetstest måste dokumenteras inom 7 dagar före studieinträde. Män måste samtycka till att använda effektiv preventivmedel under studien och i 6 månader efter studiens avslutande.

Exklusionskriterier:

  • Bekräftad eller misstänkt malign gliom eller malign perifer nervskidestumör (MPNST) (exklusive låggradigt gliom, optikusgliom som inte kräver systemisk terapi eller strålbehandling); histologisk bekräftelse kan krävas.
  • Historik av eller samtidig annan malignitet inom 5 år före första doseringen.
  • Flera faktorer som påverkar oral läkemedelsabsorption (t.ex. sväljsvårigheter, kronisk diarré, tarmobstruktion, större tarmresektion).
  • Biverkningar från tidigare antitumörbehandling som inte har återhämtat sig till NCI CTCAE v6.0 grad ≤1, förutom grad 2 håravfall, grad 2 perifer neuropati, grad 2 anemi, icke-kliniskt signifikanta och asymptomatiska laboratorieavvikelser och hypotyreos stabiliserad med hormonersättningsterapi.
  • Större kirurgi, betydande traumatisk skada eller planerad större kirurgi under studien inom 4 veckor före första doseringen; eller förekomst av långvariga icke-läkta sår eller frakturer.
  • Historik av arteriella/venösa trombotiska händelser (t.ex. cerebrovaskulär olycka inklusive transient ischemisk attack (TIA), djup ventrombos, lungemboli) eller andra allvarliga tromboemboliska händelser inom 6 månader före första doseringen.
  • Aktiv viral hepatit med dålig kontroll.
  • Aktiv syfilis som kräver behandling.
  • Aktiv tuberkulos, idiopatisk lungfibros, organiserande pneumoni, läkemedelsinducerad pneumoni, strålningspneumonit som kräver behandling, eller kliniskt symptomatisk aktiv pneumoni.
  • Historik av substansmissbruk som inte kan kontrolleras eller förekomst av psykiska störningar.
  • Planerad eller tidigare allogen benmärgs- eller solid organtransplantation.
  • Historik av hepatisk encefalopati.
  • Historik av eller aktuell retinal venocklusion (RVO), retinal pigmentepitelavlossning (RPED), central serös retinopati (CSR), glaukom eller andra betydande okulära abnormiteter (t.ex. intraokulärt tryck >21mmHg).
  • Oförmåga att genomgå MRI och/eller förekomst av MRI-kontraindikationer.
  • Större kardiovaskulär sjukdom.
  • Aktiv eller okontrollerad allvarlig infektion.
  • Njurinsufficiens som kräver hemodialys eller peritonealdialys.
  • Historik av immunbrist, inklusive HIV-positiv eller andra förvärvade/medfödda immunbristsjukdomar.
  • Historik av epilepsi.
  • Tumörrelaterade symptom och behandling.
  • Känd överkänslighet mot studieläkemedlets hjälpämnen.
  • Deltagande i och användning av andra PN-studieläkemedel inom 4 veckor före första doseringen.
  • Gravida eller ammande deltagare.
  • Vilket annat tillstånd som helst som, enligt utredarens bedömning, innebär en allvarlig risk för deltagarens säkerhet eller stör studiens genomförande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: TQ-B3234-kapslar
TQ-B3234-kapslar: 50 mg en gång dagligen, en cykel var fjärde vecka (28 dagar)
Läkemedel: TQ-B3234-kapslar
TQ-B3234 är ett antitumör-målmolekylärt läkemedel, en selektiv mitogenaktiverad proteinkinas 1 och 2 (MEK1/2)-hämmare. Det härmar främst mitogenaktiverad proteinkinas (MEK)-proteinet (en uppströmsregulator av den extracellulära signalreglerade kinas (ERK)-vägen), vilket påverkar mitogenaktiverad proteinkinas (MAPK)-vägen och undertrycker cellproliferation. MEK-hämmare anses spela en betydande roll i patogenesen av plexiforma neurofibromer associerade med neurofibromatos typ 1.
Placebo-jämförare: TQ-B3234 placebo
TQ-B3234 placebo: 0 mg en gång dagligen, en cykel var fjärde vecka (28 dagar)
Läkemedel: TQ-B3234 placebo
TQ-B3234 placebo utan läkemedelssubstans.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
IRC-bedömd objektiv responsfrekvens (ORR)
Tidsram: Från inkludering av patienter till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Andel av försökspersoner som uppnår komplett respons (CR) eller partiell respons (PR) som bedömts av ett oberoende granskningsutskott (IRC) enligt REiNS-kriterierna i slutet av cykel 24.
Från inkludering av patienter till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utredarutvärderad ORR
Tidsram: Från ämnesrekrytering till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Andel patienter som uppnår fullständig respons (CR) eller partiell respons (PR) enligt bedömning av utredarna enligt REiNS-kriterierna.
Från ämnesrekrytering till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
IRC/Undersökningsledarutvärderad DOR
Tidsram: Från rekrytering av deltagare till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Svarstid (DOR), definierad som tiden från första dokumenterade bekräftade objektiva respons till sjukdomsframsteg eller död av vilken orsak som helst (beroende på vilket som inträffar först), enligt bedömning av IRC/undersökare enligt REiNS-kriterierna.
Från rekrytering av deltagare till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
IRC/Undersökare-bedömd sjukdomskontrollfrekvens (DCR)
Tidsram: Från ämnesrekrytering till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Procentandel av deltagare som uppnår komplett respons (CR), partiell respons (PR) eller stabil sjukdom (SD) enligt bedömning av IRC/utredare enligt REiNS-kriterierna.
Från ämnesrekrytering till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
IRC/Undersökningsledarutvärderad progressionfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Från patientrekrytering till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Tid från randomisering till första sjukdomsprogression eller död av vilken orsak som helst (beroende på vilket som inträffar först), som fastställs av IRC/utredare enligt REiNS-kriterierna.
Från patientrekrytering till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
IRC/Undersökningsledarbedömd TTP
Tidsram: Från deltagarrekrytering till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Tid från randomisering till första sjukdomsförlopp (TTP), utvärderad av IRC/utredare enligt REiNS-kriterierna.
Från deltagarrekrytering till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
IRC/Utvärderarens bedömda tid till respons (TTR)
Tidsram: Från inkludering av patienter till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Tid från randomisering till första objektiva respons, enligt IRC/undersökningsledares bedömning per REiNS-kriterier.
Från inkludering av patienter till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Tumörrespons hos försöksperson
Tidsram: Från ämnesinskrivning till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Skillnad i den bästa procentuella förändringen från baslinjen i målmängden PN mellan grupperna, såsom bedöms av IRC/utredare.
Från ämnesinskrivning till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Antal försökspersoner med förekomst och allvarlighetsgrad av biverkningar (AEs)
Tidsram: Från inkludering av patienter till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar från deltagarnas inkludering till slutet av cykel 24.
Från inkludering av patienter till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Patientrapporterade utfall
Tidsram: Från rekrytering av patienter till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Patientens självskattningsresultat från inskrivning till slutet av cykel 24.
Från rekrytering av patienter till slutet av cykel 24 (varje cykel är 28 dagar)
Toppkoncentration (Cmax)
Tidsram: 2 timmar efter administration
Maximal plasmakoncentration av läkemedlet
2 timmar efter administration
Plasmakoncentration vid jämviktstillstånd (Ctrough, SS)
Tidsram: Cycle 1 dag 28: före dos, Cycle 2 dag 28 före dos, Cycle 3 dag 28: före dos, Cycle 6 dag 28: före dos. (varje cykel är 28 dagar)
Den observerade koncentrationen före dosering när läkemedlet har nått jämvikt vid upprepad dosering, vilket indikerar baslinjeexponering och ackumulering.
Cycle 1 dag 28: före dos, Cycle 2 dag 28 före dos, Cycle 3 dag 28: före dos, Cycle 6 dag 28: före dos. (varje cykel är 28 dagar)
Effekter på smärtskattning hos försökspersoner
Tidsram: Från inkludering av patienter till slutet av den 24:e cykeln (varje cykel är 28 dagar)
Frågeformulär: Numerisk betygsskala-11 (NRS-11); Linjesegmenten nedan har alla siffror från 0 till 10, där 0 betyder ingen smärta och 10 är den värsta smärta du kan föreställa dig.
Från inkludering av patienter till slutet av den 24:e cykeln (varje cykel är 28 dagar)
Effekter på smärtinterferensindex hos försökspersoner
Tidsram: Från rekrytering av patienter till slutet av den 24:e cykeln (varje cykel är 28 dagar)
Frågeformulär: smärtinterferensindex; Var vänlig svara på varje fråga genom att ringa in ett nummer från 0 till 6, där 0 betyder inte alls och 6 betyder helt
Från rekrytering av patienter till slutet av den 24:e cykeln (varje cykel är 28 dagar)
Effekter på deltagarnas generella livskvalitet
Tidsram: Från inkludering av patienter till slutet av den 24:e cykeln (varje cykel är 28 dagar)
Frågeformulär: Functional Assessment of Cancer Therapy - General (FACT-G); poängen från alla frågor inom dess fyra domäner summeras för att erhålla ett totalt poäng, vilket varierar från 0 till 108 poäng.
Från inkludering av patienter till slutet av den 24:e cykeln (varje cykel är 28 dagar)
Effekter på försökspersoner; sjukdomsspecifik livskvalitet
Tidsram: Från rekrytering av försöksperson till slutet av den 24:e cykeln (varje cykel är 28 dagar)
Frågeformulär: PedsQL NF1-modul; Den inkluderar en vuxenversion (>25 år) och en version för unga vuxna (18-25 år), med 104 frågor respektive.
Från rekrytering av försöksperson till slutet av den 24:e cykeln (varje cykel är 28 dagar)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 februari 2026

Första postat (Faktisk)

12 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2026

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TQ-B3234-III-01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera