Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van TQ-B3234-capsules bij patiënten met symptomatische, niet-chirurgische type 1 neurofibromatose-geassocieerde plexiforme neurofibromen

22 mei 2026 bijgewerkt door: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Gerandomiseerde, dubbelblinde, parallelgecontroleerde, multicentrum fase III klinische studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van TQ-B3234-capsules versus placebo bij patiënten met symptomatische, niet-chirurgische type 1 neurofibromatose-geassocieerde plexiforme neurofibromen

Deze studie heeft als doel aan te tonen dat bij proefpersonen met symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen geassocieerd met neurofibromatose type 1, TQ-B3234-capsules de objectieve responssnelheid op week 24 significant verbeteren in vergelijking met placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

177

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230000
        • Nog niet aan het werven
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contact:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100032
        • Nog niet aan het werven
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100032
        • Nog niet aan het werven
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Contact:
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100070
        • Nog niet aan het werven
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Contact:
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100083
        • Nog niet aan het werven
        • Peking University Third Hospital
        • Contact:
          • Liping Wang, Doctor
          • Telefoonnummer: 13810002694
          • E-mail: dianen@126.com
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400000
        • Werving
        • The Southwest Hospital of Amu
        • Contact:
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350004
        • Nog niet aan het werven
        • The First Affiliated Hospital Of FuJan Medical University
        • Contact:
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730050
        • Nog niet aan het werven
        • Gansu Provincial Cancer Hospital
        • Contact:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510060
        • Nog niet aan het werven
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
        • Contact:
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510091
        • Nog niet aan het werven
        • Dermatology Hospital of Southern Medical University (Guangdong Provincial Dermatology Hospital / Guangdong Center for the Prevention and Control of Sexually Transmitted Diseases and Leprosy
        • Contact:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • Nog niet aan het werven
        • Guangxi Medical University Cancer Hospital （ Guangxi Cancer InstituteGuangxi Cancer Hospital & Medical University Oncology School & Cancer Center）
        • Contact:
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550002
        • Nog niet aan het werven
        • Guizhou Provincial People's Hospital
        • Contact:
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 05000
        • Nog niet aan het werven
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Contact:
    • Henan
      • Luoyang, Henan, China, 471000
        • Nog niet aan het werven
        • The Second Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
        • Contact:
      • Zhengzhou, Henan, China, 450000
        • Nog niet aan het werven
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contact:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 42000
        • Nog niet aan het werven
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
        • Contact:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410007
        • Nog niet aan het werven
        • Hunan Children's Hospital
        • Contact:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Nog niet aan het werven
        • Nanjing Drum Tower Hospital
        • Contact:
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China, 110801
        • Nog niet aan het werven
        • The First Affiliated Hospital of China Medical University
        • Contact:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China, 710000
        • Nog niet aan het werven
        • Xijing Hospital
        • Contact:
          • Baoqiang Song, Doctor
          • Telefoonnummer: 18829025566
          • E-mail: songbq1@163.com
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250012
        • Nog niet aan het werven
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contact:
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200011
        • Nog niet aan het werven
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
        • Contact:
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, China, 030000
        • Werving
        • Shanxi Cancer Hospital
        • Contact:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Werving
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contact:
      • Chengdu, Sichuan, China, 610072
        • Nog niet aan het werven
        • Sichuan Academy of Medical Science&Sichuan Provincial People' Hospital
        • Contact:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300000
        • Nog niet aan het werven
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital
        • Contact:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650000
        • Nog niet aan het werven
        • The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contact:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310014
        • Nog niet aan het werven
        • Zhejiang Provincial People's Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • De deelnemer neemt vrijwillig deel aan deze studie, ondertekent de toestemmingsverklaring en toont goede therapietrouw.
  • Leeftijd ≥18 jaar (berekend vanaf de datum van ondertekening van de toestemmingsverklaring).
  • Diagnose van symptomatische, niet-reseceerbare plexiforme neurofibromen (PN) geassocieerd met neurofibromatose type 1 (NF1) die systemische therapie vereisen volgens het oordeel van de onderzoeker.
  • Ten minste één meetbare laesie met een afmeting ≥3 cm.
  • Er mogen geen significante veranderingen zijn in het gebruik van chronische neuropathische pijnmedicatie binnen 28 dagen vóór inschrijving in de studie.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0-1.
  • Laboratoriumtests voldoen aan de protocolcriteria.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met het gebruik van effectieve anticonceptie tijdens de studie en gedurende 6 maanden na voltooiing van de studie. Een negatieve serumzwangerschapstest moet worden gedocumenteerd binnen 7 dagen vóór inschrijving in de studie. Mannen moeten akkoord gaan met het gebruik van effectieve anticonceptie tijdens de studie en gedurende 6 maanden na voltooiing van de studie.

Uitsluitingscriteria:

  • Bevestigd of vermoed maligne glioom of maligne perifere zenuwschede tumor (MPNST) (met uitzondering van laaggradig glioom, optisch zenuwglioom dat geen systemische therapie of radiotherapie vereist); histologische bevestiging kan vereist zijn.
  • Geschiedenis van of gelijktijdige andere maligniteiten binnen 5 jaar vóór de eerste dosering.
  • Meerdere factoren die de orale geneesmiddelenabsorptie beïnvloeden (bijv. dysfagie, chronische diarree, darmobstructie, grote darmresectie).
  • Bijwerkingen van eerdere antitumortherapie die niet zijn hersteld tot NCI CTCAE v6.0 graad ≤1, behalve graad 2 alopecia, graad 2 perifere neuropathie, graad 2 anemie, niet-klinisch significante en asymptomatische laboratoriumafwijkingen, en hypothyreoïdie gestabiliseerd door hormoonvervangende therapie.
  • Grote chirurgie, significant traumatisch letsel of geplande grote chirurgie tijdens de studie binnen 4 weken vóór de eerste dosering; of aanwezigheid van langdurige niet-genezende wonden of fracturen.
  • Geschiedenis van arteriële/veneuze trombotische gebeurtenissen (bijv. cerebrovasculair accident inclusief voorbijgaande ischemische aanval (TIA), diepe veneuze trombose, longembolie) of andere ernstige trombo-embolische gebeurtenissen binnen 6 maanden vóór de eerste dosering.
  • Actieve virale hepatitis met slechte controle.
  • Actieve syfilis die behandeling vereist.
  • Actieve tuberculose, idiopathische longfibrose, organiserende pneumonie, geneesmiddel-geïnduceerde pneumonie, bestralingspneumonitis die behandeling vereist, of klinisch symptomatische actieve pneumonie.
  • Geschiedenis van middelenmisbruik die niet kan worden gecontroleerd of aanwezigheid van psychiatrische stoornissen.
  • Geplande of eerdere allogene beenmerg- of orgaantransplantatie.
  • Geschiedenis van hepatische encefalopathie.
  • Geschiedenis van of huidige retinale veneuze occlusie (RVO), retinale pigmentepitheel-loslating (RPED), centrale sereuze retinopathie (CSR), glaucoom of andere significante oculaire afwijkingen (bijv. intraoculaire druk >21 mmHg).
  • Onvermogen om MRI te ondergaan en/of aanwezigheid van MRI-contra-indicaties.
  • Grote cardiovasculaire aandoeningen.
  • Actieve of ongecontroleerde ernstige infectie.
  • Nierfalen dat hemodialyse of peritoneale dialyse vereist.
  • Geschiedenis van immunodeficiëntie, inclusief HIV-positief of andere verworven/aangeboren immunodeficiëntieziekten.
  • Geschiedenis van epilepsie.
  • Tumergerelateerde symptomen en behandeling.
  • Bekende overgevoeligheid voor hulpstoffen van het studie geneesmiddel.
  • Deelname aan en gebruik van andere PN-studiegeneesmiddelen binnen 4 weken vóór de eerste dosering.
  • Zwangere of borstvoeding gevende deelnemers.
  • Elke andere aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, een ernstig risico vormt voor de veiligheid van de deelnemer of de voltooiing van de studie belemmert.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TQ-B3234-capsules
TQ-B3234 capsules: 50 mg eenmaal daags, één cyclus elke 4 weken (28 dagen)
Geneesmiddel: TQ-B3234-capsules
TQ-B3234 is een antitumor moleculair gericht geneesmiddel, een selectieve mitogeen-geactiveerde proteïnekinase 1 en 2 (MEK1/2)-remmer. Het remt voornamelijk het mitogeen-geactiveerde proteïnekinase (MEK)-eiwit (een upstream regulator van de extracellulair signaal-gereguleerde kinase (ERK)-route), waardoor het de mitogeen-geactiveerde proteïnekinase (MAPK)-route beïnvloedt en celproliferatie onderdrukt. MEK-remmers staan erom bekend een belangrijke rol te spelen in de pathogenese van plexiforme neurofibromen geassocieerd met neurofibromatose type 1.
Placebo-vergelijker: TQ-B3234 placebo
TQ-B3234 placebo: 0 mg eenmaal daags, één cyclus elke 4 weken (28 dagen)
Geneesmiddel: TQ-B3234 placebo
TQ-B3234 placebo zonder werkzame stof.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
IRC-beoordeelde doelresponspercentage (ORR)
Tijdsspanne: Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Percentage van proefpersonen die een complete respons (CR) of partiële respons (PR) bereiken, zoals beoordeeld door een onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC) volgens de REiNS-criteria aan het einde van Cyclus 24.
Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus duurt 28 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door de onderzoeker beoordeelde ORR
Tijdsspanne: Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus is 28 dagen)
Percentage van de proefpersonen die een complete respons (CR) of partiële respons (PR) bereikten, zoals beoordeeld door onderzoekers volgens de REiNS-criteria.
Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus is 28 dagen)
IRC/onderzoeker-beoordeelde DOR
Tijdsspanne: Van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Duur van respons (DOR), gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste gedocumenteerde bevestigde objectieve respons tot ziekteprogressie of overlijden door welke oorzaak dan ook (wat zich het eerst voordoet), zoals bepaald door IRC/onderzoekers volgens de REiNS-criteria.
Van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus duurt 28 dagen)
IRC/Investigator-beoordeelde ziekteremissiepercentage (DCR)
Tijdsspanne: Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus is 28 dagen)
Percentage van proefpersonen met een volledige respons (CR), gedeeltelijke respons (PR) of stabiele ziekte (SD) zoals bepaald door IRC/onderzoekers volgens de REiNS-criteria.
Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus is 28 dagen)
IRC/Onderzoeksarts-beoordeelde progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Tijd vanaf randomisatie tot eerste ziekteprogressie of overlijden door welke oorzaak dan ook (wat zich het eerst voordoet), zoals bepaald door IRC/onderzoekers volgens REiNS-criteria.
Van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus duurt 28 dagen)
IRC/onderzoeksarts-geëvalueerde TTP
Tijdsspanne: Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Tijd vanaf randomisatie tot eerste ziekteprogressie (TTP), zoals beoordeeld door IRC/onderzoekers volgens REiNS-criteria.
Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus duurt 28 dagen)
IRC/Onderzoeker-beoordeelde tijd tot respons (TTR)
Tijdsspanne: Van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus is 28 dagen)
Tijd vanaf randomisatie tot eerste objectieve respons, zoals bepaald door IRC/onderzoekers volgens REiNS-criteria.
Van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus is 28 dagen)
Tumorrespons bij de proefpersoon
Tijdsspanne: Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus is 28 dagen)
Verschil in de beste procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het doel-PN-volume tussen de groepen, zoals beoordeeld door IRC/onderzoekers.
Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus is 28 dagen)
Aantal proefpersonen met incidentie en ernst van bijwerkingen (AEs)
Tijdsspanne: Van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus is 28 dagen)
Incidentie en ernst van bijwerkingen vanaf inschrijving van de proefpersoon tot het einde van cyclus 24.
Van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus is 28 dagen)
Door patiënten gerapporteerde uitkomsten
Tijdsspanne: Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Resultaten van patiëntenzelfevaluatie van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van cyclus 24.
Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van cyclus 24 (elke cyclus duurt 28 dagen)
Piekconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 2 uur na toediening
Maximale plasmaconcentratie van het geneesmiddel
2 uur na toediening
Plasmaconcentratie bij steady state (Ctrough, SS)
Tijdsspanne: Cyclus 1 dag 28: voor dosering, Cyclus 2 dag 28 voor dosering, Cyclus 3 dag 28: voor dosering, Cyclus 6 dag 28: voor dosering. (elke cyclus duurt 28 dagen)
De pre-dose concentratie die wordt waargenomen wanneer het geneesmiddel een stabiele toestand heeft bereikt bij herhaalde dosering, wat de basislijnblootstelling en accumulatie aangeeft.
Cyclus 1 dag 28: voor dosering, Cyclus 2 dag 28 voor dosering, Cyclus 3 dag 28: voor dosering, Cyclus 6 dag 28: voor dosering. (elke cyclus duurt 28 dagen)
Effecten op pijnscore bij proefpersonen
Tijdsspanne: Van inschrijving van proefpersoon tot het einde van de 24e cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen)
Vragenlijst: Numerieke Beoordelingsschaal-11 (NRS-11); De lijnsegmenten hieronder hebben allemaal nummers van 0 tot 10, waarbij 0 betekent geen pijn en 10 de ergste pijn is die je je kunt voorstellen.
Van inschrijving van proefpersoon tot het einde van de 24e cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen)
Effecten op de pijninterferentie-index bij proefpersonen
Tijdsspanne: Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van de 24e cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen)
Vragenlijst: pijninterferentie-index; Beantwoord elke vraag door een getal van 0 tot 6 te omcirkelen, waarbij 0 betekent helemaal geen en 6 betekent volledig
Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van de 24e cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen)
Effecten op de algemene levenskwaliteit van proefpersonen
Tijdsspanne: Van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van de 24e cyclus (elke cyclus is 28 dagen)
Vragenlijst: Functionele Evaluatie van Kankertherapie - Algemeen (FACT-G); de scores van alle items in de vier domeinen worden opgeteld om een totaalscore te verkrijgen, die varieert van 0 tot 108 punten.
Van inschrijving van de proefpersoon tot het einde van de 24e cyclus (elke cyclus is 28 dagen)
Effecten op proefpersonen; ziekte-specifieke kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van de 24e cyclus (elke cyclus is 28 dagen)
Vragenlijst: PedsQL NF1 Module; Deze bevat een Volwassen versie (>25 jaar) en een Jongvolwassen versie (18-25 jaar), met respectievelijk 104 items.
Van inschrijving van proefpersonen tot het einde van de 24e cyclus (elke cyclus is 28 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TQ-B3234-III-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren