Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af TQ-B3234-kapsler hos patienter med symptomatiske, ikke-kirurgiske type 1 neurofibromatose-associerede plexiforme neurofibromer

22. maj 2026 opdateret af: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Randomiseret, dobbeltblind, parallelkontrolleret, multicenter fase III klinisk undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af TQ-B3234-kapsler versus placebo hos patienter med symptomatisk, ikke-kirurgisk type 1 neurofibromatose-associeret plexiform neurofibrom

Dette studie har til formål at vise, at TQ-B3234-kapsler hos patienter med symptomatiske, inoperable plexiforme neurofibromer forbundet med neurofibromatosis type 1, signifikant forbedrer objektiv responsrate i uge 24 sammenlignet med placebo.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

177

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100032
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100032
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100070
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100083
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
          • Liping Wang, Doctor
          • Telefonnummer: 13810002694
          • E-mail: dianen@126.com
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400000
        • Rekruttering
        • The Southwest Hospital of Amu
        • Kontakt:
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350004
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Fujan Medical University
        • Kontakt:
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730050
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Gansu Provincial Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510060
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510091
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Dermatology Hospital of Southern Medical University (Guangdong Provincial Dermatology Hospital / Guangdong Center for the Prevention and Control of Sexually Transmitted Diseases and Leprosy
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Guangxi Medical University Cancer Hospital （ Guangxi Cancer InstituteGuangxi Cancer Hospital & Medical University Oncology School & Cancer Center）
        • Kontakt:
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550002
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Guizhou Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 05000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Kontakt:
    • Henan
      • Luoyang, Henan, Kina, 471000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Second Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The first affiliated hospital of Zhengzhou university
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 42000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410007
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hunan Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nanjing Drum Tower Hospital
        • Kontakt:
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Kina, 110801
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina, 710000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Xijing Hospital
        • Kontakt:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250012
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200011
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Kina, 030000
        • Rekruttering
        • Shanxi Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610072
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Sichuan Academy of Medical Science&Sichuan Provincial People' Hospital
        • Kontakt:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310014
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Zhejiang Provincial People's Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren melder sig frivilligt til denne undersøgelse, underskriver informeret samtykke og viser god compliance.
  • Alder ≥18 år (beregnet fra datoen for underskrivelse af informeret samtykke).
  • Diagnose af symptomatisk, ikke-resekabel neurofibromatose type 1 (NF1)-associeret plexiform neurofibrom (PN), der kræver systemisk terapi efter forskerens vurdering.
  • Mindst én målebar læsion med en dimension ≥3 cm.
  • Der bør ikke være væsentlige ændringer i brugen af kroniske neuropatiske smertemedicin inden for 28 dage før undersøgelsens start.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status 0-1.
  • Laboratorietests opfylder protokollens kriterier.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge effektiv prævention under undersøgelsen og i 6 måneder efter afslutning af undersøgelsen. En negativ serum graviditetstest skal dokumenteres inden for 7 dage før undersøgelsens start. Mænd skal acceptere at bruge effektiv prævention under undersøgelsen og i 6 måneder efter afslutning af undersøgelsen.

Eksklusionskriterier:

  • Be- eller mistanke om malign gliom eller malign perifer nerveskede tumor (MPNST) (undtagen lavgrads gliom, opticus gliom, der ikke kræver systemisk terapi eller strålebehandling); histologisk bekræftelse kan være påkrævet.
  • Historie om eller samtidige andre maligniteter inden for 5 år før første dosis.
  • Flere faktorer, der påvirker oral lægemiddelabsorption (f.eks. synkebesvær, kronisk diaré, tarmobstruktion, større tarmresektion).
  • Bivirkninger fra tidligere anti-tumor terapi, der ikke er vendt tilbage til NCI CTCAE v6.0 grad ≤1, undtagen grad 2 alopeci, grad 2 perifer neuropati, grad 2 anæmi, ikke-klinisk signifikante og asymptomatiske laboratorieabnormiteter og hypothyreose stabiliseret med hormonudskiftningsterapi.
  • Større kirurgi, betydelig traumatisk skade eller planlagt større kirurgi under undersøgelsen inden for 4 uger før første dosis; eller tilstedeværelse af langvarige ikke-helede sår eller frakturer.
  • Historie om arterielle/venøse trombotiske hændelser (f.eks. cerebrovaskulær ulykke inklusive transient iskæmisk anfald (TIA), dyb venetrombose, lungeemboli) eller andre alvorlige tromboemboliske hændelser inden for 6 måneder før første dosis.
  • Aktiv viral hepatitis med dårlig kontrol.
  • Aktiv syfilis, der kræver behandling.
  • Aktiv tuberkulose, idiopatisk lungfibrose, organiserende pneumoni, lægemiddelinduceret pneumoni, stråleinduceret pneumonit, der kræver behandling, eller klinisk symptomatisk aktiv pneumoni.
  • Historie om stofmisbrug, der ikke kan kontrolleres, eller tilstedeværelse af psykiske lidelser.
  • Planlagt eller tidligere allogen knoglemarv eller solid organtransplantation.
  • Historie om hepatisk encefalopati.
  • Historie om eller nuværende retinal venøs okklusion (RVO), retinal pigment epitel løsning (RPED), central serøs retinopati (CSR), glaukom eller andre betydelige okulære abnormiteter (f.eks. intraokulært tryk >21 mmHg).
  • Ude af stand til at gennemgå MRI og/eller tilstedeværelse af MRI-kontraindikationer.
  • Større kardiovaskulær sygdom.
  • Aktiv eller ukontrolleret alvorlig infektion.
  • Nyresvigt, der kræver hemodialyse eller peritonealdialyse.
  • Historie om immundefekt, inklusive HIV-positiv eller andre erhvervede/medfødte immundefektsyndromer.
  • Historie om epilepsi.
  • Tumorrelaterede symptomer og behandling.
  • Kendt overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlets hjælpestoffer.
  • Deltagelse i og brug af andre PN kliniske forsøgslægemidler inden for 4 uger før første dosis.
  • Gravide eller ammende deltagere.
  • Enhver anden tilstand, der efter forskerens vurdering udgør en alvorlig risiko for deltagers sikkerhed eller forstyrrer gennemførelsen af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TQ-B3234-kapsler
TQ-B3234-kapsler: 50 mg én gang dagligt, én cyklus hver 4. uge (28 dage)
Medicin: TQ-B3234 kapsler
TQ-B3234 er et molekylært målrettet lægemiddel mod kræft, en selektiv mitogen-aktiveret proteinkinase 1 og 2 (MEK1/2)-hæmmer. Det hæmmer primært mitogen-aktiveret proteinkinase (MEK)-proteinet (en opstrømsregulator af den ekstracellulære signal-regulerede kinase (ERK)-vej), hvilket påvirker den mitogen-aktiverede proteinkinase (MAPK)-vej og undertrykker celledeling. MEK-hæmmere anerkendes for at spille en væsentlig rolle i patogenesen af plexiforme neurofibromer forbundet med neurofibromatose type 1.
Placebo komparator: TQ-B3234 placebo
TQ-B3234 placebo: 0 mg én gang dagligt, en cyklus hver 4. uge (28 dage)
Medicin: TQ-B3234 placebo
TQ-B3234 placebo uden virksomt stof.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
IRC-vurderet objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: Fra patientinkludering til afslutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Procentdel af patienter, der opnår komplet respons (CR) eller delvis respons (PR) som vurderet af et uafhængigt gennemsynsudvalg (IRC) i henhold til REiNS-kriterier ved afslutningen af cyklus 24.
Fra patientinkludering til afslutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Undersøger-vurderet ORR
Tidsramme: Fra rekruttering af forsøgspersoner til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår komplet respons (CR) eller delvis respons (PR) vurderet af undersøgerne i henhold til REiNS-kriterierne.
Fra rekruttering af forsøgspersoner til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
IRC/Undersøger-vurderet DOR
Tidsramme: Fra inddragelse af forsøgspersoner til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Varighed af respons (DOR), defineret som tiden fra første dokumenterede bekræftede objektive respons til sygdomsprogression eller død fra enhver årsag (uanset hvad der indtræffer først), som bestemt af IRC/undersøgere i henhold til REiNS-kriterierne.
Fra inddragelse af forsøgspersoner til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
IRC/Undersøgelsesleder-vurderet sygdomskontrollrate (DCR)
Tidsramme: Fra patientinddragelse til afslutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår komplet respons (CR), delvis respons (PR) eller stabil sygdom (SD), som bestemt af IRC/undersøgere i henhold til REiNS-kriterier.
Fra patientinddragelse til afslutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
IRC/Undersøgelsesleder-vurderet progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra patientinddragelse til afslutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Tid fra randomisering til første sygdomsprogression eller død fra enhver årsag (hvilken som helst der indtræffer først), som bestemt af IRC/undersøgere i henhold til REiNS-kriterier.
Fra patientinddragelse til afslutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
IRC/Undersøger-vurderet TTP
Tidsramme: Fra rekruttering af forsøgspersoner til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Tid fra randomisering til første sygdomsprogression (TTP), vurderet af IRC/undersøgere i henhold til REiNS-kriterier.
Fra rekruttering af forsøgspersoner til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
IRC/Undersøger-vurderet tid til respons (TTR)
Tidsramme: Fra indskrivning af forsøgsperson til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Tid fra randomisering til første objektive respons, som fastlagt af IRC/undersøgere i henhold til REiNS-kriterierne.
Fra indskrivning af forsøgsperson til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Tumorsvar hos forsøgsperson
Tidsramme: Fra patientinddragelse til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Forskel i den bedste procentvise ændring fra baseline i mål-PN-volumen mellem grupperne, som vurderet af IRC/undersøgelseansvarlige.
Fra patientinddragelse til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Antal forsøgspersoner med forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Fra patientinklusion til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger fra patientinddragelse til slutningen af cyklus 24.
Fra patientinklusion til slutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Patientrapporterede resultater
Tidsramme: Fra patientinddragelse til afslutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Resultater af patientens egenvurdering fra indskrivning af forsøgsperson til slutningen af cyklus 24.
Fra patientinddragelse til afslutningen af cyklus 24 (hver cyklus er 28 dage)
Maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: 2 timer efter administration
Maksimal plasmakoncentration af lægemiddel
2 timer efter administration
Plasmakoncentration ved steady state (Ctrough, SS)
Tidsramme: Cykel 1 dag 28: før dosis, Cykel 2 dag 28 før dosis, Cykel 3 dag 28: før dosis, Cykel 6 dag 28: før dosis. (hver cyklus er 28 dage)
Den før-dosis koncentration observeret, når lægemidlet har nået steady state med gentagen dosering, hvilket indikerer baseline eksponering og akkumulering.
Cykel 1 dag 28: før dosis, Cykel 2 dag 28 før dosis, Cykel 3 dag 28: før dosis, Cykel 6 dag 28: før dosis. (hver cyklus er 28 dage)
Effekter på smertepunkt i forsøgspersoner
Tidsramme: Fra deltagerrekruttering til afslutningen af den 24. cyklus (hver cyklus er 28 dage)
Spørgeskema: Numerisk Vurderingsskala-11 (NRS-11); Linjestykkerne nedenfor har alle tal fra 0 til 10, hvor 0 betyder ingen smerte og 10 er de værste smerter, du kan forestille dig.
Fra deltagerrekruttering til afslutningen af den 24. cyklus (hver cyklus er 28 dage)
Effekter på smertestørrelsesindekset hos forsøgspersoner
Tidsramme: Fra patienters inklusion til afslutningen af den 24. cyklus (hver cyklus er 28 dage)
Spørgeskema: smerteindgriben indeks; Besvar venligst hvert spørgsmål ved at sætte en cirkel rundt om et tal fra 0 til 6, hvor 0 betyder slet ikke og 6 betyder helt
Fra patienters inklusion til afslutningen af den 24. cyklus (hver cyklus er 28 dage)
Effekter på forsøgspersonernes generelle livskvalitet
Tidsramme: Fra indmelding af forsøgsperson til afslutningen af den 24. cyklus (hver cyklus er 28 dage)
Spørgeskema: Funktionel Vurdering af Cancer Terapi - Generel (FACT-G); scorerne fra alle punkter på tværs af dens fire domæner summeres for at opnå en totalscore, som spænder fra 0 til 108 point.
Fra indmelding af forsøgsperson til afslutningen af den 24. cyklus (hver cyklus er 28 dage)
Effekter på forsøgspersoner; sygdoms-specifikt livskvalitet
Tidsramme: Fra patientinddragelse til afslutningen af den 24. cyklus (hver cyklus er 28 dage)
Spørgeskema: PedsQL NF1 Modul; Det omfatter en voksenversion (>25 år) og en ung voksenversion (18-25 år), med hhv. 104 spørgsmål.
Fra patientinddragelse til afslutningen af den 24. cyklus (hver cyklus er 28 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

12. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2026

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TQ-B3234-III-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Plexiformt neurofibrom

Kliniske forsøg med TQ-B3234 kapsler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner