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Avaliação de Cápsulas de TQ-B3234 em Doentes com Neurofibromas Plexiformes Associados a Neurofibromatose Tipo 1 Sintomática e Não Cirúrgica

22 de maio de 2026 atualizado por: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Estudo Clínico Randomizado, Duplo-Cego, Paralelo-Controlado, Multicêntrico de Fase III a Avaliar a Eficácia e Segurança das Cápsulas TQ-B3234 Versus Placebo em Doentes com Neurofibromas Plexiformes Associados à Neurofibromatose Tipo 1 Sintomática e Não-Cirúrgica

Este estudo tem como objetivo demonstrar que, em indivíduos com neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperáveis associados à neurofibromatose tipo 1, as cápsulas de TQ-B3234 melhoram significativamente a taxa de resposta objetiva na Semana 24 em comparação com o placebo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

177

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230000
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contato:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100032
        • Ainda não está recrutando
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contato:
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100032
        • Ainda não está recrutando
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Contato:
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100070
        • Ainda não está recrutando
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Contato:
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100083
        • Ainda não está recrutando
        • Peking University Third Hospital
        • Contato:
          • Liping Wang, Doctor
          • Número de telefone: 13810002694
          • E-mail: dianen@126.com
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400000
        • Recrutamento
        • The Southwest Hospital of Amu
        • Contato:
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350004
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital Of FuJan Medical University
        • Contato:
          • Yuanxiang Lin, Doctor
          • Número de telefone: 13906918894
          • E-mail: lyx99070@163.com
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, China, 730050
        • Ainda não está recrutando
        • Gansu Provincial Cancer Hospital
        • Contato:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510060
        • Ainda não está recrutando
        • Sun Yat-Sen University Cancer Center
        • Contato:
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510091
        • Ainda não está recrutando
        • Dermatology Hospital of Southern Medical University (Guangdong Provincial Dermatology Hospital / Guangdong Center for the Prevention and Control of Sexually Transmitted Diseases and Leprosy
        • Contato:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • Ainda não está recrutando
        • Guangxi Medical University Cancer Hospital （ Guangxi Cancer InstituteGuangxi Cancer Hospital & Medical University Oncology School & Cancer Center）
        • Contato:
          • Ligen Mo, Doctor
          • Número de telefone: 13807816094
          • E-mail: ligenmo@163.com
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550002
        • Ainda não está recrutando
        • Guizhou Provincial People's Hospital
        • Contato:
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, China, 05000
        • Ainda não está recrutando
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Contato:
    • Henan
      • Luoyang, Henan, China, 471000
        • Ainda não está recrutando
        • The Second Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
        • Contato:
      • Zhengzhou, Henan, China, 450000
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contato:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 42000
        • Ainda não está recrutando
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
        • Contato:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410007
        • Ainda não está recrutando
        • Hunan Children's Hospital
        • Contato:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210008
        • Ainda não está recrutando
        • Nanjing Drum Tower Hospital
        • Contato:
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, China, 110801
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital of China Medical University
        • Contato:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, China, 710000
        • Ainda não está recrutando
        • Xijing Hospital
        • Contato:
          • Baoqiang Song, Doctor
          • Número de telefone: 18829025566
          • E-mail: songbq1@163.com
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250012
        • Ainda não está recrutando
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contato:
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200011
        • Ainda não está recrutando
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
        • Contato:
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, China, 030000
        • Recrutamento
        • Shanxi Cancer Hospital
        • Contato:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Recrutamento
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Contato:
      • Chengdu, Sichuan, China, 610072
        • Ainda não está recrutando
        • Sichuan Academy of Medical Science&Sichuan Provincial People' Hospital
        • Contato:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300000
        • Ainda não está recrutando
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital
        • Contato:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650000
        • Ainda não está recrutando
        • The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Contato:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310014
        • Ainda não está recrutando
        • Zhejiang Provincial People's Hospital
        • Contato:
          • Shuofan Wu, Doctor
          • Número de telefone: 13857121888
          • E-mail: sufanwu@163.com

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • O sujeito junta-se voluntariamente a este estudo, assina o formulário de consentimento informado e demonstra boa adesão.
  • Idade ≥18 anos (calculada a partir da data de assinatura do formulário de consentimento informado).
  • Diagnóstico de neurofibroma plexiforme (NP) sintomático e não ressecável associado à neurofibromatose tipo 1 (NF1), requerendo terapia sistémica de acordo com a avaliação do investigador.
  • Pelo menos uma lesão mensurável com dimensão ≥3 cm.
  • Não deve haver alterações significativas no uso de medicação crónica para dor neuropática nos 28 dias anteriores à inclusão no estudo.
  • Estado de desempenho Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1.
  • Testes laboratoriais cumprem os critérios do protocolo.
  • Mulheres com potencial de procriação devem concordar em utilizar contraceção eficaz durante o estudo e durante 6 meses após a sua conclusão. Um teste de gravidez sérico negativo deve ser documentado nos 7 dias anteriores à inclusão no estudo. Homens devem concordar em utilizar contraceção eficaz durante o estudo e durante 6 meses após a sua conclusão.

Critérios de Exclusão:

  • Glioma maligno confirmado ou suspeito ou tumor maligno da bainha do nervo periférico (TMBNP) (excluindo glioma de baixo grau, glioma do nervo ótico não requerendo terapia sistémica ou radioterapia); pode ser necessária confirmação histológica.
  • Histórico de ou outras malignidades concomitantes nos 5 anos anteriores à primeira administração.
  • Múltiplos fatores que afetam a absorção oral do fármaco (ex., disfagia, diarreia crónica, obstrução intestinal, ressecção intestinal maior).
  • Reações adversas de terapia antitumoral prévia não recuperadas para grau NCI CTCAE v6.0 ≤1, exceto alopecia grau 2, neuropatia periférica grau 2, anemia grau 2, anormalidades laboratoriais não clinicamente significativas e assintomáticas, e hipotiroidismo estabilizado por terapia de reposição hormonal.
  • Cirurgia maior, lesão traumática significativa, ou cirurgia maior planeada durante o estudo nas 4 semanas anteriores à primeira administração; ou presença de feridas ou fraturas de longa duração não cicatrizadas.
  • Histórico de eventos trombóticos arteriais/venosos (ex., acidente cerebrovascular incluindo ataque isquémico transitório (AIT), trombose venosa profunda, embolia pulmonar) ou outros eventos tromboembólicos graves nos 6 meses anteriores à primeira administração.
  • Hepatite viral ativa com controlo deficiente.
  • Sífilis ativa requerendo tratamento.
  • Tuberculose ativa, fibrose pulmonar idiopática, pneumonia organizativa, pneumonia induzida por fármacos, pneumonite por radiação requerendo tratamento, ou pneumonia ativa clinicamente sintomática.
  • Histórico de abuso de substâncias que não pode ser controlado ou presença de perturbações psiquiátricas.
  • Transplante alogénico de medula óssea ou órgão sólido planeado ou prévio.
  • Histórico de encefalopatia hepática.
  • Histórico de ou atual oclusão da veia retiniana (OVR), descolamento do epitélio pigmentar da retina (DEPR), retinopatia serosa central (RSC), glaucoma, ou outras anormalidades oculares significativas (ex., pressão intraocular >21mmHg).
  • Incapacidade de realizar ressonância magnética e/ou presença de contraindicações para ressonância magnética.
  • Doença cardiovascular maior.
  • Infeção grave ativa ou não controlada.
  • Insuficiência renal requerendo hemodiálise ou diálise peritoneal.
  • Histórico de imunodeficiência, incluindo HIV-positivo ou outras doenças de imunodeficiência adquirida/congénita.
  • Histórico de epilepsia.
  • Sintomas e tratamento relacionados com o tumor.
  • Hipersensibilidade conhecida aos excipientes do fármaco do estudo.
  • Participação e uso de outros fármacos de ensaio clínico para NP nas 4 semanas anteriores à primeira administração.
  • Participantes grávidas ou a amamentar.
  • Qualquer outra condição que, na avaliação do investigador, represente um risco grave para a segurança do participante ou interfira com a conclusão do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cápsulas TQ-B3234
Cápsulas TQ-B3234: 50 mg uma vez por dia, um ciclo a cada 4 semanas (28 dias)
Medicamento: Cápsulas TQ-B3234
O TQ-B3234 é um fármaco antitumoral com alvo molecular, um inibidor seletivo da quinase ativada por mitogénio 1 e 2 (MEK1/2).
Inibe principalmente a proteína quinase ativada por mitogénio (MEK) (um regulador a montante da via da quinase regulada por sinal extracelular (ERK)), afetando assim a via da quinase ativada por mitogénio (MAPK) e suprimindo a proliferação celular.
Reconhece-se que os inibidores da MEK desempenham um papel significativo na patogénese dos neurofibromas plexiformes associados à neurofibromatose tipo 1.
Comparador de Placebo: Placebo TQ-B3234
TQ-B3234 placebo: 0 mg uma vez por dia, um ciclo a cada 4 semanas (28 dias)
Medicamento: TQ-B3234 placebo
TQ-B3234 placebo sem substância ativa.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Resposta Objetiva Avaliada por Comitê Independente (ORR)
Prazo: Desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Percentagem de sujeitos que alcançaram resposta completa (RC) ou resposta parcial (RP) conforme avaliado pelo comité de revisão independente (CRI) segundo os critérios REiNS no final do Ciclo 24.
Desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Resposta Objetiva Avaliada pelo Investigador
Prazo: Desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Percentagem de sujeitos que atingiram resposta completa (RC) ou resposta parcial (RP) conforme avaliado pelos investigadores segundo os critérios REiNS.
Desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
DOR Avaliada pelo IRC/Investigador
Prazo: Desde o recrutamento do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Duração da resposta (DOR), definida como o tempo desde a primeira resposta objetiva confirmada documentada até à progressão da doença ou morte por qualquer causa (o que ocorrer primeiro), conforme determinado pelo CRI/investigadores de acordo com os critérios REiNS.
Desde o recrutamento do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
IRC/Avaliado pelo Investigador - Taxa de controlo da doença (DCR)
Prazo: Desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Percentagem de sujeitos que alcançaram resposta completa (CR), resposta parcial (PR) ou doença estável (SD) conforme determinado pelo IRC/investigadores segundo os critérios REiNS.
Desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
IRC/Investigator-Assessed sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: Desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Tempo desde a randomização até à primeira progressão da doença ou morte por qualquer causa (o que ocorrer primeiro), conforme determinado pelo Comité de Revisão Independente/investigadores segundo os critérios REiNS.
Desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
IRC/Investigador-Avaliado TTP
Prazo: Desde o recrutamento do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Tempo desde a randomização até à primeira progressão da doença (TTP), conforme avaliado pelo IRC/investigadores de acordo com os critérios REiNS.
Desde o recrutamento do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Tempo até à resposta (TTR) avaliado pelo IRC/investigador
Prazo: Desde o recrutamento do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Tempo desde a randomização até à primeira resposta objetiva, conforme determinado pelo IRC/investigadores de acordo com os critérios REiNS.
Desde o recrutamento do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Resposta tumoral no sujeito
Prazo: Desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Diferença na melhor variação percentual em relação à linha de base no volume de PN alvo entre os grupos, conforme avaliado pelo CRI/investigadores.
Desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Número de sujeitos com incidência e gravidade de eventos adversos (AEs)
Prazo: Desde o recrutamento de participantes até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Incidência e gravidade de eventos adversos desde a inscrição do sujeito até ao final do ciclo 24.
Desde o recrutamento de participantes até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Resultados reportados pelo doente
Prazo: Desde o recrutamento do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Resultados da autoavaliação do paciente desde o recrutamento do sujeito até ao final do ciclo 24.
Desde o recrutamento do sujeito até ao final do ciclo 24 (cada ciclo tem 28 dias)
Concentração máxima (Cmax)
Prazo: 2 horas após administração
Concentração plasmática máxima do fármaco
2 horas após administração
Concentração plasmática em estado estacionário (Ctrough, SS)
Prazo: Ciclo 1 dia 28: pré-dose, Ciclo 2 dia 28: pré-dose, Ciclo 3 dia 28: pré-dose, Ciclo 6 dia 28: pré-dose. (cada ciclo tem 28 dias)
A concentração pré-dose observada quando o fármaco atinge o estado estacionário com administração repetida, indicando exposição basal e acumulação.
Ciclo 1 dia 28: pré-dose, Ciclo 2 dia 28: pré-dose, Ciclo 3 dia 28: pré-dose, Ciclo 6 dia 28: pré-dose. (cada ciclo tem 28 dias)
Efeitos na pontuação de dor nos participantes
Prazo: Desde a inscrição do sujeito até ao final do 24.º ciclo (cada ciclo tem 28 dias)
Questionário: Escala de Avaliação Numérica-11 (NRS-11); Os segmentos de linha abaixo têm todos números de 0 a 10, onde 0 significa sem dor e 10 é a pior dor que consegue imaginar.
Desde a inscrição do sujeito até ao final do 24.º ciclo (cada ciclo tem 28 dias)
Efeitos no índice de interferência da dor em indivíduos
Prazo: Desde o recrutamento de participantes até ao final do 24.º ciclo (cada ciclo tem 28 dias)
Questionário: índice de interferência da dor; Por favor, responda a cada uma circulando um número de 0 a 6, onde 0 significa nenhuma interferência e 6 significa completamente
Desde o recrutamento de participantes até ao final do 24.º ciclo (cada ciclo tem 28 dias)
Efeitos na qualidade de vida geral dos sujeitos
Prazo: Desde o recrutamento do sujeito até ao final do 24.º ciclo (cada ciclo tem 28 dias)
Questionário: Avaliação Funcional da Terapia do Cancro - Geral (FACT-G); as pontuações de todos os itens através dos seus quatro domínios são somadas para obter uma pontuação total, que varia de 0 a 108 pontos.
Desde o recrutamento do sujeito até ao final do 24.º ciclo (cada ciclo tem 28 dias)
Efeitos nos participantes; qualidade de vida específica da doença
Prazo: Desde a inscrição do sujeito até ao final do 24.º ciclo (cada ciclo tem 28 dias)
Questionário: Módulo PedsQL NF1; Inclui uma versão para Adultos (>25 anos) e uma versão para Jovens Adultos (18-25 anos), com 104 itens, respetivamente.
Desde a inscrição do sujeito até ao final do 24.º ciclo (cada ciclo tem 28 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

12 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de maio de 2026

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TQ-B3234-III-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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