Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení kapslí TQ-B3234 u pacientů se symptomatickými, nechirurgickými plexiformními neurofibromy asociovanými s neurofibromatózou typu 1

22. května 2026 aktualizováno: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně kontrolovaná, multicentrická klinická studie fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost kapslí TQ-B3234 ve srovnání s placebem u pacientů se symptomatickými, nechirurgickými plexiformními neurofibromy asociovanými s neurofibromatózou typu 1

Tato studie si klade za cíl prokázat, že u pacientů se symptomatickými, neoperovatelnými plexiformními neurofibromy spojenými s neurofibromatózou typu 1 kapsle TQ-B3234 ve 24. týdnu významně zlepšují míru objektivní odpovědi ve srovnání s placebem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

177

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230000
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100032
        • Zatím nenabíráme
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100032
        • Zatím nenabíráme
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100070
        • Zatím nenabíráme
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100083
        • Zatím nenabíráme
        • Peking University Third Hospital
        • Kontakt:
          • Liping Wang, Doctor
          • Telefonní číslo: 13810002694
          • E-mail: dianen@126.com
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Čína, 400000
        • Nábor
        • The Southwest Hospital of Amu
        • Kontakt:
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Čína, 350004
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital of Fujan Medical University
        • Kontakt:
          • Yuanxiang Lin, Doctor
          • Telefonní číslo: 13906918894
          • E-mail: lyx99070@163.com
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Čína, 730050
        • Zatím nenabíráme
        • Gansu Provincial Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510060
        • Zatím nenabíráme
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510091
        • Zatím nenabíráme
        • Dermatology Hospital of Southern Medical University (Guangdong Provincial Dermatology Hospital / Guangdong Center for the Prevention and Control of Sexually Transmitted Diseases and Leprosy
        • Kontakt:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína, 530021
        • Zatím nenabíráme
        • Guangxi Medical University Cancer Hospital （ Guangxi Cancer InstituteGuangxi Cancer Hospital & Medical University Oncology School & Cancer Center）
        • Kontakt:
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Čína, 550002
        • Zatím nenabíráme
        • Guizhou Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína, 05000
        • Zatím nenabíráme
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Kontakt:
    • Henan
      • Luoyang, Henan, Čína, 471000
        • Zatím nenabíráme
        • The Second Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450000
        • Zatím nenabíráme
        • The first affiliated hospital of Zhengzhou university
        • Kontakt:
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 42000
        • Zatím nenabíráme
        • Renmin Hospital of Wuhan University(Hubei General Hospital)
        • Kontakt:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410007
        • Zatím nenabíráme
        • Hunan Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Čína, 210008
        • Zatím nenabíráme
        • Nanjing Drum Tower Hospital
        • Kontakt:
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Čína, 110801
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Čína, 710000
        • Zatím nenabíráme
        • Xijing Hospital
        • Kontakt:
          • Baoqiang Song, Doctor
          • Telefonní číslo: 18829025566
          • E-mail: songbq1@163.com
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250012
        • Zatím nenabíráme
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200011
        • Zatím nenabíráme
        • Shanghai Ninth People's Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Shanxi
      • Taiyuan, Shanxi, Čína, 030000
        • Nábor
        • Shanxi Cancer Hospital
        • Kontakt:
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • Nábor
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610072
        • Zatím nenabíráme
        • Sichuan Academy of Medical Science&Sichuan Provincial People' Hospital
        • Kontakt:
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300000
        • Zatím nenabíráme
        • Tianjin Medical University Cancer Institute & Hospital
        • Kontakt:
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Čína, 650000
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310014
        • Zatím nenabíráme
        • Zhejiang Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
          • Shuofan Wu, Doctor
          • Telefonní číslo: 13857121888
          • E-mail: sufanwu@163.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt se do této studie dobrovolně zapojí, podepíše informovaný souhlas a prokáže dobrou spolupráci.
  • Věk ≥18 let (vypočtený od data podepsání informovaného souhlasu).
  • Diagnóza symptomatického, neoperovatelného plexiformního neurofibromu (PN) spojeného s neurofibromatózou typu 1 (NF1) vyžadujícího systémovou terapii dle posouzení výzkumníka.
  • Přítomnost alespoň jednoho měřitelného ložiska o rozměru ≥3 cm.
  • Neměly by nastat významné změny v užívání léků na chronickou neuropatickou bolest během 28 dnů před zařazením do studie.
  • Výkonnostní stav dle Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0–1.
  • Laboratorní testy splňují kritéria protokolu.
  • Ženy v reprodukčním věku musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce během studie a po dobu 6 měsíců po ukončení studie.
    Negativní test na těhotenství v séru musí být doložen do 7 dnů před zařazením do studie.
    Muži musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce během studie a po dobu 6 měsíců po ukončení studie.

Kritéria pro vyloučení:

  • Potvrzený nebo podezřelý maligní gliom nebo maligní nádor pochvy periferního nervu (MPNST) (s výjimkou nízkostupňového gliomu, gliomu optického nervu nevyžadujícího systémovou terapii nebo radioterapii); může být vyžadováno histologické potvrzení.
  • Anamnéza nebo současný výskyt jiných malignit během 5 let před prvním podáním léku.
  • Mnohočetné faktory ovlivňující orální absorpci léku (např. dysfagie, chronický průjem, střevní obstrukce, rozsáhlá resekce střeva).
  • Nežádoucí reakce z předchozí protinádorové terapie, které se neupravily na stupeň ≤1 dle NCI CTCAE v6.0, s výjimkou alopecie 2. stupně, periferní neuropatie 2. stupně, anémie 2. stupně, neklinicky významných a asymptomatických laboratorních abnormalit a hypotyreózy stabilizované hormonální substituční terapií.
  • Velký chirurgický výkon, významné traumatické poranění nebo plánovaný velký chirurgický výkon během studie do 4 týdnů před prvním podáním léku; nebo přítomnost dlouhodobě nehojících se ran nebo zlomenin.
  • Anamnéza arteriálních/venózních trombotických příhod (např. cévní mozková příhoda včetně přechodné ischemické ataky (TIA), hluboká žilní trombóza, plicní embolie) nebo jiných závažných tromboembolických příhod do 6 měsíců před prvním podáním léku.
  • Aktivní virová hepatitida se špatnou kontrolou.
  • Aktivní syfilis vyžadující léčbu.
  • Aktivní tuberkulóza, idiopatická plicní fibróza, organizující se pneumonie, pneumonie vyvolaná léky, radiační pneumonitida vyžadující léčbu nebo klinicky symptomatická aktivní pneumonie.
  • Anamnéza zneužívání návykových látek, které nelze kontrolovat, nebo přítomnost psychiatrických poruch.
  • Plánovaná nebo předchozí transplantace alogenní kostní dřeně nebo pevného orgánu.
  • Anamnéza jaterní encefalopatie.
  • Anamnéza nebo současná okluze retinální žíly (RVO), odchlípení pigmentového epitelu sítnice (RPED), centrální serózní retinopatie (CSR), glaukom nebo jiné významné oční abnormality (např. nitrooční tlak >21 mmHg).
  • Neschopnost podstoupit MRI a/nebo přítomnost kontraindikací pro MRI.
  • Závažné kardiovaskulární onemocnění.
  • Aktivní nebo nekontrolovaná závažná infekce.
  • Selhání ledvin vyžadující hemodialýzu nebo peritoneální dialýzu.
  • Anamnéza imunodeficience, včetně HIV pozitivity nebo jiných získaných/vrozených onemocnění imunitního systému.
  • Anamnéza epilepsie.
  • Příznaky a léčba související s nádorem.
  • Známá přecitlivělost na pomocné látky studijního léku.
  • Účast a užívání jiných léků z klinických studií PN do 4 týdnů před prvním podáním léku.
  • Těhotné nebo kojící účastnice.
  • Jakýkoli jiný stav, který podle posouzení výzkumníka představuje vážné riziko pro bezpečnost účastníka nebo narušuje dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tobolky TQ-B3234
Tobolky TQ-B3234: 50 mg jednou denně, jeden cyklus každé 4 týdny (28 dní)
Lék: Kapsle TQ-B3234
TQ-B3234 je protinádorové molekulárně cílené léčivo, selektivní inhibitor mitogenem aktivované proteinkinázy 1 a 2 (MEK1/2). Primárně inhibuje protein mitogenem aktivované proteinkinázy (MEK) (nadřazený regulátor dráhy extracelulárně regulované kinázy (ERK)), čímž ovlivňuje dráhu mitogenem aktivované proteinkinázy (MAPK) a potlačuje buněčnou proliferaci. Inhibitory MEK jsou uznávány jako významný faktor v patogenezi plexiformních neurofibromů spojených s neurofibromatózou typu 1.
Komparátor placeba: TQ-B3234 placebo
Placebo TQ-B3234: 0 mg jednou denně, jeden cyklus každé 4 týdny (28 dní)
Lék: TQ-B3234 placebo
Placebo TQ-B3234 bez účinné látky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
IRC-hodnocená míra objektivní odpovědi (ORR)
Časové okno: Od zařazení subjektu do konce cyklu 24 (každý cyklus trvá 28 dnů)
Procento subjektů dosahujících kompletní odpovědi (CR) nebo parciální odpovědi (PR) podle hodnocení nezávislého hodnotícího výboru (IRC) podle kritérií REiNS na konci 24. cyklu.
Od zařazení subjektu do konce cyklu 24 (každý cyklus trvá 28 dnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení účinnosti výzkumným pracovníkem (ORR)
Časové okno: Od zápisu subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Procento subjektů dosahujících úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR) podle hodnocení vyšetřovatelů podle kritérií REiNS.
Od zápisu subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
IRC/Posouzené vyšetřujícím lékařem DOR
Časové okno: Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Doba odezvy (DOR), definovaná jako doba od první zdokumentované potvrzené objektivní odpovědi do progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny (podle toho, co nastane dříve), stanovená IRC/výzkumníky podle kritérií REiNS.
Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
IRC/Posouzení výzkumníkem – míra kontroly onemocnění (DCR)
Časové okno: Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Procento subjektů dosahujících úplné odpovědi (CR), částečné odpovědi (PR) nebo stabilního onemocnění (SD) stanovené IRC/výzkumníky podle kritérií REiNS.
Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
IRC/Posouzení vyšetřujícím lékařem bez progrese onemocnění (PFS)
Časové okno: Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Čas od randomizace do první progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny (podle toho, co nastane dříve), stanovený IRC/výzkumníky podle kritérií REiNS.
Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
IRC/Posouzené vyšetřujícím TTP
Časové okno: Od zařazení subjektu do konce cyklu 24 (každý cyklus trvá 28 dní)
Čas od randomizace do první progrese onemocnění (TTP), hodnocený IRC/výzkumníky podle kritérií REiNS.
Od zařazení subjektu do konce cyklu 24 (každý cyklus trvá 28 dní)
IRC/Vyšetřovatel-hodnocený čas do odpovědi (TTR)
Časové okno: Od zápisu subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Čas od randomizace k první objektivní odpovědi, stanovený IRC/výzkumníky podle kritérií REiNS.
Od zápisu subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Odezva nádoru u subjektu
Časové okno: Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Rozdíl v nejlepším procentuálním změně od výchozí hodnoty v objemu cílového PN mezi skupinami, jak bylo hodnoceno IRC/výzkumníky.
Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Počet subjektů s výskytem a závažností nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Od zápisu subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod od zařazení subjektu do konce 24. cyklu.
Od zápisu subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Výsledky hlášené pacientem
Časové okno: Od zápisu subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Výsledky sebehodnocení pacientů od zařazení subjektu do konce 24. cyklu.
Od zápisu subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Špičková koncentrace (Cmax)
Časové okno: 2 hodiny po podání
Maximální plazmatická koncentrace léčiva
2 hodiny po podání
Koncentrace plazmy v ustáleném stavu (Ctrough, SS)
Časové okno: Cyklus 1 den 28: před podáním dávky, Cyklus 2 den 28 před podáním dávky, Cyklus 3 den 28: před podáním dávky, Cyklus 6 den 28: před podáním dávky. (každý cyklus trvá 28 dní)
Koncentrace před dávkou pozorovaná, když lék dosáhl ustáleného stavu při opakovaném dávkování, což ukazuje na základní expozici a akumulaci.
Cyklus 1 den 28: před podáním dávky, Cyklus 2 den 28 před podáním dávky, Cyklus 3 den 28: před podáním dávky, Cyklus 6 den 28: před podáním dávky. (každý cyklus trvá 28 dní)
Efekty na skóre bolesti u subjektů
Časové okno: Od zápisu subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Dotazník: Číselná hodnotící škála-11 (NRS-11); Všechny úsečky níže mají čísla od 0 do 10, kde 0 znamená žádná bolest a 10 je nejhorší bolest, jakou si dokážete představit.
Od zápisu subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Účinky na index interference bolesti u subjektů
Časové okno: Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Dotazník: index rušení bolesti; Prosím odpovězte na každou otázku zakroužkováním čísla od 0 do 6, kde 0 znamená vůbec ne a 6 znamená úplně
Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Účinky na celkovou kvalitu života subjektů
Časové okno: Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Dotazník: Funkční hodnocení terapie rakoviny – obecný (FACT-G); skóre ze všech položek napříč jeho čtyřmi doménami se sečtou, čímž se získá celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 108 bodů.
Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Účinky na subjekty; specifická kvalita života v souvislosti s onemocněním
Časové okno: Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)
Dotazník: PedsQL modul NF1; Zahrnuje verzi pro dospělé (>25 let) a verzi pro mladé dospělé (18-25 let), každá s 104 položkami.
Od zařazení subjektu do konce 24. cyklu (každý cyklus trvá 28 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

12. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2026

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TQ-B3234-III-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plexiformní neurofibrom

Klinické studie na Kapsle TQ-B3234

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit