Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A VIIa alvadási faktor variáns Marzeptacog Alfa (aktivált) vizsgálata A és B hemofíliában szenvedő felnőttek körében

2021. szeptember 21. frissítette: Catalyst Biosciences

2. fázisú vizsgálat a napi szubkután kezelés farmakokinetikájának, hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére marzeptacog Alfával (aktivált) a vérzés megelőzésére A- és B-hemofíliában szenvedő, gátlószerrel rendelkező felnőtteknél

2. fázis, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat, amelynek célja a vérzés megelőzésére szolgáló MarzAA-val végzett napi szubkután [SC] kezelés farmakokinetikai, biohasznosulása, PD, hatékonyságának és biztonságosságának értékelése 12 A vagy B hemofíliában szenvedő felnőtt egyénnél, inhibitorral és gyakori spontán vérzéses epizódok az anamnézisben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Többközpontú, nyílt elrendezésű, 2. fázisú vizsgálat a PK, biohasznosulás, PD, hatékonyság és biztonságosság értékelésére a MarzAA-val végzett napi SC kezelési rend vérzés megelőzésére A vagy B hemofíliában szenvedő felnőtteknél, inhibitorral. A vizsgálatba összesen 12 olyan felnőtt férfit vonnak be és adagolnak intravénásan és szubkután, akiknek súlyos veleszületett hemofíliája A vagy B volt gátlószerrel, és akiknek a kórtörténetében gyakori vérzéses epizódok fordultak elő a felvételt megelőző 6 hónapban, az egyén vérzése és vérzése alapján. kezelési feljegyzések.

Amint egy alany beiratkozott a vizsgálatba, a vizsgálat három részből áll (egymás után):

1a. rész (24 óra): MarzAA egyszeri IV beadása; 1b rész (48 óra): MarzAA egyszeri SC beadása; 2. rész: Napi SC adminisztráció. Áttöréses vérzés esetén a 2. részben említett dózisemelés történik. Az alanyokat 50 napig kezelik a szükséges végső dózisszinten.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

11

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél-Afrika
      • Johannesburg, Dél-Afrika
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
      • Tbilisi, Grúzia
        • LTD M.Zodelava Hematology Centre
      • Tbilisi, Grúzia
        • LTD Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
  • Lengyelország
      • Rzeszów, Lengyelország
        • Gabinet Lekarski, Bartosz Korczowski
  • Orosz Föderáció
      • Kemerovo, Orosz Föderáció
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Orosz Föderáció
        • FGU Kirov Scientific Research
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció
        • Center for Hemophilia Treatment
  • Örményország
      • Yerevan, Örményország
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Súlyos veleszületett hemofília A vagy B inhibitorral.
  • Gyakori spontán vérzéses epizódok az anamnézisben.
  • Férfi, 18 éves vagy idősebb.
  • A tájékozott beleegyezés megerősítése aláírással, a vizsgálattal kapcsolatos tevékenységek előtt.

Kizárási kritériumok:

  • Profilaktikus kezelésben részesül.
  • Korábbi részvétel egy módosított rFVIIa ágenst értékelő klinikai vizsgálatban.
  • A központi laboratórium által szűréskor kimutatott ismert pozitív FVII vagy FVIIa antitest.
  • Ha az A vagy B hemofíliától eltérő véralvadási zavara van.
  • Jelentős ellenjavallat a részvételhez.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1a. rész
VIIa alvadási faktor változat, 18 µg/kg intravénás úton
Biológiai: VIIa alvadási faktor változat
A MarzAA egyszeri intravénás injekciója, majd a MarzAA egyszeri szubkután injekciója, majd a MarzAA napi szubkután injekciója 50 napon keresztül a szükséges végső dózisszinten.
Kísérleti: 1b. rész
VIIa alvadási faktor változat, 30 µg/kg szubkután beadással
Biológiai: VIIa alvadási faktor változat
A MarzAA egyszeri intravénás injekciója, majd a MarzAA egyszeri szubkután injekciója, majd a MarzAA napi szubkután injekciója 50 napon keresztül a szükséges végső dózisszinten.
Kísérleti: 2. rész
VIIa alvadási faktor változat, 30, 60, 90, 120 µg/kg szubkután beadással
Biológiai: VIIa alvadási faktor változat
A MarzAA egyszeri intravénás injekciója, majd a MarzAA egyszeri szubkután injekciója, majd a MarzAA napi szubkután injekciója 50 napon keresztül a szükséges végső dózisszinten.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Siker a vérzéses epizód megelőzésében
Időkeret: Az utolsó MarzAA dózisszint 1. napja – 50. nap
Éves vérzési arány (ABR; spontán és teljes) a 2. rész alatt, amikor a végső MarzAA dózisszinten, a rögzített történelmi ABR-hez viszonyítva. Az egyes kezelt alanyok végső MarzAA dózisának elsődleges végpontjának (évenkénti vérzési ráta ABR spontán és traumás vérzések esetén) elemzése az egymintás teszten alapult, összehasonlítva az igény szerinti terápia előre meghatározott gyakoriságával. Ez utóbbit 12-nek (vagy havi 1 vérzésnek) tételeztük fel, ami a 2. felvételi kritérium szerint (a H0-ként definiált) minden alany esetében a minimális ABR volt, maximális érték nélkül. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez. Az ABR egy 0-tól 365-ig terjedő skálán van, alacsonyabb pontszámmal, amely kevesebb vérzéses eseményt tükröz egy évben.
Az utolsó MarzAA dózisszint 1. napja – 50. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az áttöréses vérzés előfordulása
Időkeret: A dózisszint 5. napjától az esemény bekövetkeztéig
Áttöréses vérzések előfordulása, amelyek magasabb dózisszintre emelést igényelnek
A dózisszint 5. napjától az esemény bekövetkeztéig
Klinikai trombotikus esemény előfordulása
Időkeret: Az első adagtól a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve
Klinikai trombotikus esemény előfordulása, amely nem tulajdonítható más oknak
Az első adagtól a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve
Alvadási értékelés – Protrombin idő
Időkeret: Az adagolás előtti dátumtól 24 óráig (1a. rész), az adagolás előtti időponttól 48 óráig (1b. rész) és az adagolás előtti időponttól az 50. napig (2. rész)
Változás a véralvadási paraméterben (protrombin idő [PT]) az adagolás előtti állapothoz képest. A min-max értékek az összes mért időpont legmagasabb és legalacsonyabb értékeit tükrözik.
Az adagolás előtti dátumtól 24 óráig (1a. rész), az adagolás előtti időponttól 48 óráig (1b. rész) és az adagolás előtti időponttól az 50. napig (2. rész)
Alvadási értékelés – Aktivált részleges tromboplasztin idő
Időkeret: Az adagolás előtti időponttól 24 óráig (1a. rész), 48 óráig (1b. rész), az 50. napig/a vizsgálat végéig (2. rész)
Változás a koagulációs paraméterben (aktivált parciális tromboplasztin idő [aPTT]) az adagolás előtti állapothoz képest. A min-max értékek az összes mért időpont legmagasabb és legalacsonyabb értékeit tükrözik.
Az adagolás előtti időponttól 24 óráig (1a. rész), 48 óráig (1b. rész), az 50. napig/a vizsgálat végéig (2. rész)
Alvadási értékelés – Fibrinogén
Időkeret: Az adagolás előtti dátumtól 24 óráig (1a. rész), 48 óráig (1b. rész) vagy 50. napig (2. rész).
Változás a véralvadási paraméterben (fibrinogén) az adagolás előtti állapothoz képest. A min-max értékek az összes mért időpont legmagasabb és legalacsonyabb értékeit tükrözik.
Az adagolás előtti dátumtól 24 óráig (1a. rész), 48 óráig (1b. rész) vagy 50. napig (2. rész).
Antitestképződési események száma
Időkeret: A MarzAA első adagjának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve
Antitestképződés előfordulása, amely a VII. faktor (FVII) vagy aktivált VII. faktor (FVIIa) csökkent endogén véralvadási szintjét eredményezi
A MarzAA első adagjának időpontjától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve
Az antitestreakció eseményeinek száma
Időkeret: A MarzAA első adagjának beadásától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve.
A MarzAA elleni antitestválasz előfordulása, és hogy az gátló és keresztreaktív-e a vad típusú rekombináns koagulációs FVII-re (wt-rFVII) vagy wt-FVIIa-ra.
A MarzAA első adagjának beadásától a klinikai esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve.
Trombogenitás értékelése
Időkeret: A MarzAA 1. napon történő beadása előtti időponttól a trombózisos esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve.
Azon résztvevők száma, akik klinikailag szignifikáns szintű trombogenitási markerekkel (D-dimer, protrombin fragmens 1+2 (F1+2) és trombin-antitrombin komplex [TAT]) rendelkeznek standard laboratóriumi vizsgálatok és klinikai vizsgálat alapján, speciális kereséssel trombózis jelei
A MarzAA 1. napon történő beadása előtti időponttól a trombózisos esemény első előfordulásának időpontjáig, a kezelés 50. napjáig értékelve.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Catalyst Biosciences

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. április 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 16.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. szeptember 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 21.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MAA-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Ez egy nyílt elnevezésű vizsgálat, így minden vizsgáló teljes hozzáféréssel rendelkezik az adatbázisba bevitt vizsgálati alanyok összes adatához

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília A gátlóval

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel