Köldökzsinórvér-transzplantáció kísérleti tanulmánya előrehaladott vérképzőszervi rosszindulatú felnőtt betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Életkor < vagy 55 év
• A 6 HLA-antigénből (A, B és DR) legalább 4-nek megfelelő donor köldökzsinórvér elérhetősége (1-3 egység). A HLA I. osztályú antigéneket szerológiai módszerekkel, a II. osztályú antigéneket pedig nagy felbontású DNS-tipizálással határozzák meg. A tipizálást az UCSF Immunogenetikai Osztálya fogja megerősíteni az infúziót követően. Az UCB-egységeknek >2,5 x 10(7) TNC-t kell tartalmazniuk a fogadó testtömeg-kilogrammonként. A köldökzsinórvér-egységeket az összes elérhető nemzetközi banktól beszerzik.
• HLA-azonos vagy 1 antigénnel nem egyező rokon donorok vagy potenciális HLA-egyeztetett nem rokon donorok (MUD), amelyek >6/8 (A, B,C, DR) allélnél egyeznek, NEM állhatnak rendelkezésre.

• Betegség típusok:

  • Az akut mieloid leukémia várhatóan nem gyógyítható kemoterápiával. Ez magában foglalja azokat a betegeket, akiknél magas kockázatú citogenetika (-7, -7q, -5, -5q, t(6,9), t(9,11), komplex, Ph+, a korábbi myelodysplasiából vagy AML-ből származó evolúció a korábbihoz képest. kemoterápia, a remisszió elérésének elmulasztása, vagy a második vagy azt követő remisszió. A betegség progressziójáig tartó megfelelő idő biztosítása érdekében a csontvelői blastok arányának 10%-nál kisebbnek kell lennie. Ezt kemoterápiás kezeléssel lehet elérni.
  • Myelodysplasia magas kockázatú jellemzőkkel. Ez magában foglalja azokat a betegeket is, akiknek IPSS kategóriája INT2 vagy HI-kockázatú MDS. A csontvelő-robbanásnak legfeljebb 20%-nak kell lennie. Szükség esetén kemoterápia adható a blastok célszintjének elérése érdekében.
  • Az akut limfoblasztos leukémia várhatóan nem gyógyítható kemoterápiával. Ez magában foglalja azokat a betegeket, akiknél magas kockázatú citogenetika (Ph+, t(4,11), 11q23 eltérések és 7-es monoszómia), a remisszió eléréséhez egynél több indukciós kúrát igénylő betegek, valamint azok a betegek, akik nem lépnek be remisszióba, vagy a második ill. későbbi remisszió. A betegség progressziójáig tartó megfelelő idő biztosítása érdekében a csontvelői blastok arányának 10%-nál kisebbnek kell lennie. Szükség esetén kemoterápia adható a blastok célszintjének elérése érdekében.
  • Krónikus mielogén leukémia előrehaladott betegséggel. Ez magában foglalja az akcelerált vagy blasztikus fázisban szenvedő betegeket, vagy a krónikus fázisban refrakter STI-5741-re rezisztens betegeket. Annak érdekében, hogy a betegség progressziójáig elegendő idő álljon rendelkezésre, a blastos krízisben szenvedő betegeknél 10%-nál kevesebb csontvelői blaszt kell mutatni. Szükség esetén kemoterápia adható a blastok célszintjének elérése érdekében.
  • Myeloma multiplex, II-III. stádium, több mint 1. relapszussal vagy refrakter betegséggel, vagy újonnan diagnosztizált 13-as kromoszóma-rendellenességgel.
  • Limfóma: diffúz nagysejtes, köpenysejtes, perifériás T-sejtes, T-NK sejtes vagy Hodgkin-kór, amely nem reagált az elsődleges terápiára, előrehaladott vagy kiújult a korábbi kezelést követően. A sikertelen autológ transzplantáción átesett betegek jogosultak arra, hogy a transzplantáció után 1 évnél idősebbek legyenek.
• A betegeknek ECOG PS< vagy egyenlő 2-vel kell rendelkezniük
• Laboratóriumi követelmények:
• Kreatinin <2,0 mg/dl és kreatinin-clearance >40/m/perc (számított vagy 24 órás vizeletgyűjtés alapján)
• Bilirubin <2,0 mg/dl, AST/alkáli foszfatáz <3x a normál felső határ
• A hepatitis C-ben és aktív hepatitis B-ben szenvedő betegek csak akkor jogosultak, ha májbiopsziát végeznek, és 2-es fokozatú gyulladás vagy fibrózis < vagy azzal egyenlő.
• szív ejekciós frakció >40%
• DLCO >40%
• Negatív terhességi teszt (reproduktív korú nőstények)

Kizárási kritériumok:

• Aktív fertőzés, amely folyamatos antibiotikum kezelést igényel
• HIV fertőzés
• Gyenge teljesítmény állapot (ECOG >2)
• A rosszindulatú betegségek gyors előrehaladása
• A BMT-bizottság azon véleménye, hogy az autológ transzplantáció előnyösebb kezelési forma lenne
• A szervek működése a követelmények alatt van
• Terhesség vagy szoptatás