Leptin-helyettesítő terápia kipróbálása lipodystrophiában szenvedő betegeknél
2024. március 25. frissítette: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center
Kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a leptinpótló terápiáról lipodystrophiában szenvedő betegeknél
A lipodisztrófiák terápiás kihívást jelentenek az inzulinrezisztencia, a hipertrigliceridémia és a zsírmáj tekintetében, amely gyakran jelentős zsírszövetvesztéssel párosul.
A vizsgálat célja a Leptin biztonságosságának és hatásosságának vizsgálata lipodystrophiában szenvedő alanyokon.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az a mechanizmus, amellyel a leptin javítja a glükóz- és lipidszabályozást, nem világos. A leptin hatásmechanizmusait a lipodystrophiában szenvedő betegek nagyszámú mintájában vizsgáljuk a leptin adagolásának a táplálékfelvételre, az inzulinrezisztenciára, az inzulinszekréciós válaszra, a máj és az intramuszkuláris trigliceridraktárra gyakorolt hatásának vizsgálatával.
Hipotézis: A generalizált és részleges lipodystrophiában és hypoleptinémiában szenvedő betegek leptinpótlása biztonságos és hatékony az inzulinrezisztenciával összefüggő anyagcsere-rendellenességek javításában.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
25
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- életkor > 6 év
- Részleges és generalizált lipodystrophia
- A 3. Országos Egészségügyi és Táplálkozási Vizsgálat által jelentett normálérték 7. percentilisénél alacsonyabb szérum leptinszint (kevesebb, mint 7,0 ng/ml nőknél és 3/0 ng/ml alatti férfiaknál)
A következő anyagcsere-rendellenességek legalább egyikének jelenléte:
- 2-es típusú diabetes mellitus
- Éhgyomri szérum inzulin >20 uU/ml
- Éhgyomri szérum triglicerid > 300 mg/dl
- Korábbi részvétel leptin vizsgálatban (Amgen 991265, GCRC 660) – a vizsgálat B részéhez.
Kizárási kritériumok:
- A nem alkoholos steatohepatitistől eltérő okok miatt ismert májbetegség.
- Hematokrit kevesebb, mint 30%.
- Jelenlegi alkohol- vagy kábítószer-visszaélés.
- Anorexigén gyógyszerek, anabolikus szteroidok, GH és tiazolidindionok használata
- Aktív tuberkulózis
- Pszichiátriai rendellenesség, amely akadályozza a kompetenciát vagy a megfelelést
- Rosszindulatú daganatok
- HIV fertőzés
- Olyan alanyok, akik ismerten túlérzékenyek az E. coli eredetű fehérjékre
- Egyéb állapot, amely a klinikai kutatók véleménye szerint akadályozná a vizsgálat befejezését.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: 1 Leptin
Active Comparator 4 hónapig, majd 8 hónapig.
|
Naponta kétszer szubkután injektált leptin, amelyet a becsült helyettesítő dózis 100%-ában kell beadni az első hónapban, ami 0,03 mg/ttkg női gyermekeknél, 0,04 mg/ttkg felnőtt nőknél és 0,02
mg/kg minden hím esetében, majd ezt követően 200%-kal vagy placebóval.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: 2 cukortabletta
Placebo 4 hónapig, majd aktív komparátor 8 hónapig.
|
Cukor pirula
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Böjt szérum trigliceridek
Időkeret: 4 hónap
|
4 hónap
|
|
HbA1c
Időkeret: 4 hónap
|
4 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Böjt szérum glükóz
Időkeret: 4 hónap
|
4 hónap
|
|
Testsúly
Időkeret: 4 hónap
|
4 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Abhimanyu Garg, MD, UT Southwestern Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2006. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. május 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. május 8.
Első közzététel (Becsült)
2009. május 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 25.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Glükóz anyagcserezavarok
- Anyagcsere-betegségek
- Bőrbetegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hiperinzulinizmus
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lipid anyagcsere zavarok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Bőrbetegségek, Anyagcsere
- Inzulinrezisztencia
- Lipodisztrófia
- Lipodystrophia, veleszületett generalizált
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 0502-294
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .