A nintedanib kiterjesztett hozzáférési programja idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Az ICH-GCP-vel és a helyi törvényekkel összhangban aláírt, a tárgyalás megkezdése előtt aláírt tájékozott beleegyezés;
2. 40 év feletti férfi vagy nőbetegek az 1. viziten;
3. Az IPF-diagnózis az Amerikai Mellkasi Társaság (ATS)/Európai Légzőgyógyászati ​​Társaság (ERS)/Japán Légzőgyógyászati ​​Társaság (JRS)/Latin-Amerikai Mellkasi Társaság (ALAT) IPF 2011-es irányelve alapján az 1. látogatást követő 5 éven belül;
4. Szén-monoxid-diffundáló kapacitás (DLCO) (hemoglobinra (Hb) korrigált): a normál érték 30%-79%-a, a klinika helyszínén mért intézményi szabványok szerint, az 1. látogatáskor;
5. Forced Vital Capacity (FVC) >= a normál előre jelzett 50%-a, a klinika helyszínén az 1. látogatáskor az intézményi szabványok szerint.

Kizárási kritériumok:

1. Jogosult az IPF kezelésében a nintedanibbal végzett, folyamatban lévő, aktívan felhalmozódó klinikai vizsgálatban való részvételre.

   Az 1. látogatás laboratóriumi paramétereinek meg kell felelniük az alább látható belépési feltételeknek. A kóros laboratóriumi paraméterek ismételten ellenőrizhetők, ha mérési hiba gyanúja merül fel (pl. a beteg közelmúltbeli anamnézisében nem volt rendellenes ennek a vizsgálatnak az eredménye, és nincs kapcsolódó klinikai tünet). Az újbóli vizsgálat eredményeit a szűrési időszakon belül (azaz a beleegyező nyilatkozat aláírását követő 28 napon belül) jelenteni kell.

2. ALT, AST > a normál felső határ (ULN) 1,5-szerese;
3. Az összbilirubin > a normálérték felső határának (ULN) 1,5-szerese;

4. Vérzésveszély:

   1. betegek, akiknek szüksége van: fibrinolízisre, teljes dózisú terápiás véralvadásgátlóra (pl. K-vitamin antagonisták, dabigatrán, heparin, hirudin stb.), vagy nagy dózisú thrombocyta-aggregáció gátló kezelés. Kivételek: profilaktikus kis dózisú heparin vagy heparin öblítés, ha szükséges egy állandó intravénás eszköz karbantartásához (pl. enoxaparin 4000 NE s.c. naponta) és profilaktikus alkalmazása thrombocyta-aggregációt gátló terápia (pl. acetilszalicilsav legfeljebb 325 mg/nap, vagy 75 klopidogrel). mg/d vagy azzal egyenértékű egyéb thrombocyta-aggregáció-gátló terápia);
   2. vérzéses központi idegrendszeri (CNS) esemény anamnézisében az 1. látogatást követő 12 hónapon belül;

   3. az alábbiak bármelyike ​​az 1. látogatást követő 3 hónapon belül;

      • hemoptysis vagy haematuria
      • aktív gyomor-bélrendszeri vérzés vagy fekélyek
      • súlyos sérülés vagy műtét

   4. koagulációs paraméterek:

      • nemzetközi normalizált arány (INR) > 2
      • protrombin idő (PT) és parciális tromboplasztin idő (PTT) > a normál intézményi felső határ (ULN) 150%-a
5. Tervezett nagy műtét a következő 3 hónapon belül, beleértve a tüdőtranszplantációt, nagy hasi vagy nagyobb bélműtétet;

6. Trombózis kockázata:

   1. ismert öröklött trombózisra való hajlam
   2. az 1. látogatást követő 12 hónapon belül trombózisos esemény anamnézisében (beleértve a stroke-ot és az átmeneti ischaemiás rohamokat);

7. Szívbetegség:

   1. Szívinfarktus az 1. látogatást követő 6 hónapon belül
   2. Instabil angina az 1. látogatást követő 1 hónapon belül;
8. bármely más vizsgált gyógyszer jelenlegi vagy tervezett használata (a vizsgálat során) a vizsgálat során;
9. Jelenlegi vagy tervezett kezelés (a vizsgálat során): pirfenidon, azatioprin, ciklofoszfamid, ciklosporin, prednizon >15 mg naponta vagy > 30 mg 2 naponta VAGY egyenértékű dózisú egyéb orális kortikoszteroidok, valamint a kizárási kritériumok között felsoroltak #4 (vérzés kockázata);
10. A nintedanib végleges leállítása klinikai vizsgálaton belül a gyógyszerrel összefüggő nemkívánatos események miatt;
11. A nintedanibbal vagy segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység;
12. Olyan betegség vagy állapot, amely a kezelőorvos véleménye szerint veszélyeztetheti a pácienst a vizsgálatban való részvétel miatt, vagy korlátozhatja a beteg azon képességét, hogy részt vegyen ebben a vizsgálatban;
13. Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés, amely a kezelőorvos véleménye szerint akadályozná a részvételt;
14. (fogamzóképes korú nők), akik nem hajlandók elfogadható fogamzásgátlási módszereket alkalmazni;
15. Terhesség vagy szoptatás (a nőbetegeknek negatív terhességi tesztet kell mutatniuk (ß-HCG teszt vizeletben vagy szérumban) a próbakezelés megkezdése előtt).