Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A GZ/SAR402671 hosszú távú biztonságosságának, farmakodinámiájának és feltáró hatásosságának értékelése kezelésben még nem részesült, Fabry-kórban szenvedő felnőtt férfi betegeknél

2021. február 26. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

A GZ/SAR402671 hosszú távú biztonságosságáról, farmakodinámiájáról és feltáró hatásosságáról Fabry-kórral diagnosztizált felnőtt férfi betegekben végzett nyílt elrendezésű, többközpontú, többnemzetiségű vizsgálat

Elsődleges feladat:

A GZ/SAR402671 hosszú távú biztonságosságának értékelése Fabry-kórban szenvedő felnőtt férfi résztvevőknél, akik korábban befejezték az ACT13739 (NCT02489344) vizsgálatot.

Másodlagos cél:

A GZ/SAR402671 farmakodinámiás és feltáró hatásossági végpontokra gyakorolt ​​hosszú távú hatásának értékelése Fabry-kórban szenvedő felnőtt férfi résztvevők esetében, akik korábban befejezték az ACT13739 vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kiterjesztett vizsgálat (LTS14116) teljes időtartama 31 hónapig tartott (30 hónapos kezelés és egy hónapos követés a kezelés után).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002
  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Franciaország
      • Garches, Franciaország, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Lengyelország
      • Warszawa, Lengyelország, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125167
        • Investigational Site Number 643002

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Fabry-kórban szenvedő férfi résztvevő, aki korábban befejezte az ACT13739 vizsgálatot.
  • Azok a résztvevők, akik hajlandók és képesek aláírt, tájékozott beleegyezést adni.
  • Szexuálisan aktív résztvevők, akik hajlandóak valódi absztinenciát gyakorolni preferált és megszokott életmódjuknak megfelelően, vagy két elfogadható, hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak.

Kizárási kritériumok :

-A résztvevők, a Vizsgáló véleménye szerint, nem tudják betartani a vizsgálat követelményeit.

A fenti információk nem tartalmazzák a résztvevők klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatos összes megfontolást.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GZ/SAR402671
Ebben a kiterjesztett vizsgálatban (LTS14116) a résztvevők 15 milligramm (mg) GZ/SAR402671-et kaptak naponta egyszer szájon át 30 hónapig.
Drog: GZ/SAR402671

Gyógyszerforma: kapszula

Az alkalmazás módja: szájon át

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés sürgős nemkívánatos eseményeket (TEAE) szenved
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig
Bármilyen nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, nemkívánatos eseménynek (AE) minősült, tekintet nélkül a kezeléssel fennálló okozati összefüggés lehetőségére. A TEAE-ket olyan mellékhatásokként határozták meg, amelyek a TEAE időszak alatt alakultak ki vagy súlyosbodtak (az ACT13739 vizsgálati gyógyszer első beadásától a vizsgált gyógyszer utolsó adagolásáig a kombinált ACT13739/LTS14116 kezelési időszakban, plusz 1 hónap vagy a résztvevő vizsgálatban való részvételének vége, amelyik előbb történt). Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig
A potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: hematológiai paraméterek
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig

A potenciálisan klinikailag jelentős eltérések kritériumai:

  • Hemoglobin: kevesebb vagy egyenlő (<=) 115 gramm/liter (g/l); nagyobb vagy egyenlő (>=)185 g/l; csökkent a kiindulási értékhez képest (DFB) >=20 g/l
  • Hematokrit: <=0,37 térfogat/térfogat (v/v); >=0,55 v/v
  • Vörösvértestek: >=6 Tera/L
  • Vérlemezkék: kevesebb, mint (<) 100 Giga/L; >=700 Giga/L
  • Leukociták: <3,0 Giga/L (nem fekete [NB]) vagy <2,0 Giga/L (fekete [B]); >=16,0 Giga/L
  • Neutrophilek: <1,5 Giga/L (NB) vagy <1,0 Giga/L (B);
  • Limfociták: nagyobb, mint (>) 4,0 Giga/L
  • Monociták: >0,7 Giga/L
  • Bazofilek: >0,1 Giga/L
  • Eozinofilek: >0,5 Giga/L vagy > a normálérték felső határa (ULN) (ha az ULN >=0,5 Giga/L) Ebben az elemzésben a kiindulási érték az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapértéke volt.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig
A potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: elektrolitok
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig

A potenciálisan klinikailag jelentős eltérések kritériumai:

  • Nátrium: <=129 millimól (mmol)/l; >=160 mmol/L
  • Kálium: <3 mmol/L; >=5,5 mmol/L
  • Klorid: <80 mmol/L; >115 mmol/L.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig
A potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: májfunkciós paraméterek
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig

A potenciálisan klinikailag jelentős eltérések kritériumai:

  • Alanin aminotranszferáz (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN és >20 ULN
  • Aszpartát-aminotranszferáz (AST): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN és >20 ULN
  • Alkáli foszfatáz: >1,5 ULN
  • Bilirubin: >1,5 ULN; >2 ULN.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig
Potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: metabolikus paraméterek
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig

A potenciálisan klinikailag jelentős eltérések kritériumai:

  • Glükóz: <=3,9 mmol/l és < a normál alsó határa (LLN); >=11,1 mmol/L (éhgyomorra [unfas]) vagy >=7 mmol/L (éhgyomorra [fas])
  • Lipáz: >= 3 ULN
  • C Reaktív fehérje (CRP): > 2 ULN vagy > 10 milligramm (mg)/L (ha az ULN nincs megadva).
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig
A potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: vesefunkciós paraméterek
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig

A potenciálisan klinikailag jelentős eltérések kritériumai:

  • Kreatinin: >=150 mikromol literenként (mcmol/L) (felnőttek); >=30%-os változás az alapvonalhoz képest; >= 100%-os változás az alapvonalhoz képest
  • Vér karbamid-nitrogén: >=17 mmol/L
  • Urát: <120 mcmol/L; >408 mcmol/L Ennél az elemzésnél a kiindulási érték az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonala volt.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig
A potenciálisan klinikailag jelentős laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma: vizeletvizsgálat
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig

Kritériumok potenciálisan klinikailag jelentős vizelet-rendellenesség esetén:

pH: <= 4,6; pH: >= 8,0
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig
Potenciálisan klinikailag jelentős életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig

A potenciálisan klinikailag jelentős vitális rendellenességek kritériumai:

  • Szisztolés vérnyomás (SBP) fekvő helyzetben: <=95 higanymilliméter (Hgmm) és DFB >=20 Hgmm; >=160 Hgmm és növekedés az alapvonalhoz képest (IFB) >=20 Hgmm
  • Diasztolés vérnyomás (DBP) fekvő helyzetben: <=45 Hgmm és DFB >=10 Hgmm; >=110 Hgmm és IFB >=10 Hgmm
  • Pulzusszám (HR) fekvő helyzetben: <=50 ütés/perc (bpm) és DFB >=20 ütés/perc; >=120 bpm és IFB >=20 bpm
  • Tömeg: >=5% DFB; >=5% IFB Ennél az elemzésnél a kiindulási érték az ACT13739 vizsgálat kezdeti kiindulópontja volt.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig
Potenciálisan klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig

A potenciálisan klinikailag jelentős EKG-eltérések kritériumai:

  • EKG átlagos pulzusszám: <30 bpm; <30 bpm és DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm és DFB >=20 bpm; <50 bpm; <50 bpm és DFB >=20 bpm; >90 bpm; <90 bpm és DFB >=20 bpm; >100 bpm; <100 bpm és DFB >=20 bpm; >120 bpm; <120 bpm és DFB >=20 bpm
  • PR-intervallum: >200 milliszekundum (ms); >200 ms és IFB >=25%; >220 ms; >220 ms és IFB >=25%; >240 ms; >240 ms és IFB >=25%
  • QRS időtartam: >110 ms; >110 ms és IFB >=25%; >120 ms; >120 ms és IFB >=25%
  • QTc Bazett (QTcB) intervallum: >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 és <=60 ms, IFB >60 ms
  • QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 és <=60 ms; IFB > 60 ms
  • QT intervallum: >500 ms Ennél az elemzésnél a kiindulási érték az ACT13739 vizsgálat kezdeti kiindulási állapota.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapotától az ACT13739 utáni kiindulási állapotig 37 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékhez képest a plazma globotriaozilceramid (GL-3) koncentrációjában a 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
A plazma GL-3 kiindulási értékhez viszonyított változását úgy kaptuk meg, hogy a kiindulási értéket kivontuk a kiindulási érték utáni értékből a 26., 52., 104. és 156. héten. A GL-3 koncentrációját a plazmában validált folyadékkromatográfiás tandem tömegspektrometriás (LC-MS/MS) módszerrel határoztuk meg. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a plazma lizoglobotriaozilceramid (Lyso GL-3) koncentrációjában a 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
A plazma GL-3 kiindulási értékhez viszonyított változását úgy kaptuk meg, hogy a kiindulási értéket kivontuk a kiindulási érték utáni értékből a 26., 52., 104. és 156. héten. A lizo-GL-3 koncentrációját a plazmában validált LC-MS/MS módszerrel határoztuk meg. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a plazma glükozilceramid (GL-1) koncentrációjában a 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
A plazma GL-1 kiindulási értékhez viszonyított változását úgy kaptuk meg, hogy a kiindulási értéket kivontuk a kiindulási érték utáni értékből a 26., 52., 104. és 156. héten. A GL-1 koncentrációját a plazmában validált LC-MS/MS módszerrel határoztuk meg. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a plazma monosialodihexozilgangliozid (GM3) koncentrációjában a 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
A plazma GM3 kiindulási értékhez viszonyított változását úgy kaptuk meg, hogy a kiindulási értéket kivontuk a kiindulási érték utáni értékből a 26., 52., 104. és 156. héten. A GM3 koncentrációját a plazmában validált LC-MS/MS módszerrel határoztuk meg. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Változás az alapértékhez képest a vizelet GL-3 koncentrációjában a 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
A vizelet GL-3 kiindulási értékéhez viszonyított változását úgy kaptuk meg, hogy a kiindulási értéket kivontuk a kiindulási érték utáni értékből a 26., 52., 104. és 156. héten. A vizelet GL-3 koncentrációját validált LC-MS/MS módszerrel határoztuk meg. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a nagy érzékenységű szív troponin T értékében a 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
A nagy érzékenységű szív troponin T kiindulási értékéhez viszonyított változását úgy kaptuk meg, hogy a kiindulási értéket kivontuk a kiindulási érték utáni értékből a 26., 52., 104. és 156. héten. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a podocyturia-számban (per milligramm kreatinin) a 12., 26. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 12., 26. és 156. hét
A podocyturia kiindulási értékéhez viszonyított változását úgy kaptuk meg, hogy a 12., 26. és 156. héten kivontuk a kiindulási értéket a kiindulási érték utáni értékből. A vizeletmintákat a podocita (podocalyxin, PCX) és a parietális sejt (claudin 1, CL1) markerek azonosítására dolgoztuk fel. A PCX +/CL1 negatív sejteket podocitaként, a PCX +/CL1 pozitív sejteket podocita fenotípusú parietális sejtként azonosítottuk. Minden számlálást korrigált a vizelet Cr. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 12., 26. és 156. hét
A felszíni kapilláris endothelsejtekben a bőr GL-3 pontszámának kiindulási értékétől való eltolásainak összefoglalása az idő múlásával: A résztvevők száma a GL-3 pontszám eltolódási kategóriáiban
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 12., 26., 52. és 156. hét
Bőrbiopsziát végeztünk a GL-3 akkumuláció/zárványok fénymikroszkópos pontozására. Három független patológus értékelte a GL-3 clearance-t 0 (nincs/nyom), 1 (enyhe), 2 (közepes) és 3 (súlyos) zárvány súlyossági pontszámával, ahol a magasabb pontszám súlyosabb állapotot jelez. Résztvevőnként és időpontonként egyetlen pontszámot kaptunk a patológusok többsége által értékelt pontszám alapján; ha a többségi pontszámot nem lehetett levezetni, a medián pontszámot használták. Az adatokat a résztvevők száma alapján összegezték és jelentették, a kiindulási GL-3 pontszámról a 12., 26., 52. és 156. heti GL-3 pontszámra való eltolódással. Az alapvonalról alacsonyabb pontszámra való eltolás kevésbé súlyos állapotot jelez az adott időpontban. Az Alapvonal pontszám/Heti pontszám bármely eltolódási kategóriája, amelyet nem figyeltek meg (egy résztvevőnek sem volt adata a kategóriában), nem jelentették. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 12., 26., 52. és 156. hét
A bőr GL-3 pontszámának az alapvonaltól való eltolódásainak összefoglalása a mélyerek endothel sejtjeiben az idő múlásával: A résztvevők száma a GL-3 pontszám eltolódási kategóriáiban
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 12., 26., 52. és 156. hét
Bőrbiopsziát végeztünk a GL-3 akkumuláció/zárványok fénymikroszkópos pontozására. Három független patológus értékelte a GL-3-clearance-t 0 (nincs/nyom), 1 (enyhe), 2 (közepes) és 3 (súlyos) zárvány súlyossági pontszámával, ahol a magasabb pontszám súlyosabb állapotot jelez. Résztvevőnként és időpontonként egyetlen pontszámot kaptunk a patológusok többsége által értékelt pontszám alapján; ha a többségi pontszámot nem lehetett levezetni, a medián pontszámot használták. Az adatokat a résztvevők száma alapján összegezték és jelentették, a kiindulási GL-3 pontszámról a 12., 26., 52. és 156. heti GL-3 pontszámra való eltolódással. Az alapvonalról alacsonyabb pontszámra való eltolás kevésbé súlyos állapotot jelez az adott időpontban. Az Alapvonal pontszám/Heti pontszám bármely eltolódási kategóriája, amelyet nem figyeltek meg (egy résztvevőnek sem volt adata a kategóriában), nem jelentették. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 12., 26., 52. és 156. hét
Az alapvonaltól való eltolódások összefoglalása a bőrben GL-3 pontszám a mélyedényekben Sima izomsejtek idővel: A résztvevők száma a GL-3 pontszám eltolódási kategóriáiban
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 12., 26., 52. és 156. hét
Bőrbiopsziát végeztünk a GL-3 akkumuláció/zárványok fénymikroszkópos pontozására. Három független patológus értékelte a GL-3-clearance-t 0 (nincs/nyom), 1 (enyhe), 2 (közepes) és 3 (súlyos) zárvány súlyossági pontszámával, ahol a magasabb pontszám súlyosabb állapotot jelez. Résztvevőnként és időpontonként egyetlen pontszámot kaptunk a patológusok többsége által értékelt pontszám alapján; ha a többségi pontszámot nem lehetett levezetni, a medián pontszámot használták. Az adatokat a résztvevők száma alapján összegezték és jelentették, a kiindulási GL-3 pontszámról a 12., 26., 52. és 156. heti GL-3 pontszámra való eltolódással. Az alapvonalról alacsonyabb pontszámra való eltolás kevésbé súlyos állapotot jelez az adott időpontban. Az Alapvonal pontszám/Heti pontszám bármely eltolódási kategóriája, amelyet nem figyeltek meg (egy résztvevőnek sem volt adata a kategóriában), nem jelentették. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 12., 26., 52. és 156. hét
A bőr GL-3 pontszámának alapvonaltól való eltolódásának összegzése a perineurium sejtekben az idő múlásával: A résztvevők száma a GL-3 pontszám eltolódási kategóriáiban
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 12., 26., 52. és 156. hét
Bőrbiopsziát végeztünk a GL-3 akkumuláció/zárványok fénymikroszkópos pontozására. Három független patológus értékelte a GL-3 clearance-t 0 (nincs/nyom), 1 (enyhe), 2 (közepes) és 3 (súlyos) zárvány súlyossági pontszámával, ahol a magasabb pontszám súlyosabb állapotot jelez. Résztvevőnként és időpontonként egyetlen pontszámot kaptunk a patológusok többsége által értékelt pontszám alapján; ha a többségi pontszámot nem lehetett levezetni, a medián pontszámot használták. Az adatokat a résztvevők száma alapján összegezték és jelentették, a kiindulási GL-3 pontszámról a 12., 26., 52. és 156. heti GL-3 pontszámra való eltolódással. Az alapvonalról alacsonyabb pontszámra való eltolás kevésbé súlyos állapotot jelez az adott időpontban. Az Alapvonal pontszám/Heti pontszám bármely eltolódási kategóriája, amelyet nem figyeltek meg (egy résztvevőnek sem volt adata a kategóriában), nem jelentették. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 12., 26., 52. és 156. hét
Változás a kiindulási állapothoz képest a 26., 52., 104. és 156. héten a 26., 52., 104. és 156. héten végzett rövid forma-36 (SF-36) egészségfelmérés mentális komponenseinek összefoglalásában és fizikai összetevőinek összefoglalójában
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Az SF-36 egészségügyi felmérés a résztvevők által készített felmérés a résztvevők egészségi állapotának mérésére. Ez egy 36 tételből álló kérdőív, amellyel az egészség 8 különböző aspektusát mérik (vitalitás, fizikai működés, testi fájdalom, általános egészségfelfogás, fizikai szerepműködés, érzelmi szerepműködés, szociális szerepműködés, mentális egészség). A pontszám tartomány mind a 8 szempont esetében 0-tól (maximális fogyatékosság) 100-ig (nincs rokkantság) volt, a magasabb pontszámok jó egészségi állapotot jeleznek. Az SF-36-ra adott válaszokat 2 összefoglaló pontszám kiszámításához is felhasználtuk: fizikai komponens pontszám (PCS) és mentális komponens pontszáma (MCS). A 2 összefoglaló pontszám mindegyikének pontszámtartománya 0-tól (maximális fogyatékosság) 100-ig (nincs rokkantság) terjedt, ahol a magasabb pontszám kevésbé fogyatékosságot vagy jó egészségi állapotot jelez. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Emésztőrendszeri (GI) tünetek: A kiindulási állapotban és a 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. héten hasi fájdalomban szenvedők száma
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
A résztvevők kérdőív kitöltésével (a gyulladásos bél súlyossági pontozási rendszerének módosított változata) értékelték GI-tüneteiket (hasi fájdalom, hasi puffadás, székletürítés). A résztvevőket arra kérték, hogy jelentsék az elmúlt 10 napban tapasztalt hasi fájdalmat (mindegyik meghatározott időpont előtt). A résztvevők a következő kérdésre válaszoltak: „Szenved-e jelenleg hasi (hasi) fájdalomtól? [Igen nem]". Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 kezdeti vizsgálatként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
Emésztőrendszeri tünetek: A hasi fájdalom súlyossági pontszáma a kiinduláskor és a 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
A résztvevők kérdőív kitöltésével (a gyulladásos bél súlyossági pontozási rendszerének módosított változata) értékelték GI-tüneteiket (hasi fájdalom, hasi puffadás, székletürítés). A résztvevőket arra kérték, hogy egy vizuális analóg skálán (VAS) jelöljék meg a hasi fájdalom súlyosságát az elmúlt 10 napban (mindegyik meghatározott időpont előtt). A skála 0%-tól (nincs fájdalom) 100%-ig (nagyon súlyos) terjedt, ahol a magasabb pontszám nagyobb súlyosságot jelez. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg. A szórás (SD) csak akkor számítható ki, ha több mint 1 résztvevő rendelkezik adatokkal. Így a vonatkozó mezők üresen maradtak, ha az SD nem volt kiszámítható.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
Emésztőrendszeri tünetek: A kiindulási hasi fájdalom pontszámmal járó napok száma és a 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
A résztvevők kérdőív kitöltésével (a gyulladásos bél súlyossági pontozási rendszerének módosított változata) értékelték GI-tüneteiket (hasi fájdalom, hasi puffadás, székletürítés). A résztvevőket arra kérték, hogy számoljanak be arról, hány nap volt hasi fájdalmaik az elmúlt 10 napban (mindegyik meghatározott időpont előtt). A hasi fájdalommal járó napok számát a fájdalommal járó napok számának 10-zel való szorzatával kaptuk meg. A pontszám 10-től 100-ig terjed, ahol a magasabb pontszám a fájdalommal töltött napok számát jelenti. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
Emésztőrendszeri tünetek: A kiindulási állapot és a 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. héten hasi puffadásban szenvedők száma
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
A résztvevők kérdőív kitöltésével (a gyulladásos bél súlyossági pontozási rendszerének módosított változata) értékelték GI-tüneteiket (hasi fájdalom, hasi puffadás, székletürítés). A résztvevőket arra kérték, hogy jelentsék be az elmúlt 10 napban tapasztalt hasi puffadást (a megadott időpontok mindegyike előtt). A résztvevők a következő kérdésre válaszoltak: „Szenved-e jelenleg hasi puffadás (puffadás, duzzanat vagy feszülő has)? [Igen nem]". Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
Emésztőrendszeri tünetek: A hasi puffadás súlyossági pontszáma a kiinduláskor és a 2., 4., 8., 12., 18., 26. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26. és 156. hét
A résztvevők kérdőív kitöltésével (a gyulladásos bél súlyossági pontozási rendszerének módosított változata) értékelték GI-tüneteiket (hasi fájdalom, hasi puffadás, székletürítés). A résztvevőket arra kérték, hogy jelöljék meg az elmúlt 10 napban (a megadott időpontok mindegyike előtt) a hasi puffadás súlyosságát egy VAS-on. A skála 0%-tól (nincs kitágulás) 100%-ig (nagyon súlyos) terjedt, ahol a magasabb pontszám nagyobb súlyosságot jelez. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg. Az SD csak akkor számítható ki, ha több mint 1 résztvevő rendelkezik adatokkal. Így a vonatkozó mezők üresen maradtak, ha az SD nem volt kiszámítható.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26. és 156. hét
Emésztőrendszeri tünetek: A hasfájás/hasi puffadás miatti kevesebb étkezésre adott válaszkategóriákban résztvevők száma az alaphelyzetben és a 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
A résztvevők kérdőív kitöltésével (a gyulladásos bél súlyossági pontozási rendszerének módosított változata) értékelték GI-tüneteiket (hasi fájdalom, hasi puffadás, székletürítés). A résztvevők a következő kérdésre válaszoltak: "Milyen gyakran eszik kevesebbet étkezés közben hasi fájdalom és/vagy puffadás miatt?" az elmúlt 10 napban (a megadott időpontok mindegyike előtt) a „soha”, „alkalmanként” vagy „gyakran” kategóriákban. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
Emésztőrendszeri tünetek: elégedettség a székelési szokásokkal a kiinduláskor és a 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
A résztvevők kérdőív kitöltésével (a gyulladásos bél súlyossági pontozási rendszerének módosított változata) értékelték GI-tüneteiket (hasi fájdalom, hasi puffadás, székletürítés). A résztvevőket arra kérték, hogy jelöljék meg elégedettségüket a székletürítéssel kapcsolatban az elmúlt 10 napban (mindegyik meghatározott időpont előtt) egy VAS-on. A skála 0%-tól (nagyon boldog) 100%-ig (nagyon boldogtalan) terjedt, ahol a magasabb százalék kevesebb elégedettséget jelez. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
Emésztőrendszeri tünetek: A bélmozgás gyakorisága – A legtöbb bélmozgás naponta az alapállapotban és a 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
A résztvevők kérdőív kitöltésével (a gyulladásos bél súlyossági pontozási rendszerének módosított változata) értékelték GI-tüneteiket (hasi fájdalom, hasi puffadás, székletürítés). A résztvevőket arra kérték, hogy számoljanak be székletürítésük gyakoriságáról (naponként vagy hetente vagy havonta) az elmúlt 10 napban (mindegyik meghatározott időpont előtt) a következő kérdés megválaszolásával: „Hányszor mozog a legtöbbször a beleket. naponta/héten/hónaponként?". A résztvevők kiválasztották a kívánt időegységet (pl. naponta). A résztvevők által adott válaszokat a napi alkalmak számára konvertáltuk az eredmények jelentéséhez. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
Emésztőrendszeri tünetek: A bélmozgás gyakorisága – a legkevesebb bélmozgás naponta az alapállapotban és a 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
A résztvevők kérdőív kitöltésével (a gyulladásos bél súlyossági pontozási rendszerének módosított változata) értékelték GI-tüneteiket (hasi fájdalom, hasi puffadás, székletürítés). A résztvevőket arra kérték, hogy számoljanak be székletürítésük gyakoriságáról (naponta vagy hetente vagy havonta) az elmúlt 10 napban (mindegyik meghatározott időpont előtt). A résztvevők azt a kérdést válaszolták meg, hogy „Hányszor mozog a legkevesebb a belei naponta/hetente/hónaponként?”. A résztvevők kiválasztották a kívánt időegységet (pl. naponta). A résztvevők által adott válaszokat a napi alkalmak számára konvertáltuk az eredmények jelentéséhez. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
Emésztőrendszeri tünetek: A Fabry-betegség GI-tüneteinek hatása az életre a kiinduláskor és a 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
A résztvevők kérdőív kitöltésével (a gyulladásos bél súlyossági pontozási rendszerének módosított változata) értékelték GI-tüneteiket (hasi fájdalom, hasi puffadás, székletürítés). A résztvevőket arra kérték, hogy jelöljék meg a Fabry-kór GI-tüneteinek hatását az elmúlt 10 napban (mindegyik meghatározott időpont előtt) az életre egy VAS-on. A skála 0%-tól (egyáltalán nem) 100%-ig (teljesen) terjedt, ahol a magasabb százalék a betegség GI-tüneteinek nagyobb befolyását jelzi az életre. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulópontja és az ACT13739 utáni 2., 4., 8., 12., 18., 26., 52., 104. és 156. hét
Emésztőrendszeri tünetek: A széklet konzisztenciájával rendelkező résztvevők száma Bristol széklet skála pontozása alapján az alapvonalon és a 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
A résztvevőket arra kérték, hogy értékeljék székletük konzisztenciáját az elmúlt 10 napban (mindegyik meghatározott időpont előtt) egy 7 pontos bristoli székletskálán, a következő típusok szerint: 1 = különálló kemény csomók, 2 = kolbász alakú, de csomós, 3 = kolbászszerű, repedésekkel a felületén, 4 = kolbászszerű, de sima és puha, 5 = puha foltok tiszta élekkel, 6 = bolyhos darabok rongyos szélekkel és 7 = vizes, tömör darabok nélkül. Az 1-es és a 2-es típus a székrekedést, a 3-as és a 4-es típus az "ideális székletet" jelzi (a legkönnyebben üríthető), az 5-7. típus pedig a hasmenésre hajlamos. Az egyes széklettípusok gyakoriságát „soha”, alkalmanként vagy „gyakran” kategóriába soroltuk. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest a Beck-depressziós leltár (BDI) összpontszámában a 26., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 104. és 156. hét
A BDI-II skála egy 21 elemből álló pontozó eszköz volt, amely a depresszió tüneteinek fennállását és súlyosságát méri. A BDI-II eszköz 21 eleme mindegyike depressziós tünetet jelent. Mindegyik tünetet egy 0-tól 3-ig terjedő 4-fokú skálán értékelték (0 = a tünet hiánya); (3 = nagyon erős a tünet). Az egyes tünetek pontszámait összeadtuk, hogy megkapjuk a 21 elem összpontszámát, amelyeket a következőképpen értelmeztünk: 0-13 pontok: minimális depresszió; 14-19: enyhe depresszió; 20-28: közepes depresszió és 29-63: súlyos depresszió, ahol a magasabb pontszámok nagyobb depressziót jeleztek. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 104. és 156. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az albumin/kreatinin arányban (ACR) és a fehérje/kreatinin arányban (PCR) a 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Az értékeléshez tervezett minden egyes látogatás alkalmával 3 időzített éjszakai vizeletmintát gyűjtöttünk egymástól 4-7 napon belül. Minden vizeletmintát 16 napon belül gyűjtöttünk. Az ACR-t és a PCR-t minden kollekcióhoz meghatároztuk. Az elemzéshez a 3 gyűjtés/látogatás esetén meghatározott értékek mediánját használtuk. A kiindulási állapotot az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Résztvevők száma az echokardiogram (ECHO) kategóriáiban az alapvonalon és a 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Az összes folyamatos echokardiogram változó összefoglaló statisztikáját minden vizitre kiszámítottuk. A leolvasások általános értelmezését 3 kategóriában foglalták össze: normál, kóros, de klinikailag nem szignifikáns (NCS) és abnormális, de klinikailag szignifikáns (CS) kategóriákban. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Az agyi mágneses rezonancia képalkotás (MRI) eredményeinek kategóriáiban résztvevők száma a kiindulási és a 26. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és a 26. hét, valamint az ACT13739 utáni 156. hét
Az összes folyamatos MRI-változót leíró statisztikákkal összegezték minden egyes látogatáshoz. A leolvasások általános értelmezését 2 kategóriában foglalták össze: normál és kóros. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és a 26. hét, valamint az ACT13739 utáni 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest a becsült glomeruláris szűrési sebességben (eGFR) a 26., 52., 104. és 156. héten
Időkeret: Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
A becsült glomeruláris filtrációs sebességet a vesefunkció szintjének mérésére és a vesebetegség stádiumának meghatározására használtuk. Az eGFR kiindulási értékéhez viszonyított változását úgy kaptuk meg, hogy a kiindulási értéket kivontuk a kiindulási érték utáni értékből a 26., 52., 104. és 156. héten. Ehhez az elemzéshez az alapvonalat az ACT13739 vizsgálat kezdeti alapvonalaként határozták meg.
Az ACT13739 vizsgálat kiindulási állapota és az ACT13739 utáni 26., 52., 104. és 156. hét
Kitotriozidáz (Chit1) plazmakoncentráció szintjei az 52., 104., 156. és 160. héten (a kezelés végének követése)
Időkeret: Az ACT13739 utáni 52., 104., 156. és 160. hét (a kezelés végi követés)
A Chit1 plazmakoncentrációit az idő függvényében tömegspektrometriás (MS) alapú vizsgálattal határoztuk meg. Az elemzéshez az 52 ng/ml-t tekintettük a mennyiségi meghatározás alsó határának. Bár a protokoll másodlagos végpontként azonosítja, a plazma Chit1 egyben feltáró intézkedés is. Csak LTS14116 időpontokat elemeztek és mutatnak be. Az összesített adatok az egyes időpontokban mért értékek (nem változtak az alapvonalhoz képest). Itt a „0,000” mért érték azt jelenti, hogy a 156. héten a laboratórium által az összes értékelhető résztvevő esetében nem mutattak ki kitotriozidázt a plazmában a 156. héten.
Az ACT13739 utáni 52., 104., 156. és 160. hét (a kezelés végi követés)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. július 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. november 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. november 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. június 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. július 2.

Első közzététel (Becslés)

2015. július 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. március 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 26.

Utolsó ellenőrzés

2021. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (EudraCT szám)
  • U1111-1165-9049 (Egyéb azonosító: UTN)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel