Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Danicopan vizsgálata paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél

2022. május 31. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

2. fázisú, nyílt címkés koncepció-tanulmány az ACH-0144471 hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő, kezeletlen betegeknél

A vizsgálat célja az ACH-0144471 (más néven danicopan és ALXN2040) biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása volt a jelenleg nem kezelt PNH-ban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

12 hetes kezelés után a klinikai előnyökben részesülő résztvevőket felajánlották egy külön, hosszú távú kiterjesztett vizsgálatba (ACH471-103, NCT03181633).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Jelenleg nem kezelt PNH résztvevők, akiknek PNH III-as típusú eritrocita és/vagy granulocita klón mérete ≥10% és vérszegénység (hemoglobin)
  • LDH ≥1,5-szerese a normál érték felső határának.
  • Thrombocytaszám ≥50 000/mikroliter anélkül, hogy vérlemezke-transzfúzióra lenne szükség.
  • A Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza és Streptococcus pneumoniae elleni védőoltás dokumentálása, vagy a védőoltások iránti hajlandóság a szűrési időszak alatt.
  • Negatív terhességi teszt nőknél az adagolás előtt és a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

  • Jelentős szervátültetés (például szív, tüdő, vese, máj) vagy vérképző őssejt/velő-transzplantáció anamnézisében.
  • Azok a résztvevők, akik a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül kaptak másik vizsgáló szert, attól függően, hogy melyik a nagyobb.
  • Azok a résztvevők, akik bármilyen dózisban vagy időközönként kaptak ekulizumabot a vizsgálatba való belépés előtti elmúlt 75 napon belül.
  • Ismert vagy feltételezett komplementhiányban szenvedő résztvevők.
  • Azok a résztvevők, akiknél aktív bakteriális fertőzés vagy klinikailag jelentős aktív vírusfertőzés van, testhőmérsékletük >38°C, vagy a fertőzés egyéb bizonyítéka az 1. napon, vagy akiknek a kórtörténetében lázas betegség szerepel az első vizsgálati gyógyszer beadását megelőző 14 napon belül.
  • Meningococcus fertőzés az anamnézisben, vagy elsőfokú rokon vagy háztartási kapcsolat, akinek a kórtörténetében meningococcus fertőzés szerepel.
  • Nők, akik terhesek voltak, szoptattak vagy terhességet terveztek a vizsgálat során vagy a vizsgálati gyógyszer beadását követő 90 napon belül, vagy olyan női partnerrel résztvevők, akik terhesek voltak, szoptattak vagy teherbe esni terveztek a vizsgálat során vagy a vizsgálati gyógyszert követő 90 napon belül adminisztráció.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Danicopan
A danikopán kezdő adagja 100 és 150 milligramm (mg) között mozgott naponta háromszor (TID), majd ezt követően a dózis háromszori 200 mg-ra emelhető a (klinikai és biokémiai) válasz alapján 28 napon keresztül (1. rész). Azoknak a résztvevőknek, akiknél csökkent a laktát-dehidrogenáz (LDH) szintje, és megfeleltek a meghatározott kritériumoknak, a 28. napon túlmenően, további 8 hétig ajánlották az adagolást (2. rész).
Drog: Danicopan
A Danicopant többszöri orális adagban adták be legalább 28 napon keresztül.
Más nevek:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a szérum LDH szintjében a 28. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 28. nap
Változás a kiindulási értékhez képest = szérum LDH szint a 28. napon – kiindulási szérum LDH szintek.
Alaphelyzet, 28. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hemoglobin (Hgb) alapértékének változása a 28. és 84. napon
Időkeret: Alapállapot, 28. és 84. nap
Változás az alapértékhez képest = Hgb szintek a 28. vagy 84. napon – Kiindulási Hgb szintek.
Alapállapot, 28. és 84. nap
Változás az alapvonalhoz képest a szérum LDH szintjében a 84. napon
Időkeret: Alaphelyzet, 84. nap
Változás a kiindulási értékhez képest = Szérum LDH szint a 84. napon – Kiindulási szérum LDH szintek.
Alaphelyzet, 84. nap
Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) III-as típusú vörösvérsejt (RBC) klónméret
Időkeret: Alapállapot, 28. és 84. nap
Az összegzett III-as típusú PNH vörösvértestek klónméretének szintjeit az alapvonaltól a 28. és a 84. napig értékeltük. A PNH klón mérete a PNH-val érintett sejtek százalékos arányára vonatkozik a normál sejtekhez viszonyítva a teljes sejtpopuláción belül.
Alapállapot, 28. és 84. nap
Súlyos nemkívánatos események (SAE), 3. és 4. fokozatú, kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), valamint a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos események (AE)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagja után (1. nap) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 14. napig (104. napig)
A nemkívánatos esemény olyan, mint bármely nemkívánatos orvosi esemény, amely egy kábítószer emberben történő használatával kapcsolatos, függetlenül attól, hogy gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A SAE olyan nemkívánatos esemény volt, amely az alábbi kritériumok közül legalább 1-nek megfelelt: halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényelte a nemi betegség miatt, tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség vagy a vezetési képesség jelentős megzavarása normális életfunkciók, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség (a vizsgálati gyógyszerrel érintkező résztvevő gyermekében), fontos egészségügyi esemény vagy reakció. Az AE intenzitását a káros eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok (CTCAE) nemkívánatos események súlyossági osztályozási táblázata szerint osztályozták. A jelentett nemkívánatos események modulban található az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a SAE és más nem súlyos nemkívánatos események összefoglalása.
A vizsgálati gyógyszer első adagja után (1. nap) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 14. napig (104. napig)
3. és 4. fokozatú laboratóriumi rendellenességek
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagja után (1. nap) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 14. napig (a 104. napig).
A laboratóriumi eltéréseket a központi vagy helyi laboratóriumokban elemzett laboratóriumi mérésekből határozták meg, és CTCAE-vel osztályozták.
A vizsgálati gyógyszer első adagja után (1. nap) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 14. napig (a 104. napig).
Farmakokinetika (PK): A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület az alkalmazás időpontjától az adagolás utáni 8 óráig (AUC0-8)
Időkeret: 6. és 20. nap
Sorozatos vérmintákat vettünk az adagolás előtt és 8 órával az adagolás után.
6. és 20. nap
PK: Maximális plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: 6. és 20. nap
Sorozatos vérmintákat vettünk az adagolás előtt és 12 órával az adagolás után.
6. és 20. nap
PK: Maximális koncentrációig eltelt idő (Tmax)
Időkeret: 6. és 20. nap
Sorozatos vérmintákat vettünk az adagolás előtt és 12 órával az adagolás után.
6. és 20. nap
Alternatív útvonal (AP) funkcionális tevékenység kiegészítése
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
A szérum AP funkcionális aktivitását Wieslab funkcionális immunoassay módszerrel mértük.
Alapállapot és 28. nap
Kiegészítés Bb
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
A plazma Bb-t enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) mértük.
Alapállapot és 28. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Együttműködők

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. november 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. november 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. február 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 10.

Első közzététel (Tényleges)

2017. február 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. június 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. május 31.

Utolsó ellenőrzés

2022. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (EudraCT szám)
  • U1111-1190-3490 (Egyéb azonosító: UTN)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel