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Studie zu Danicopan bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

31. Mai 2022 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Proof-of-Concept-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von ACH-0144471 bei unbehandelten Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Der Zweck dieser Studie war die Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von ACH-0144471 (auch bekannt als Danicopan und ALXN2040) bei derzeit unbehandelten Teilnehmern mit PNH.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nach 12-wöchiger Behandlung wurde Teilnehmern mit klinischem Nutzen die Aufnahme in eine separate Langzeit-Verlängerungsstudie (ACH471-103, NCT03181633) angeboten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Derzeit unbehandelte PNH-Teilnehmer mit Erythrozyten- und/oder Granulozytenklongröße von PNH Typ III ≥ 10 % und Anämie (Hämoglobin
  • LDH ≥ 1,5 x die Obergrenze des Normalwerts.
  • Blutplättchen ≥50.000/Mikroliter ohne die Notwendigkeit von Blutplättchentransfusionen.
  • Dokumentation der Impfung gegen Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza und Streptococcus pneumoniae oder Bereitschaft zu Impfungen während des Screeningzeitraums.
  • Negativer Schwangerschaftstest für Frauen vor der Verabreichung und während der gesamten Studie.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer größeren Organtransplantation (z. B. Herz, Lunge, Niere, Leber) oder hämatopoetischer Stammzell-/Marktransplantation.
  • Teilnehmer, die ein anderes Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats vor Studieneintritt erhalten hatten, je nachdem, welcher Zeitraum größer ist.
  • Teilnehmer, die Eculizumab in einer beliebigen Dosis oder einem beliebigen Intervall innerhalb der letzten 75 Tage vor Studieneintritt erhalten hatten.
  • Teilnehmer mit bekanntem oder vermutetem Komplementmangel.
  • Teilnehmer mit aktiver bakterieller Infektion oder klinisch signifikanter aktiver Virusinfektion, einer Körpertemperatur von >38 °Celsius oder anderen Anzeichen einer Infektion an Tag 1 oder mit einer Vorgeschichte einer fieberhaften Erkrankung innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Vorgeschichte einer Meningokokken-Infektion oder ein Verwandter ersten Grades oder Haushaltskontakt mit einer Vorgeschichte einer Meningokokken-Infektion.
  • Frauen, die während der Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach Verabreichung des Studienmedikaments schwanger waren, stillten oder planten, schwanger zu werden, oder Teilnehmer mit einer Partnerin, die während der Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach Einnahme des Studienmedikaments schwanger war, stillte oder plante, schwanger zu werden Verwaltung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Danicopan
Die Anfangsdosen von Danicopan reichten von 100 bis 150 Milligramm (mg) dreimal täglich (TID), mit anschließender Dosissteigerung auf bis zu 200 mg TID basierend auf dem Ansprechen (klinisch und biochemisch) für 28 Tage (Teil 1). Teilnehmern mit einer Verringerung der Laktatdehydrogenase (LDH), die bestimmte Kriterien erfüllte, wurde eine fortgesetzte Dosierung über Tag 28 hinaus für bis zu 8 weitere Wochen angeboten (Teil 2).
Arzneimittel: Danicopan
Danicopan wurde in mehreren oralen Dosen über einen Zeitraum von mindestens 28 Tagen verabreicht.
Andere Namen:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serum-LDH-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert an Tag 28
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 28
Änderung von Baseline = Serum-LDH-Spiegel an Tag 28 – Baseline-Serum-LDH-Spiegel.
Grundlinie, Tag 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Hämoglobins (Hgb) gegenüber dem Ausgangswert an den Tagen 28 und 84
Zeitfenster: Basislinie, Tage 28 und 84
Veränderung vom Ausgangswert = Hgb-Werte an den Tagen 28 oder 84 – Hgb-Ausgangswerte.
Basislinie, Tage 28 und 84
Veränderung der Serum-LDH-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert an Tag 84
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 84
Veränderung von Baseline = Serum-LDH-Spiegel an Tag 84 – Baseline-Serum-LDH-Spiegel.
Grundlinie, Tag 84
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) Klongröße der roten Blutkörperchen Typ III (RBC).
Zeitfenster: Baseline, Tag 28 und Tag 84
PNH RBC, summierter Typ III, Klongrößenniveaus wurden von der Baseline bis zu Tag 28 und Tag 84 bewertet. Die PNH-Klongröße bezieht sich auf den Prozentsatz von PNH-betroffenen Zellen im Vergleich zu normalen Zellen innerhalb der gesamten Zellpopulation.
Baseline, Tag 28 und Tag 84
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) Grad 3 und Grad 4 und unerwünschte Ereignisse (AEs), die zum Absetzen führen
Zeitfenster: Nach der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis 14 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis Tag 104)
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht. Ein SUE war ein UE, das mindestens 1 der folgenden Kriterien erfüllte: führte zum Tod, war lebensbedrohlich, erforderte einen stationären Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts für das UE, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Handlungsfähigkeit normale Lebensfunktionen, angeborene Anomalie/Geburtsfehler (beim Kind eines Teilnehmers, der dem Studienmedikament ausgesetzt war), wichtiges medizinisches Ereignis oder Reaktion. Die Intensität eines UE wurde gemäß der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table eingestuft. Eine Zusammenfassung von SUEs und anderen nicht schwerwiegenden UEs, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul „Reported Adverse Events“.
Nach der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis 14 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (bis Tag 104)
Grad 3 und Grad 4 Laboranomalien
Zeitfenster: Nach der ersten Dosis der Studienmedikation (Tag 1) bis 14 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation (bis Tag 104).
Laboranomalien wurden anhand von Labormessungen bestimmt, die in den zentralen oder lokalen Labors analysiert wurden, und wurden unter Verwendung von CTCAE eingestuft.
Nach der ersten Dosis der Studienmedikation (Tag 1) bis 14 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation (bis Tag 104).
Pharmakokinetik (PK): Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt der Verabreichung bis 8 Stunden nach der Einnahme (AUC0-8)
Zeitfenster: Tag 6 und 20
Serielle Blutproben wurden vor der Verabreichung und bis zu 8 Stunden nach der Verabreichung gesammelt.
Tag 6 und 20
PK: Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 6 und 20
Serielle Blutproben wurden vor der Verabreichung und bis zu 12 Stunden nach der Verabreichung entnommen.
Tag 6 und 20
PK: Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Tag 6 und 20
Serielle Blutproben wurden vor der Verabreichung und bis zu 12 Stunden nach der Verabreichung entnommen.
Tag 6 und 20
Komplement Alternative Pathway (AP) Funktionelle Aktivität
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 28
Die funktionelle Serum-AP-Aktivität wurde durch das funktionelle Immunoassay-Verfahren von Wieslab gemessen.
Grundlinie und Tag 28
Ergänzung Bb
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 28
Plasma Bb wurde durch einen enzymgebundenen Immunadsorptionstest (ELISA) gemessen.
Grundlinie und Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Mitarbeiter

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. November 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1190-3490 (Andere Kennung: UTN)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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