Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Danicopan hos deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

31. mai 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase 2 åpen konseptstudie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til ACH-0144471 hos ubehandlede pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Hensikten med denne studien var å bestemme sikkerheten og effekten av ACH-0144471 (også kjent som danicopan og ALXN2040) hos for tiden ubehandlede deltakere med PNH.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter 12 ukers behandling ble deltakere som oppnådde klinisk fordel tilbudt å melde seg inn i en egen langtidsforlengelsesstudie (ACH471-103, NCT03181633).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Florence, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Foreløpig ubehandlede PNH-deltakere med PNH Type III erytrocytt og/eller granulocytt klonstørrelse ≥10 % og anemi (hemoglobin
  • LDH ≥1,5 x øvre normalgrense.
  • Blodplater ≥50 000/mikroliter uten behov for blodplatetransfusjoner.
  • Dokumentasjon på vaksinasjon mot Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza og Streptococcus pneumoniae, eller vilje til å motta vaksinasjoner i screeningsperioden.
  • Negativ graviditetstest for kvinner før dosering og gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om en større organtransplantasjon (for eksempel hjerte, lunge, nyre, lever) eller hematopoetisk stamcelle/margtransplantasjon.
  • Deltakere som hadde mottatt et annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider av undersøkelsesmidlet før studiestart, avhengig av hva som er størst.
  • Deltakere som hadde fått eculizumab ved en hvilken som helst dose eller intervall i løpet av de siste 75 dagene før studiestart.
  • Deltakere med kjent eller mistenkt komplementmangel.
  • Deltakere med aktiv bakteriell infeksjon eller klinisk signifikant aktiv virusinfeksjon, kroppstemperatur >38°C, eller andre tegn på infeksjon på dag 1, eller med en historie med febril sykdom innen 14 dager før første studiemedisin.
  • Historie med meningokokkinfeksjon, eller en førstegrads slektning eller husholdningskontakt med en historie med meningokokkinfeksjon.
  • Kvinner som var gravide, ammet eller planla å bli gravide under studien eller innen 90 dager etter administrering av studiemedikamentet eller deltakere med en kvinnelig partner som var gravid, ammet eller planla å bli gravid under studien eller innen 90 dager etter studiemedisinen administrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Danicopan
Startdoser av danicopan varierte fra 100 til 150 milligram (mg) tre ganger daglig (TID), med påfølgende doseøkning opp til 200 mg TID basert på respons (klinisk og biokjemisk) i 28 dager (del 1). Deltakere med reduksjoner i laktatdehydrogenase (LDH) som oppfyller spesifiserte kriterier, ble tilbudt fortsatt dosering utover dag 28, i opptil 8 ekstra uker (del 2).
Legemiddel: Danicopan
Danicopan ble administrert som flere orale doser over en periode på minst 28 dager.
Andre navn:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serum-LDH-nivåer på dag 28
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28
Endring fra Baseline = Serum LDH nivåer på dag 28 - Baseline Serum LDH nivåer.
Grunnlinje, dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i hemoglobin (Hgb) på dag 28 og 84
Tidsramme: Baseline, dag 28 og 84
Endring fra Baseline = Hgb-nivåer på dag 28 eller 84 - Baseline Hgb-nivåer.
Baseline, dag 28 og 84
Endring fra baseline i serum LDH-nivåer på dag 84
Tidsramme: Grunnlinje, dag 84
Endring fra Baseline = Serum LDH nivåer på dag 84 - Baseline Serum LDH nivåer.
Grunnlinje, dag 84
Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) Type III røde blodlegemer (RBC) Klonstørrelse
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28 og dag 84
PNH RBC, summert type III, klonstørrelsesnivåer ble vurdert fra baseline til dag 28 og dag 84. PNH-klonstørrelsen refererer til prosentandelen av PNH-påvirkede celler versus normale celler innenfor den totale cellepopulasjonen.
Grunnlinje, dag 28 og dag 84
Alvorlige bivirkninger (SAE), grad 3 og grad 4 behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og bivirkninger (AE) som fører til seponering
Tidsramme: Etter den første dosen med studiemedisin (dag 1) til og med 14 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet (opp til dag 104)
En AE var som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, enten det ble ansett som narkotikarelatert eller ikke. En SAE var en AE som oppfylte minst 1 av følgende kriterier: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse for AE, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å opptre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt (hos barnet til en deltaker som ble eksponert for studiemedikamentet), viktig medisinsk hendelse eller reaksjon. Intensiteten til en AE ble gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Adverse Event Severity Grading Table. Et sammendrag av SAE og andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Etter den første dosen med studiemedisin (dag 1) til og med 14 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet (opp til dag 104)
Grad 3 og grad 4 laboratorieavvik
Tidsramme: Etter den første dosen med studiemedisin (dag 1) til og med 14 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet (opp til dag 104).
Laboratorieavvik ble bestemt fra laboratoriemålinger analysert ved sentrale eller lokale laboratorier, og ble gradert ved bruk av CTCAE.
Etter den første dosen med studiemedisin (dag 1) til og med 14 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet (opp til dag 104).
Farmakokinetikk (PK): Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra administrasjonstidspunkt til 8 timer etter dose (AUC0-8)
Tidsramme: Dag 6 og 20
Serieblodprøver ble tatt før dose og opptil 8 timer etter dose.
Dag 6 og 20
PK: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 6 og 20
Serieblodprøver ble tatt før dose og opptil 12 timer etter dose.
Dag 6 og 20
PK: Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Dag 6 og 20
Serieblodprøver ble tatt før dose og opptil 12 timer etter dose.
Dag 6 og 20
Kompletter funksjonell aktivitet for alternativ vei (AP).
Tidsramme: Grunnlinje og dag 28
Serum AP funksjonell aktivitet ble målt ved Wieslab funksjonell immunoassay metode.
Grunnlinje og dag 28
Komplement Bb
Tidsramme: Grunnlinje og dag 28
Plasma Bb ble målt ved enzymbundet immunosorbentanalyse (ELISA).
Grunnlinje og dag 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

14. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

14. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2017

Først lagt ut (Faktiske)

14. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1190-3490 (Annen identifikator: UTN)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniske studier på Danicopan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere