발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자의 다니코판 연구
2022년 5월 31일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
치료받지 않은 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 ACH-0144471의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 개념 증명 연구
이 연구의 목적은 현재 치료받지 않은 PNH 참가자에서 ACH-0144471(다니코판 및 ALXN2040으로도 알려짐)의 안전성과 효능을 결정하는 것이었습니다.
연구 개요
상세 설명
12주간의 치료 후, 임상적 혜택을 얻은 참가자는 별도의 장기 연장 연구(ACH471-103, NCT03181633)에 등록하도록 제안되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- PNH 유형 III 적혈구 및/또는 과립구 클론 크기 ≥10% 및 빈혈(헤모글로빈
- LDH ≥1.5 x 정상 상한.
- 혈소판 수혈이 필요 없는 혈소판 ≥50,000/마이크로리터.
- 수막염균, 헤모필루스 인플루엔자 및 폐렴연쇄상구균에 대한 예방접종 문서 또는 스크리닝 기간 동안 예방접종을 받을 의향.
- 투약 전 및 연구 전반에 걸쳐 암컷에 대한 음성 임신 테스트.
제외 기준:
- 주요 장기 이식(예: 심장, 폐, 신장, 간) 또는 조혈모세포/골수 이식의 병력.
- 30일 이내 또는 연구 참여 이전에 5번의 반감기 중 더 큰 기간 내에 다른 연구 물질을 투여받은 참가자.
- 연구 참여 전 지난 75일 이내에 임의의 용량 또는 간격으로 eculizumab을 받은 참가자.
- 보체 결핍이 알려지거나 의심되는 참여자.
- 활동성 박테리아 감염 또는 임상적으로 유의한 활동성 바이러스 감염, 체온 >38°C 또는 1일째 감염의 다른 증거가 있거나 첫 번째 연구 약물 투여 전 14일 이내에 열병 병력이 있는 참가자.
- 수막구균 감염 병력, 또는 수막구균 감염 병력이 있는 직계 가족 또는 가족 접촉자.
- 연구 기간 동안 또는 연구 약물 투여 90일 이내에 임신, 수유 또는 임신 계획이 있는 여성 또는 연구 기간 동안 또는 연구 약물 투여 90일 이내에 임신, 수유 또는 임신 계획이 있는 여성 파트너가 있는 참가자 관리.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 다니코판
다니코판의 시작 용량 범위는 100~150mg(mg), 1일 3회(TID), 후속 용량은 28일 동안 반응(임상 및 생화학적)에 따라 최대 200mg TID까지 증량했습니다(1부).
지정된 기준을 충족하는 젖산 탈수소효소(LDH)가 감소한 참가자는 28일 이후 최대 8주 동안 추가로 계속 투여할 것을 제안받았습니다(파트 2).
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Danicopan은 최소 28일의 기간에 걸쳐 여러 번 경구 투여되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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28일째 기준선에서 혈청 LDH 수치의 변화
기간: 기준선, 28일
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기준선으로부터의 변화 = 28일째 혈청 LDH 수준 - 기준선 혈청 LDH 수준.
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기준선, 28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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28일 및 84일에 헤모글로빈(Hgb) 기준선에서 변경
기간: 기준선, 28일 및 84일
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기준선에서 변경 = 28일 또는 84일의 Hgb 수준 - 기준선 Hgb 수준.
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기준선, 28일 및 84일
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84일째 혈청 LDH 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 84일차
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기준선으로부터의 변화 = 84일째 혈청 LDH 수준 - 기준선 혈청 LDH 수준.
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기준선, 84일차
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발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 유형 III 적혈구(RBC) 클론 크기
기간: 기준선, 28일 및 84일
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PNH RBC, 합계 유형 III, 클론 크기 수준을 기준선에서 28일 및 84일까지 평가했습니다.
PNH 클론 크기는 전체 세포 집단 내에서 PNH 영향을 받는 세포 대 정상 세포의 백분율을 나타냅니다.
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기준선, 28일 및 84일
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심각한 부작용(SAE), 3등급 및 4등급 치료 긴급 부작용(TEAE) 및 중단으로 이어지는 부작용(AE)
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여 후(1일)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 14일까지(최대 104일)
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AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간의 약물 사용과 관련된 모든 비정상적인 의학적 사건이었습니다.
SAE는 다음 기준 중 적어도 1개를 충족하는 AE였습니다: 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, AE에 대한 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력 또는 수행 능력의 상당한 중단 정상적인 생활 기능, 선천적 기형/선천적 결함(연구 약물에 노출된 참가자의 자녀), 중요한 의학적 사건 또는 반응.
AE의 강도는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 이상 반응 심각도 등급 표에 따라 등급이 매겨졌습니다.
인과관계에 관계없이 SAE 및 기타 심각하지 않은 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여 후(1일)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 14일까지(최대 104일)
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3등급 및 4등급 실험실 이상
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여 후(1일)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 14일까지(최대 104일).
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검사실 이상은 중앙 또는 지역 검사실에서 분석된 검사실 측정치로부터 결정되었으며 CTCAE를 사용하여 등급이 매겨졌습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여 후(1일)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 14일까지(최대 104일).
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약동학(PK): 투여 시점부터 투여 후 8시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-8)
기간: 6일 및 20일
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일련의 혈액 샘플을 투여 전 및 투여 후 최대 8시간 동안 수집했습니다.
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6일 및 20일
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PK: 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 6일 및 20일
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일련의 혈액 샘플은 투약 전과 투약 후 12시간까지 수집되었습니다.
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6일 및 20일
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PK: 최대 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 6일 및 20일
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일련의 혈액 샘플은 투약 전과 투약 후 12시간까지 수집되었습니다.
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6일 및 20일
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대체 경로(AP) 기능적 활동 보완
기간: 기준선 및 28일
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혈청 AP 기능적 활성은 Wieslab 기능적 면역분석법으로 측정하였다.
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기준선 및 28일
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보체 Bb
기간: 기준선 및 28일
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혈장 Bb는 ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay)로 측정하였다.
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기준선 및 28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 31일
기본 완료 (실제)
2018년 11월 14일
연구 완료 (실제)
2018년 11월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 2월 10일
처음 게시됨 (실제)
2017년 2월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 6월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 5월 31일
마지막으로 확인됨
2022년 5월 1일
추가 정보
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다니코판에 대한 임상 시험
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Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion완전한
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Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion완전한