Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Danicopanu u účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

31. května 2022 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Fáze 2 otevřená studie důkazu konceptu k posouzení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky ACH-0144471 u neléčených pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Účelem této studie bylo určit bezpečnost a účinnost ACH-0144471 (také známého jako danicopan a ALXN2040) u aktuálně neléčených účastníků s PNH.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po 12 týdnech léčby byla účastníkům, kteří získali klinický přínos, nabídnuta zařazení do samostatné dlouhodobé prodloužené studie (ACH471-103, NCT03181633).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • V současnosti neléčení účastníci PNH s velikostí erytrocytů a/nebo klonů granulocytů PNH typu III ≥ 10 % a anémií (hemoglobin
  • LDH ≥1,5 x horní hranice normálu.
  • Krevní destičky ≥50 000/mikrolitr bez nutnosti transfuze destiček.
  • Dokumentace o očkování proti Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza a Streptococcus pneumoniae nebo ochota nechat se očkovat během období screeningu.
  • Negativní těhotenský test u žen před podáním dávky a v průběhu studie.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza transplantace velkého orgánu (například srdce, plic, ledvin, jater) nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk/dřeně.
  • Účastníci, kteří dostali jinou zkoumanou látku během 30 dnů nebo 5 poločasů zkoumané látky před vstupem do studie, podle toho, která hodnota je větší.
  • Účastníci, kteří dostali eculizumab v jakékoli dávce nebo intervalu během posledních 75 dnů před vstupem do studie.
  • Účastníci se známým nebo suspektním nedostatkem komplementu.
  • Účastníci s aktivní bakteriální infekcí nebo klinicky významnou aktivní virovou infekcí, tělesnou teplotou >38 °Celsia nebo jinými známkami infekce v den 1 nebo s horečnatým onemocněním v anamnéze během 14 dnů před prvním podáním studijního léku.
  • Meningokoková infekce v anamnéze nebo příbuzný prvního stupně nebo kontakt v domácnosti s anamnézou meningokokové infekce.
  • Ženy, které byly těhotné, kojily nebo plánovaly otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od podání studovaného léku, nebo účastnice s partnerkou, která byla těhotná, kojila nebo plánovala otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od podání studovaného léku správa.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Danicopan
Počáteční dávky danicopanu se pohybovaly od 100 do 150 miligramů (mg) třikrát denně (TID), s následným zvýšením dávky až na 200 mg třikrát denně na základě odpovědi (klinické a biochemické) po dobu 28 dnů (část 1). Účastníkům se snížením laktátdehydrogenázy (LDH) splňujícím specifikovaná kritéria bylo nabídnuto pokračování v dávkování po 28. dni až po dalších 8 týdnů (část 2).
Lék: Danicopan
Danicopan byl podáván jako vícenásobné perorální dávky po dobu alespoň 28 dnů.
Ostatní jména:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna sérových hladin LDH od výchozí hodnoty 28. den
Časové okno: Základní stav, den 28
Změna od výchozí hodnoty = hladiny LDH v séru 28. den - výchozí hladiny LDH v séru.
Základní stav, den 28

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hemoglobinu (Hgb) od výchozí hodnoty ve dnech 28 a 84
Časové okno: Základní stav, dny 28 a 84
Změna od základní hodnoty = hladiny Hgb ve dnech 28 nebo 84 - základní hladiny Hgb.
Základní stav, dny 28 a 84
Změna sérových hladin LDH od výchozí hodnoty 84. den
Časové okno: Výchozí stav, den 84
Změna od výchozí hodnoty = hladiny LDH v séru v den 84 – výchozí hladiny LDH v séru.
Výchozí stav, den 84
Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) Typ III červených krvinek (RBC) Velikost klonu
Časové okno: Výchozí stav, den 28 a den 84
Hladiny velikosti klonů PNH RBC, souhrn typu III, byly hodnoceny od výchozího stavu do dne 28 a dne 84. Velikost PNH klonu se týká procenta buněk ovlivněných PNH oproti normálním buňkám v rámci celkové buněčné populace.
Výchozí stav, den 28 a den 84
Závažné nežádoucí příhody (SAE), nežádoucí příhody 3. a 4. stupně související s léčbou (TEAE) a nežádoucí příhody (AE) vedoucí k přerušení léčby
Časové okno: Po první dávce studovaného léčiva (1. den) do 14 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (až do 104. dne)
AE byla jako jakákoliv neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním drogy u lidí, ať už byla považována za související s drogou či nikoli. SAE byla AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace pro AE, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada (u dítěte účastníka, který byl vystaven zkoumanému léku), důležitá zdravotní událost nebo reakce. Intenzita AE byla odstupňována podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Nežádoucí událost klasifikační tabulky závažnosti. Souhrn SAE a dalších nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Po první dávce studovaného léčiva (1. den) do 14 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (až do 104. dne)
Laboratorní abnormality 3. a 4. stupně
Časové okno: Po první dávce studovaného léčiva (den 1) do 14 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (až do dne 104).
Laboratorní abnormality byly stanoveny z laboratorních měření analyzovaných v centrálních nebo místních laboratořích a byly klasifikovány pomocí CTCAE.
Po první dávce studovaného léčiva (den 1) do 14 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (až do dne 104).
Farmakokinetika (PK): Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od doby podání do 8 hodin po dávce (AUC0-8)
Časové okno: Dny 6 a 20
Sériové vzorky krve byly odebrány před dávkou a až 8 hodin po dávce.
Dny 6 a 20
PK: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Dny 6 a 20
Sériové vzorky krve byly odebrány před dávkou a až 12 hodin po dávce.
Dny 6 a 20
PK: Čas do maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: Dny 6 a 20
Sériové vzorky krve byly odebrány před dávkou a až 12 hodin po dávce.
Dny 6 a 20
Doplňte funkční aktivitu alternativní cesty (AP).
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Funkční aktivita AP v séru byla měřena Wieslabovou funkční imunoanalýzou.
Výchozí stav a den 28
Doplněk Bb
Časové okno: Výchozí stav a den 28
Plazmový Bb byl měřen enzymatickým imunosorbentním testem (ELISA).
Výchozí stav a den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

14. listopadu 2018

Dokončení studie (Aktuální)

14. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2017

První zveřejněno (Aktuální)

14. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1190-3490 (Jiný identifikátor: UTN)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Danicopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit