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Studio di Danicopan in partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

31 maggio 2022 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2 in aperto Proof of Concept per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di ACH-0144471 in pazienti non trattati con emoglobinuria parossistica notturna

Lo scopo di questo studio era determinare la sicurezza e l'efficacia di ACH-0144471 (noto anche come danicopan e ALXN2040) nei partecipanti attualmente non trattati con EPN.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo 12 settimane di trattamento, ai partecipanti che hanno tratto beneficio clinico è stato offerto l'arruolamento in uno studio di estensione a lungo termine separato (ACH471-103, NCT03181633).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti EPN attualmente non trattati con EPN di tipo III dimensione del clone di eritrociti e/o granulociti ≥10% e anemia (emoglobina
  • LDH ≥1,5 volte il limite superiore della norma.
  • Piastrine ≥50.000/microlitro senza necessità di trasfusioni piastriniche.
  • Documentazione della vaccinazione per Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza e Streptococcus pneumoniae o disponibilità a ricevere vaccinazioni durante il periodo di screening.
  • Test di gravidanza negativo per le donne prima della somministrazione e durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Storia di un trapianto di organi importanti (ad esempio, cuore, polmone, rene, fegato) o trapianto di cellule staminali emopoietiche/midollo.
  • - Partecipanti che avevano ricevuto un altro agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite dell'agente sperimentale prima dell'ingresso nello studio, a seconda di quale sia maggiore.
  • - Partecipanti che avevano ricevuto eculizumab a qualsiasi dose o intervallo negli ultimi 75 giorni prima dell'ingresso nello studio.
  • - Partecipanti con deficit del complemento noto o sospetto.
  • - Partecipanti con infezione batterica attiva o infezione virale attiva clinicamente significativa, una temperatura corporea> 38 ° Celsius o altra evidenza di infezione il giorno 1 o con una storia di malattia febbrile entro 14 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
  • Storia di infezione meningococcica, o un parente di primo grado o un contatto familiare con una storia di infezione meningococcica.
  • Donne in gravidanza, allattamento o che pianificano una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio o partecipanti con una partner donna che era incinta, allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio o entro 90 giorni dall'assunzione del farmaco oggetto dello studio amministrazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Danicopan
Le dosi iniziali di danicopan variavano da 100 a 150 milligrammi (mg) tre volte al giorno (TID), con successivo aumento della dose fino a 200 mg TID in base alla risposta (clinica e biochimica) per 28 giorni (Parte 1). Ai partecipanti con riduzioni della lattato deidrogenasi (LDH) che soddisfacevano i criteri specificati è stata offerta la somministrazione continua oltre il giorno 28, per un massimo di 8 settimane aggiuntive (Parte 2).
Droga: Danicopan
Danicopan è stato somministrato in dosi orali multiple per un periodo di almeno 28 giorni.
Altri nomi:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei livelli sierici di LDH al giorno 28
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 28
Variazione dal basale = Livelli sierici di LDH il giorno 28 - Livelli sierici di LDH basale.
Linea di base, giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina (Hgb) ai giorni 28 e 84
Lasso di tempo: Basale, giorni 28 e 84
Variazione dal basale = Livelli di Hgb nei giorni 28 o 84 - Livelli di Hgb al basale.
Basale, giorni 28 e 84
Variazione rispetto al basale nei livelli sierici di LDH al giorno 84
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 84
Variazione dal basale = Livelli sierici di LDH al giorno 84 - Livelli sierici di LDH basale.
Linea di base, giorno 84
Emoglobinuria parossistica notturna (EPN) Dimensione del clone di globuli rossi (RBC) di tipo III
Lasso di tempo: Basale, giorno 28 e giorno 84
EPN RBC, tipo III sommato, i livelli delle dimensioni dei cloni sono stati valutati dal basale al giorno 28 e al giorno 84. La dimensione del clone EPN si riferisce alla percentuale di cellule affette da EPN rispetto alle cellule normali all'interno della popolazione cellulare totale.
Basale, giorno 28 e giorno 84
Eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE) di grado 3 e di grado 4 ed eventi avversi (EA) che hanno portato all'interruzione
Lasso di tempo: Dopo la prima dose del farmaco in studio (giorno 1) fino a 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino al giorno 104)
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco. Un SAE era un evento avverso che soddisfaceva almeno 1 dei seguenti criteri: ha provocato la morte, era in pericolo di vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente per l'EA, disabilità/incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre normali funzioni vitali, anomalia congenita/difetto alla nascita (nel figlio di un partecipante che è stato esposto al farmaco oggetto dello studio), evento o reazione medica importante. L'intensità di un evento avverso è stata classificata in base alla tabella di classificazione della gravità degli eventi avversi dei criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE). Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dopo la prima dose del farmaco in studio (giorno 1) fino a 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino al giorno 104)
Anomalie di laboratorio di grado 3 e 4
Lasso di tempo: Dopo la prima dose del farmaco in studio (giorno 1) fino a 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino al giorno 104).
Le anomalie di laboratorio sono state determinate da misurazioni di laboratorio analizzate presso i laboratori centrali o locali e sono state classificate utilizzando CTCAE.
Dopo la prima dose del farmaco in studio (giorno 1) fino a 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (fino al giorno 104).
Farmacocinetica (PK): area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal momento della somministrazione a 8 ore post-dose (AUC0-8)
Lasso di tempo: Giorni 6 e 20
Campioni di sangue seriali sono stati raccolti prima della somministrazione e fino a 8 ore dopo la somministrazione.
Giorni 6 e 20
PK: concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Giorni 6 e 20
Campioni di sangue seriali sono stati raccolti prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo la somministrazione.
Giorni 6 e 20
PK: tempo alla massima concentrazione (Tmax)
Lasso di tempo: Giorni 6 e 20
Campioni di sangue seriali sono stati raccolti prima della somministrazione e fino a 12 ore dopo la somministrazione.
Giorni 6 e 20
Complementare l'attività funzionale del percorso alternativo (AP).
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
L'attività funzionale AP sierica è stata misurata con il metodo immunologico funzionale Wieslab.
Basale e giorno 28
Complemento Sib
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
La Bb plasmatica è stata misurata mediante saggio di immunoassorbimento enzimatico (ELISA).
Basale e giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Collaboratori

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

14 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

14 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

14 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (Numero EudraCT)
  • U1111-1190-3490 (Altro identificatore: UTN)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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