Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение даникопана у участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

31 мая 2022 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Открытое исследование фазы 2 для проверки концепции для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики ACH-0144471 у нелеченных пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

Цель этого исследования состояла в том, чтобы определить безопасность и эффективность ACH-0144471 (также известного как даникопан и ALXN2040) у нелеченных в настоящее время участников с ПНГ.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

После 12 недель лечения участникам, получившим клиническую пользу, было предложено зачисление в отдельное долгосрочное дополнительное исследование (ACH471-103, NCT03181633).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • В настоящее время нелеченные участники ПНГ с размером клона эритроцитов и/или гранулоцитов типа III ПНГ ≥10% и анемией (гемоглобин
  • ЛДГ ≥1,5 x верхняя граница нормы.
  • Тромбоциты ≥50 000/мкл без необходимости переливания тромбоцитов.
  • Документация о вакцинации против Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza и Streptococcus pneumoniae или готовность пройти вакцинацию в период скрининга.
  • Отрицательный тест на беременность для женщин до дозирования и на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • История трансплантации крупных органов (например, сердца, легких, почек, печени) или трансплантации гемопоэтических стволовых клеток / костного мозга.
  • Участники, которые получали другой исследуемый агент в течение 30 дней или 5 периодов полураспада исследуемого агента до включения в исследование, в зависимости от того, что больше.
  • Участники, которые получали экулизумаб в любой дозе или с любым интервалом в течение последних 75 дней до включения в исследование.
  • Участники с известным или подозреваемым дефицитом комплемента.
  • Участники с активной бактериальной инфекцией или клинически значимой активной вирусной инфекцией, температурой тела >38°C или другими признаками инфекции в 1-й день или с лихорадкой в ​​анамнезе в течение 14 дней до первого введения исследуемого препарата.
  • Менингококковая инфекция в анамнезе, или родственник первой степени родства или бытовой контакт с менингококковой инфекцией в анамнезе.
  • Женщины, которые были беременны, кормили грудью или планировали забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после приема исследуемого препарата, или участники с партнершей, которая была беременна, кормила грудью или планировала забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после приема исследуемого препарата. администрация.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Даникопан
Начальные дозы даникопана варьировались от 100 до 150 миллиграммов (мг) три раза в день (три раза в день) с последующим повышением дозы до 200 мг три раза в день в зависимости от ответа (клинического и биохимического) в течение 28 дней (часть 1). Участникам со снижением уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ), отвечающим указанным критериям, было предложено продолжить прием препарата после 28-го дня в течение дополнительных 8 недель (часть 2).
Лекарство: Даникопан
Даникопан вводили в виде многократных пероральных доз в течение как минимум 28 дней.
Другие имена:
  • ALXN2040
  • АСН-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • АЧ-0144471

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня ЛДГ в сыворотке по сравнению с исходным уровнем на 28-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28
Изменение по сравнению с исходным уровнем = уровни ЛДГ в сыворотке на 28-й день - исходные уровни ЛДГ в сыворотке.
Исходный уровень, день 28

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение гемоглобина (Hgb) по сравнению с исходным уровнем на 28-й и 84-й дни
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 28 и 84
Изменение по сравнению с исходным уровнем = уровни Hgb на 28 или 84 день - исходные уровни Hgb.
Исходный уровень, дни 28 и 84
Изменение уровня ЛДГ в сыворотке по сравнению с исходным уровнем на 84-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 84
Изменение по сравнению с исходным уровнем = уровни ЛДГ в сыворотке на 84-й день - исходные уровни ЛДГ в сыворотке.
Исходный уровень, день 84
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) Тип III Эритроциты (эритроциты) Размер клона
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28 и день 84
PNH RBC, суммарный тип III, уровни размера клона оценивали от исходного уровня до дня 28 и дня 84. Размер клона ПНГ относится к проценту пораженных ПНГ клеток по сравнению с нормальными клетками в общей клеточной популяции.
Исходный уровень, день 28 и день 84
Серьезные нежелательные явления (СНЯ), нежелательные явления, возникшие после лечения (ТНЯЯ) 3-й и 4-й степени, а также нежелательные явления (НЯ), приведшие к прекращению лечения
Временное ограничение: После первой дозы исследуемого препарата (1-й день) и в течение 14 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 104-го дня)
НЯ представлял собой любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с применением препарата у людей, независимо от того, считалось ли оно связанным с наркотиками или нет. СНЯ было НЯ, которое соответствовало по крайней мере 1 из следующих критериев: привело к смерти, было опасно для жизни, потребовало стационарной госпитализации или продления имеющейся госпитализации по поводу НЯ, стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности или существенного нарушения способности проводить нормальные жизненные функции, врожденная аномалия/врожденный дефект (у ребенка участника, подвергшегося воздействию исследуемого препарата), важное медицинское событие или реакция. Интенсивность НЯ оценивалась в соответствии с Таблицей оценки тяжести нежелательных явлений Общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE). Сводка СНЯ и других несерьезных НЯ независимо от причинно-следственной связи находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
После первой дозы исследуемого препарата (1-й день) и в течение 14 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 104-го дня)
Лабораторные нарушения 3 и 4 степени
Временное ограничение: После первой дозы исследуемого препарата (день 1) и в течение 14 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 104-го дня).
Лабораторные отклонения определялись на основании лабораторных измерений, проанализированных в центральных или местных лабораториях, и оценивались с помощью CTCAE.
После первой дозы исследуемого препарата (день 1) и в течение 14 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 104-го дня).
Фармакокинетика (ФК): площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от момента введения до 8 часов после введения дозы (AUC0-8)
Временное ограничение: Дни 6 и 20
Серийные образцы крови были собраны до введения дозы и в течение 8 часов после ее введения.
Дни 6 и 20
PK: максимальная концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Дни 6 и 20
Серийные образцы крови были собраны до введения дозы и в течение 12 часов после ее введения.
Дни 6 и 20
PK: время достижения максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Дни 6 и 20
Серийные образцы крови были собраны до введения дозы и в течение 12 часов после ее введения.
Дни 6 и 20
Дополнить функциональную активность альтернативного пути (AP)
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Функциональную активность AP в сыворотке измеряли методом функционального иммуноанализа Wieslab.
Исходный уровень и 28-й день
Дополнение си-бемоль
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Плазменный Bb измеряли с помощью твердофазного иммуноферментного анализа (ELISA).
Исходный уровень и 28-й день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Соавторы

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 марта 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 ноября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 ноября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 февраля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 февраля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 февраля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (Номер EudraCT)
  • U1111-1190-3490 (Другой идентификатор: UTN)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Даникопан

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Belarus

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться