Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de Danicopan en participantes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

31 de mayo de 2022 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Un estudio abierto de prueba de concepto de fase 2 para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de ACH-0144471 en pacientes no tratados con hemoglobinuria paroxística nocturna

El propósito de este estudio fue determinar la seguridad y eficacia de ACH-0144471 (también conocido como danicopan y ALXN2040) en participantes con HPN que actualmente no reciben tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Después de 12 semanas de tratamiento, a los participantes que obtuvieron un beneficio clínico se les ofreció participar en un estudio de extensión a largo plazo por separado (ACH471-103, NCT03181633).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes con HPN actualmente no tratados con tamaño de clon de eritrocitos y/o granulocitos de HPN tipo III ≥10 % y anemia (hemoglobina
  • LDH ≥1,5 x el límite superior de la normalidad.
  • Plaquetas ≥50.000/microlitro sin necesidad de transfusiones de plaquetas.
  • Documentación de vacunación para Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza y Streptococcus pneumoniae, o disposición a recibir vacunas durante el período de selección.
  • Prueba de embarazo negativa para mujeres antes de la dosificación y durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de un trasplante de órgano principal (por ejemplo, corazón, pulmón, riñón, hígado) o trasplante de células madre hematopoyéticas/médula.
  • Participantes que habían recibido otro agente en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias del agente en investigación antes del ingreso al estudio, lo que sea mayor.
  • Participantes que habían recibido eculizumab en cualquier dosis o intervalo en los últimos 75 días antes del ingreso al estudio.
  • Participantes con deficiencia del complemento conocida o sospechada.
  • Participantes con infección bacteriana activa o infección viral activa clínicamente significativa, una temperatura corporal >38 °C u otra evidencia de infección en el Día 1, o con antecedentes de enfermedad febril dentro de los 14 días anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.
  • Antecedentes de infección meningocócica, o un familiar de primer grado o contacto doméstico con antecedentes de infección meningocócica.
  • Mujeres que estaban embarazadas, amamantando o planeando quedar embarazadas durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la administración del fármaco del estudio o participantes con una pareja femenina que estaba embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la administración del fármaco del estudio administración.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Danicopán
Las dosis iniciales de danicopan oscilaron entre 100 y 150 miligramos (mg) tres veces al día (TID), con un aumento posterior de la dosis hasta 200 mg TID según la respuesta (clínica y bioquímica) durante 28 días (Parte 1). A los participantes con reducciones en la lactato deshidrogenasa (LDH) que cumplían con los criterios especificados se les ofreció una dosificación continua más allá del día 28, hasta por 8 semanas adicionales (Parte 2).
Droga: Danicopán
Danicopan se administró en múltiples dosis orales durante un período de al menos 28 días.
Otros nombres:
  • ALXN2040
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
  • ACH-0144471

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles de LDH en suero en el día 28
Periodo de tiempo: Línea de base, día 28
Cambio desde el inicio = Niveles de LDH en suero el día 28 - Niveles de LDH en suero al inicio.
Línea de base, día 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la hemoglobina (Hgb) en los días 28 y 84
Periodo de tiempo: Línea de base, días 28 y 84
Cambio desde el valor inicial = Niveles de Hgb en los días 28 u 84 - Niveles iniciales de Hgb.
Línea de base, días 28 y 84
Cambio desde el inicio en los niveles de LDH en suero en el día 84
Periodo de tiempo: Línea de base, día 84
Cambio desde el inicio = Niveles de LDH en suero el día 84 - Niveles de LDH en suero al inicio.
Línea de base, día 84
Hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) Tipo III Tamaño del clon de glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 28 y día 84
PNH RBC, tipo III sumado, los niveles de tamaño de clon se evaluaron desde el inicio hasta el día 28 y el día 84. El tamaño del clon de PNH se refiere al porcentaje de células afectadas por PNH frente a células normales dentro de la población celular total.
Línea de base, día 28 y día 84
Eventos adversos graves (SAE), eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) de grado 3 y grado 4 y eventos adversos (AE) que conducen a la interrupción
Periodo de tiempo: Después de la primera dosis del medicamento del estudio (Día 1) hasta 14 días después de la última dosis del medicamento del estudio (hasta el Día 104)
Un EA era cualquier evento médico adverso asociado con el uso de un fármaco en humanos, ya sea que se considerara o no relacionado con el fármaco. Un SAE era un EA que cumplía con al menos 1 de los siguientes criterios: provocó la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente por el EA, discapacidad/incapacidad persistente o significativa o interrupción sustancial de la capacidad para realizar funciones normales de la vida, anomalía congénita/defecto de nacimiento (en el hijo de un participante que estuvo expuesto al fármaco del estudio), reacción o evento médico importante. La intensidad de un EA se calificó de acuerdo con la Tabla de clasificación de gravedad de eventos adversos de los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE). En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los SAE y otros EA no graves, independientemente de la causalidad.
Después de la primera dosis del medicamento del estudio (Día 1) hasta 14 días después de la última dosis del medicamento del estudio (hasta el Día 104)
Anomalías de laboratorio de grado 3 y grado 4
Periodo de tiempo: Después de la primera dosis del medicamento del estudio (Día 1) hasta 14 días después de la última dosis del medicamento del estudio (hasta el Día 104).
Las anomalías de laboratorio se determinaron a partir de mediciones de laboratorio analizadas en los laboratorios centrales o locales, y se calificaron utilizando CTCAE.
Después de la primera dosis del medicamento del estudio (Día 1) hasta 14 días después de la última dosis del medicamento del estudio (hasta el Día 104).
Farmacocinética (PK): área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el momento de la administración hasta 8 horas después de la dosis (AUC0-8)
Periodo de tiempo: Días 6 y 20
Se recogieron muestras de sangre en serie antes de la dosis y hasta 8 horas después de la dosis.
Días 6 y 20
PK: Concentración máxima de plasma (Cmax)
Periodo de tiempo: Días 6 y 20
Se recogieron muestras de sangre en serie antes de la dosis y hasta 12 horas después de la dosis.
Días 6 y 20
PK: tiempo hasta la concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Días 6 y 20
Se recogieron muestras de sangre en serie antes de la dosis y hasta 12 horas después de la dosis.
Días 6 y 20
Actividad funcional de la vía alternativa del complemento (AP)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
La actividad funcional de AP en suero se midió mediante el método de inmunoensayo funcional de Wieslab.
Línea de base y día 28
Complemento Bb
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
La Bb plasmática se midió mediante ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA).
Línea de base y día 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Colaboradores

Achillion, a wholly owned subsidiary of Alexion

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de marzo de 2017

Finalización primaria (Actual)

14 de noviembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

14 de noviembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de febrero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

14 de febrero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACH471-100
  • 2016-002652-25 (Número EudraCT)
  • U1111-1190-3490 (Otro identificador: UTN)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Danicopán

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Bahrain

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir