Vizsgálat a BIVV009 (Sutimlimab) hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére olyan elsődleges hideg agglutinin betegségben szenvedő résztvevők körében, akiknél nem szerepelt a közelmúltban vérátömlesztés (Cadenza)
2022. december 1. frissítette: Bioverativ, a Sanofi company
3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Sutimlimab hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére olyan elsődleges hideg-agglutinin-betegségben szenvedő betegeknél, akiknél a közelmúltban nem szerepelt vérátömlesztés
Az A. rész célja annak meghatározása volt, hogy a sutimlimab beadása eredményez-e nagyobb vagy egyenlő (>=) 1,5 gramm/dl (g/dl) hemoglobinszint (Hgb) növekedést, és elkerülhető-e a transzfúzió az elsődleges hidegagglutinin-betegségben szenvedő résztvevőknél. (CAD) vérátömlesztés nélkül.
A B. rész célja a sutimlimab hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése volt az elsődleges CAD-ben szenvedő résztvevőknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tervezett teljes tanulmányi időtartam résztvevőnként körülbelül 1,5-2,5 év volt.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
42
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria, 1090
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
Queensland
-
Buderim, Queensland, Ausztrália, 4556
- USC Health Clinics
-
-
Victoria
-
Ballarat, Victoria, Ausztrália, 3350
- Ballarat Oncology & Haematology
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
West Perth, Western Australia, Ausztrália, 6005
- Perth Blood Institute
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgium, 2060
- ZNA Stuivenberg
-
Leuven, Belgium, 3000
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
- St James Hospital, Leeds
-
London, Egyesült Királyság, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
-
London, Egyesült Királyság, WC1E 6AG
- University College London
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85711
- Arizona Oncology Associates PC
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- USC/Keck School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Georgetown, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Egyesült Államok, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10461
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
- UW Hospitals and Clinics
-
-
-
-
-
Angers Cedex 9, Franciaország, 49933
- CHU d'Angers
-
Caen, Franciaország, 14033
- Hôpital de Caen
-
Créteil, Franciaország, 94000
- Centre Hospitalier Henri Mondor
-
Pierre-Bénite, Franciaország, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105
- Academisch Medisch Centrum
-
Leiden, Hollandia, 2333
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center
-
Netanya, Izrael, 4244916
- Laniado Hospital
-
-
-
-
-
Nagakute, Japán, 480-1195
- Aichi Medical University Hospital
-
-
Hyogo
-
Himeji, Hyogo, Japán, 670-8540
- Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japán, 9208530
- Ishikawa Prefectural Central Hospital
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japán, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japán, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Saitama-Ken
-
Iruma-gun, Saitama-Ken, Japán, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia, 5053
- Haukeland University Hospital
-
Trondheim, Norvégia, 7030
- St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
-
-
-
-
-
Dresden, Németország, 1307
- Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
-
Essen, Németország, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Ulm, Németország, 89081
- Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
-
-
-
-
-
Brescia, Olaszország, 25123
- A. O. Spedali Civili di Brescia
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Olaszország, 00168
- U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
-
Vicenza, Olaszország, 36100
- U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
-
Sevilla, Spanyolország, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanyolország, 46017
- Hospital Universitario Dr. Peset
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Testtömeg >=39 kg a szűréskor.
- A primer CAD megerősített diagnózisa a következő kritériumok alapján: a) Krónikus hemolízis, b) Polispecifikus direkt antiglobulin teszt (DAT) pozitív, c) Monospecifikus DAT erősen pozitív C3d-re, d) Hideg agglutinin titer >= 64 4 Celsius fokon, és e) Immunglobulin G DAT kisebb vagy egyenlő, mint (
- Hemoglobin szint
- A bilirubin szintje a normál referenciatartomány felett van, beleértve a Gilbert-szindrómás résztvevőket is.
Kizárási kritériumok:
- Hideg agglutinin szindróma fertőzés, reumatológiai betegség vagy aktív hematológiai rosszindulatú daganat miatt.
- Vérátömlesztés a kórtörténetben a szűrést követő 6 hónapon belül, vagy egynél több vérátömlesztés a szűrést követő 12 hónapon belül.
- Bármilyen klinikailag jelentős fertőzés a beiratkozást megelőző hónapban (például aktív hepatitis C, tüdőgyulladás).
- A szisztémás lupus erythematosus klinikai diagnózisa; vagy más autoimmun rendellenességek antinukleáris antitestekkel a szűréskor. A hosszan fennálló, klinikai tünetek nélküli antinukleáris antitesteket eseti alapon kell elbírálni a résztvevők alkalmasságának megerősítő felülvizsgálata során.
- Pozitív hepatitis panel (beleértve a hepatitis B felületi antigént és/vagy a hepatitis C vírus antitestét) a szűrés előtt vagy alatt.
- Pozitív humán immundeficiencia vírus ellenanyag szűréskor.
- Kezelés rituximab monoterápiával 3 hónapon belül vagy rituximab kombinációs kezelésekkel (például bendamusztinnal, fludarabinnal, ibrutinibbel vagy citotoxikus gyógyszerekkel) a beiratkozást megelőző 6 hónapon belül.
A fenti információk nem tartalmazzák a résztvevők klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatos összes megfontolást.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BIVV009/BIVV009
Azok a résztvevők, akik primer CAD-ben szenvedtek, és nem voltak a közelmúltban vérátömlesztésben részesültek a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 6 hónapban, intravénás (IV) BIVV009 infúzióban kaptak 6,5 g-ot ([=]75 kg-nál kisebb résztvevők számára) a 0. napon és A 7. napon és azt követően 14 naponként az A részben a 25. hétig.
Azok a résztvevők, akik a kezelési vizit végéig (26. hét) kitöltötték az A. részt protokollonként, a 26. héten placebót kaptak, és a B. részben továbbra is 6,5 vagy 7,5 g BIVV009-et kaptak, a 27. héttől kezdve kéthetente további 149 héten keresztül. (6,5 g-hoz) vagy 121 hétig (7,5 g-hoz).
Minden résztvevő, aki befejezte az A részt, úgy döntött, hogy a B részben folytatja.
|
Gyógyszerforma: oldatos injekció Beadási mód: intravénás (iv.)
|
|
Kísérleti: Placebo/BIVV009
Azok a résztvevők, akik elsődleges CAD-ben szenvedtek, és nem voltak vérátömlesztésben a közelmúltban a vizsgálatba való felvételüket megelőző 6 hónapban, a BIVV009-hez illesztett placebót IV infúzióban kapták a 0. és a 7. napon, majd ezt követően 14 naponként az A részben a hétig. 25.
Azok a résztvevők, akik a kezelési vizit végéig (26. hét) teljesítették az A. részt protokollonként, BIVV009 6,5-öt kaptak (ha =75 kg) a B részben, a 26. és a 27. héten, majd ezt követően 2 hetente további 123 hétig (a 6,5 g) vagy 137 hét (7,5 g esetén).
Minden résztvevő, aki befejezte az A részt, úgy döntött, hogy a B részben folytatja.
|
Gyógyszerforma: oldatos injekció Beadási mód: intravénás (iv.)
Gyógyszerforma: oldatos injekció Beadási mód: intravénás (iv.)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rész: A kezelésre reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Az 5. héttől a 26. hétig
|
Egy résztvevőt válaszadónak tekintettek: ha nem kapott vérátömlesztést az 5. héttől a 26. hétig (a kezelés vége), és nem kapott CAD miatti kezelést a protokoll szerint megengedetten túl.
Ezenkívül a résztvevő hemoglobinszintjének (Hgb) több mint 1,5 gramm per deciliterre (g/dL) kell növekednie a kiindulási értékhez képest (ez a vizsgálati gyógyszer első adagja beadása előtti utolsó Hgb érték) a kezelés értékelési időpontjában (az értékek átlagaként definiálva). a 23., 25. és 26. hét látogatásaitól).
A válaszadók százalékos arányát a 95%-os pontos Clopper-Pearson konfidencia intervallum (CI) alapján számítottuk ki.
|
Az 5. héttől a 26. hétig
|
|
B rész: A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos mellékhatások (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: B rész, 6,5 g-os kohorsz: Az első adagtól (26. hét) 149 hetes kezelésig + 9 hét utánkövetés (azaz a 184. hétig); B rész, 7,5 g-os kohorsz: Az első adagtól (26. hét) 137 hetes kezelésig + 9 hét követés (azaz a 172. hétig)
|
Nemkívánatos esemény (AE): bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, és nem kellett feltétlenül okozati összefüggésben lennie a kezeléssel.
A kezelésből adódó súlyos nemkívánatos eseményeket (TESAE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely bármilyen dózis esetén halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását tette szükségessé, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményezett, veleszületett rendellenesség volt /születési rendellenesség, orvosilag fontos esemény volt.
Kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE): olyan nemkívánatos események, amelyek a kezelési időszak (TE) alatt alakultak ki, súlyosbodtak vagy súlyossá váltak (a B. részben szereplő első vizsgálati gyógyszer [IMP] beadásától az utolsó IMP beadásig + 9 hetes követési időszak) .
|
B rész, 6,5 g-os kohorsz: Az első adagtól (26. hét) 149 hetes kezelésig + 9 hét utánkövetés (azaz a 184. hétig); B rész, 7,5 g-os kohorsz: Az első adagtól (26. hét) 137 hetes kezelésig + 9 hét követés (azaz a 172. hétig)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
B rész: Vérátömlesztések száma résztvevőnként
Időkeret: A 27. héttől a 149. hétig (azaz a 176. hétig)
|
Egy résztvevőnek transzfúziót kellett kapnia, ha Hgb-szintje megfelelt a következő kritériumok valamelyikének: Hgb volt
|
A 27. héttől a 149. hétig (azaz a 176. hétig)
|
|
A rész: A hemoglobin (Hgb) átlagos változása a kiindulási értékhez képest a kezelés értékelési időpontjában
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét), a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
Ebben az eredménymérőben a hemoglobin (Hgb) átlagos változása a kiindulási értékhez képest (0. hét) a kezelés értékelési időpontjában szerepel.
A kezelés értékelési időpontját a 23., 25. és 26. heti vizit értékek átlagaként határoztuk meg.
A legkisebb négyzetek (LS) átlagát és a 95%-os konfidencia intervallumot (CI) az ismételt mérések vegyes modellje (MMRM) módszerrel értékelték, heterogén Toeplitz (TOEPH) kovariancia mátrixot használva, függő változóként az alapvonaltól való változással és a kiindulási értékkel, valamint a látogatásokkal mint független változókkal. .
A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Kiindulási helyzet (0. hét), a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
|
A. rész: Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a krónikus betegség terápia funkcionális értékelésében (FACIT) – fáradtsági skála pontszám a kezelés értékelésének időpontjában
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét), a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
A FACIT-Fatigue skála 13 kérdésből áll, amelyeket egy 5 fokú skálán értékelnek (0 = egyáltalán nem; 1 = kicsit, 2 = kissé, 3 = eléggé és 4 = nagyon).
Az egyes kérdésekre adott válaszokat összeadtuk, hogy összpontszámot kapjunk.
Az összpontszám 0 és 52 között volt, a magasabb pontszám nagyobb fáradtságot jelez.
A kezelés értékelési időpontját a 23., 25. és 26. heti vizit értékek átlagaként határoztuk meg.
Az LS-átlagot és a 95%-os CI-t MMRM-megközelítéssel határoztuk meg, TOEPH kovariancia mátrix alkalmazásával, a kiindulási értékhez képest (0. hét) való változással, mint függő változóval és a kiindulási értékkel, valamint a látogatásokkal mint független változókkal.
A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Kiindulási helyzet (0. hét), a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
|
A rész: A teljes bilirubinszint átlagos változása a kiindulási értékhez képest a kezelés értékelési időpontjában
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét), a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
Ebben az eredménymérőben a teljes bilirubin átlagos változását a kiindulási értékhez képest (0. hét) jelentik a kezelés értékelésének időpontjában.
A kezelés értékelési időpontját a 23., 25. és 26. heti vizit értékek átlagaként határoztuk meg.
A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Kiindulási helyzet (0. hét), a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
|
A rész: A laktát-dehidrogenáz (LDH) átlagos változása a kiindulási értékhez képest a kezelés értékelési időpontjában
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét), a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
Ebben az eredménymérőben az LDH átlagos változását a kiindulási értékhez képest (0. hét) jelentik a kezelés értékelésének időpontjában.
A kezelés értékelési időpontját a 23., 25. és 26. heti vizit értékek átlagaként határoztuk meg.
A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték.
|
Kiindulási helyzet (0. hét), a kezelés értékelésének időpontja (azaz a 23., 25. és 26. hét átlaga)
|
|
A rész: A kért tüneti vérszegénységben szenvedők százalékos aránya a 26. héten
Időkeret: 26. hét
|
A tünetekkel járó vérszegénységet úgy határoztuk meg, hogy az alábbi tünetekkel rendelkezik: i. Fáradtság; ii.
Gyengeség; iii.
Légszomj; iv.
Palpitáció, gyors szívverés; v. szédülés és/vagy vi.
Mellkasi fájdalom.
A kért tüneti vérszegénység tüneteivel rendelkező résztvevők százalékos arányát jelentették ebben az eredménymérőben.
|
26. hét
|
|
B rész: A hemoglobin (Hgb) szint változása az alapvonalhoz képest minden meghatározott időpontban
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 2 hetente a 27. héttől a 175. hétig és az ET/SFU látogatáskor (azaz a 184. hétig)
|
Változás az alapvonalhoz képest (0. hét) a Hgb-szintben az egyes meghatározott időpontokban (azaz 27., 29., 31., 33., 35., 37., 39., 41., 43,45, 47, 49, 51, 53, 55, 57. . , 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147,149,151,153, 155,157,159,161,163,165,161,163,165,161,163,165,161,163,165,167,169 és a Visi,17,151,3/
Az alapértéket a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó értékként határozták meg az A. részben. Korai befejező (ET) látogatás/biztonsági nyomon követés (SFU) látogatás az utolsó adag beadása után 9 hét volt (azaz a hétig). 184).
Itt a „0” az elemzett számmezőben azt jelenti, hogy a résztvevők egyike sem volt elérhető értékelésre a megadott időpontokban.
|
Alapállapot (0. hét), 2 hetente a 27. héttől a 175. hétig és az ET/SFU látogatáskor (azaz a 184. hétig)
|
|
B rész: Az összes bilirubinszint változása az alapvonalhoz képest az egyes meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 2 hetente a 27. héttől a 175. hétig és az ET/SFU látogatáskor (azaz a 184. hétig)
|
Változás a kiindulási értékhez képest (0. hét) a teljes bilirubinszintben az egyes meghatározott időpontokban (azaz 27., 29., 31., 33., 35., 37., 39., 41., 43., 45., 47., 49., 51., 53., 55. hét, 65 121, 123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, Visit eredmény, 161,157,159, ET is.
Az alapértéket a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó értékként határozták meg az A. részben. Az ET-látogatás/SFU-látogatás 9 héttel az utolsó dózis beadása után volt (azaz a 184. hétig).
Itt a „0” az elemzett számmezőben azt jelenti, hogy a résztvevők egyike sem volt elérhető értékelésre a megadott időpontokban.
|
Alapállapot (0. hét), 2 hetente a 27. héttől a 175. hétig és az ET/SFU látogatáskor (azaz a 184. hétig)
|
|
B rész: Változás az alaphelyzethez képest a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelésében (FACIT) – fáradtsági skála pontszám (életminőség) minden meghatározott időpontban
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 159., 171. hét és ET-látogatás/SFU látogatás (azaz a 184. hétig)
|
A FACIT-Fatigue skála 13 kérdésből áll, amelyeket egy 5 fokú skálán értékelnek (0 = egyáltalán nem; 1 = kicsit, 2 = kissé, 3 = eléggé és 4 = nagyon).
Az egyes kérdésekre adott válaszokat összeadtuk, hogy összpontszámot kapjunk.
Az összpontszám 0 és 52 között volt, a magasabb pontszám nagyobb fáradtságot jelez.
A kiindulási értéket (0. hét) a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó értékként határoztuk meg az A. részben. Az ET-látogatás/SFU-látogatás 9 héttel az utolsó dózis beadása után volt (azaz a 184. hétig).
|
Alapállapot (0. hét), 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 159., 171. hét és ET-látogatás/SFU látogatás (azaz a 184. hétig)
|
|
B rész: Változás a kiindulási helyzethez képest a 12 elemből álló rövid formájú felmérésben (SF-12) a fizikai összetevők összefoglalásában (PCS) és a mentális összetevők összefoglalójában (MCS) az egyes meghatározott időpontokban elért pontszámokban
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 159., 171. hét és ET-látogatás/SFU látogatás (azaz a 184. hétig)
|
SF-12: 12 itemes kérdőív az egészséggel kapcsolatos életminőséget (HRQOL) értékelte, 12 elemet tartalmazott, a működés és jóllét 8 tartományába (alskálába) sorolva: fizikai működés, szerep-fizikai, szerep érzelmi, mentális egészség, testi fájdalom, általános egészségi állapot, vitalitás és szociális működés, az egyes területek pontszámai 0-tól (rossz egészségi állapot) 100-ig (jobb egészségi állapot) terjedtek.
Magasabb pontszám = jó egészségi állapot.
Ezt a 8 tartományt további 2 összefoglaló pontszámban, PCS-ben és MCS-ben foglaltuk össze, amelyek 0-tól (rossz egészségi állapot) 100-ig (jobb egészségi állapot) terjedtek.
Magasabb pontszám = jobb HRQOL.
Kiindulási érték (0. hét): a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték az A. részben. ET-látogatás/SFU-látogatás: 9 héttel az utolsó dózis beadása után (azaz a 184. hétig).
|
Alapállapot (0. hét), 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 159., 171. hét és ET-látogatás/SFU látogatás (azaz a 184. hétig)
|
|
B rész: Változás az alapértékhez képest az 5 szintű európai életminőség 5-dimenziós 5-szintű kérdőívében (EQ-5D-5L) az egészségügyi állapot hasznossági indexe és a VAS pontszámai az egyes meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 159., 171. hét és ET-látogatás/SFU látogatás (azaz a 184. hétig)
|
Az EQ-5D-5L 2 összetevőt tartalmazott: az állapoti állapot hasznossági indexét (leíró rendszer) és a vizuális analóg skála (VAS).
Az EQ-5D leíró rendszer 5 dimenzióból áll: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/diszkomfort és szorongás/depresszió.
Mindegyik dimenziónak 5 válaszlehetősége van: nincs probléma, enyhe probléma, közepes probléma, súlyos probléma és extrém problémák a Likert skálával mérve.
Az EQ-5D-5L válaszok egyetlen indexű hasznossági pontszámmá konvertálva 0 és 1 között. Magasabb pontszám = jobb egészség.
Az EQ-5D-5L VAS értékelte a résztvevő aktuális egészségi állapotát 0-tól (elképzelhető legrosszabb egészségi állapot) 100-ig (elképzelhető legjobb egészségi állapot) terjedő skálán.
Kiindulási érték (0. hét): a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó érték az A. részben. ET-látogatás/SFU-látogatás: 9 héttel az utolsó dózis beadása után (azaz a 184. hétig).
|
Alapállapot (0. hét), 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 159., 171. hét és ET-látogatás/SFU látogatás (azaz a 184. hétig)
|
|
B rész: Azon résztvevők száma, akik válaszoltak a (fáradtság) súlyossági (PGIS) kérdőívre az egyes meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 159., 171. hét és ET-látogatás/SFU látogatás (azaz a 184. hétig)
|
A PGIS egy önbeszámoló skála.
A PGIS egy 1 tételből álló kérdőív, amelynek célja a résztvevők betegség súlyosságáról alkotott benyomásának felmérése egy 1-től 5-ig terjedő 5 fokozatú skálán, ahol 1=nincs, 2=enyhe, 3=közepes, 4=súlyos, 5=nagyon súlyos.
A magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleztek.
Az ET-látogatás/SFU-látogatás az utolsó dózis beadása után 9 héttel történt (azaz a 184. hétig).
|
Alapállapot (0. hét), 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 159., 171. hét és ET-látogatás/SFU látogatás (azaz a 184. hétig)
|
|
B rész: Azon résztvevők száma, akik válaszoltak a résztvevő globális változásbenyomása (PGIC) kérdőívére az egyes meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 159., 171. hét és ET-látogatás/SFU látogatás (azaz a 184. hétig)
|
A PGIC egy önkitöltős kérdőív, amely a vizsgálat kezdetéhez viszonyított javulást vagy romlást értékeli.
A PGIC-t egy 7 pontos Likert-skálán értékelték, amely 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon romlott) terjedt.
A kategóriák meghatározása a PGIC pontszámok alapján a következőképpen történt: 1=nagyon javult, 2=sokat javult, 3=minimálisan javult, 4=nincs változás, 5=minimálisan rosszabb, 6=sokkal rosszabb és 7=nagyon sokat romlott.
A magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleztek.
Az ET-látogatás/SFU-látogatás az utolsó dózis beadása után 9 héttel történt (azaz a 184. hétig).
|
Alapállapot (0. hét), 39., 51., 63., 75., 87., 99., 111., 123., 135., 147., 159., 171. hét és ET-látogatás/SFU látogatás (azaz a 184. hétig)
|
|
B rész: A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének átlagos változása az alapvonalhoz képest az egyes meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 2 hetente a 27. héttől a 175. hétig és az ET/SFU látogatáskor (azaz a 184. hétig)
|
Változás az alapvonalhoz képest (0. hét) az LDH-szintekben az egyes meghatározott időpontokban (azaz 27., 29., 31., 33., 35., 37., 39., 41., 43., 45., 47., 49., 51., 53., 55., 57. , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 103, 901, , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,139,141,143,147, 149, 151,155,157,159,161,161,163,165,167,169, 151,155,155,157,159,161,161,163,16,167,167,123, 125, 125, 125, 125.
A kiindulási értéket a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó, nem hiányzó értékként határozták meg az A. részben. ET/SFU látogatás 9 héttel az utolsó dózis beadása után volt (azaz a 184. hétig).
|
Alapállapot (0. hét), 2 hetente a 27. héttől a 175. hétig és az ET/SFU látogatáskor (azaz a 184. hétig)
|
|
B rész: Átlagos változás az alapvonalhoz képest a Haptoglobin értékekben az egyes meghatározott időpontokban
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 2 hetente a 27. héttől a 175. hétig és az ET/SFU látogatáskor (azaz a 184. hétig)
|
Változás az alapvonalhoz (0. hét) képest a haptoglobin értékekben az egyes meghatározott időpontokban (azaz 27., 29., 31., 33., 35., 37., 39., 41., 43., 45., 47., 49., 51., 53., 55., 57. hét) . , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,159, 161,163,165,167.
Az alapértéket a vizsgálati gyógyszer első beadása előtti utolsó nem hiányzó értékként határozták meg az A. részben. ET/SFU látogatás 9 héttel az utolsó dózis beadása után volt (azaz a 184. hétig).
Haptoglobin értékek
|
Alapállapot (0. hét), 2 hetente a 27. héttől a 175. hétig és az ET/SFU látogatáskor (azaz a 184. hétig)
|
|
B rész: Egészségügyi látogatások száma típusonként
Időkeret: A 27. héttől a 149. kezelési hétig (azaz a 176. hétig)
|
Ebben az eredménymérőben az egészségügyi ellátási látogatások száma, amelyek magukban foglalták a nem tanulmányi egészségügyi erőforrás-felhasználási látogatást (főleg a vizsgálati orvos rendelőjében tett extra látogatásokból, általános orvosnál vagy szakorvosnál tett látogatásokból), kórházi látogatásból és kórházi vészhelyzetet jelentenek.
|
A 27. héttől a 149. kezelési hétig (azaz a 176. hétig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. március 17.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. december 3.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. december 3.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. november 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. november 16.
Első közzététel (Tényleges)
2017. november 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. december 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. december 1.
Utolsó ellenőrzés
2022. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EFC16216
- 2017-003539-12 (EudraCT szám)
- BIVV009-04 (Egyéb azonosító: Bioverativ Therapeutics Inc.)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .