Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti BIVV009 (Sutimlimab) u účastníků s primárním onemocněním studených aglutininů bez nedávné anamnézy krevní transfuze (Cadenza)

1. prosince 2022 aktualizováno: Bioverativ, a Sanofi company

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k posouzení účinnosti a bezpečnosti sutimlimabu u pacientů s primárním onemocněním studených aglutininů bez nedávné anamnézy krevní transfuze

Účelem části A bylo zjistit, zda podávání sutimlimabu vedlo k většímu nebo rovnému (>=) 1,5 gramu na decilitr (g/dl) zvýšení hladiny hemoglobinu (Hgb) a vyhnutí se transfuzi u účastníků s primárním onemocněním studených aglutininů (CAD) bez nedávné anamnézy krevní transfuze. Účelem části B bylo zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost sutimlimabu u účastníků s primární ICHS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Plánovaná celková délka studie na účastníka byla přibližně 1,5 až 2,5 roku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Austrálie, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Austrálie, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Austrálie, 6005
        • Perth Blood Institute
  • Belgie
      • Antwerpen, Belgie, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • Leuven, Belgie, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Francie
      • Angers Cedex 9, Francie, 49933
        • CHU d'Angers
      • Caen, Francie, 14033
        • Hôpital de Caen
      • Créteil, Francie, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Pierre-Bénite, Francie, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Holandsko, 2333
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Itálie, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Itálie, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Izrael, 4244916
        • Laniado Hospital
  • Japonsko
      • Nagakute, Japonsko, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hyogo
      • Himeji, Hyogo, Japonsko, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonsko, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japonsko, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japonsko, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Trondheim, Norsko, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Německo
      • Dresden, Německo, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Německo, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Spojené království, WC1E 6AG
        • University College London
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Tělesná hmotnost >=39 kg při screeningu.
  • Potvrzená diagnóza primární ICHS na základě následujících kritérií: a) chronická hemolýza, b) polyspecifický přímý antiglobulinový test (DAT) pozitivní, c) monospecifický DAT silně pozitivní na C3d, d) titr studených aglutininů >= 64 při 4 stupních Celsia a e) Imunoglobulin G DAT menší nebo roven (
  • Hladina hemoglobinu
  • Hladina bilirubinu nad normálním referenčním rozmezím, včetně účastníků s Gilbertovým syndromem.

Kritéria vyloučení:

  • Syndrom studeného aglutininu sekundární k infekci, revmatologickému onemocnění nebo aktivní hematologické malignitě.
  • Anamnéza krevní transfuze do 6 měsíců od screeningu nebo historie více než jedné krevní transfuze během 12 měsíců od screeningu.
  • Klinicky relevantní infekce jakéhokoli druhu během měsíce předcházejícího zařazení (příklad aktivní hepatitida C, pneumonie).
  • Klinická diagnóza systémového lupus erythematodes; nebo jiné autoimunitní poruchy s antinukleárními protilátkami při screeningu. Antinukleární protilátky dlouhodobého trvání bez souvisejících klinických příznaků by byly posuzovány případ od případu během potvrzujícího přezkumu způsobilosti účastníka.
  • Pozitivní panel hepatitidy (včetně povrchového antigenu hepatitidy B a/nebo protilátky proti viru hepatitidy C) před nebo při screeningu.
  • Pozitivní protilátka proti viru lidské imunodeficience při screeningu.
  • Léčba rituximabem v monoterapii během 3 měsíců nebo kombinovaná terapie rituximabem (např. s bendamustinem, fludarabinem, ibrutinibem nebo cytotoxickými léky) během 6 měsíců před zařazením do studie.

Výše uvedené informace nebyly určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BIVV009/BIVV009
Účastníci s primární ICHS a bez nedávné anamnézy krevní transfuze během posledních 6 měsíců před zařazením do této studie dostali intravenózní (IV) infuzi BIVV009 6,5 g (pro účastníky menší než [=]75 kg) v den 0 a Den 7 a poté každých 14 dní v části A až do týdne 25. Účastníci, kteří dokončili část A podle protokolu až do konce návštěvy léčby (týden 26), dostávali placebo v týdnu 26 a pokračovali v podávání BIVV009 6,5 nebo 7,5 g v části B každé 2 týdny počínaje týdnem 27 po dobu dalších 149 týdnů (pro 6,5 g) nebo 121 týdnů (pro 7,5 g). Všichni účastníci, kteří dokončili část A, se rozhodli pokračovat v části B.
Lék: Sutimlimab (BIVV009)
Léková forma: injekční roztok Cesta podání: intravenózní (i.v.)
Experimentální: Placebo/BIVV009
Účastníci s primární ICHS a bez nedávné anamnézy krevní transfuze během posledních 6 měsíců před zařazením do této studie dostali IV infuzi placeba odpovídající BIVV009 v den 0 a den 7 a poté každých 14 dní v části A až do týdne 25. Účastníci, kteří dokončili část A podle protokolu do konce léčebné návštěvy (týden 26), dostali BIVV009 6,5 (pokud = 75 kg) v části B, v týdnu 26 a týdnu 27 a poté každé 2 týdny po dobu dalších 123 týdnů (pro 6,5 g) nebo 137 týdnů (pro 7,5 g). Všichni účastníci, kteří dokončili část A, se rozhodli pokračovat v části B.
Lék: Sutimlimab (BIVV009)
Léková forma: injekční roztok Cesta podání: intravenózní (i.v.)
Lék: placebo
Léková forma: injekční roztok Cesta podání: intravenózní (i.v.)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Procento účastníků s odezvou na léčbu
Časové okno: Od 5. do 26. týdne
Účastník byl považován za respondéra: pokud nedostal krevní transfuzi od 5. týdne do 26. týdne (konec léčby) a nedostal léčbu CAD nad rámec povolený podle protokolu. Kromě toho se hladina hemoglobinu (Hgb) účastníka musela zvýšit na >=1,5 gramu na decilitr (g/dl) od výchozí hodnoty (definované jako poslední hodnota Hgb před podáním první dávky studovaného léku) v časovém bodě hodnocení léčby (definovaném jako průměr hodnot od 23., 25. a 26. týdne návštěv). Procento respondentů bylo vypočteno společně s 95% přesným intervalem spolehlivosti Clopper-Pearson (CI).
Od 5. do 26. týdne
Část B: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými AE (SAE)
Časové okno: Část B, kohorta 6,5 ​​g: Od první dávky (26. týden) do 149 týdnů léčby + 9 týdnů sledování (tj. do 184. týdne); Část B, kohorta 7,5 g: Od první dávky (26. týden) do 137 týdnů léčby + 9 týdnů sledování (tj. do 172. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE): jakákoliv nepříznivá zdravotní událost u účastníka, který dostával studovaný lék a nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou. Závažné nežádoucí příhody vzniklé při léčbě (TESAE) byly definovány jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byla vrozenou anomálií /vrozená vada, byla zdravotně významnou událostí. Nežádoucí příhody vyvolané léčbou (TEAE): AE, které se rozvinuly, zhoršily nebo se staly závažnými během období vyžadujícího léčbu (TE) (od prvního podání hodnoceného léčivého přípravku [IMP] v části B do posledního podání IMP + 9týdenní období sledování) .
Část B, kohorta 6,5 ​​g: Od první dávky (26. týden) do 149 týdnů léčby + 9 týdnů sledování (tj. do 184. týdne); Část B, kohorta 7,5 g: Od první dávky (26. týden) do 137 týdnů léčby + 9 týdnů sledování (tj. do 172. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část B: Počet krevních transfuzí na účastníka
Časové okno: Od 27. týdne do 149 týdnů léčby (tj. do 176. týdne)
Účastník měl dostat transfuzi, pokud jeho hladina Hgb splnila jedno z následujících kritérií: Hgb bylo
Od 27. týdne do 149 týdnů léčby (tj. do 176. týdne)
Část A: Průměrná změna od výchozí hodnoty hladiny hemoglobinu (Hgb) v časovém bodě hodnocení léčby
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
V tomto výsledném ukazateli je uvedena průměrná změna hemoglobinu (Hgb) od výchozí hodnoty (týden 0) v časovém bodě hodnocení léčby. Časový bod hodnocení léčby byl definován jako průměr hodnot z 23., 25. a 26. týdne návštěv. Průměr nejmenších čtverců (LS) a 95% interval spolehlivosti (CI) byly hodnoceny přístupem smíšeného modelu pro opakovaná měření (MMRM) s použitím heterogenní Toeplitzovy (TOEPH) kovarianční matice se změnou od výchozí hodnoty jako závislé proměnné a výchozí hodnoty a návštěv jako nezávislých proměnných . Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav (týden 0), časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Část A: Průměrná změna od výchozího stavu ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre stupnice únavy v časovém bodě hodnocení léčby
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Škála FACIT-Únava se skládá ze 13 otázek hodnocených pomocí 5bodové škály (0=vůbec ne; 1=trochu, 2=poněkud,3=dost málo a 4=velmi moc). Odpovědi na každou otázku byly přidány k získání celkového skóre. Celkové skóre se pohybovalo od 0 do 52, přičemž vyšší skóre znamenalo větší únavu. Časový bod hodnocení léčby byl definován jako průměr hodnot z 23., 25. a 26. týdne návštěv. Průměr LS a 95% CI byly hodnoceny přístupem MMRM s použitím kovarianční matice TOEPH se změnou od výchozí hodnoty (týden 0) jako závislé proměnné a výchozí hodnoty a návštěv jako nezávislých proměnných. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav (týden 0), časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Část A: Průměrná změna od výchozí hodnoty v hladinách celkového bilirubinu v časovém bodě hodnocení léčby
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Průměrná změna celkového bilirubinu od výchozí hodnoty (týden 0) v časovém bodě hodnocení léčby je uvedena v tomto ukazateli výsledku. Časový bod hodnocení léčby byl definován jako průměr hodnot z 23., 25. a 26. týdne návštěv. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav (týden 0), časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Část A: Průměrná změna laktátdehydrogenázy (LDH) oproti výchozí hodnotě v časovém bodě hodnocení léčby
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Průměrná změna od výchozí hodnoty (týden 0) v LDH v časovém bodě hodnocení léčby je uvedena v tomto ukazateli výsledku. Časový bod hodnocení léčby byl definován jako průměr hodnot z 23., 25. a 26. týdne návštěv. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav (týden 0), časový bod hodnocení léčby (tj. průměr týdne 23, 25 a 26)
Část A: Procento účastníků s vyžádanou symptomatickou anémií ve 26. týdnu
Časové okno: 26. týden
Symptomatická anémie byla definována jako mající následující příznaky: i. Únava; ii. Slabost; iii. Dušnost; iv. Palpitace, rychlý srdeční tep; v. Točení hlavy a/nebo vi. Bolest na hrudi. Procento účastníků s vyžádanými symptomy anémie bylo hlášeno v tomto výsledném měření.
26. týden
Část B: Změna hladiny hemoglobinu (Hgb) od výchozí hodnoty v každém stanoveném časovém bodě
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), každé 2 týdny počínaje týdnem 27 až týdnem 175 a při návštěvě ET/SFU (tj. do týdne 184)
Změna úrovní Hgb od výchozí hodnoty (týden 0) v každém zadaném časovém bodě (tj. týden 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43,45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83,85,87, 89,91, 93, 95, 97, 99,101,103, 11,19,151,1191,01 , 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147,149,151,153, 155,157,159,161,163,165,167,1117, tento výsledek je hlášen a nahlášen tento výsledek Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku v části A. Návštěva předčasného ukončení (ET)/návštěva bezpečnostního sledování (SFU) byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 184). Zde "0" v analyzovaném poli znamená, že žádný z účastníků nebyl k dispozici pro hodnocení v zadaných časových bodech.
Výchozí stav (týden 0), každé 2 týdny počínaje týdnem 27 až týdnem 175 a při návštěvě ET/SFU (tj. do týdne 184)
Část B: Změna od výchozí hodnoty v hladinách celkového bilirubinu v každém zadaném časovém bodě
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), každé 2 týdny počínaje týdnem 27 až týdnem 175 a při návštěvě ET/SFU (tj. do týdne 184)
Změna od výchozí hodnoty (týden 0) v hladinách celkového bilirubinu v každém specifikovaném časovém bodě (tj. týden 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 1131,191, 111,191, 101,191 15 121, 123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, je hlášen tento výsledek, 161,163,161, FU, 161,163,161, návštěva, 161,163,161, výsledek, 161,163,161, FU / S) Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva v části A. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 184). Zde "0" v analyzovaném poli znamená, že žádný z účastníků nebyl k dispozici pro hodnocení v zadaných časových bodech.
Výchozí stav (týden 0), každé 2 týdny počínaje týdnem 27 až týdnem 175 a při návštěvě ET/SFU (tj. do týdne 184)
Část B: Změna od výchozího stavu ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre na stupnici únavy (kvalita života) v každém určeném časovém bodě
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 184)
Škála FACIT-Únava se skládá ze 13 otázek hodnocených pomocí 5bodové škály (0=vůbec ne; 1=trochu, 2=poněkud,3=dost málo a 4=velmi moc). Odpovědi na každou otázku byly přidány k získání celkového skóre. Celkové skóre se pohybovalo od 0 do 52, přičemž vyšší skóre znamenalo větší únavu. Výchozí hodnota (týden 0) byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léku v části A. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 184).
Výchozí stav (týden 0), týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 184)
Část B: Změna od výchozího stavu ve 12-položkovém krátkém průzkumu (SF-12) skóre fyzické složky (PCS) a souhrnu duševní složky (MCS) v každém určeném časovém bodě
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 184)
SF-12: 12 položek-dotazník posuzoval kvalitu života související se zdravím (HRQOL), obsahoval 12 položek, kategorizovaných do 8 domén (subškál) fungování a pohody: fyzické fungování, role-fyzická, role emocionální, duševní zdraví, tělesná bolest, celkové zdraví, vitalita a sociální fungování, přičemž skóre každé domény se pohybovalo od 0 (špatné zdraví) do 100 (lepší zdraví). Vyšší skóre = dobrý zdravotní stav. Těchto 8 domén bylo dále shrnuto do 2 souhrnných skóre, PCS a MCS, které se pohybovaly od 0 (špatné zdraví) do 100 (lepší zdraví). Vyšší skóre = lepší HRQOL. Výchozí stav (týden 0): poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva v části A. Návštěva ET/návštěva SFU: 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 184).
Výchozí stav (týden 0), týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 184)
Část B: Změna od výchozího stavu v pětiúrovňovém evropském dotazníku kvality života 5 dimenzí (EQ-5D-5L) Index zdravotního stavu a skóre VAS v každém stanoveném časovém bodě
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 184)
EQ-5D-5L obsahoval 2 komponenty: index zdravotního stavu (popisný systém) a vizuální analogovou stupnici (VAS). Popisný systém EQ-5D se skládá z 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze má 5 možností odezvy: žádný problém, mírný problém, střední problém, vážný problém a extrémní problémy měřené pomocí Likertovy stupnice. Odezvy EQ-5D-5L převedené na jedno indexové skóre užitečnosti mezi 0 až 1. Vyšší skóre = lepší zdraví. EQ-5D-5L VAS hodnotil aktuální zdravotní stav účastníka na stupnici od 0 (nejhorší představitelné zdraví) do 100 (nejlepší představitelné zdraví). Výchozí stav (týden 0): poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva v části A. Návštěva ET/návštěva SFU: 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 184).
Výchozí stav (týden 0), týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 184)
Část B: Počet účastníků s odpovědí na účastnický dotazník o celkovém dojmu (PGIS) závažnosti (PGIS) v každém určeném čase
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 184)
PGIS je škála, která se hlásí sama. PGIS je 1-položkový dotazník určený k posouzení dojmu účastníka o závažnosti onemocnění pomocí 5bodové škály v rozmezí od 1 do 5, kde 1=žádná, 2=mírná, 3=střední, 4=závažná, 5=velmi závažná. Vyšší skóre naznačovalo větší závažnost. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. až do týdne 184).
Výchozí stav (týden 0), týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 184)
Část B: Počet účastníků s odpovědí na dotazník účastníka s globálním dojmem změny (PGIC) v každém určeném čase
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 184)
PGIC je dotazník, který si sami zadávají, aby se vyhodnotilo zlepšení nebo zhoršení ve srovnání se začátkem studie. PGIC byla hodnocena na 7bodové Likertově škále v rozmezí od 1 (velmi se zlepšilo) do 7 (velmi se zhoršilo). Kategorie byly definovány na základě skóre PGIC následovně: 1=velmi se zlepšilo, 2=velmi zlepšilo, 3=minimálně se zlepšilo, 4=žádná změna, 5=minimálně zhoršilo, 6=mnohem se zhoršilo a 7=velmi výrazně se zhoršilo. Vyšší skóre naznačovalo větší závažnost. Návštěva ET/návštěva SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. až do týdne 184).
Výchozí stav (týden 0), týdny 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 a návštěva ET/návštěva SFU (tj. do týdne 184)
Část B: Průměrná změna hladiny laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozí hodnoty v každém specifikovaném časovém bodě
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), každé 2 týdny počínaje týdnem 27 až týdnem 175 a při návštěvě ET/SFU (tj. do týdne 184)
Změna úrovní LDH od výchozí hodnoty (týden 0) v každém zadaném časovém bodě (tj. týden 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 105, 109, , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 149, 151,153,155,157,159,161,163,165,167,169, 171, 173, 175 and ET/SFU Visit) is reported in this outcome measure. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva v části A. Návštěva ET/SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 184).
Výchozí stav (týden 0), každé 2 týdny počínaje týdnem 27 až týdnem 175 a při návštěvě ET/SFU (tj. do týdne 184)
Část B: Střední změna hodnot haptoglobinu od základní linie v každém specifikovaném časovém bodě
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), každé 2 týdny počínaje týdnem 27 až týdnem 175 a při návštěvě ET/SFU (tj. do týdne 184)
Změna hodnot haptoglobinu od výchozí hodnoty (týden 0) v každém zadaném časovém bodě (tj. týden 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97,99,101,103,15,103,103,19171,11,19,171,105 , 125, 127, 129, 131, 133, 135, 137, 139, 141, 143, 145, 147, 149, 151, 153, 155, 157, 159, 161, 163, 165, 167, 159, 161, 163, 165, 167, 15, tento výsledek je hlášen, FU9 a 5 ET 711, 16. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před prvním podáním studovaného léčiva v části A. Návštěva ET/SFU byla 9 týdnů po podání poslední dávky (tj. do týdne 184). Hodnoty haptoglobinu
Výchozí stav (týden 0), každé 2 týdny počínaje týdnem 27 až týdnem 175 a při návštěvě ET/SFU (tj. do týdne 184)
Část B: Počet návštěv zdravotní péče podle typu
Časové okno: Od 27. týdne do 149 týdnů léčby (tj. do 176. týdne)
V tomto výsledném měření se počet návštěv zdravotní péče, které zahrnovaly mimostudijní návštěvu využití zdrojů zdravotní péče (skládala se zejména z mimořádných návštěv v ordinaci studijního lékaře, návštěvy praktického lékaře nebo návštěvy odborného lékaře), hospitalizační návštěvy a návštěvy je hlášena nemocniční pohotovost.
Od 27. týdne do 149 týdnů léčby (tj. do 176. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bioverativ, a Sanofi company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

3. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

3. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

20. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC16216
  • 2017-003539-12 (Číslo EudraCT)
  • BIVV009-04 (Jiný identifikátor: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Studené aglutininové onemocnění

Klinické studie na Sutimlimab (BIVV009)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit