Исследование по оценке эффективности и безопасности BIVV009 (сутимлимаб) у участников с первичным заболеванием холодовых агглютининов без переливания крови в недавнем анамнезе (Cadenza)
1 декабря 2022 г. обновлено: Bioverativ, a Sanofi company
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности сутимлимаба у пациентов с первичным заболеванием холодовых агглютининов без переливания крови в недавнем анамнезе
Цель части A состояла в том, чтобы определить, привело ли введение кортимлимаба к повышению уровня гемоглобина (Hgb) больше или равному (>=)1,5 грамма на децилитр (г/дл) и отказу от переливания крови у участников с первичной болезнью холодовых агглютининов. (ИБС) без переливания крови в недавнем анамнезе.
Цель части B заключалась в оценке долгосрочной безопасности и переносимости кортимлимаба у участников с первичной ИБС.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Запланированная общая продолжительность исследования на одного участника составляла примерно 1,5–2,5 года.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
42
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Queensland
-
Buderim, Queensland, Австралия, 4556
- USC Health Clinics
-
-
Victoria
-
Ballarat, Victoria, Австралия, 3350
- Ballarat Oncology & Haematology
-
Clayton, Victoria, Австралия, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
West Perth, Western Australia, Австралия, 6005
- Perth Blood Institute
-
-
-
-
-
Vienna, Австрия, 1090
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Antwerpen, Бельгия, 2060
- ZNA Stuivenberg
-
Leuven, Бельгия, 3000
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Dresden, Германия, 1307
- Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
-
Essen, Германия, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Ulm, Германия, 89081
- Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 91120
- Hadassah Medical Center
-
Netanya, Израиль, 4244916
- Laniado Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08036
- Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
-
Sevilla, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Испания, 46017
- Hospital Universitario Dr. Peset
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Испания, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
-
-
-
-
Brescia, Италия, 25123
- A. O. Spedali Civili di Brescia
-
Milan, Италия, 20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Италия, 00168
- U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
-
Vicenza, Италия, 36100
- U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Канада, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1105
- Academisch Medisch Centrum
-
Leiden, Нидерланды, 2333
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Bergen, Норвегия, 5053
- Haukeland University Hospital
-
Trondheim, Норвегия, 7030
- St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
-
-
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- St James Hospital, Leeds
-
London, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
-
London, Соединенное Королевство, WC1E 6AG
- University College London
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85711
- Arizona Oncology Associates PC
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- USC/Keck School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Georgetown, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Соединенные Штаты, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10461
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- UW Hospitals and Clinics
-
-
-
-
-
Angers Cedex 9, Франция, 49933
- CHU d'Angers
-
Caen, Франция, 14033
- Hôpital de Caen
-
Créteil, Франция, 94000
- Centre Hospitalier Henri Mondor
-
Pierre-Bénite, Франция, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
-
-
-
-
Nagakute, Япония, 480-1195
- Aichi Medical University Hospital
-
-
Hyogo
-
Himeji, Hyogo, Япония, 670-8540
- Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Япония, 9208530
- Ishikawa Prefectural Central Hospital
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Япония, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Япония, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Saitama-Ken
-
Iruma-gun, Saitama-Ken, Япония, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Масса тела >=39 кг при скрининге.
- Подтвержденный диагноз первичной ИБС на основании следующих критериев: а) хронический гемолиз, б) положительный полиспецифический прямой антиглобулиновый тест (DAT), c) сильный положительный моноспецифический DAT на C3d, d) титр холодовых агглютининов >= 64 при 4 градусах Цельсия, и e) Иммуноглобулин G DAT меньше или равен (
- Уровень гемоглобина
- Уровень билирубина выше нормального референтного диапазона, в том числе у участников с синдромом Жильбера.
Критерий исключения:
- Синдром холодовых агглютининов, вторичный по отношению к инфекции, ревматологическому заболеванию или активному гематологическому злокачественному новообразованию.
- Переливание крови в анамнезе в течение 6 месяцев после скрининга или более одного переливания крови в течение 12 месяцев после скрининга.
- Клинически значимая инфекция любого типа в течение месяца, предшествующего зачислению (например, активный гепатит С, пневмония).
- Клинический диагноз системной красной волчанки; или другие аутоиммунные заболевания с антиядерными антителами при скрининге. Антинуклеарные антитела длительного действия без сопутствующих клинических симптомов будут рассматриваться в каждом конкретном случае во время подтверждающего рассмотрения права участника.
- Положительная панель гепатита (включая поверхностный антиген гепатита В и/или антитела к вирусу гепатита С) до или во время скрининга.
- Положительные антитела к вирусу иммунодефицита человека при скрининге.
- Лечение монотерапией ритуксимабом в течение 3 месяцев или комбинированной терапией ритуксимабом (например, с бендамустином, флударабином, ибрутинибом или цитотоксическими препаратами) в течение 6 месяцев до включения в исследование.
Приведенная выше информация не предназначалась для включения всех соображений, касающихся потенциального участия участника в клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: БИВВ009/БИВВ009
Участники с первичной ИБС и без переливания крови в недавнем анамнезе в течение последних 6 месяцев до включения в это исследование получали внутривенное (в/в) вливание 6,5 г BIVV009 (для участников менее [=]75 кг) в день 0 и 7-й день и каждые 14 дней после этого в части А до 25-й недели.
Участники, которые завершили часть A в соответствии с протоколом до конца посещения лечения (26-я неделя), получали плацебо на 26-й неделе и продолжали получать BIVV009 6,5 или 7,5 г в части B каждые 2 недели, начиная с 27-й недели, в течение дополнительных 149 недель. (по 6,5 г) или 121 неделя (по 7,5 г).
Все участники, завершившие Часть А, решили продолжить работу в Части Б.
|
Лекарственная форма: раствор для инъекций Способ введения: внутривенно (в/в)
|
|
Экспериментальный: Плацебо/BIVV009
Участники с первичной ИБС и без переливания крови в недавнем анамнезе в течение последних 6 месяцев до включения в это исследование получали внутривенное вливание плацебо, соответствующего BIVV009, в день 0 и день 7 и каждые 14 дней после этого в части A до недели. 25.
Участники, завершившие часть А в соответствии с протоколом до конца лечебного визита (26-я неделя), получали BIVV009 6,5 (если = 75 кг) в части В, на 26-й и 27-й неделе, а затем каждые 2 недели в течение дополнительных 123 недель (для 6,5 г) или 137 недель (для 7,5 г).
Все участники, завершившие Часть А, решили продолжить работу в Части Б.
|
Лекарственная форма: раствор для инъекций Способ введения: внутривенно (в/в)
Лекарственная форма: раствор для инъекций Способ введения: внутривенно (в/в)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть A: Процент участников с ответом на лечение
Временное ограничение: С 5 по 26 неделю
|
Участник считался ответившим: если он или она не получали переливание крови с 5-й по 26-ю неделю (конец лечения) и не получали лечения от ИБС сверх того, что разрешено протоколом.
Кроме того, уровень гемоглобина (Hgb) участника должен был увеличиться до >=1,5 грамма на децилитр (г/дл) по сравнению с исходным уровнем (определяемым как последнее значение Hgb перед введением первой дозы исследуемого препарата) в момент оценки лечения (определяемый как среднее значение значений посещений на 23, 25 и 26 неделе).
Процент ответивших был рассчитан вместе с точным 95% доверительным интервалом Клоппера-Пирсона (ДИ).
|
С 5 по 26 неделю
|
|
Часть B: Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими на фоне лечения, и серьезными НЯ (СНЯ)
Временное ограничение: Часть B, когорта 6,5 г: от первой дозы (26 неделя) до 149 недель лечения + 9 недель последующего наблюдения (т. е. до 184 недели); Часть B, когорта 7,5 г: от первой дозы (26 неделя) до 137 недель лечения + 9 недель последующего наблюдения (т. е. до 172 недели)
|
Нежелательное явление (НЯ): любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получавшего исследуемый препарат и не обязательно имеющее причинно-следственную связь с лечением.
Возникшие при лечении серьезные нежелательные явления (TESAE) определялись как любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: приводило к смерти, представляло угрозу для жизни, требовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводило к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, являлось врожденной аномалией /врожденный порок, был важным с медицинской точки зрения событием.
Нежелательные явления, возникшие во время лечения (ПНЯ): НЯ, которые развились, ухудшились или стали серьезными в течение периода, возникающего в начале лечения (НЭ) (от первого введения исследуемого лекарственного препарата [ИЛП] в Части B до последнего введения ИЛП + период наблюдения 9 недель) .
|
Часть B, когорта 6,5 г: от первой дозы (26 неделя) до 149 недель лечения + 9 недель последующего наблюдения (т. е. до 184 недели); Часть B, когорта 7,5 г: от первой дозы (26 неделя) до 137 недель лечения + 9 недель последующего наблюдения (т. е. до 172 недели)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть B: Количество переливаний крови на одного участника
Временное ограничение: С 27-й недели до 149-й недели лечения (т. е. до 176-й недели)
|
Участник должен был получить переливание, если его или ее уровень Hgb соответствовал одному из следующих критериев: Hgb был
|
С 27-й недели до 149-й недели лечения (т. е. до 176-й недели)
|
|
Часть A: Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина (Hgb) на момент оценки лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) гемоглобина (Hgb) в момент времени оценки лечения сообщается в этом показателе результата.
Временная точка оценки лечения была определена как среднее значение посещений на 23-й, 25-й и 26-й неделях.
Среднее значение наименьших квадратов (LS) и 95% доверительный интервал (CI) оценивали с помощью подхода Смешанной модели для повторных измерений (MMRM) с использованием гетерогенной матрицы ковариаций Теплица (TOEPH) с изменением от исходного уровня в качестве зависимой переменной и исходным значением и посещениями в качестве независимых переменных. .
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата.
|
Исходный уровень (неделя 0), момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
|
|
Часть A: Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем в функциональной оценке терапии хронических заболеваний (FACIT) по шкале усталости в момент времени оценки лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
|
Шкала FACIT-Fatigue состоит из 13 вопросов, оцениваемых по 5-балльной шкале (0 = совсем нет; 1 = немного, 2 = немного, 3 = совсем немного и 4 = очень сильно).
Ответы на каждый вопрос суммировались для получения общего балла.
Общий балл варьировался от 0 до 52, при этом более высокий балл указывал на большую усталость.
Временная точка оценки лечения была определена как среднее значение посещений на 23-й, 25-й и 26-й неделях.
Среднее значение LS и 95% ДИ оценивали с помощью подхода MMRM с использованием ковариационной матрицы TOEPH с изменением по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) в качестве зависимой переменной и исходным значением и посещениями в качестве независимых переменных.
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата.
|
Исходный уровень (неделя 0), момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
|
|
Часть A: Среднее изменение уровня общего билирубина по сравнению с исходным уровнем на момент оценки лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
|
Среднее изменение общего билирубина по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) на момент оценки лечения указывается в этом показателе исхода.
Временная точка оценки лечения была определена как среднее значение посещений на 23-й, 25-й и 26-й неделях.
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата.
|
Исходный уровень (неделя 0), момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
|
|
Часть A: Среднее изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) по сравнению с исходным уровнем на момент оценки лечения
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
|
Среднее изменение ЛДГ по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) на момент оценки лечения указывается в этом показателе исхода.
Временная точка оценки лечения была определена как среднее значение посещений на 23-й, 25-й и 26-й неделях.
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата.
|
Исходный уровень (неделя 0), момент времени оценки лечения (т. е. среднее за 23, 25 и 26 недели)
|
|
Часть A: Процент участников с предполагаемой симптоматической анемией на 26-й неделе
Временное ограничение: Неделя 26
|
Симптоматическая анемия определялась как наличие следующих симптомов: i. Усталость; II.
Слабое место; III.
Одышка; IV.
Сердцебиение, учащенное сердцебиение; v. Головокружение и/или vi.
Грудная боль.
В этом показателе исхода сообщалось о проценте участников с предполагаемыми симптомами симптоматической анемии.
|
Неделя 26
|
|
Часть B: Изменение уровня гемоглобина (Hgb) по сравнению с исходным уровнем в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень (0-я неделя), каждые 2 недели, начиная с 27-й недели до 175-й недели и при посещении ET/SFU (т. е. до 184-й недели)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) уровней Hgb в каждый указанный момент времени (т. е. неделя 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57). , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83,85,87, 89,91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,2112, 3 , 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147,149,151,153, 155,157,159,161,163,165,167,169,171,173,175 и визит ET/SFU) сообщается в этом показателе результата.
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в Части A. Посещение раннего прекращения (ET)/посещение для наблюдения за безопасностью (SFU) было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до недели 184).
Здесь «0» в анализируемом поле означает, что ни один из участников не был доступен для оценки в указанные моменты времени.
|
Исходный уровень (0-я неделя), каждые 2 недели, начиная с 27-й недели до 175-й недели и при посещении ET/SFU (т. е. до 184-й недели)
|
|
Часть B: Изменение общего уровня билирубина по сравнению с исходным уровнем в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень (0-я неделя), каждые 2 недели, начиная с 27-й недели до 175-й недели и при посещении ET/SFU (т. е. до 184-й недели)
|
Изменение уровня общего билирубина по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) в каждый указанный момент времени (т. 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,119, 121, 123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 и ET/SFU Visit).
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до недели 184).
Здесь «0» в анализируемом поле означает, что ни один из участников не был доступен для оценки в указанные моменты времени.
|
Исходный уровень (0-я неделя), каждые 2 недели, начиная с 27-й недели до 175-й недели и при посещении ET/SFU (т. е. до 184-й недели)
|
|
Часть B: Изменение функциональной оценки терапии хронических заболеваний (FACIT) по шкале усталости (качество жизни) по сравнению с исходным уровнем в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 184)
|
Шкала FACIT-Fatigue состоит из 13 вопросов, оцениваемых по 5-балльной шкале (0 = совсем нет; 1 = немного, 2 = немного, 3 = совсем немного и 4 = очень сильно).
Ответы на каждый вопрос суммировались для получения общего балла.
Общий балл варьировался от 0 до 52, при этом более высокий балл указывал на большую усталость.
Исходный уровень (неделя 0) определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до недели 184).
|
Исходный уровень (неделя 0), недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 184)
|
|
Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем в кратком опросе из 12 пунктов (SF-12) Сводка физических компонентов (PCS) и Сводка умственных компонентов (MCS) в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 184)
|
SF-12: опросник из 12 пунктов оценивал качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), содержал 12 пунктов, разделенных на 8 доменов (подшкал) функционирования и благополучия: физическое функционирование, ролевое физическое, ролевое эмоциональное, психическое здоровье, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность и социальное функционирование, при этом оценка каждой области варьировалась от 0 (плохое здоровье) до 100 (лучшее здоровье).
Более высокие баллы = хорошее состояние здоровья.
Эти 8 доменов были далее объединены в 2 суммарных балла, PCS и MCS, которые варьировались от 0 (плохое здоровье) до 100 (лучшее здоровье).
Более высокие баллы = лучшее HRQOL.
Исходный уровень (неделя 0): последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Визит ET/визит SFU: через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до недели 184).
|
Исходный уровень (неделя 0), недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 184)
|
|
Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем 5-уровневого европейского качества жизни 5-параметров 5-уровневого опросника (EQ-5D-5L) Индекс полезности состояния здоровья и баллы по ВАШ в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 184)
|
EQ-5D-5L включал 2 компонента: индекс полезности состояния здоровья (описательная система) и визуальная аналоговая шкала (ВАШ).
Описательная система EQ-5D включает 5 параметров: мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия.
Каждое измерение имеет 5 вариантов ответа: нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайние проблемы, измеряемые по шкале Лайкерта.
Ответы EQ-5D-5L преобразованы в оценку полезности единого индекса от 0 до 1. Более высокая оценка = лучшее здоровье.
EQ-5D-5L VAS оценивало текущее состояние здоровья участников по шкале от 0 (самое плохое здоровье) до 100 (самое лучшее здоровье).
Исходный уровень (неделя 0): последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Визит ET/визит SFU: через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до недели 184).
|
Исходный уровень (неделя 0), недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 184)
|
|
Часть B: Количество участников, ответивших на вопросник общего впечатления участника о тяжести (усталости) (PGIS) в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 184)
|
PGIS - это шкала, о которой сообщают сами.
PGIS представляет собой анкету из 1 пункта, предназначенную для оценки впечатления участников о тяжести заболевания с использованием 5-балльной шкалы от 1 до 5, где 1 = нет, 2 = легкая, 3 = умеренная, 4 = тяжелая, 5 = очень тяжелая.
Более высокие баллы указывали на большую тяжесть.
Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т.е. до 184 недели).
|
Исходный уровень (неделя 0), недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 184)
|
|
Часть B: Количество участников, ответивших на вопросник общего впечатления об изменении (PGIC) участника в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 184)
|
PGIC представляет собой анкету для самостоятельного заполнения для оценки улучшения или ухудшения состояния по сравнению с началом исследования.
PGIC оценивали по 7-балльной шкале Лайкерта от 1 (значительное улучшение) до 7 (значительное ухудшение).
Категории были определены на основе баллов PGIC следующим образом: 1=значительно улучшилось, 2=значительно улучшилось, 3=минимально улучшилось, 4=без изменений, 5=минимально хуже, 6=значительно хуже и 7=очень сильно ухудшилось.
Более высокие баллы указывали на большую тяжесть.
Посещение ET/посещение SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т.е. до 184 недели).
|
Исходный уровень (неделя 0), недели 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 и посещение ET/SFU (т. е. до недели 184)
|
|
Часть B: Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень (0-я неделя), каждые 2 недели, начиная с 27-й недели до 175-й недели и при посещении ET/SFU (т. е. до 184-й недели)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) уровней ЛДГ в каждый указанный момент времени (т. е. неделя 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57). , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 103, 105, 107,109 , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 149, 151,153,155,155,159,1511, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 171, 155,155,155,1515151515 гг.
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до 184 недели).
|
Исходный уровень (0-я неделя), каждые 2 недели, начиная с 27-й недели до 175-й недели и при посещении ET/SFU (т. е. до 184-й недели)
|
|
Часть B: Среднее изменение значений гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем в каждый указанный момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень (0-я неделя), каждые 2 недели, начиная с 27-й недели до 175-й недели и при посещении ET/SFU (т. е. до 184-й недели)
|
Изменение значений гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) в каждый указанный момент времени (т. е. неделя 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57). , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97,99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,112 , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 и визит ET/SFU) сообщается в этом показателе результата.
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение перед первым введением исследуемого препарата в части A. Посещение ET/SFU было через 9 недель после введения последней дозы (т. е. до 184 недели).
Значения гаптоглобина
|
Исходный уровень (0-я неделя), каждые 2 недели, начиная с 27-й недели до 175-й недели и при посещении ET/SFU (т. е. до 184-й недели)
|
|
Часть B: Количество медицинских посещений по типу
Временное ограничение: С 27-й недели до 149-й недели лечения (т. е. до 176-й недели)
|
В этом показателе результата количество посещений врача, которые включали визиты, не связанные с исследованием использования медицинских ресурсов (состоящие в основном из дополнительных посещений кабинета врача-исследователя, визитов к врачу общей практики или визитов к врачу-специалисту), визиты для госпитализации и визиты к сообщается об экстренной госпитализации.
|
С 27-й недели до 149-й недели лечения (т. е. до 176-й недели)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 марта 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 декабря 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 декабря 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 ноября 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 ноября 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 ноября 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 декабря 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 декабря 2022 г.
Последняя проверка
1 декабря 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- EFC16216
- 2017-003539-12 (Номер EudraCT)
- BIVV009-04 (Другой идентификатор: Bioverativ Therapeutics Inc.)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования кортимлимаб (BIVV009)
-
Bioverativ, a Sanofi companyЗавершенныйПурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическаяСоединенное Королевство, Соединенные Штаты, Германия